自闭症：管道评论，2024

自闭症现在也称为自闭症谱系障碍，是指在个人青少年时期通常被诊断出的一组多样化的神经发育障碍。自闭症特别与大脑发育有关，并影响个人在社会状况中的互动或交流方式。 “自闭症谱系障碍”中频谱的短语反映了各种症状及其严重程度。自闭症谱系障碍的一些疾病包括：

• 自闭症
• 阿斯伯格综合症
• 普遍的发育障碍未另有指定（PDD-NOS）
• 其他的

流行病学：

最近的一些研究强烈表明，自闭症的患病率正在迅速上升，但是，在了解导致这种疾病的原因方面缺乏共识。例如，某些研究表明，遗传影响和环境因素在内，包括社会决定因素，例如有限的医疗保险覆盖范围和较低的社会经济状况可能会导致这种情况。根据世界卫生组织（WHO）在2023年11月发布的数据，估计有100名儿童在全球疾病中患有这种疾病。同样，WHO继续重申，该疾病的报告率在各个地区都有很大不同。

根据疾病控制与预防中心（CDC）在2023年发布的数据，目前在美国的自闭症患病率有所增加，美国自闭症患病率是36名儿童中的1个，这比以前报道的比以前报道的144名儿童在美国的44名儿童中的患病率要高得多，CDC还在美国遭受了100个男孩和100次遭受100次儿童的妇女。

治疗评估：

诊断：

根据美国疾病控制与预防中心（CDC）的说法，这种疾病的诊断依赖于两个信息来源：父母或孩子的照顾者对孩子的成长的描述或专业人员对孩子行为的评估。疾病预防控制中心还指出，美国精神病学协会的诊断和统计手册第五版（DSM-5）给出了自闭症谱系障碍诊断的标准标准。就DSM-5自闭症诊断标准而言，儿童必须在社会交流和互动的三个领域中持续存在缺陷。同样，在欧洲，自闭症谱系障碍的诊断通常需要参与精神科医生，言语治疗师和心理学家的多学科团队。即使在欧洲，自闭症诊断的标准也以遵守精神疾病诊断和统计手册（DSM-5）或国际疾病分类（ICD-11）发表的指南进行标准化。

治疗：

就自闭症的治疗而言，通常会考虑多管齐下的治疗方法。这包括使用传播和行为疗法和药物疗法的利用。几项研究表明，采用自闭症组合疗法的强大功效。用于自闭症谱系障碍的一些沟通和行为疗法包括言语和语言疗法，应用行为分析（ABA），职业疗法，认知行为疗法（CBT）等。就药物疗法而言，截至目前，尚未批准药物治疗或治愈自闭症。但是，某些药物被用来帮助医疗保健专业人员管理这种疾病的症状，例如烦躁，失眠，抑郁和缺乏重点。其中一些提到的药物疗法已获得来自美国FDA的机构的监管部门批准，而其他药物疗法则在标签外使用。

关键产品：

已获得美国FDA批准自闭症谱系障碍治疗的药物是利培酮和阿立哌唑。虽然可以为5至16岁的儿童开处方利培酮，以帮助侵略和烦躁，但可以给6至17岁的儿童阿立哌唑。但是，在欧洲，尚无批准治疗自闭症症状的药物，而某些准则则支持其利用。

自闭症的主要参与者：

自闭症市场的一些主要参与者是Janssen Global Services，LLC，Amneal Pharmaceuticals LLC，Bristol-Myers Squibb Company，Aurobindo Pharma和其他公司。

自闭症谱系治疗市场概述：

全球自闭症谱系障碍市场规模在2022年的价值为69.4亿美元。预计该市场将从2023年的74.1亿美元增长到2030年的131.4亿美元，在2023年至2030年期间的复合年增长率为8.5％。北美地区是全球市场上最主要的地区。有助于全球市场增长的一些因素是可能批准的潜在管道候选者的存在，自闭症患病率的持续持续增长以及普通人群的认识提高。

管道分析：

管道概述：

目前，约有75％的自闭症管道候选者是临床试验的第1阶段和第2阶段。大多数研究都是由行业和政府机构赞助的。

通过作用机理的管道：

获得自闭症（例如利培酮和阿ipiprazole）的最早疗法的作用机理是对利培酮的5-羟色胺2A和多巴胺D2受体的阻塞。对于阿立哌唑，作用机理是刺激和抑制多巴胺，因为它与D2受体接合。在研究活动方面，一些参与者专注于影响自闭症的遗传机制。最近，一些公司专注于以下行动机制：

• 儿茶酚胺调制：儿茶酚胺是一组神经递质，几乎供应到人体的所有组织，几乎所有大脑的整体都提供，因此这是所有自闭症症状的常见神经系统调节机制。属于此类作用机理的管道药物可能会释放一种突触前机制，该机制抑制酪氨酸羟化酶，最终抑制所有儿茶酚胺的合成，储存和释放。这可能会通过使稳态平衡恢复到儿茶酚胺来调节儿茶酚胺。
• Galectin-3抑制：几项研究指出，ASD儿童的蛋白质乳糖素3水平要高得多。因此，对该蛋白质的抑制可能可以控制自闭症症状。
• 加速的蛋白质消化和氨基酸吸收：属于这种作用机理的药物强调氨基酸在神经系统疾病中的作用。这是因为，就新的神经递质形成，CNS基因的调节以及蛋白质的合成而言，氨基酸是关键参与者。这些药物在导致平衡氨基酸池的酶的形成中起关键作用。与该管道候选者有关的研究表明，酶促缺陷在自闭症中起作用。

