소형 간섭 RNA(siRNA) 치료제 규모, 점유율 및 산업 분석, 제품별(Fitusiran, Patisiran, Givosiran, Lumasiran, Inclisiran, Vutisiran 및 기타), 질병 적응증별(유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증, 급성 간 포르피린증, 원발성 고옥살루증 1형(PH1) 임상 죽상경화성 심혈관 질환, 및 기타), 투여 경로별(정맥내, 피하 및 기타), 연령별(소아 및 성인), 유통 채널별(병원 약국, 약국 및 소매 약국, 온라인 약국) 및 지역 예측, 2026-2034년

소형 간섭 RNA(siRNA) 치료제 시장은 소형 간섭 RNA의 향상된 전달, 안정성 및 효능을 갖춘 치료법을 발전시키는 연구 개발에 대한 투자 증가로 인해 상당한 성장을 목격하고 있습니다. 소형 간섭 RNA는 유전자 발현과 단백질 생산을 조절할 수 있는 분자 클래스를 나타냅니다. 이 분자는 질병을 유발하는 단백질을 암호화하는 메신저 RNA(mRNA)를 표적으로 삼아 질병을 유발하는 단백질의 생성을 방지하도록 설계되었습니다. 치료용 소형 간섭 RNA(siRNA)는 RNA 간섭 경로(RNAi)를 활성화하여 유전자를 침묵시키는 이중 가닥 RNA입니다. 이러한 이중 가닥 RNA를 사용하면 특정 유전자 침묵을 위한 강력한 siRNA를 설계할 수 있습니다. 

투자 및 자금 조달 활동의 증가로 인해 증가하는 수요를 충족할 수 있는 수많은 파이프라인 후보가 개발되었습니다. 소규모 간섭 RNA 치료제에 대한 수요가 증가함에 따라 많은 기존 업체들은 시장 성장을 촉진하기 위해 인수 및 협력과 같은 전략적 활동에 집중하고 있습니다.

• 예를 들어, 2025년 4월 오노제약(Ono Pharmaceutical Co., Ltd.)은 리보핵산(RNA) 편집 플랫폼을 이용한 약물 발굴을 목표로 조르나 테라퓨틱스(Jorna Therapeutics)와 연구 협력 계약을 체결했습니다. 
• 마찬가지로, 2023년 7월 Novartis AG는 DTx Pharma를 인수하여 자사의 상표인 FALCON 플랫폼을 활용하여 신경과학 적응증을 위한 siRNA 치료법을 개발했습니다.

소형 간섭 RNA 치료제 드라이버

시장 성장을 견인하기 위한 운영 주체와의 협력 강화 및 기술 발전

맞춤형 의학에 대한 수요 증가와 효과적인 대체 치료법에 대한 필요성으로 인해 효과적인 siRNA 치료법이 탄생했습니다. 이러한 증가하는 수요를 지원하기 위해 시장의 다양한 운영 주체는 협업 및 인수와 같은 전략적 활동을 진행하고 있습니다. 이러한 발전은 시장 성장을 이끌 것으로 예상됩니다. 

• 예를 들어, 2025년 5월 AbbVie Inc.는 ADARx Pharmaceuticals와 협력하여 신경과학, 면역학, 종양학을 포함한 여러 질병 분야에 걸쳐 소형 간섭 RNA(siRNA) 치료제를 개발하기로 합의했습니다. 이번 계약에 따라 ADARx는 3억 3,500만 달러의 선불금을 받을 것으로 예상되며 옵션 관련 수수료, 마일스톤 지불금, 단계별 로열티를 포함해 수십억 달러의 추가 조건부 지불금을 받을 자격을 갖게 됩니다. 이러한 전략적 협업과 투자가 시장 성장을 견인할 것으로 예상된다. 

게다가 머신러닝, 인공지능 등 기술 통합도 시장 성장을 뒷받침한다.

• 예를 들어, 2024년 10월 Eli Lilly는 Insitro의 인공지능(AI) 기계 학습(ML) 플랫폼과 Lilly의 약물 전달 기술을 결합하여 대사 질환 치료제를 개발하기 위해 Insitro와 협력했습니다. siRNA 치료법의 전달 방법으로 널리 사용되는 GalNAc 기술은 Insitro에서 대사 기능 장애 관련 지방간 질환(MASLD)과 같은 질환의 치료를 개선하는 데 사용될 예정입니다.

