자폐증 : 파이프 라인 검토, 2024

자폐증 스펙트럼 장애라고도하는 자폐증은 개인의 청소년 기간 동안 일반적으로 진단되는 다양한 신경 발달 장애 그룹을 말합니다. 자폐증은 특히 뇌 발달과 관련이 있으며 개인이 사회적 상황에서 상호 작용하거나 의사 소통하는 방식에 영향을 미칩니다. '자폐 스펙트럼 장애'의 스펙트럼 문구는 다양한 증상과 심각성을 반영합니다. 자폐 스펙트럼 장애가있는 일부 장애에는 다음이 포함됩니다.

• 자폐 장애
• 아스퍼거 증후군
• 널리 퍼져있는 발달 장애가 명시되지 않았다 (PDD-NOS)
• 기타

역학:

최근의 몇몇 연구에 따르면 자폐증의 유병률이 빠르게 증가하고 있지만이 질병의 원인을 이해하는 데있어서 합의가 부족합니다. 예를 들어, 특정 연구에 따르면 제한된 의료 보험 적용 범위와 같은 사회적 결정 요인, 사회 경제적 지위가 낮은 사회적 결정 요인을 포함하는 유전 적 영향과 환경 적 요인 이이 상태를 유발할 수 있습니다. 2023 년 11 월 세계 보건기구 (WHO)가 발표 한 데이터에 따르면, 100 명의 어린이 중 1 명이 전 세계적 으로이 질병으로 고통 받고 있습니다. 또한 WHO는이 질병의보고 된 유병률이 다양한 지역마다 크게 다르다는 것을 반복합니다.

2023 년에 질병 통제 및 예방 센터 (CDC)가 발표 한 데이터에 따르면, 자폐증의 유병률은 현재 미국에서 자폐증의 유병률이 증가했으며, 미국의 자폐증 유병률은 36 명의 어린이 중 1 명이며, 이는 이전에보고 된 44 명의 어린이 중 1 명 중 1 명보다 훨씬 높으며, 미국에서 44 명의 소년 중 4 명, 100 명의 소녀는이 조건에서 고통 받고 있습니다.

치료 평가 :

진단:

미국의 질병 통제 예방 센터 (CDC)에 따르면,이 상태의 진단은 두 가지 정보 출처, 즉 부모 또는 아동의 간병인의 자녀 발달에 대한 설명 또는 전문가의 행동에 대한 전문가의 평가에 의존합니다. CDC는 또한 American Psychiatric Association의 진단 및 통계 매뉴얼 인 다섯 번째 판 (DSM-5)이 자폐 스펙트럼 장애 진단에 대한 표준화 된 기준을 제공한다고 말합니다. 자폐증 진단에 대한 DSM-5의 기준과 관련하여, 아동은 사회적 의사 소통과 상호 작용의 세 가지 영역 각각에 지속적인 결함이 있어야합니다. 마찬가지로 유럽에서도 자폐 스펙트럼 장애의 진단은 일반적으로 정신과 의사, 언어 치료사 및 심리학자의 다 분야 팀의 참여를 수반합니다. 유럽에서도 자폐증 진단 기준은 정신 장애 진단 및 통계 매뉴얼 (DSM-5) 또는 국제 질병 분류 (ICD-11)에 의해 발표 된 지침을 준수하여 표준화됩니다.

치료:

자폐증의 치료 측면에서, 종종 다중 프론트 치료 접근법이 고려된다. 여기에는 의사 소통 및 행동 요법의 활용 및 약물 요법이 포함됩니다. 몇몇 연구 연구는 자폐증에 대한 병용 요법의 채택의 강력한 효능을 보여 주었다. 자폐 스펙트럼 장애에 사용되는 일부 의사 소통 및 행동 요법에는 언어 및 언어 요법, ABA (Applied Behavioral Analysis), 직업 요법,인지 행동 요법 (CBT) 등이 포함됩니다. 약물 요법 측면에서 현재, 자폐증을 치료하거나 치료하기 위해 약물이 승인되지 않았습니다. 그러나 특정 약물은 의료 전문가가 과민성, 불면증, 우울증 및 초점 부족과 같은이 상태의 증상을 관리하는 데 도움이됩니다. 언급 된 약물 치료법 중 일부는 미국 FDA의 기관으로부터 규제 승인을 받았으며 다른 요법은 라벨을 벗어나게 사용됩니다.

