溶酶体酸脂肪酶缺乏症 - 管道评论，2024

溶酶体酸性脂肪酶缺乏症是指遗传病，其特征是体内胆固醇和脂肪的分解和使用问题或脂质代谢。在患有疾病的个体中，细胞和整个体内有大量有害脂肪或脂质的积累，随后导致肝病。该疾病有两种形式：这种疾病的严重和最稀有形式是从婴儿期开始的，从小到成年后期，这种疾病的形式较小。以这种疾病的严重形式，脂质的积累始于生命的头几周，这导致了一些健康问题。患有这种疾病形式的婴儿通常无法在生命的第一年生存。

溶酶体酸脂肪酶缺乏的一些常见体征和症状包括腹痛和腹胀，黄疸，肝纤维化，肾上腺钙化和高肝酶。据估计，该疾病的患病率估计在40,000到300,000分中的1到1，具体取决于个人的种族和地理位置。在该疾病的治疗和管理方面，直到2015年才批准治疗。2015年，美国和欧洲批准了一种称为Sebelipase Alfa的酶替代疗法。在日本，Sebelipase Alfa于2016年获得批准。

制药公司以及各种研究机构一直专注于研究和开发溶酶体酸脂肪酶缺乏症的新治疗选择。例如;纽约医学院正在研究的人胎盘衍生的干细胞目前正在接受人胎盘衍生的干细胞移植（HPDSC）的1阶段临床试验。

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目前，约有70％的溶酶体酸脂肪酶缺乏的管道候选者处于2期。超过一半的研究是由行业赞助的。

报告描述

关于“溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 - 管道审查，2024”的报告提供了有关溶酶体酸脂肪酶缺乏症的指示或分子在研发管道中的药物的全面概述。该报告通过临床试验阶段，适应症，公司，治疗区域以及临床试验阶段，赞助商，对管道中的每种产品的描述进行详细分析管道产品的分布。报告中包括临床前和临床阶段的产品以及休眠和停止的管道候选物。该报告还涵盖了其他见解，例如流行病学概述和当前的溶酶体酸脂肪酶缺乏症的市场情况。

关于“溶酶体酸脂肪酶缺乏症 - 管道审查，2024”的报告，该报告是通过遵循涉及主要访谈和桌面研究的强大研究方法来构建的，它提供了R＆D活动和管道产品的完整概述，以帮助公司制定增长策略并确定新出现的参与者。

报告范围

• 按开发阶段等领域对管道产品进行彻底评估；行政途径；毒品类；指示；赞助;分子类型和药物靶标
• 管道产品的全面概况以及公司概述等详细信息；产品描述;研发状态；发展活动；作用机理；分子类型；发展阶段；适应症；资金和行政途径
• 休眠和停产的管道产品的概述
• 有关管道产品处理的条件流行病学的关键见解以及管道产品的可寻址或当前市场的概述
• 最新发展的概述；新闻文章，新闻稿和相关会议

报告方法

• 所有管道报告都是通过主要通过可靠的台式研究来源收集的数据来构建的。对主要意见领导者进行的访谈补充了二级研究。
• 办公桌研究来源包括全球和区域临床试验数据库；公司的年度报告，网站，新闻稿和投资者的演讲；白皮书；新闻文章；行业协会发布的报告；在NCBI，ResearchGate等数据库上发表的文章/报告；内部数据库

购买此报告的原因

• 基于溶酶体酸酶缺乏症的研发活动和管道产品的全面概述，制定有效的增长策略
• 根据管道产品来确定新兴玩家或市场竞争，并制定策略以应对这些玩家的出现
• 确定与溶酶体酸性脂肪酶缺乏症R＆D有关的领先参与者的重点
• 基于当前的研发活动或策略来确定R＆D重点以推动业务增长的策略，从合伙企业或收购的角度确定潜在公司
• 分析休眠和停产产品的原因，以便在必要时改变研发重点