Tamanho do mercado de medicamentos para transtorno de armazenamento lisossômico, participação e análise da indústria, por tipo de terapia (terapia de substituição enzimática (ERT), terapia de redução de substrato (SRT) e outros), por produto (Fabrazyme, Cerezyme, Myozyme/Lumizyme, Nexviazyme, Cerdelga, Aldurazyme, Vimizim, Naglazyme e outros), por indicação de doença (doença de Gaucher, doença de Fabry, doença de Pompe, MPS I, MPS II, MPS IVA, MPS VI, MPS VII e outros), por via de administração (intravenosa (IV), intracerebroventricular (ICV), oral e outros), por usuário final (hospitais, clín

O tamanho global do mercado de medicamentos para distúrbios de armazenamento lisossômico foi avaliado em US$ 8,52 bilhões em 2025. O mercado deve crescer de US$ 9,55 bilhões em 2026 para US$ 24,25 bilhões até 2034, exibindo um CAGR de 12,35% durante o período de previsão. A América do Norte dominou o mercado global de medicamentos para distúrbios de armazenamento lisossômico, com uma participação de mercado de 46,48% em 2025.

Os distúrbios de armazenamento lisossômico são distúrbios genéticos raros que causam acúmulo de substâncias tóxicas nas células. Indivíduos que sofrem de LSD muitas vezes não possuem certas enzimas ou uma substância que ajude a enzima a funcionar. O aumento da conscientização, melhores técnicas de diagnóstico e avanços naenzimaas terapias de reposição estão impulsionando a demanda por medicamentos para distúrbios de armazenamento lisossômico. Além disso, o crescimento do mercado é alimentado pelo aumento das taxas de prevalência, pela pesquisa em andamento e pela expansão da aprovação de novas terapias.

• Em março de 2025, a CANbridge Pharmaceuticals Inc. anunciou a aprovação bem-sucedida de inspeções de conformidade com GMP de pré-aprovação e pré-comercialização para velaglucerase-beta para injeção pelo Centro de Inspeção de Alimentos e Medicamentos (CFDI) da Administração Nacional de Produtos Médicos da China.

Além disso, muitos dos principais intervenientes da indústria, como a Sanofi e a Pfizer Inc., estão continuamente a melhorar as suas ofertas de produtos de LSD para aumentar as suas posições no mercado.

TENDÊNCIAS DO MERCADO DE MEDICAMENTOS PARA TRANSTORNO DE ARMAZENAMENTO LISOSSÔMICO

O desenvolvimento da terapia genética para os distúrbios de armazenamento lisossômico é uma tendência chave

O desenvolvimento da terapia genética para doenças de armazenamento lisossômico (LSDs) é uma tendência emergente significativa no campo do tratamento de doenças raras. Os avanços na tecnologia de vetores virais e os métodos de entrega aprimorados aumentaram a segurança e a eficácia das terapias genéticas para doenças como a doença de Gaucher, a doença de Fabry e a doença de Pompe. Além disso, esta abordagem oferece cópias funcionais de genes defeituosos diretamente nas células dos pacientes, fornecendo potencialmente uma solução curativa única. Além disso, muitos players importantes estão focados em oferecer produtos de terapia genética com aprovação regulatória para impulsionar o crescimento do mercado.

• Por exemplo, em fevereiro de 2025, a Ultragenyx Pharmaceutical Inc. anunciou que a Food and Drug Administration dos EUA aceitou o Pedido de Licença Biológica (BLA) para aprovação acelerada de UX111 (ABO-102), uma terapia genética AAV, para pacientes com síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA).

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DINÂMICA DE MERCADO

MOTORIZADORES DE MERCADO

Aumento da prevalência de LSDspara impulsionar o crescimento do mercado

A crescente prevalência de distúrbios de armazenamento lisossomal, como a doença de Gaucher, a doença de Fabry e a doença de Pompe, é um impulsionador significativo do mercado. À medida que a crescente conscientização e as técnicas de diagnóstico melhoram, mais pacientes são corretamente identificados com essas condições genéticas raras. Assim, esta maior procura por tratamentos especializados para doenças inexploradas impulsiona o crescimento global da indústria e a inovação neste nicho do segmento de cuidados de saúde.

• Por exemplo, de acordo com dados publicados pela Orphanet, a prevalência da doença de Niemann-Pick tipo C (NPDC) varia entre 1 em 45.000 e 1 em 286.000 nados-vivos em todo o mundo.

