杜氏肌营养不良 (DMD) 治疗市场规模、份额和行业分析，按治疗（分子疗法、类固醇疗法、非甾体抗炎药 (NSAID) 等）、分销渠道（医院药房、零售药房、在线药房）和区域预测，2026-2034 年

2025年，全球杜氏肌营养不良症治疗市场规模为46.3亿美元。预计该市场将从2026年的54.3亿美元增长到2034年的191.8亿美元，预测期内复合年增长率为17.1%。

杜氏肌营养不良症是一种进行性肌营养不良症的严重疾病，主要影响男性，但在某些罕见的情况下，女性也有发病。杜氏肌营养不良症会导致骨骼肌和心肌进行性无力和丧失，也称为萎缩。该疾病的一些早期症状包括站立、行走或坐下的能力迟缓以及言语困难。据国家罕见疾病组织 (NORD) 估计，全球每 3,500 名男新生儿中就有 1 人患有杜氏肌营养不良症。

杜氏肌营养不良症治疗增长的关键驱动力之一是 2016 年 Eteplirsen 的批准。此外，2019 年 6 月，美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了 PTC Therapeutics, Inc. 的 Emflaza (deflazacort) 补充新药申请 (sNDA)，以扩大其标签范围，将包括 2 至 5 岁的杜氏肌营养不良症患者。这与正在进行临床试验的强大产品线相结合，预计将推动杜氏肌营养不良症 (DMD) 治疗市场的增长。

主要市场驱动因素 -

Therapeutic approval and strong pipeline of product under development.

主要市场限制因素 -

High cost of Duchenne muscular dystrophy treatment.

预计抑制市场增长的因素是与药品相关的巨大价格标签。例如，Eteplirsen (Exondys 51) 预计患者一个疗程的费用约为 300,000 美元，每年的治疗费用可能高达 750,000 美元。

涵盖的主要参与者：

全球杜兴氏肌营养不良症 (DMD) 治疗市场的主要公司包括 BioMarin、百时美施贵宝公司、FibroGen, Inc.、Nobelpharma Co., Ltd.、NIPPON SHINYAKU CO. LTD.、辉瑞公司、SANTHERA PHARMACEUTICALS、Sarepta Therapeutics 和礼来公司等。

主要见解

• 2018 年主要国家/地区杜氏肌营养不良症患病率
• 主要国家的监管情景
• DMD 治疗方案的研发进展
• 年度治疗费用、主要药物  
• 基因疗法的进步和新产品的发布、关键参与者

区域分析：

全球杜氏肌营养不良症（DMD）治疗市场已细分为北美、欧洲、亚太地区、拉丁美洲以及中东和非洲。北美和欧洲是目前杜氏肌营养不良症治疗的两个最大市场，预计在预测期内也将占据很大的市场份额。杜氏肌营养不良症发病率的上升、新治疗方案研发投资的增加、正在分析的产品线的强大，是预计推动这些地区市场的主要因素。

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在亚太地区，日本预计将提供最大的市场机会。 2017年，日本在该国的SAKIGAKE清单上展示了治疗杜氏肌营养不良症的候选药物DS-5141b，这一指定相当于美国FDA的加速批准程序。市场参与者正在采取许多举措来促进中东和北非市场的发展。 2019 年，CENTOGENE AG 宣布与 Sarepta Therapeutics 开展为期一年的战略合作，目标是增加中东和北非诊断的杜氏肌营养不良症患者的数量。

分割

主要行业发展

• 2019年2月新的在研候选药物 edasalonexent (CAT-1004) 是一种口服 NF-κB 抑制剂，已通过 1 期临床试验，该试验在男性患者中进行，该候选药物显示出减缓疾病进展的潜力
•  2019年4月，PTC Therapeutics, Inc. 宣布其产品 Translarna (ataluren) 获得巴西国家卫生监督局 (ANVISA) 罕见病程序的上市批准，用于治疗 5 岁及以上患有无义突变引起的杜氏肌营养不良症的流动儿童。
• 2019年，CENTOGENE AG 宣布与 Sarepta Therapeutics 开展为期一年的战略合作，目标是增加中东和北非诊断的杜氏肌营养不良症患者的数量。
• 2018年，Sarepta Therapeutics 宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 取消了其微肌营养不良蛋白基因治疗项目的控制。