急性卟啉症 - 管道评论，2024

血红素产生途径中的酶缺陷导致斑岩。天生的新陈代谢或感染剂的错误以及暴露于环境毒素可能导致酶缺乏症。根据其主要症状，斑岩甘蔗分为皮肤和急性类别。患有急性卟啉症的患者观察到腹部疼痛，自主不稳定，神经病和精神病等症状，而皮肤上的光敏病变可能是患有皮肤卟啉症患者。

卟啉症的当前治疗方法包括减少血红素合成并使用葡萄糖减少卟啉前体的产生。根据《英国指南》，建议在患者中静脉注射0.9％氯化钠溶液中的5％葡萄糖。血肿用于治疗患有急性神经系统症状的严重攻击的患者。

制药公司的重点是研究和开发用于治疗卟啉症的新方法。例如;由Alnylam Pharmaceuticals研究的Givosiran（ALN-AS1）目前正在接受第二阶段临床试验，以研究皮下施用药物的长期安全性和临床活性的研究。

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目前，超过50％的急性卟啉症管道候选物处于临床前和第1阶段。大多数研究是由制药公司赞助的。

报告描述

关于“急性卟啉症 - 管道审查，2024”的报告提供了有关急性卟啉症的指示或分子在研发管道中的药物的全面概述。该报告通过临床试验阶段，适应症，公司，治疗区域以及临床试验阶段，赞助商，对管道中的每种产品的描述进行详细分析管道产品的分布。报告中包括临床前和临床阶段的产品以及休眠和停止的管道候选物。该报告还涵盖了其他见解，例如流行病学概述和当前急性卟啉症的市场情况。

关于“急性斑岩 - 管道评论，2024”的报告，该报告是通过遵循涉及主要访谈和桌面研究的强大研究方法来构建的，该方法对R＆D活动和管道产品提供了完整的概述，以帮助公司制定增长策略并确定新兴参与者。

报告范围

• 按开发阶段等领域对管道产品进行彻底评估；行政途径；毒品类；指示；赞助;分子类型和药物靶标
• 管道产品的全面概况以及公司概述等详细信息；产品描述;研发状态；发展活动；作用机理；分子类型；发展阶段；适应症；资金和行政途径
• 休眠和停产的管道产品的概述
• 有关管道产品处理的条件流行病学的关键见解以及管道产品的可寻址或当前市场的概述
• 最新发展的概述；新闻文章，新闻稿和相关会议

报告方法

• 所有管道报告都是通过主要通过可靠的台式研究来源收集的数据来构建的。对主要意见领导者进行的访谈补充了二级研究。
• 办公桌研究来源包括全球和区域临床试验数据库；公司的年度报告，网站，新闻稿和投资者的演讲；白皮书；新闻文章；行业协会发布的报告；在NCBI，ResearchGate等数据库上发表的文章/报告；内部数据库

购买此报告的原因

• 根据急性卟啉症的研发活动和管道产品的全面概述制定有效的增长策略
• 根据管道产品来确定新兴玩家或市场竞争，并制定策略以应对这些玩家的出现
• 确定与急性卟啉症研发有关的领先球员的重点
• 基于当前的研发活动或策略来确定R＆D重点以推动业务增长的策略，从合伙企业或收购的角度确定潜在公司
• 分析休眠和停产产品的原因，以便在必要时改变研发重点