RESTRIÇÕES DE MERCADO

Altos custos de desenvolvimento e tratamento para restringir o crescimento do mercado

Os altos custos de desenvolvimento e tratamento servem como uma restrição significativa ao crescimento do mercado de medicamentos para distúrbios de armazenamento lisossomal, uma vez que tanto as ERTs quanto as terapias genéticas envolvem fabricação biológica complexa,logística da cadeia de frioe administração especializada, levando a preços unitários muito elevados. Estas barreiras de acesso podem atrasar o início do tratamento, limitar o número de pacientes elegíveis tratados em determinadas regiões e criar incerteza para os fabricantes quando planeiam a capacidade e o lançamento de produtos.

• Por exemplo, em Janeiro de 2024, a Orchard Therapeutics anunciou um acordo com o consórcio Beneluxa para permitir o acesso reembolsado ao Libmeldy (terapia genética MLD), observando que isto era importante para o “acesso sustentável” e que as negociações anteriores tinham terminado sem se chegar a um acordo, destacando assim como os obstáculos ao reembolso podem restringir o acesso a terapias avançadas de alto custo.

OPORTUNIDADES DE MERCADO

Aumento dos programas de conscientização sobre doenças raras para impulsionar o crescimento do mercado

Programas de sensibilização para doenças raras, incluindo doenças de armazenamento lisossomal (LSD), para impulsionar o diagnóstico e tratamento destas doenças. Esses programas são organizados para educar o público e os profissionais de saúde sobre essas condições. Uma maior consciencialização leva a um diagnóstico mais precoce, a uma melhor gestão dos pacientes e a uma maior procura de tratamentos especializados, expandindo assim o mercado de medicamentos LSD.

Por exemplo, em Abril de 2025, o Dia Internacional de Pompe realiza uma campanha de sensibilização global em pompeday.com, incluindo um evento virtual “Correr, Caminhar ou Rolar” para aumentar a consciencialização sobre a doença de Pompe e a importância do diagnóstico e tratamento precoces.

DESAFIOS DO MERCADO

Barreiras de preços e reembolso para desafiar o crescimento do mercado

Os elevados custos das terapias com LSD criam dificuldades na obtenção de cobertura de seguro favorável e acordos de reembolso. Isto pode dificultar o acesso dos pacientes a tratamentos essenciais, especialmente em regiões com orçamentos de saúde rigorosos. Além disso, a cobertura limitada do seguro e o escrutínio rigoroso do pagador elevam os custos da terapia, levando a atrasos ou restrições na cobertura.

Análise de Segmentação

Por tipo de terapia

Estudos clínicos para crescimento de segmento impulsionado por terapia de reposição enzimática (TRE)

Com base no tipo de terapia, o mercado é categorizado emterapia de reposição enzimática (TRE),

terapia de redução de substrato (SRT) e outros.

O segmento de terapia de reposição enzimática (TRE) detinha uma participação de mercado de 75,4% em 2025. Ele aborda diretamente as deficiências enzimáticas características do segmento e oferece opções de tratamento direcionadas e eficazes com eficácia comprovada para impulsionar o crescimento do segmento. Além disso, os principais players estão focados em estudos clínicos e publicações para aumentar a participação no mercado de medicamentos para distúrbios de armazenamento lisossomal.

• Em dezembro de 2025, a Denali Therapeutics Inc. anunciou a publicação dos resultados de seu ensaio clínico aberto de Fase 1/2 para terapia de reposição enzimática (TRE) de próxima geração, tividenofusp alfa (DNL310), para a síndrome de Hunter (mucopolissacaridose tipo II, ou MPS II) na edição de 1º de janeiro de 2026 do The New England Journal of Medicine.

Espera-se que o segmento de terapia de redução de substrato (SRT) cresça a um CAGR de 19,29% durante o período de previsão. 

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Por produto

Aprovações regulatórias para Fabrazyme impulsionaram o crescimento do segmento

Com base no produto, o mercado é segmentado em Fabrazyme, Cerezyme, Myozyme/Lumizyme, Nexviazyme, Cerdelga, Aldurazyme, Vimizim, Naglazyme, entre outros.

Em 2025, o segmento Fabrazyme dominou o mercado global, respondendo por uma participação de 16,3%. O crescimento do segmento é impulsionado pelo aumento das aprovações regulatórias para o uso desses medicamentos no tratamento de distúrbios de armazenamento lisossomal.

• Por exemplo, em agosto de 2025, após a aprovação da Agalzyme na Argentina, o Laboratório Biosidus anunciou o lançamento da Agalzyme, um biossimilar do Fabrazyme da Sanofi para o tratamento da doença de Fabry. 

O segmento Cerezyme deverá crescer a um CAGR de 7,66% durante o período de previsão. 

