급성 포르피리아 - 파이프 라인 검토, 2024

헴 생산 경로에서의 효소 결핍은 포르피리아로 이어진다. 신진 대사 또는 전염병의 선천적 오류 및 환경 독소에 노출되면 효소 결핍이 발생할 수 있습니다. 우세한 증상에 기초하여, 포르피리아 지팡이는 피부 및 급성 범주로 나뉩니다. 급성 포르피리아로 고통받는 환자에서 복통, 자율 불안정성, 신경 병증 및 정신병과 같은 증상이 관찰되는 반면, 피부의 감광성 병변은 피부 포르피리아로 고통받는 환자에서 발생할 수 있습니다.

포르피 리아의 현재 처리는 헴 합성 감소 및 포도당을 사용하여 포르피린 전구체의 생성 감소를 포함한다. 영국 지침에 따라 0.9% 염화나트륨 용액 중 5% 포도당은 환자에서 정맥 내 주입하는 것이 좋습니다. 헤 마틴은 급성 신경 학적 증상으로 심각한 공격을받는 환자의 치료에 사용됩니다.

제약 회사는 포르피아의 치료를위한 새로운 방법을 연구하고 개발하는 데 중점을 두었습니다. 예를 들어; Alnylam Pharmaceuticals에 의해 연구되고있는 Givosiran (ALN-AS1)은 현재 피하 투여 약물의 장기 안전 및 임상 활동에 대한 연구를위한 2 상 임상 시험에있다.

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현재 급성 포르피리아에 대한 파이프 라인 후보의 50% 이상이 전임상 및 1 단계 단계에 있습니다. 대부분의 연구는 제약 회사가 후원했습니다.

보고서 설명

‘Acute Porphyria - Pipeline Review, 2024’에 대한 보고서는 급성 Porphyria의 표시 또는 분자에 의해 R & D 파이프 라인에있는 약물에 대한 포괄적 인 개요를 제공합니다. 이 보고서는 임상 시험 단계, 표시, 회사, 치료 영역 및 임상 시험 단계, 스폰서, 파이프 라인의 모든 제품에 대한 설명과 같은 세부 사항에 대한 파이프 라인 제품의 분포에 대한 철저한 분석을 제공합니다. 휴면 및 중단 파이프 라인 후보와 함께 전임상 및 임상 단계의 제품이 보고서에 포함되어 있습니다. 이 보고서는 또한 역학 개요 및 급성 포르피리아에 대한 현재 시장 시나리오와 같은 추가 통찰력을 다룹니다.

1 차 인터뷰 및 데스크 연구와 관련된 강력한 연구 방법론에 따라 구축 된 'Acute Porphyria - Pipeline Review, 2024'에 대한 보고서는 R & D 활동 및 파이프 라인 제품에 대한 완전한 개요를 제공하여 회사가 성장 전략을 개발하고 신흥 플레이어를 식별하는 데 도움이됩니다.

보고 범위

• 개발 단계와 같은 영역 별 파이프 라인 제품의 철저한 평가; 행정 경로; 마약 계급; 표시; 스폰서; 분자 유형 및 약물 표적
• 회사 개요와 같은 세부 사항이있는 파이프 라인 제품의 포괄적 인 프로파일; 제품 설명; R & D 상태; 개발 활동; 행동 메커니즘; 분자 유형; 개발 단계; 적응증; 자금 및 행정 경로
• 휴면 및 중단 된 파이프 라인 제품의 개요
• 파이프 라인 제품에 의해 처리되는 조건의 역학 및 파이프 라인 제품의 주소용 또는 현재 시장의 개요와 관련된 주요 통찰력
• 최신 개발에 대한 개요; 뉴스 기사, 보도 자료 및 관련 회의

보고 방법론

• 모든 파이프 라인 보고서는 주로 신뢰할 수있는 책상 연구 소스를 통해 수집 된 데이터 분석을 통해 구축됩니다. 2 차 연구는 주요 의견 리더와의 인터뷰에 의해 보완됩니다.
• 데스크 리서치 소스에는 글로벌 및 지역 임상 시험 데이터베이스가 포함됩니다. 회사의 연례 보고서, 웹 사이트, 보도 자료 및 투자자 프레젠테이션; 백서; 뉴스 기사; 업계 협회에서 발행 한 보고서; NCBI, ResearchGate와 같은 데이터베이스에 게시 된 기사/보고서; 내부 데이터베이스

이 보고서를 구매 해야하는 이유

• 급성 Porphyria에 대한 R & D 활동 및 파이프 라인 제품에 대한 포괄적 인 개요를 기반으로 효과적인 성장 전략 개발
• 파이프 라인 제품을 기반으로 시장에서 신흥 플레이어 또는 경쟁을 식별하고 이러한 플레이어의 출현에 대응하기위한 전략을 개발합니다.
• 급성 포르피리아에 대한 R & D와 관련하여 선도 선수의 초점을 식별하십시오.
• R & D 활동의 현재 시너지 또는 비즈니스 성장을 유도하기위한 R & D 초점을 다양 화하기위한 전략을 기반으로 파트너십 또는 인수 관점에서 잠재적 회사를 식별하십시오.
• 휴면 및 중단 된 제품의 이유를 분석하여 필요한 경우 R & D 초점을 변경하십시오.