유형별 원발성 고옥살산뇨증(PH)의 유병률(인구 백만 명당 %)

2020년 1월 Orphanet은 원발성 고옥살산뇨증(PH)의 유병률이 인구 1,000,000명당 1~3명의 환자 범위라고 명시한 보고서를 업데이트했습니다. PH1은 환자의 85.0%를 차지했고, PH2는 8.0~10.0%, PH3는 5.0~7.0%를 차지했습니다. siRNA를 처리한 PH1의 높은 발생률은 시장 성장을 뒷받침할 것으로 기대된다.

소형 간섭 RNA 치료제 제한

성장 잠재력을 제한하는 작은 간섭 RNA의 표적 외 효과

siRNA 치료제의 주요 관심사 중 하나는 표적 외 효과와 의도하지 않은 유전자 발현입니다. 종종 임상 시험은 표적 외 유전자 조절 장애와 같은 표적 외 효과로 인해 실패에 직면합니다. 이로 인해 잠재적인 독성 부작용이 발생할 수 있습니다. 이러한 요인은 예상 연도 동안 시장 성장을 제한할 수 있습니다.

• 예를 들어, 2022년 1월 NIH는 'The siRNA Off-Target Effect Is Determed by Base-Pairing Stabilities of Two Different Regions with Opposite Effects'라는 제목의 기사를 발표하면서 오프 타겟 효과는 siRNA 시드 영역과 오프 타겟 mRNA 사이의 안정적인 염기쌍을 통해 유도되지만 불안정한 염기쌍을 통해서는 유도되지 않는다고 보고했습니다.

또한 주사 부위 반응, 관절통, 요로 감염, 설사, 기관지염, 사지 통증 및 호흡 곤란과 같은 치료용 siRNA 분자 투여와 관련된 부작용이 시장 성장을 방해할 수 있습니다. 

소형 간섭 RNA 치료제 기회

시장 성장을 위한 길을 제공하기 위해 암 치료를 위해 작은 간섭 RNA를 사용하는 병용 요법의 출현

siRNA 치료제를 분자 약물, 항체, 심지어 올리고뉴클레오티드를 결합하는 유전자 편집 기술과 같은 다른 약리학적 양식과 통합하는 것은 병용 요법의 일부입니다. 이러한 발전은 감염성 질환, 암, 심혈관 질환 등 다양한 분야에서 siRNA 치료제의 적용 영역을 확장합니다. siRNA의 치료 응용 분야에 대한 연구 및 개발은 성장을 위한 더 큰 확장의 길을 제공합니다.

• 예를 들어, 2023년 8월 Sirnaomics는 다중 고형 종양 치료를 위한 RNAi 치료제 STP707에 대한 성공적인 1상 임상 연구를 발표했습니다. STP707은 표적 mRNA의 발현을 억제하는 것으로 입증된 2개의 siRNA 올리고뉴클레오티드로 구성되며, 2개의 siRNA를 결합하면 전염증성 인자를 감소시키는 시너지 효과를 생성합니다. 이 바스켓 연구의 결과는 STP707을 잠재적인 단일 약물 또는 면역 관문 억제제 약물과의 병용 치료법으로 탐색하도록 장려했습니다. 이러한 기회는 시장에 수익성 있는 성장 기회를 제공할 것으로 예상됩니다.

주요 통찰력

이 보고서는 다음과 같은 주요 통찰력을 다룹니다.

• 주요 플레이어별 파이프라인 분석 
• 시장의 기술 발전
• 주요 국가/지역별 규제 및 환급 시나리오
• 주요 산업 발전(합병, 인수, 파트너십 등)

분할

제품별 분석

제품별로 시장은 Fitusiran, Patisiran, Givosiran, Lumasiran, Inclisiran, Vutisiran 및 기타로 구분됩니다.

인클리시란 부문은 전 세계 소형 간섭 RNA 치료제 시장의 예측 기간 동안 크게 성장할 것으로 예상됩니다. 제품의 높은 시장 점유율은 규제 기관의 최근 마케팅 승인에 기인합니다.

• 예를 들어, 2021년 12월 Novartis AG는 저밀도 지질단백질 콜레스테롤을 낮추는 데 사용되는 소형 간섭 RNA(siRNA) 치료제인 Leqvio(inclisiran)를 연간 2회 투여하도록 미국 FDA로부터 승인을 받았습니다. 이러한 요인들은 시장 성장을 촉진할 것으로 예상됩니다. 이러한 발전은 시장 성장을 촉진할 것으로 예상됩니다.

