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下磷酸是一种罕见的遗传疾病,会影响骨骼和牙齿的发育。下磷酸削弱了体内的骨骼并引起骨骼异常。下磷酸症也称为碱性磷酸酶或磷酸乙醇胺的缺乏。次磷酸的症状差异很大。受影响的婴儿天生有短四肢,呼吸道问题,异常形状的胸部和软颅骨。在儿童和成年患者中发现的症状不如婴儿在婴儿中出现的症状不那么严重。
当前的次磷酸治疗包括使用Asfotaseα,该α在2015年已获得食品和药物管理局的批准。Asfotasealpha是治疗围产期,婴儿和少年发作的下次磷酸症的首次批准的药物。 Asfotaseα是一种重组人碱性磷酸酶,可长期替代酶,以治疗疾病的骨骼表现。另一种治疗方法用于改善次磷酸症的症状,包括NSAIDS和维生素B6等药物。
研究机构和制药公司的重点是研究和开发用于治疗下际的新方法。例如; Alexion Pharmaceuticals正在研究ASFOTASEα在研究的临床试验的第2阶段,以评估其在儿科发作性低磷酸盐的成年参与者中的药代动力学和药效学。
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目前,超过50%的下际候选管道候选者在临床试验的第2阶段中。大多数研究是由制药公司赞助的。
关于“低磷酸 - 管道审查,2019年”的报告,概述了通过指示或分子的下际磷酸盐中的研发管道中的药物。该报告通过临床试验阶段,适应症,公司,治疗区域以及临床试验阶段,赞助商,对管道中的每种产品的描述进行详细分析管道产品的分布。报告中包括临床前和临床阶段的产品以及休眠和停止的管道候选物。该报告还涵盖了其他见解,例如流行病学概述和当前的下际市场情况。
关于涉及主要访谈和桌面研究的强大的研究方法,构建了有关“低磷酸 - 管道审查,2019年的管道审查”的报告,对R&D活动和管道产品提供了完整的概述,以帮助公司制定增长策略并确定新兴参与者。