Morquio综合征治疗市场规模，份额和分析（按治疗（酶替代疗法），疾病类型（Morquio A，Morquio B），分销渠道（医院药房，零售药店，在线药房），区域预测，2025-2032

Region : Global | 报告编号 : FBI100202 | 状态：进行中

主要市场见解

Morquio综合征，也称为MPS IV和粘多糖含量IV，是指罕见的遗传代谢障碍或出生缺陷，主要影响骨骼。 Vimizim（Elosulfase Alpha）的FDA批准是对具有这种超稀有遗传状况的患者的第一种也是唯一的特定治疗方法，它牢固地确立了Biomarin作为治疗MPS疾病的领先市场参与者的地位。

除了最近的监管部门批准外，莫尔基奥综合症治疗的研发活动越来越多，这证明了将这种疾病纳入主要市场参与者的临床管道中。例如，Ultragenyx Pharmaceutical Inc.对Morquio综合征进行了3期研究，Shire针对患有综合征和Armagen Inc.的儿科患者进行了持续的临床试验。加上对疾病的更高认识也在推动莫尔基奥综合症治疗市场的增长。

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预计研发的初步和高级阶段的产品数量以及对稀有疾病治疗的重点的增长将以相当快的速度推动Morquio综合征治疗市场的增长。随着Elosulfase Alpha（Vimizim）的最新批准，如果有良好的临床试验结果，则可以预计，可以预计该市场将受到各种公司目前的许多产品。

预计限制市场增长的因素是与莫尔基奥综合征治疗产品相关的巨大价格标签。例如，Vimizim预计将使患者付出约380,000美元的费用，据估计这是该产品的年费用。可能限制市场增长的其他因素是在新兴市场以及监管和临床障碍中缺乏认识。

关键球员涵盖了

全球Morquio综合征治疗市场中存在的一些主要公司是Biomarin，Genzyme Corporation，Shire，JCR Pharmaceuticals Co.，Ltd.，Sanofi，Sangamo Therapeutics，Armagen and Armagen and Green Cross Corp，Concert concert Pharmaceuticals Inc.，Alexion Pharmaceuticals Inc.等。

分割

分割	细节
通过治疗	·酶替代疗法 · 其他的
按疾病类型	·莫尔基奥a ·莫尔基奥b
按分配渠道	·医院药房 ·零售药店 ·在线药房 · 其他的
通过地理	·北美（美国和加拿大） ·欧洲（英国，德国，法国，意大利，西班牙，斯堪的纳维亚半岛和欧洲其他地区） ·亚太地区（日本，中国，印度，澳大利亚，东南亚和亚太其他地区） ·拉丁美洲（巴西，墨西哥和拉丁美洲其他地区） ·中东和非洲（南非，海湾合作委员会以及中东和非洲其他地区）

目前，酶替代疗法占市场比例最大的酶，并且由于Elosulfase Alpha的批准，预测期间的趋势将在预测期内保持不变，这是唯一的FDA批准的治疗方案，是一种酶替代疗法。

关键见解

关键国家的莫尔基奥综合症患病率
治疗方案的研究与开发的进步
新型治疗学进步的概述
关键国家的定价分析
管道分析
关键国家的监管情况
新产品发布

区域分析

全球Morquio综合征治疗市场已被细分为北美，欧洲，亚太地区，拉丁美洲以及中东和非洲。北美紧随其后的是欧洲的两个最大市场，目前是莫尔基奥综合症治疗的两个市场，预计在预测期内，它们也将占市场的很大比例。世界上第一个也是唯一的Morquio综合征治疗Vimizim在2014年在美国和欧洲获得了营销批准，截至日期，这是莫尔基奥综合症唯一获得监管机构批准的特定治疗方法。在亚太地区，日本有望提供最大的市场机会。这主要是由于早期批准和采用Vimizim作为Morquio综合征的治疗选择。

关键行业发展

2014年，Bio Marin的Vimizim产品产品（Elosulfase Alpha）被批准为美国，欧洲和日本许多监管机构的Morquio综合征的唯一治疗选择
2017年，在其临床管道中拥有基因治疗候选者（SB-913）的Sangamo Therapeutics Inc.被FDA授予了罕见的儿科疾病名称。
SANGAMO的另一种药物SB-318也获得了美国FDA的孤儿药物状态