주요 제품 :

자폐증 스펙트럼 장애 치료에 대한 미국 FDA로부터 승인을받은 약물은 리스페리돈 및 아리피프라졸입니다. Risperidone은 공격성과 과민성을 돕기 위해 5 세에서 16 세 사이의 어린이를 위해 처방 될 수 있지만, Aripiprazole은 6 세에서 17 세 사이의 어린이에게 제공 될 수 있습니다. 그러나 유럽에는 자폐증 증상 치료를위한 승인 된 약물이 없지만 특정 지침은 활용을 지원합니다.

자폐증의 주요 플레이어 :

자폐증 시장의 주요 업체 중 일부는 Janssen Global Services, LLC, Amneal Pharmaceuticals LLC, Bristol-Myers Squibb Company, Aurobindo Pharma 및 기타 회사입니다.

자폐 스펙트럼 장애 치료 시장 개요 :

전 세계 자폐증 스펙트럼 장애 치료 시장 규모는 2022 년에 694 억 달러로 평가되었습니다. 시장은 2023 년 2033 년 741 억 달러에서 2030 년까지 134 억 달러로 증가하여 2023-2030 년 동안 8.5%의 CAGR을 나타냅니다. 북미 지역은 세계 시장에서 가장 지배적 인 지역입니다. 글로벌 시장의 성장에 기여하는 일부 요인은 승인 될 수있는 잠재적 인 파이프 라인 후보자의 존재, 자폐증 유병률의 강력한 지속적인 증가 및 일반 인구의 인식 향상입니다.

파이프 라인 분석 :

파이프 라인 개요 :

현재 자폐증에 대한 파이프 라인 후보의 약 75%가 임상 시험의 1 단계 및 2 단계 단계에있다. 대부분의 연구는 산업 및 정부 기관이 후원합니다.

행동 메커니즘에 의한 파이프 라인 :

리스페리돈과 같은 자폐증에 대한 조절 승인을 얻은 초기 요법의 작용 메커니즘은 세로토닌 2A 및 도파민 D2 수용체의 봉쇄이다. 아리피프라졸의 경우, 작용 메커니즘은 D2 수용체와 관련하여 도파민의 자극 및 억제이다. 연구 활동 측면에서, 몇몇 플레이어는 자폐증에 영향을 미치는 유전 적 메커니즘에 중점을 두었습니다. 최근에 일부 회사는 다음과 같은 행동 메커니즘에 중점을 두었습니다.

• 카테콜아민 변조 :카테콜아민은 신체의 거의 모든 조직과 뇌의 거의 모든 지역에 공급되는 신경 전달 물질 세트입니다. 따라서 이것은 자폐증의 모든 증상에 대한 일반적인 신경 학적 조절 메커니즘입니다. 이 부류의 작용 메커니즘에 속하는 파이프 라인 약물은 티로신 하이드 록 실라 제를 억제하는 시냅스 전 메커니즘을 방출 할 수 있으며, 결국 모든 카테콜아민의 합성, 저장 및 방출. 이것은 카테 콜라민을 항상성 균형으로 되돌려서 조절할 수 있습니다.
• 갈 렉틴 -3 억제 :몇몇 연구 연구에 따르면 단백질 갈 렉틴 -3의 수준은 ASD가있는 소아에서 상당히 높다는 점에 주목했습니다. 따라서,이 단백질의 억제는 자폐증 증상의 제어를 가능하게 할 수있다.
• 가속화 된 단백질 소화 및 아미노산 흡수 :이 작용 메커니즘에 속하는 약물은 신경계 장애에서 아미노산의 역할을 강조합니다. 이는 아미노산이 새로운 신경 전달 물질 형성, CNS 유전자의 조절 및 단백질의 합성 측면에서 핵심 플레이어이기 때문이다. 이 약물은 균형 잡힌 아미노산 풀로 이어지는 효소 형성에 중요한 역할을합니다. 이 파이프 라인 후보와 관련된 연구는 효소 결핍이 자폐증에서 역할을한다는 것을 나타냅니다.