行政途径的管道：

就管道药物的给药途径而言，在自闭症治疗的临床试验下，大量此类药物具有口服给药途径。这是因为，由于许多自闭症患者是青少年，因此药物管理的口服形式对他们来说更容易，并且会使他们更加遵守治疗，因为他们的父母或护理人员可以在家庭护理环境中管理。

管道，分子类型：

从事自闭症治疗的临床试验的大多数参与者都集中在小分子药物的发展上。在其自闭症的产品管道中，一些含有小分子药物的玩家包括新兴的轴向治疗公司。

管道，公司：

在自闭症治疗的管道药物方面，临床研究高级阶段的这些药物的数量受到限制。许多接受自闭症治疗管道的公司的公司都是新兴的生物制药公司，这些公司总部位于美国，一些管道药物的公司是Yamo Pharmaceuticals，Curemark和Astrogen，Inc.。

临床试验见解：

正在进行的临床试验：临床试验下的一些关键管道候选者如下：

阶段1：

• STP1：Stalicla SA

• 研究描述：这项研究的主要目的是评估STP1管道候选者在患有自闭症谱系障碍（ASD）的患者亚组中的安全性和耐受性，药代动力学和药效学以及STP1管道候选的效果。

• SB-121：Scioto Biosciences，Inc。

• 研究描述：这项研究是一项多剂量，随机，双盲的，安慰剂对照的，跨界研究，评估了15至45岁年龄段的一组受试者的一组受试者在28天内的多剂量SB-121的安全性和耐受性，被诊断为自闭症障碍。

阶段2：

• ML-004：Maplight Therapeutics
  • 研究描述：该研究模型是一个多中心，随机，双盲，平行组，安慰剂对照的研究，将招募大约150名青少年和患有ASD的成年受试者。这项临床试验的主要目的是研究该管道药物的功效，与安慰剂相比，在改善患有ASD患者的社会沟通缺陷方面。该临床试验的研究类型是介入的，治疗是主要目的。这项研究中的掩盖是四倍的，介入模型是平行分配的。该临床试验的分配是随机的。

• ARD-501：Aardvark Therapeutics，Inc。
  • 研究描述：这项研究是一项盲目的，安慰剂控制的，交叉试验，评估了ARD-501管道候选剂量的两种剂量级别的安全性。临床试验的研究类型是介入的，主要目的是治疗。本研究的分配是随机的，介入模型是交叉分配。这项研究的掩盖是两倍。

阶段3：

• CM-AT：curemark
  • 研究描述：这项研究是对CM-AT的开放标签扩展研究，用于治疗患有所有水平的粪便胰蛋白酶的自闭症儿童。 CM-AT是一种专有酶，每天三次应对患有这种疾病的儿童进行管理。该临床试验的研究类型是介入的，主要目的是治疗。介入模型是单个组分配，掩蔽是无（开放标签）。
• AZD0901：Astrogen，Inc。
  • 研究描述：这项研究旨在证明与安慰剂相比，就儿童自闭症谱系障碍（ASD）的核心症状改善而言，AST-001的功效和安全性。对于这项研究，研究类型是介入的，主要目的是治疗。该临床试验的分配是随机的，介入模型是平行分配的。该临床试验的掩盖是四倍。

未来的审判前景：

• 2024年1月：总部位于以色列的SCI SPARC制药公司宣布了临床试验的开始，以将SCI-210治疗与标准CBD治疗对ASD症状的治疗进行比较。
• 2021年11月： 轴向治疗学宣布在与自闭症谱系障碍（ASD）相关的全球2B期临床试验中对第一批受试者进行剂量。

监管景观：

• FDA和EMA批准：就监管机构而言，美国FDA和EMA是主要机构。到目前为止，美国FDA已批准了2种自闭症症状的药物，并且EMA迄今尚未获得批准。但是，为了减少迄今为止尚无批准的限制，存在诸如Aims-2-审判财团之类的财团。
• 孤儿药物名称：从美国FDA接受孤儿药物名称（ODD）的法规名称的药物数量相对有限。然而，在2023年2月，美国FDA授予了药物酮症（氯胺酮）的奇怪，该药物目前正在第2期临床试验中治疗RETT综合征，该试验被认为是自闭症谱系上的一种疾病。
• 市场授权挑战：自闭症管道候选人面临的一些市场授权挑战包括缺乏监管部门的批准，以及对治疗疾病核心症状的能力的怀疑。

报告范围

• 按开发阶段等领域对管道产品进行彻底评估；行政途径；毒品类；指示；赞助;分子类型和药物靶标
• 管道产品的全面概况以及公司概述等详细信息；产品描述;研发状态；发展活动；作用机理；分子类型；发展阶段；适应症；资金和行政途径
• 休眠和停产的管道产品的概述
• 关于管道产品处理条件流行病学的主要见解以及管道产品的可寻址或当前市场的概述
• 最新发展的概述；新闻文章，新闻稿和相关会议

报告方法

• 所有管道报告都是通过主要通过可靠的台式研究来源收集的数据来构建的。对主要意见领导者进行的访谈补充了二级研究。
• 办公桌研究来源包括全球和区域临床试验数据库；公司的年度报告，网站，新闻稿和投资者的演讲；白皮书；新闻文章；行业协会发布的报告；在NCBI，ResearchGate等数据库上发表的文章/报告；内部数据库

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