鎌状赤血球症治療市場規模、シェアおよび業界分析、治療手段別[骨髄移植、輸血、薬物療法{ヒドロキシ尿素、およびブランド製品(Endari、Adakveo、Oxbryta、Zynteglo、PYRUKYND (Mitapivat)、CTX001、Inlacumab、MGTA-145、Vamifeport (VIT-2763)、 ALXN1820、FT-4202、および GBT0216)}]、エンドユーザー別 [病院、専門クリニック、その他]、および地域予測、2026 ～ 2034 年

世界の鎌状赤血球症治療市場規模は、2025年に39億4,000万米ドルと推定され、2026年には47億3,000万米ドル、2034年までに204億7,000万米ドルに達すると予測されており、2026年から2034年までCAGR 20.10%で成長します。米国は鎌状赤血球症治療市場を独占し、市場シェアは63.35%でした。 2025年。

鎌状赤血球症 (SCD) は、ヘモグロビン鎌状赤血球症、ヘモグロビン SS 病、鎌状赤血球貧血などの赤血球の変形を引き起こす病気を引き起こす遺伝性疾患です。これにより、細胞が早期に死滅して血液不足が生じ、また血流が阻害されて閉塞が引き起こされます。治療手順には輸血、投薬、骨髄移植が含まれます。

世界の鎌状赤血球症治療市場の成長は、SCDの有病率の増加、この疾患に対する意識の高まり、鎌状赤血球症治療に効果的な新薬の発売に対する主要企業の注目の高まりに起因すると考えられています。

• 2022年2月、アギオス・ファーマシューティカルズ社は、まれで衰弱性の生涯続く溶血性貧血であるピルビン酸キナーゼ（PK）欠損症の成人の溶血性貧血の治療薬として、同社製品ピルキンド（ミタピバット）の米国食品医薬品局（FDA）の承認を発表した。

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鎌状赤血球症治療市場の重要なポイント

世界市場規模と予測

• 2025年の市場規模：39億4,000万ドル
• 2026年の市場規模：47.3億ドル
• 2034 年の予測市場規模: 204 億 7,000 万ドル
• CAGR: 2026 ～ 2034 年で 20.10%

市場占有率

• 2025 年には米国が 63.35% のシェアを獲得して市場を独占しました。
• 輸血セグメントが最大の市場シェアを保持しました。
• 病院セグメントが最大の市場シェアを保持しました。

主要な地域のハイライト

北米

強力な医療インフラ、有利な償還政策、先進的治療法の採用増加により、市場を支配しました。

アジア太平洋地域

成長は、病気に対する意識の高まり、医療アクセスの拡大、鎌状赤血球症管理に対する政府の取り組みの強化によって推進されています。

ヨーロッパ

成長は、希少疾患治療への投資の増加、有利な規制支援、先進的な治療へのアクセスの拡大によって支えられています。

私たち。

成長は政府の強力な資金援助、希少疾病用医薬品の奨励金、革新的な鎌状赤血球症治療法の採用増加によって推進されています。

日本

成長は、希少疾患治療の進歩、医療投資の増加、革新的な治療法へのアクセスの拡大によって支えられています。

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鎌状赤血球症治療市場の動向

遺伝子治療の導入の増加により、効果的な SCD 治療法の開発が強化されました 

遺伝子治療は、さまざまな慢性疾患に対する究極の治療法として登場しました。遺伝性疾患の場合は、遺伝子治療病気の根本原因をターゲットにした革命です。病気の治療のための遺伝子変異の修正に関する研究が増加するにつれ、市場関係者は研究開発の焦点を遺伝子治療に移しています。

• 例えば、2018年2月、デイビッド・ウィリアムズ博士はボストン小児病院と共同で、γ-グロビン遺伝子リプレッサーであるBCL11Aを標的とする低分子ヘアピン（sh）RNAをコードするレンチウイルス遺伝子導入ベクターを重度のSCD患者に投与する実現可能性と安全性を確認する臨床研究を開始した。この研究は現在第 1 相試験中であり、2024 年 4 月に完了する予定です。

