"성장 전략 설계는 우리의 DNA에 있습니다"
리소좀산 리파제 결핍은 체내 콜레스테롤과 지방의 분해 및 사용이나 지질 대사에 문제가 있는 것이 특징인 유전적 질환을 의미합니다. 이 질환을 앓고 있는 개인의 경우 세포와 몸 전체에 유해한 양의 지방이나 지질이 축적되어 결과적으로 간 질환이 발생합니다. 이 질병에는 두 가지 형태가 있습니다. 심각하고 가장 희귀한 형태의 장애는 유아기에 시작되고, 덜 심각한 형태는 아동기부터 성인기 후반까지 시작될 수 있습니다. 질병의 심각한 형태에서는 지질의 축적이 생후 첫 몇 주에 시작되고 이로 인해 여러 가지 건강 문제가 발생합니다. 이 형태의 질병을 앓고 있는 영아는 일반적으로 생후 1년이 지나도 생존하지 못합니다.
리소좀산 리파제 결핍의 흔한 징후와 증상으로는 복통과 팽만감, 황달, 간 섬유증, 부신 석회화, 높은 간 효소 등이 있습니다. 이 장애의 유병률은 개인의 민족성과 지리적 위치에 따라 40,000명 중 1명에서 300,000명 중 1명으로 추정됩니다. 이 질환의 치료 및 관리 측면에서는 2015년까지 승인된 치료법이 없었습니다. 2015년에는 세벨리파제 알파라는 효소 대체 요법이 미국과 유럽에서 승인되었습니다. 일본에서는 2016년에 세벨리파제 알파가 승인되었습니다.
제약회사는 다양한 연구 기관과 함께 리소좀산 리파제 결핍증에 대한 새로운 치료 옵션을 연구하고 개발하는 데 주력해 왔습니다. 예를 들어; 뉴욕 의과대학에서 연구 중인 인간 태반 유래 줄기세포는 현재 인간 태반 유래 줄기세포 이식(HPDSC)에 대한 1상 임상시험이 진행 중이다.
우리 보고서가 귀하의 비즈니스 최적화에 어떻게 도움이 되는지 알아보려면, 분석가와 상담하세요
현재 리소좀산 리파제 결핍증에 대한 파이프라인 후보의 약 70%가 2상 단계에 있습니다. 연구의 절반 이상이 업계의 후원을 받습니다.
'리소좀산 리파제 결핍증 - 파이프라인 검토, 2019' 보고서는 리소좀산 리파제 결핍증에 대한 적응증 또는 분자별로 R&D 파이프라인에 있는 약물에 대한 포괄적인 개요를 제공합니다. 보고서는 임상시험 단계, 적응증, 회사, 치료 분야별로 파이프라인 제품의 분포를 철저하게 분석하고 파이프라인의 모든 제품에 대한 임상시험 단계, 스폰서, 설명과 같은 세부 정보를 제공합니다. 보고서에는 전임상 및 임상 단계의 제품과 휴면 및 disc지속 파이프라인 후보가 포함되어 있습니다. 이 보고서는 또한 리소좀산 리파제 결핍증에 대한 역학 개요 및 현재 시장 시나리오와 같은 추가 통찰력을 다루고 있습니다.
1차 인터뷰와 데스크 리서치를 포함하는 탄탄한 연구 방법론에 따라 작성된 '리소좀산 리파제 결핍 – 파이프라인 리뷰, 2019' 보고서는 R&D 활동과 파이프라인 제품에 대한 전체 개요를 제공하여 기업의 개발을 지원합니다. 성장 전략을 수립하고 신흥 플레이어를 식별합니다.