Globoid细胞白细胞营养不良（Krabbe病）管道评论，2019年

球形细胞白细胞营养不良（Krabbe疾病）是由于溶酶体酶，半乳糖基酰胺酶引起的一种罕见的常染色体隐性遗传疾病，由于神经系统中髓磷脂的丧失导致严重的神经系统疾病。该疾病的特征在于检测出多个核的被称为球形细胞的大脑中异常细胞。 Krabbe病的最常见婴儿形式始于一个年龄，显示出症状，例如烦躁，肌肉无力，失明，耳聋，发烧，僵硬的姿势以及延迟的心理和身体发育。

目前，尚无针对球形细胞白细胞营养不良（Krabbe病）的特定治疗方法。 Krabbe疾病的大多数治疗方法都是支持。但是，发现造血干细胞移植是在出生之前或出生时被诊断出的患者的有效疗法。此外，在临床研究中，开发了一种新的基于MS的生物标志物，用于早期和对Krabbe疾病的敏感检测。

由于该疾病的患病率上升，许多制药公司和研究机构都致力于研究和开发针对球形细胞白细胞营养不良（Krabbe病）的新型治疗。例如; MGTA-456正在通过Magenta Therapeutics研究的MGTA-456目前正在一项2期临床试验中，用于研究MGTA-456治疗球形细胞白细胞营养不良（KRABBE病）患者的安全性，耐受性和疗效。

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目前，在2期临床研究中，约有64％的球形细胞白细胞营养不良（Krabbe病）的管道候选物（Krabbe病）。大多数研究都是由学术和研究型大学赞助的。

报告描述

关于“ 2019年球形细胞白细胞营养不良症（Krabbe病） - 管道审查”的报告提供了全面的概述，概述了通过指示或分子的Globoid细胞白细胞营养不良症（Krabbe病）中的研发管道中的药物。该报告通过临床试验阶段，适应症，公司，治疗区域以及临床试验阶段，赞助商，对管道中的每种产品的描述进行详细分析管道产品的分布。报告中包括临床前和临床阶段的产品以及休眠和停止的管道候选物。该报告还涵盖了其他见解，例如流行病学概述和当前的球形细胞白细胞营养不良（Krabbe病）的市场情况。

关于“ 2019年球形细胞白细胞营养不良（Krabbe病） - 2019年管道审查”的报告，该报告是通过遵循涉及主要访谈和台式研究的强大的研究方法来构建的，它提供了有关R＆D活动和管道产品的完整概述，以帮助公司帮助开发增长策略并确定新兴参与者。

报告范围

• 按开发阶段等领域对管道产品进行彻底评估；行政途径；毒品类；指示；赞助;分子类型和药物靶标
• 管道产品的全面概况以及公司概述等详细信息；产品描述;研发状态；发展活动；作用机理；分子类型；发展阶段；适应症；资金和行政途径
• 休眠和停产的管道产品的概述
• 有关管道产品处理的条件流行病学的关键见解以及管道产品的可寻址或当前市场的概述
• 最新发展的概述；新闻文章，新闻稿和相关会议

报告方法

• 所有管道报告都是通过主要通过可靠的台式研究来源收集的数据来构建的。对主要意见领导者进行的访谈补充了二级研究。
• 办公桌研究来源包括全球和区域临床试验数据库；公司的年度报告，网站，新闻稿和投资者的演讲；白皮书；新闻文章；行业协会发布的报告；在NCBI，ResearchGate等数据库上发表的文章/报告；内部数据库

购买此报告的原因

• 基于对球形细胞白细胞营养不良的R＆D活性和管道产品的全面概述，制定有效的增长策略（Krabbe疾病）
• 根据管道产品来确定新兴玩家或市场竞争，并制定策略以应对这些玩家的出现
• 确定针对球形细胞白细胞营养不良（Krabbe病）的R＆D领先参与者的重点
• 基于当前的研发活动或策略来确定R＆D重点以推动业务增长的策略，从合伙企业或收购的角度确定潜在公司
• 分析休眠和停产产品的原因，以便在必要时改变研发重点