同様に、CRISPR Therapeutics と Vertex Pharmaceuticals は、CRISPR-Cas9 遺伝子編集療法 CTX001 の臨床試験を実施しています。現在、第 3 相臨床試験が行われており、2024 年 10 月に完了する予定です。CTX001 に関する肯定的な臨床研究は、このパイプライン候補が市場に発売されたときにブロックバスター薬になる可能性があることを示唆しています。この要因により、世界市場は今後数年間で成長すると予想されています。

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鎌状赤血球症治療市場の成長要因

有病率の増加と病気に関連する重篤度の高さにより、効果的な治療手順への需要が急増

世界中で何百万人もの人々が鎌状赤血球症に罹患しています。鎌状赤血球症の有病率の増加が市場の拡大を推進しています。

• たとえば、疾病管理予防センター (CDC) によると、2022 年 5 月には SCD がほぼ 10 万人のアメリカ人に影響を及ぼしました。

鎌状赤血球症の若者と成人は、血管閉塞性危機（VOC）として知られる極端な結果を頻繁に経験します。突然の急性不快症状による患者の救急医療のニーズの高まりが市場の拡大を促進しています。

• 2021 年の国立バイオテクノロジー情報センター (NCBI) の調査研究によると、この病気に苦しむ患者は年間最大 18 個の VOC に遭遇する可能性があります。

主要な市場プレーヤーによるこれらの病気の重症度を軽減するための薬剤の導入への重点の増加が、市場の拡大を支えています。

• たとえば、2019年11月、食品医薬品局（FDA）は鎌状赤血球症の成人患者と12歳以上の小児を適応とするファイザーのオックスブリタの承認を加速した。 2021年、FDAは米国で4歳以上の患者に対する医薬品の使用拡大を承認した。   

SCD の有病率の増加と、VOC の可能性を減らす疾患治療用製品の有効性により、患者の間での導入が増加しています。

市場の成長に貢献する新たな治療ソリューションの登場

以前は、骨髄移植と輸血のみが SCD 管理に含まれていました。鎌状赤血球症の発生率の増加とそれに対する意識の高まりにより、効率的な治療手順の採用が促進されました。

大手企業は、この病気の治療と患者の需要を満たすための新製品の発売に一層注力しています。

• たとえば、FDAは2017年に、5歳以上の鎌状赤血球症患者向けにエマウス・ライフ・サイエンスの医薬品「エンダリ」を承認した。エンダリは数十年ぶりに承認されたブランド薬だったため、それまでは、この病気の治療法を開発するためのイノベーションへの注目は限られていた。

Endari の発売後、Oxbryta (Global Blood Therapeutics)、Adakveo (Novartis)、Zynteglo (bluebird bio, Inc.)、PYRUKYND (Agios Pharmaceuticals, Inc.) など、さらに数社が新製品を発売して市場に登場しました。

さらに、迅速な製品承認を提供することで、FDA と欧州医薬品庁 (EMA) も重要な役割を果たしています。 FDA は、満たされていない医療ニーズに対処するために、重篤な病気の治療薬を迅速に承認します。

• 2019年11月、政府機関の措置が法的に要求される時期の3か月前に、グローバル・ブラッド・セラピューティクス（ファイザー社）は、FDAがオクスブリタを承認したと報告した。

SCDの有病率の高まりと予想される新薬の導入により、予測期間中に市場の成長が促進されると予想されます。

抑制要因

新興国ではSCD治療の選択肢が不足しており、市場の成長が制限されている

鎌状赤血球症治療の薬物療法は、ヒドロキシ尿素といくつかのブランド薬で構成されます。ヒドロキシ尿素は病気治療の第一選択と考えられており、多くの医療専門家によって推奨されています。しかし、世界中の発展途上国で治療選択肢が利用できないことが抑制要因として際立っています。

• 米国血液学会によると、サハラ以南のアフリカ地域では、毎年約 30 万人の乳児が SCD を持って生まれています。ヒドロキシウレアはWHOの小児必須医薬品モデルリストに含まれているにもかかわらず、この地域では依然として入手できない。また、この薬はアフリカでは高すぎると考えられています。