Por indicação de doença

O aumento da prevalência e o lançamento de novos medicamentos impulsionaram o crescimento do segmento da doença de Pompe

Com base na indicação da doença, o mercado é segmentado em Doença de Gaucher, Doença de Fabry, Doença de Pompe, MPS I, MPS II, MPS IVA, MPS VI, MPS VII, entre outros.

O segmento da doença de Pompe detinha uma quota de mercado de 24,4% em 2025. A quota dominante do segmento é impulsionada pela crescente prevalência da doença e pelas crescentes aprovações e lançamentos de medicamentos para o seu tratamento.

• Por exemplo, em agosto de 2021, a Sanofi anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o Nexviazyme para o tratamento de pacientes com 1 ano ou mais de idade com doença de Pompe de início tardio.

O segmento da Doença de Gaucher deverá crescer a um CAGR de 10,32% durante o período de previsão. 

Por Rota de Administração

Aprovação de novos medicamentos intravenosos (IV) impulsionou o crescimento do segmento

Com base na via de administração, o mercado é segmentado em intravenoso (IV), intracerebroventricular (ICV), oral, entre outros.

O segmento intravenoso (IV) detinha uma participação de mercado de 74,1% em 2025. O crescimento do segmento é impulsionado pela administração de terapias de reposição enzimática biológica (TREs) por via intravenosa e é administrada como infusões repetidas por longos períodos.

• Por exemplo, em fevereiro de 2023, a Chiesi Farmaceutici SpA anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou injeções IV de Lamzede para o tratamento de manifestações de alfa-manosidose (AM) no sistema nervoso não central em pacientes adultos e pediátricos.

O segmento oral deverá crescer a um CAGR de 10,92% no período previsto. 

Por usuário final

Aumento da demanda por indicação clínica de doenças genéticas para impulsionar o crescimento do segmento

Com base no usuário final, o mercado é segmentado em hospitais, clínicas especializadas, entre outros.

O setor hospitalar respondeu por 59,1% do mercado.  A participação dominante do segmento é atribuída ao aumento da demanda. Brineura (cerliponase alfa) e Lenmeldy (atidarsagene autotemcel) são frequentemente administrados através de centros de tratamento designados (ou seja, hospitais especializados/centros ATMP). Esses centros possuem capacidade de coleta/condicionamento de células e gerenciamento de pacientes internados.

O segmento de clínicas especializadas deverá crescer a um CAGR de 16,10% no período previsto. 

Perspectiva regional do mercado de drogas para transtorno de armazenamento lisossômico

Por geografia, o mercado é categorizado em Europa, América do Norte, Ásia-Pacífico, América Latina e Oriente Médio e África.

América do Norte

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A América do Norte detinha a participação dominante em 2024 com 3,53 mil milhões de dólares e manteve a sua posição de liderança em 2025 com 3,96 mil milhões de dólares. Espera-se que o mercado na América do Norte cresça devido a instalações avançadas de pesquisa e desenvolvimento e infraestrutura robusta de saúde para o tratamento de doenças raras.

Mercado de medicamentos para distúrbios de armazenamento lisossomal nos EUA

Dada a contribuição substancial da América do Norte e o domínio dos EUA na região, o mercado dos EUA é estimado em cerca de 3,68 mil milhões de dólares em 2025, representando cerca de 43,2% das vendas globais de medicamentos para distúrbios de armazenamento lisossomal.

Europa

Prevê-se que a Europa cresça 11,97% nos próximos anos, o segundo maior entre todas as regiões, e foi avaliada em 2,55 mil milhões de dólares em 2025. O crescimento do mercado da região é impulsionado pela crescente prevalência das doenças de Pompe e Gaucher e pela presença de intervenientes-chave no mercado com ofertas de produtos avançados.

Mercado de medicamentos para distúrbios de armazenamento lisossomal no Reino Unido

O mercado do Reino Unido em 2025 foi avaliado em US$ 0,49 bilhão, representando aproximadamente 5,75% das receitas globais de medicamentos para distúrbios de armazenamento lisossômico.

Mercado alemão de medicamentos para distúrbios de armazenamento lisossômico

O mercado da Alemanha foi avaliado em 0,55 mil milhões de dólares em 2025, representando cerca de 6,4% das vendas globais de medicamentos para distúrbios de armazenamento lisossómico.

Ásia-Pacífico

A Ásia-Pacífico foi avaliada em 1,57 mil milhões de dólares em 2025 e ficou em terceiro lugar no mercado. Na região, a Índia e a China foram avaliadas em 0,13 mil milhões de dólares e 0,37 mil milhões de dólares, respetivamente, em 2025, impulsionadas pela crescente procura de tratamento adequado para estas doenças e pelo lançamento debiossimilarespara impulsionar o crescimento do mercado.