질병 적응증별 분석

질병 적응증에 따라 전 세계 소형 간섭 RNA 치료 시장은 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(hATTR), 급성 간 포르피린증(AHP), 원발성 고옥살산뇨증 1형(PH1), 임상적 죽상경화성 심혈관 질환(ASCVD) 등으로 분류됩니다. 

이 중 임상적 죽상동맥경화성 심혈관질환(ASCVD)은 소형 간섭 RNA를 치료에 활용하는 다른 질환 적응증에 비해 유병률이 높아 상당한 위치를 차지할 것으로 예상된다. 또한, 많은 기업들이 질병 적응증에 대한 새로운 치료법 개발에 막대한 투자를 하고 있습니다.

• 예를 들어, 2025년 5월 Sirius Therapeutics Inc.는 심혈관 질환 징후를 위한 소형 간섭 RNA(siRNA) 분자 파이프라인을 지원하기 위해 일련의 B2 자금 조달 라운드에서 약 5천만 달러를 모금했습니다. 주요 siRNA 후보인 SRSD-107은 혈전색전성 질환에 대한 장기간 작용하는 Factor XI 항응고제입니다. 해당 부문에 대한 이러한 높은 투자는 시장의 부문별 성장을 뒷받침할 것으로 예상됩니다. 

투여경로별 분석

소형간섭RNA치료제는 투여경로에 따라 피하주사, 정맥주사 등으로 분류된다. 

피하 부문은 예측 기간 동안 크게 성장할 것으로 예상됩니다. 신제품 출시와 함께 다양한 연구개발이 피하주사 경로에 집중되고 있다. 또한, 피하 투여되는 siRNA 치료제에 대한 규제 승인도 분절적 성장을 뒷받침할 것으로 예상됩니다. 

• 예를 들어, 로나 테라퓨틱스(Rona Therapeutics Inc.)는 2025년 3월 중증 고중성지방혈증(SHTG), 혼합형 이상지질혈증, 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 치료를 위한 APOC3 표적 siRNA(소형 간섭 RNA) 치료제인 RN0361에 대해 미국 FDA로부터 임상시험 신약(IND) 승인을 받았습니다. 후보는 피하 투여를 통해 간세포 특이적인 침묵을 가능하게 했습니다. 이러한 발전은 해당 부문의 시장 점유율을 강화할 것으로 예상됩니다. 

연령별 분석

연령에 따라 시장은 소아과와 성인으로 더 분류됩니다. 성인 부문은 상당한 시장 점유율을 차지할 것으로 예상됩니다. 성인 부문의 높은 시장 점유율은 수많은 미국 FDA 승인 제품의 가용성에 기인합니다. 

• 예를 들어 2025년 3월에는앨나일람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals, Inc.)성인의 야생형 또는 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(ATTR-CM)의 심근병증 치료를 위한 RNAi 치료제인 AMVUTTRA(부트리시란)에 대해 미국 FDA로부터 심혈관 사망률, 심혈관 입원 및 긴급 심부전 방문을 줄이기 위한 승인을 받았습니다. 이러한 발전은 부문별 성장을 촉진할 것으로 예상됩니다.

 유통채널별 분석

유통채널에 따라 시장은 병원 약국, 약국 및 소매 약국, 온라인 약국으로 구분됩니다.

병원 약국은 상당한 시장 점유율을 차지할 것으로 예상됩니다. 환자를 위한 입원 및 외래 진료 제공에 병원 약국의 참여가 증가함에 따라 병원 약국의 높은 시장 점유율이 예상됩니다. 

• 예를 들어, 2024년 미국 보건 시스템 약사 협회(American Society of Health System Pharmacists)는 250명의 병원 약국 책임자를 대상으로 설문 조사를 실시한 결과 약사가 병원 입원 환자 대다수에게 정기적으로 임상 서비스를 제공한다고 보고했습니다. 병원약국의 이러한 높은 참여는 해당 부문의 성장을 촉진합니다.

지역분석

지역별로 시장은 북미, 유럽, 아시아 태평양, 중동 및 아프리카, 라틴 아메리카로 나뉩니다.