관리 경로 별 파이프 라인 :

파이프 라인 약물의 투여 경로 측면에서, 자폐증 치료를위한 임상 시험하에 상당수의 이들 약물이 구강 투여 경로를 갖는다. 자폐증 환자의 많은 사람들이 청소년이기 때문에 약물 투여의 구강 형태가 더 쉬워지고, 고향에서 부모 나 간병인이 관리 할 수 ​​있기 때문에 더 많은 치료를받을 수 있기 때문입니다.

분자 유형별 파이프 라인 :

자폐증 치료를위한 임상 시험에 종사하는 대부분의 플레이어는 소분자 약물의 발달에 중점을 두었습니다. 자폐증을위한 제품 파이프 라인에 소분자 약물을 가진 일부 플레이어는 신흥 축 치료법을 포함합니다.

회사 별 파이프 라인 :

자폐증 치료를위한 파이프 라인 약물 측면에서, 임상 연구의 고급 단계에서 이러한 약물의 수는 제한적이다. 자폐증 치료를위한 파이프 라인 후보가있는 많은 회사들이 미국에 본사를 둔 바이오 제약 회사가 신흥 생물 약제 회사를 보유하고 있습니다. 파이프 라인 의약품을 가진 일부 회사는 Yamo Pharmaceuticals, Curemark 및 Astrogen, Inc.

임상 시험 통찰력 :

진행중인 임상 시험 :임상 시험에서 주요 파이프 라인 후보 중 일부는 다음과 같습니다.

Phase 1:

• STP1 : Stalicla SA

• 연구 설명 :이 연구의 주요 목적은 자폐증 스펙트럼 장애 (ASD)로 고통받는 환자의 하위 군에서 STP1의 파이프 라인 후보자의 탐색 적 효능뿐만 아니라 안전성 및 내약성, 약동학 및 약 역학을 평가하는 것입니다.

• SB-121 : Scioto Biosciences, Inc.

• 연구 설명 :이 연구는 자폐 장애로 진단 된 15 ~ 45 세의 연령 그룹의 대상 그룹에 대해 28 일 동안 28 일 동안 여러 용량의 SB-121의 안전성 및 내약성을 평가하는 다중 복용량, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 크로스 오버 연구입니다.

Phase 2:

• ML-004 :지도 라이트 치료제
  • 연구 설명 :이 연구 모델은 ASD로 고통받는 약 150 명의 청소년과 성인 피험자를 모집 할 수있는 다중 센터, 무작위, 이중 맹검, 평행 한 위약 대조 연구입니다. 이 임상 시험의 주요 목적은 ASD로 고통받는 환자의 사회적 의사 소통 결핍의 개선 측면에서 위약과 비교할 때이 파이프 라인 약물의 효능을 연구하는 것입니다. 이 임상 시험의 연구 유형은 중재 적이며 치료는 주요 목적입니다. 이 연구의 마스킹은 4 배이며 중재 모델은 병렬 할당입니다. 이 임상 시험에 대한 할당은 무작위 배정된다.

• ARD-501 : Aardvark Therapeutics, Inc.
  • 연구 설명 :이 연구는 ASD로 고통받는 환자에서 ARD-501의 파이프 라인 후보의 두 용량 수준의 안전성을 평가하는 블라인드, 위약 통제, 교차 시험입니다. 임상 시험의 연구 유형은 중재 적이며 주요 목적은 치료입니다. 할당은이 연구에 대해 무작위 배정되며 중재 모델은 크로스 오버 할당입니다. 이 연구의 마스킹은 두 배입니다.

3 단계 : 3 단계.

• CM-AT : CUREMARK
  • 연구 설명 :이 연구는 모든 수준의 대변 키모 트립신으로 자폐증으로 고통받는 어린이의 치료를위한 CM-AT의 개방형 연장 연구입니다. CM-AT는이 장애로 고통받는 어린이들에게 하루에 3 번의 독점적 인 효소입니다. 이 임상 시험의 연구 유형은 중재 적이며 주요 목적은 치료입니다. 중재 모델은 단일 그룹 할당이며 마스킹은 없음 (오픈 레이블).
• AZD0901 : Astrogen, Inc.
  • 연구 설명 :이 연구는 위약과 비교할 때 아동의 자폐 스펙트럼 장애 (ASD)의 개선 측면에서 위약과 비교할 때 AST-001의 효능과 안전성을 입증하는 것을 목표로한다. 이 연구에서 연구 유형은 중재 적이며 주요 목적은 치료입니다. 이 임상 시험에 대한 할당은 무작위이며 중재 모델은 병렬 할당입니다. 이 임상 시험의 마스킹은 4 배입니다.

