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由于缺乏适当的治疗,神经系统疾病仍然继续承担全球负担。进行性多灶性白血病是一种这种罕见的神经系统疾病,其中负责产生髓磷脂的细胞被破坏。 髓磷脂对于中枢神经系统至关重要,因为它可以保护大脑和脊髓中的神经细胞。它是由约翰·坎宁安(John Cunningham)病毒(JCV)造成的,该病毒以发现的患者的名字命名。进行性多灶性白血病的症状包括病变,协调丧失,面部下垂,无力等。
约翰·坎宁安(John Cunningham)病毒(JCV)在多达85%的成人人群中发现,并在大脑多个区域引起疾病。根据国家罕见疾病的组织,每年有4,000人在美国发展进步的多灶性白细胞症,欧洲合并。当前进行性多灶性白细胞症状的治疗方法是逆转或去除引起免疫抑制的来源。这可以通过血浆交换来完成,这使得能够去除药物,从而使患者处于发展进行性多灶性白细胞脑病的风险。
缺乏有效的疗法来阻止无毒性的JCV,这鼓励了许多药物和研究机构用于进行进行性多灶性白血病临床研究。例如; PYVST是一种多瘤病毒特异性的T细胞,正在由美国国家神经系统疾病和中风研究所(NINDS)研究,目前正在第1阶段临床试验中,用于治疗进行性多焦点白细胞性脑病。
目前,进行性多灶性白血病的候选管道候选者中约有43%处于第二阶段阶段。超过一半的研究是由政府研究机构赞助的。
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