리소좀 산 리파제 결핍 - 파이프 라인 검토, 2024

리소좀산 리파제 결핍은 유전 된 의학적 상태를 의미하며, 이는 신체 또는 지질 대사에서 콜레스테롤 및 지방의 분해 및 사용에 대한 문제가 특징입니다. 장애에 영향을받는 개체에서는 세포와 신체 전체에 유해한 양의 지방 또는 지질이 축적되어 간 질환이 발생합니다. 질병에는 두 가지 형태가 있습니다. 중증과 가장 희귀 한 형태의 장애는 유아기에서 시작되며 덜 심한 형태는 어린 시절부터 늦은 성인으로 시작할 수 있습니다. 심각한 형태의 질병에서, 지질의 축적은 생후 첫 몇 주 동안 시작되며 이는 몇 가지 건강 문제로 이어진다. 이 형태의 질병을 가진 영아는 일반적으로 생후 첫해를 지나서 살아남지 못합니다.

리소좀산 리파제 결핍의 일반적인 징후 및 증상 중 일부는 복통 및 팽만감, 황달, 간 섬유증, 부신 석회화 및 고 간 효소를 포함합니다. 장애의 유병률은 개인의 민족성과 지리적 위치에 따라 1에서 40,000에서 300,000에서 1 세로 추정되었습니다. 장애의 치료 및 관리 측면에서, 2015 년까지는 치료가 승인되지 않았습니다. 2015 년에는 Sebelipase ALFA라는 효소 대체 요법이 미국과 유럽에서 승인되었습니다. 일본에서는 Sebelipase Alfa가 2016 년에 승인되었습니다.

다양한 연구 기관과 함께 제약 회사는 리소좀 산 리파제 결핍에 대한 새로운 치료 옵션을 연구하고 개발하는 데 중점을두고 있습니다. 예를 들어; 뉴욕 의과 대학에서 연구하고있는 인간 태반 유래 줄기 세포는 현재 인간 태반 유래 줄기 세포 이식 (HPDSC)을위한 1 상 임상 시험에있다.

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현재 리소좀 산 리파제 결핍에 대한 파이프 라인 후보의 약 70%가 2 단계 단계에있다. 연구의 절반 이상이 산업이 후원합니다.

보고서 설명

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1 차 인터뷰 및 데스크 연구와 관련된 강력한 연구 방법론에 따라 구축 된 '리소좀 산 Lipase deficiency - Pipeline Review, 2024'에 대한 보고서는 R & D 활동 및 파이프 라인 제품에 대한 완전한 개요를 제공하여 회사가 성장 전략을 개발하고 신흥 플레이어를 식별하는 데 도움이됩니다.

보고 범위

• 개발 단계와 같은 영역 별 파이프 라인 제품의 철저한 평가; 행정 경로; 마약 계급; 표시; 스폰서; 분자 유형 및 약물 표적
• 회사 개요와 같은 세부 사항이있는 파이프 라인 제품의 포괄적 인 프로파일; 제품 설명; R & D 상태; 개발 활동; 행동 메커니즘; 분자 유형; 개발 단계; 적응증; 자금 및 행정 경로
• 휴면 및 중단 된 파이프 라인 제품의 개요
• 파이프 라인 제품에 의해 처리되는 조건의 역학 및 파이프 라인 제품의 주소용 또는 현재 시장의 개요와 관련된 주요 통찰력
• 최신 개발에 대한 개요; 뉴스 기사, 보도 자료 및 관련 회의

보고 방법론

• 모든 파이프 라인 보고서는 주로 신뢰할 수있는 책상 연구 소스를 통해 수집 된 데이터 분석을 통해 구축됩니다. 2 차 연구는 주요 의견 리더와의 인터뷰에 의해 보완됩니다.
• 데스크 리서치 소스에는 글로벌 및 지역 임상 시험 데이터베이스가 포함됩니다. 회사의 연례 보고서, 웹 사이트, 보도 자료 및 투자자 프레젠테이션; 백서; 뉴스 기사; 업계 협회에서 발행 한 보고서; NCBI, ResearchGate와 같은 데이터베이스에 게시 된 기사/보고서; 내부 데이터베이스

이 보고서를 구매 해야하는 이유

• 리소좀 산 Lipase 결핍에 대한 R & D 활동 및 파이프 라인 제품에 대한 포괄적 인 개요를 기반으로 효과적인 성장 전략 개발
• 파이프 라인 제품을 기반으로 시장에서 신흥 플레이어 또는 경쟁을 식별하고 이러한 플레이어의 출현에 대응하기위한 전략을 개발합니다.
• 리소좀 산 리파제 결핍에 대한 R & D와 관련하여 주요 플레이어의 초점을 식별하십시오.
• R & D 활동의 현재 시너지 또는 비즈니스 성장을 유도하기위한 R & D 초점을 다양 화하기위한 전략을 기반으로 파트너십 또는 인수 관점에서 잠재적 회사를 식별하십시오.
• 휴면 및 중단 된 제품의 이유를 분석하여 필요한 경우 R & D 초점을 변경하십시오.