庞贝疾病治疗市场的规模，份额和分析（酶置换疗法（ERT），底物还原治疗（SRT），伴侣 - 加入替换疗法（CART），其他工具（口服，静脉，静脉，静脉，其他），分销渠道（医院和临床药房，零售302），以及其他30家药房，在线药房，以及其他30.202

庞贝病是由于人体细胞中称为糖原的复杂糖的积累而引起的遗传疾病。庞贝病是由于溶酶体酶酸α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起的一种常染色体隐性糖原储存障碍。糖原在特定的器官和组织中的积累，尤其是肌肉，会损害其正常功能的能力。庞贝病已根据其发作时间及其严重程度分为三种不同类型。

大约20％的庞贝疾病患者患有婴儿或早期发作的疾病形式，疾病的更常见形式称为少年或成人发作形式，据报道80％的患有庞贝病的患者中有80％。这种病主要影响心脏和骨骼肌，表现为心肌病，进行性呼吸障碍和骨骼肌萎缩。

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庞贝疾病的患病率提高并发展医疗保健基础设施，尤其是在新兴国家，是推动全球庞贝疾病治疗市场增长的主要因素。根据国家稀有疾病组织，Inc。的说法，在美国，发病率通常在40,000个分娩中约为1个。

增加基因疗法和酶替代疗法的研究和发展的投资是推动庞贝疾病治疗市场增长的一些主要因素。酶替代疗法（ERT）的采用和需求增加是预计推动全球庞贝疾病治疗市场增长的主要因素之一。

骨骼肌肉对藻糖苷酶α治疗的反应不良和补偿政策不足是限制全球庞贝疾病治疗市场增长的一些因素。

关键球员涵盖了

全球庞贝疾病治疗市场中存在的一些主要公司是Genzyme Corporation，Amicus Therapeutics，Inc。，Valerion Therapeutics，Audentes Therapeutics，Epivax，Inc。，Oxyrane，Sangamo Therapeutics。还有其他。 

分割 

在2018年，由于需求量很高，酶替代疗法（ERT）主导了全球庞贝疾病治疗市场，而治疗是目前唯一可用于治疗庞贝疾病的长期疗法。

关键见解

• 关键国家患庞贝疾病的患病率
• 酶替代疗法（ERT）和基因疗法的发育概述。
• 新产品推出，主要市场参与者
• 管道分析
• 最近的行业发展，例如合作伙伴，合并和收购

区域分析

北美在2018年统治了全球庞贝疾病治疗市场。该地区庞贝疾病的患病率不断增加，医疗保健支出增加是推动庞贝疾病治疗市场增长的一些主要因素。根据美国国家医学国立卫生研究院的说法，美国庞贝病的患病率约为28,000。由于患者对罕见疾病和改善亚洲国家的医疗设施的认识的提高，预计亚太地区将以大复合年增长率增长。

关键行业发展

• 2019年2月，Amicus Therapeutics，Inc。获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，以实现突破性治疗名称（“ BTD”）的AT-GAA，以治疗晚期庞贝病的治疗。 AT-GAA是一种新型的治疗模型，该模型由ATB200（一种重组的人酸α-葡萄糖苷酶（RHGAA）酶，具有优化的碳水化合物结构，与AT2221（AT2221），一种药理伴侣蛋白。
• 2018年4月，杜克大学和杜克大学卫生系统宣布了庞贝疾病基因疗法的临床试验的开始。目前，研究人员正在筛选患有晚期庞贝病的成年人作为I期临床试验，以测试20人患有该病情的治疗的安全性