커스터마이징 요청  광범위한 시장 정보를 얻기 위해.

북미는 2024년 전 세계 소형 간섭 RNA(siRNA) 치료제 시장에서 가장 큰 점유율을 차지했습니다. 이 지역 시장의 성장은 siRNA 치료제 시장의 성장을 촉진하기 위한 임상 시험 수가 증가하고 지속적인 연구에 기인합니다.

또한 예측된 연도 동안 시장 성장을 촉진하기 위해 지역의 다양한 규제 기관의 마케팅 승인이 이루어졌습니다. 

• 예를 들어, 2025년 3월 Alnylam Pharmaceutical Inc.는 VIII 또는 IX 억제제 유무에 관계없이 혈우병 A 또는 B를 앓고 있는 성인 및 소아 환자의 출혈 에피소드를 예방하거나 감소시키기 위한 일상적인 예방 치료용으로 미국 FDA로부터 Qfitlia(피투시란)에 대한 승인을 받았습니다. 큐피트리아는 이 지역의 성장을 촉진하기 위해 개발된 접합 기술을 활용하는 소형 간섭 RNA 치료제입니다.

유럽은 예측 기간 동안 상당한 CAGR로 성장할 것으로 예상됩니다. 이 지역의 높은 시장 점유율은 연구 이니셔티브에 대한 높은 투자로 인해 발생합니다. 이 지역의 많은 기존 업체들은 지역 내 증가하는 수요를 충족하기 위해 제품 제공을 최적화하고 소형 간섭 RNA의 생산 능력을 확장하는 데 주력하고 있습니다. 

• 예를 들어, 2025년 4월 Silexion Therapeutics Corp.는 Catalent와 협력하여 프랑스에서 Silexion의 차세대 siRNA 후보 SIL204에 대한 제제 및 임상 제조 활동을 개발했습니다. 이번 협력은 SIL204의 전신 및 종양 내 전달 제형을 최적화하는 데 중점을 두었습니다. 

아시아 태평양 지역은 예측 기간 동안 상당한 CAGR로 성장할 것으로 예상됩니다. 지역적 성장은 상업화 계약 및 지역 내 운영 주체 내 협력과 같은 다양한 전략적 활동에 기인합니다. 

• 예를 들어, 2024년 4월 추가이제약(Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.)은 고혈압 치료제인 siRNA 치료제인 질레베시란(zilebesiran)에 대해 로슈와 라이선스 계약을 체결했습니다. 이번 라이선스 계약으로 추가이제약(주)에 질레베시란의 일본 내 독점 상업화 권리가 부여됐다. 이러한 발전은 아시아 태평양 지역에서 siRNA 치료제의 성장을 촉진할 것으로 예상됩니다.

다루는 주요 플레이어

글로벌 소형 간섭 RNA 치료제 시장은 소수의 그룹과 다수의 신흥 기업으로 인해 반통합되어 있습니다.

이 보고서에는 다음 주요 플레이어의 프로필이 포함됩니다.

• Alnylam Pharmaceuticals, Inc.(미국 케임브리지)
• AbbVie Inc.(미국 북부 시카고)
• Boehringer Ingelheim International GmbH. (독일 잉겔하임)
• Novo Nordisk A/S (덴마크 Bagsvaerd)
• Novartis AG (스위스 바젤)
• Sirnaomics (미국 게이더스버그)
• Regeneron Pharmaceuticals Inc.(미국 뉴욕)
• Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.(미국 패서디나)

주요 산업 발전

• 2024년 11월, Sarepta Therapeutics, Inc.는 독점 글로벌 라이센스 계약을 위해 Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.와 협력했습니다. 이번 계약을 통해 회사는 근육, 중추신경계 및 폐의 희귀 유전 질환에 대한 여러 임상, 전임상 및 발견 단계의 siRNA 프로그램에 대한 독점적인 글로벌 권리를 갖게 되었습니다.
• 2024년 1월, Boehringer Ingelheim International GmbH. Suzhou Ribo Life Science Co., Ltd. 및 Ribocure AB(Ribo)와 협력하여 비알코올성 또는 대사 기능 장애 관련 지방간염(NASH/MASH)에 대한 새로운 치료법을 개발했습니다. 이번 협력은 심혈관, 신장, 대사 질환(CRM)에 대한 소형 간섭 RNA(siRNA) 치료제의 임상 개발을 목표로 했습니다.