さらに、SCD 管理のための輸血はドナーの有無にも依存します。たとえドナーがアクセス可能であっても、不適切なスクリーニングが行われ、輸血による感染症の増加につながる可能性があります。

アフリカ諸国における公的および民間の資金は、病気に苦しむ患者が必要とする医療施設やケアを改善するには不十分です。

さらに、新興経済国の人口におけるこの病気に対する意識の欠如と相まって、予測期間中の世界市場の成長が制限される可能性があります。 

セグメンテーション分析

治療モダリティ分析による

脳卒中治療の効率化を背景に輸血事業が牽引

市場は治療手段の点から輸血、骨髄移植、薬物療法に分けられます。薬物療法セグメントは、ブランド製品とヒドロキシ尿素に分類されます。

輸血セグメントは 2022 年に最高の収益を生み出し、予測期間中は停滞した CAGR で成長すると予想されます。輸血は、SCD の重篤な症状の 1 つである脳卒中を管理するための最も効果的な治療法です。 SCD 患者の脳卒中発症数の増加により、輸血治療の需要が増加しています。この要因がセグメントの優位性の原因となっています。

さらに、薬物療法セグメントは、予測期間中に最も速い CAGR で成長すると予想されます。このセグメントの高い成長率は、新しいブランドの薬物療法薬の発売と、これらの薬の早期発売に対する政府の取り組みの強化によるもので、2026年には全世界で45.05%に貢献します。さらに、現在市場で利用可能な治療選択肢が限られていることも、予測期間におけるこのセグメントの成長の原因です。米国、インドなどの国の政府は、資金提供や次のような指定を通じて鎌状赤血球症治療の研究活動を支援しています。オーファンドラッグ、ファストトラック、優先レビューなど。これらの要因により、新しいラベル付き薬物療法薬の導入が加速され、薬物療法分野に大きな勢いがもたらされると予想されます。

• たとえば、インドでは、2023 年の連合予算で導入された全国鎌状赤血球貧血撲滅プログラムは、特に国内の部族住民における鎌状赤血球症などの重大な健康問題に対処することに焦点を当てていました。

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エンドユーザー分析による

病院を訪れる患者の増加により病院部門が優位 

エンドユーザーに基づいて、市場は病院、専門クリニックなどに分類されます。

病院部門は、2022 年の鎌状赤血球症治療市場で大きな世界シェアを占めました。この部門の大きなシェアは、SCD の有病率の増加と鎌状赤血球症治療のための入院数の増加に起因しています。

• WHO によると、世界中で約 2,000 ～ 2,500 万人がこの病気を抱えて暮らしています。さらに、患者数は 2050 年までに 30% 増加すると予測されており、これにより病院部門の成長が促進されます。

専門クリニックセグメントは、予測期間中に大幅な CAGR で成長すると推定されています。この部門の成長は、鎌状赤血球症の治療とケアを提供する専門クリニックの数の増加によるものです。

地域分析

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私たち。 

米国は2025年に24億9000万米ドル、2026年には30億米ドルの評価額で市場を独占した。米国は2025年に63.35%のシェアで世界市場を独占した。この国の市場の優位性は、SCD治療へのより良いアクセス、潜在的なパイプライン候補、政府の強力な支援、および疾患の治療を改善するための協力の増加に起因すると考えられる。

• 2019年12月、Global Blood Therapeutics, Inc.は、SCDおよびベータサラセミアの新規治療法の開発と商品化を目的としたSyros Pharmaceuticals Inc.との研究提携を発表した。

ヨーロッパ

ヨーロッパは 2022 年に大きな市場シェアを占め、予測期間中に大幅な成長を遂げると予測されています。ヨーロッパでの市場の成長は、有利な償還政策、病気の蔓延の増加、そしてこの地域での製品の拡大に対する市場参加者の関心の高まりによるものと考えられます。