향후 시험 전망 :

• 2024 년 1 월 :SCI SPARC의 이스라엘 기반 제약 회사는 SCI-210 요법의 영향을 ASD 증상 관리에 대한 표준 CBD 치료와 비교하기 위해 임상 시험의 시작을 발표했습니다.
• 2021 년 11 월 : 축 치료제는 자폐 스펙트럼 장애 (ASD)와 관련된 과민성에 대한 글로벌 상 2B 임상 시험에서 첫 번째 대상의 투여를 발표했다.

규제 환경 :

• FDA 및 EMA 승인 :규제 기관의 관점에서, 미국 FDA와 EMA는 주요 기관입니다. 지금까지 미국 FDA는 자폐증 증상 관리를 위해 2 개의 약물에 대한 승인을 받았으며, EMA는 지금까지 승인을받지 않았습니다. 그러나 현재까지 승인 없음의 이러한 제한을 줄이기 위해 AMIMS-2- 트라이얼 컨소시엄과 같은 컨소시엄이 형성됩니다.
• 고아 약물 지정 :ORD (Orphan Drug Decondation)의 미국 FDA로부터 규제 지정을받는 약물의 수는 비교적 제한적입니다. 그러나 2023 년 2 월, 미국 FDA는 현재 RETT 증후군의 치료를위한 2 상 임상 시험에있는 약물 케타 X (케타민)에 홀수를 부여했다.
• 시장 승인 문제 :자폐증 파이프 라인 후보자가 직면 한 시장 승인 문제 중 일부는 규제 승인 부족과 질병의 핵심 증상을 치료하는 능력 측면에서 회의론을 포함합니다.

보고 범위

• 개발 단계와 같은 영역 별 파이프 라인 제품에 대한 철저한 평가; 행정 경로; 마약 계급; 표시; 스폰서; 분자 유형 및 약물 표적
• 회사 개요와 같은 세부 사항이있는 파이프 라인 제품의 포괄적 인 프로파일; 제품 설명; R & D 상태; 개발 활동; 행동 메커니즘; 분자 유형; 개발 단계; 적응증; 자금 및 행정 경로
• 휴면 및 중단 된 파이프 라인 제품의 개요
• 파이프 라인 제품에 의해 처리되는 조건의 역학 및 파이프 라인 제품의 주소용 또는 현재 시장의 개요에 대한 주요 통찰력
• 최신 개발에 대한 개요; 뉴스 기사, 보도 자료 및 관련 회의

보고 방법론

• 모든 파이프 라인 보고서는 주로 신뢰할 수있는 책상 연구 소스를 통해 수집 된 데이터 분석을 통해 구축됩니다. 2 차 연구는 주요 의견 리더와의 인터뷰에 의해 보완됩니다.
• 데스크 연구 소스에는 글로벌 및 지역 임상 시험 데이터베이스가 포함됩니다. 회사의 연례 보고서, 웹 사이트, 보도 자료 및 투자자 프레젠테이션; 백서; 뉴스 기사; 업계 협회에서 발행 한 보고서; NCBI, ResearchGate와 같은 데이터베이스에 게시 된 기사/보고서; 내부 데이터베이스

이 보고서를 구매 해야하는 이유

• 자폐증을위한 R & D 활동 및 파이프 라인 제품에 대한 포괄적 인 개요를 기반으로 효과적인 성장 전략 개발
• 파이프 라인 제품을 기반으로 시장에서 신흥 플레이어 또는 경쟁을 식별하고 이러한 플레이어의 출현에 대응하기위한 전략을 개발합니다.
• 자폐증에 대한 R & D에 대한 선도 선수의 초점을 식별하십시오.
• R & D 활동의 현재 시너지 또는 비즈니스 성장을 유도하기위한 R & D 초점을 다양 화하기위한 전략을 기반으로 파트너십 또는 인수 관점에서 잠재적 회사를 식별하십시오.
• 휴면 및 중단 된 제품의 이유를 분석하여 필요한 경우 R & D 초점을 변경하십시오.