Angelman 증후군 - 파이프 라인 검토, 2025

글로벌Angelman 증후군 파이프 라인인식과 진단 률이 높아지고 유전자 연구의 진보와 유전자 장애에 대한 의료 시설 증가로 진화하고 성장했습니다. Angelman Syndrome (AS)은 신경성 장애로, 드문 질병으로 전 세계 15,000 개의 출산 중 하나에서 발생합니다. 이 장애의 원인은 어머니에게서 오는 15 번째 염색체에서 UBE3A 유전자의 결핍입니다. 지적 장애 및 급성 발달 지연은 장애의 징후입니다. 이러한 증상에는 사지의 끔찍함과 의사 소통 장애가 포함됩니다.  환자는 빈번한 웃음, 웃음 및 흥분과 같은 눈에 띄는 행복한 태도로 독특한 행동을 일으킬 수 있습니다. 인지 장애는 약 6 개월에 보이며 AS의 독특한 임상 특징은 1 세 이후에 분명합니다.

AS 진단은 합의 임상 진단 기준을 소집하고/또는 분자 유전자 검사에 대한 결과를 가진 프로 밴드에서 인식됩니다. 직업 치료, 물리 치료 및 언어 요법은 실질적인 치료법입니다. 따라서, 다양한 회사와 학자들은 도전 과제를 식별하고 약물 개발을위한 Angelman 증후군 약물 R & D 활동에 영향을 줄 기회를 찾기위한 임상 연구를 수행하고 있습니다. 다양한 치료법이 개발 중이면서 학교 환경에서 개별화와 유연성을 갖는 새로운 접근법에 의한 치료 개선을 강조합니다.

Angelman Syndrome Pipeline Insights 2025 : 보고서 범위

10 개 이상의 회사와 10 개 이상의 파이프 라인 의약품으로 구성되어 있습니다.포춘 비즈니스 통찰력보고서를 발표했습니다Angelman Syndrome 파이프 라인 통찰력 2025”. 임상 연구 및 비 임상 단계의 약물 제조 단계에 관한 전체 파이프 라인 통찰력을 제시하고 Angelman 증후군의 새로운 치료법을 개발합니다. 이 보고서는 또한 약물 개발 및 치료의 1 단계, 2 단계 및 3 상 시험을 포함하는 파이프 라인 검토를 제시합니다. 개발중인 약물은 약물의 작용 메커니즘, 상업적 평가 및 임상 평가를 기반으로합니다. 또한 북미, 유럽, 아시아 태평양, 라틴 아메리카 및 중동 및 아프리카와 같은 주요 지역 도이 보고서에서 다루었습니다.

이 보고서를 구매 해야하는 이유

• 질병 요법을위한 R & D 활동 및 Angelman 증후군 파이프 라인 제품의 완전한 개요에 의해 유도 된 효과적인 성장 전략을 개발합니다.
• 파이프 라인 제품을 기반으로 시장에서 새로운 회사를 식별하십시오.
• 시장에서 최신 플레이어의 비상 사태에 대응하기위한 개발 계획을 식별하십시오.
• Angelman 증후군 치료를위한 주요 회사의 R & D 활동의 초점을 식별하십시오.
• 치료와 관련된 라이센스 활동을 기반으로 협업 및 인수 및 합병 가능성을 식별하십시오.
• 필요한 경우 R & D 활동의 변화를 제안하기 위해 비활성 및 중단 된 제품의 원인을 분석하십시오.

질문에 대한 답변을 알고 있습니다

• Angelman 증후군 약물을 제조하는 회사는 몇 개입니까?
• 각 회사에서 개발 한 Angelman 증후군의 약물 수는 얼마입니까?
• Angelman 증후군 관리를위한 2 단계 및 3 상 시험 단계에서 신약의 수는 얼마입니까?
• Angelman 증후군 치료제와 관련된 주요 제휴 (산업 - 산업, 산업 - 아카데미아), 합병 및 인수, 라이센스 활동은 무엇입니까?
• 기존 요법의 한계를 이길 수 있도록 개발 된 최신 트렌드, 새로운 기술 및 약물 유형은 무엇입니까?
• Angelman 증후군과 그 위치에 대한 임상 연구는 무엇입니까?
• 신흥 약물에 대한 승인 된 주요 명칭은 무엇입니까?

보고 방법론

• 이 파이프 라인 보고서는 주로 신뢰할 수있는 책상 연구 소스에서 수집 된 여러 데이터를 평가함으로써 만들어집니다. 또한 전문가 의견 리더와의 인터뷰를 통해 보완되는 2 차 데이터도 수집되었습니다.

• 데스크 리서치 소스에는 보도 자료 및 회사의 투자자 프레젠테이션 및 연례 보고서, 백서, 웹 사이트, 뉴스 기사가 포함됩니다. 이 소스는 또한 글로벌 및 지역 임상 시험의 데이터베이스, 산업 협회 출판 보고서, NCBI, 내부 데이터베이스 및 연구 게이트의 데이터베이스에 게시 된 기사/보고서로 구성됩니다.

임상 시험 통찰력

필요한 약물에 대한 요구 사항과 질병 예방 및 치료에 대한 효과적인 치료법에 대한 강조가 증가함에 따라 R & D 활동을 추진하는 약물 파이프 라인의 개발에 대한 수요가 강조되고 있습니다. 수많은 의료 기관, 의료 부문과 관련된 플레이어 및 다양한 연구 기관이 Angelman 증후군 치료를위한 신약을 개발하기위한 임상 시험을 수행하고 있습니다. 정부 기관은 Angelman 증후군 치료 분야의 전세계 임상 시험 시나리오를 지원하는 Healthcares의 인프라 개선에 중점을두고 있습니다.

Angelman Syndrome 파이프 라인 개요

인식 활동을 확대하고 정부 정책을 장려함으로써 제품의 개발 이니셔티브를 장려했습니다. 다양한 신약 후보자는 1 단계, 2 단계 및 3 단계 시험과 함께 전임상 및 발견 단계에 있습니다. 시장에는 협업, 합병 및 라이센스와 신흥 약물에 대한 체계적인 치료 평가를 포함하는 추가 개발이 있습니다. 주요 건강 관리는 또한 후보자를 시장에 데려 오기 위해 규제 기관의 약물 승인을 찾기를 원합니다.

파이프 라인의 Angelman 증후군 신흥 약물에 대한 간단한 설명 :

NNZ-2591 : Neuren Pharmaceuticals

NNZ-2591은 사이 클릭 글리신 프롤린의 아날로그입니다. 그것은 뇌에 자연적으로 존재하며 뉴런 (신경 세포)의 발달에 필수적인 펩티드 (작은 단백질)입니다. 3 단계 시험에서 6 주 동안 NNZ-2591 로의 처리는 운동 성능, 불안, 사교성, 일상 생활 및인지와 같은 모든 테스트에서 결함을 안정화시키고 발작을 줄이는 것으로 분석됩니다.

GTX-102 : Ultragenyx Pharmaceutical

GTX-102는 ASO (조사 안티센스 올리고 뉴클레오티드) 요법입니다. 이는 UBE3A 유전자 대립 유전자의 침묵을 피하기 위해 UBE3A-의 발현을 감소시키기 위해 만들어졌으며, 이는 부패한 단백질의 발현을 활성화하는 UBE3A 유전자 대립 유전자의 발현을 감소시킨다. 1 상 시험 및 2 상 시험 연구는 GTX-102의 내약성과 안전성을 평가했으며, 소아 환자에서 AS의 모든 주요 영역에 미치는 영향은 현재 미국 및 캐나다에서 진행 중입니다.