• 欧州医薬品庁のデータによると、2019年には欧州経済領域（EEA）内で約1万人に1人がこの病気を抱えて暮らしていた。

中東とアフリカ

世界のその他の地域の市場は、今後数年間で大幅な CAGR で拡大すると予想されます。この地域の市場拡大は、中東とアフリカ、地中海地域、南米で最も高いSCD発生率と可処分所得の増加によって推進されています。さらに、SCDに関する意識の高まりとブランド医薬品の強力なパイプラインも、この地域の市場の成長を促進すると予想されます。

業界の主要プレーヤー

鎌状赤血球症治療薬の売上高が好調な企業が競争を圧倒

Global Blood Therapeutics Inc. (Pfizer Inc.)、Novartis AG、Emmaus Medical, Inc. がこの市場の著名なプレーヤーであり、2022 年にはかなりの世界市場シェアを獲得しました。

Global Blood Therapeutics Inc. (Pfizer Inc.) は、SCD 治療用の Oxbryta の好調な売上により、2022 年に大きな市場シェアを占めました。

• For instance, Oxbryta generated a revenue of USD 195.0 million in 2021, experiencing an increase of 57.5% in its sales from the prior year.

同様に、ノバルティス AG は、複数の政府機関とのパートナーシップへの注目が高まったため、2022 年にはかなりの市場シェアを保持しました。このパートナーシップにより、同社は患者集団の満たされていないニーズに対処できるようになる可能性があります。さらに、同社が製品の世界中での利用可能性の拡大を重視していることも、市場における同社の重要な地位に貢献しています。

• 2020年6月、ノバルティスAGは、ウガンダおよびタンザニアの保健省との2つの新しい覚書により、アフリカ鎌状赤血球症プログラムを東アフリカに拡大することを発表した。このプログラムは、サハラ以南アフリカの SCD 患者の寿命を改善し、延命することを目的としています。

さらに、輸血部門も、輸血療法によって予防できる脳卒中などのSCD合併症の増加により、大幅な収益を上げた。

鎌状赤血球症治療市場の主要企業のリスト:

• Bristol-Myers Squibb Company (U.S.)
• Addmedica (France)
• Novartis AG (Switzerland)
• Global Blood Therapeutics, Inc. (Pfizer Inc.) (U.S.)
• Emmaus Medical, Inc. (U.S.)
• bluebird bio Inc. (U.S.)
• Agios Pharmaceuticals, Inc. (U.S.)

主要な業界の発展:

• 2023年3月- AddMedica は、ベルギー、オランダ、ルクセンブルクでの Siklos (ヒドロキシ尿素) の販売に関して Abacus Medicine Pharma Services と提携しました。この治療は2歳以上の患者に適応されます。
• 2022年8月- 先進的な成果ベースの契約サービスや包括的な患者サポート プログラムなど、ZYNTEGLO への迅速なアクセスを支援するために、ブルーバード バイオ社は米国の商業インフラの詳細を発表しました。
• 2021年11月 –Emmaus Life Sciences, Inc. は、UpScript IP Holdings, LLC との提携を発表しました。 (UpScript)、提供する遠隔医療患者へのソリューションを提供し、Endari へのアクセスを拡大します。 
• 2020年10月– ノバルティスAGは、16歳以上の鎌状赤血球症患者の再発性血管閉塞性危機（VOC）を予防するためのAdakveoが欧州委員会（EC）によって承認されたと発表した。
• 2020年9月– クウェート、カタール、バーレーン、サウジアラビア、オマーン、アラブ首長国連邦でオックスブリタを調剤するために、Global Blood Therapeutics, Inc. は Biopharma-MEA と独占契約を結びました。

レポートの範囲

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市場調査レポートは、詳細な競争状況を提供します。これには、鎌状赤血球症の蔓延や、パートナーシップ、合併、買収などの主要な業界の発展が含まれます。さらに、市場における新製品の発売などの重要なポイントに焦点を当てています。さらに、このレポートでは、鎌状赤血球症治療の主要企業のさまざまなセグメントの地域分析と、各企業の事業概要、財務データ、SWOT分析などの企業プロフィールも取り上げています。さらに、レポートには市場動向と新型コロナウイルス感染症が市場に与える影響も含まれています。レポートは、市場の成長に貢献する定量的および定性的な洞察で構成されています。

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