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垂体对生长激素的过量分泌导致一种称为肢端肥大的激素疾病。肢端肥大的症状包括骨和软骨的过度生长,可能导致关节炎。症状包括关节酸痛,皮肤标签,头痛,嘴唇肿大,视力受损等。2017年,全球肢端肥大症患病率为每百万人口60万,每年的发病率为每百万人口3-4人口。
当前对肢端肥大的治疗包括手术,药物和辐射。 Ocrotide和Lanreotide等药物被用于减少多余的生长激素分泌。 Cabergoline和Bromocriptine等药物被用于降低多余的生长激素水平。此外,Pegvisomant一种通过阻止生长激素作用作用的药物也用于治疗肢端肥大。
制药公司以及各种研究机构一直专注于研究和开发肢端肥大的新治疗选择。例如; Ionis Pharmaceuticals,Inc。对Ionis-GHR-LRX进行了研究,目前正在进行第二阶段临床试验,以研究Ionis-GHR-LRX患者的安全性,耐受性和功效。
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目前,大约70%的肢端肥大管道候选者处于3阶段和4期阶段。超过一半的研究是由行业赞助的。
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