Mercado de medicamentos para distúrbios de armazenamento lisossômico do Japão

O mercado do Japão em 2025 foi avaliado em 0,31 mil milhões de dólares, representando cerca de 3,6% das receitas globais de medicamentos para distúrbios de armazenamento lisossomal.

Mercado de medicamentos para distúrbios de armazenamento lisossomal na China

O mercado da China deverá ser um dos maiores do mundo e foi avaliado em 0,37 mil milhões de dólares em 2025, representando cerca de 4,4% das vendas globais de medicamentos para distúrbios de armazenamento lisossómico.

Mercado de medicamentos para distúrbios de armazenamento lisossômico da Índia

O mercado indiano em 2025 foi avaliado em 0,13 mil milhões de dólares, representando cerca de 1,5% das receitas globais de medicamentos para distúrbios de armazenamento lisossomal.

América Latina e Oriente Médio e África

Espera-se que as regiões da América Latina e do Oriente Médio e África testemunhem um crescimento moderado neste espaço de mercado durante o período de previsão. O mercado da América Latina foi avaliado em 0,39 mil milhões de dólares em 2025. O foco crescente da região no diagnóstico e tratamento adequado de doenças por parte de órgãos governamentais impulsionou o seu crescimento. No Médio Oriente e em África, o CCG foi avaliado em 0,11 mil milhões de dólares em 2025.

CENÁRIO COMPETITIVO

Principais participantes da indústria

Ênfase nos principais participantes para oferecer serviços adequados de gerenciamento de instalações para sistemas de saúde

O mercado global de medicamentos para distúrbios de armazenamento lisossômico é altamente concentrado, dominado por alguns especialistas em doenças raras e fortes relacionamentos com centros metabólicos. Sanofi eTakedaFarmacêuticoCompany Limited ocupou posições de destaque no mercadodevido aos seus extensos portfólios e programas de acesso global.

Por outro lado, a Pfizer Inc. e a AstraZeneca também acrescentam valor através da comercialização de doenças raras e de activos importantes. Além disso, a BioMarinFarmacêutica Inc.concentra-se em LSDs de início pediátrico, e Amicus e Chiesi estão se expandindo em deficiências enzimáticas ultra-raras, enquanto Kyowa Kirin Co., Ltd. está fortalecendo sua posição com terapias avançadas e comercialização direcionada.

• Por exemplo, em janeiro de 2024, a Kyowa Kirin Co., Ltd. adquiriu a Orchard Therapeutics para intensificar os seus esforços no desenvolvimento de tratamentos para doenças genéticas graves e outras doenças graves com opções limitadas ou inexistentes.

LISTA DAS PRINCIPAIS EMPRESAS DE MEDICAMENTOS PARA TRANSTORNO DE ARMAZENAMENTO LISOSSÔMICO PERFILADAS

• Sanofi(França)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japão)
• Pfizer Inc.(NÓS.)
• BioMarin Farmacêutica Inc.(NÓS.)
• (EUA)
• AstraZeneca PLC(REINO UNIDO.)
• Chiesi Farmaceutici S.p.A.(Itália)
• (EUA)
• Kyowa Kirin Co., Ltd.(Japão)
• Zevra Terapêutica, Inc.(NÓS.)

PRINCIPAIS DESENVOLVIMENTOS DA INDÚSTRIA

• Julho de 2025:A Zevra Therapeutics anunciou sua participação na Conferência Nacional da Fundação Niemann-Pick Disease para apresentar apresentações orais e pôsteres sobre MIPLYFFA (arimoclomol).
• Julho de 2024:A BioMarin Pharmaceutical recebeu aprovação da FDA para seu pedido de licença biológica suplementar (sBLA) para BRINEURA para lipofuscinose ceróide neuronal tipo 2 (doença CLN2),
• Setembro de 2023:Amicus Therapeutics anunciou que o FDA aprovou Pombiliti combinado com Opfolda (miglustat) cápsulas de 65 mg para adultos com doença de Pompe de início tardio (LOPD).
• Agosto de 2022:A Sanofi anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o Xenpozyme para o tratamento de sintomas não relacionados ao SNC de deficiência de esfingomielinase ácida (ASMD) em adultos e crianças.
• Junho de 2022:  A Sanofi obteve a aprovação da Comissão Europeia para o Xenpozyme como a primeira terapia de reposição enzimática para manifestações não relacionadas ao SNC da Deficiência de Esfingomielinase Ácida (ASMD) em pacientes pediátricos e adultos.

COBERTURA DO RELATÓRIO

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