镰状细胞疾病治疗市场的大小，份额和共同-19的影响分析，通过治疗方式[骨髓移植，输血，药物治疗{羟基脲和品牌产品（Endari，Adari，Adakveo，oxbryta，Zynteglo，Zynteglo （VIT-2763），ALXN1820，FT-4202和GBT0216）}]，由End-user [医院，专业诊所等]和区域预测，2023-2030

镰状细胞疾病治疗市场的规模在2022年的价值为22.5亿美元，预计将从2023年的27.3亿美元增长到2030年的98.4亿美元，在2023 - 2030年的复合年增长率为20.1％。美国在2022年的市场份额为64％，在镰状细胞疾病治疗市场中占据主导地位。

镰状细胞病（SCD）是一种遗传性疾病，引起疾病，例如血红蛋白镰状细胞病，血红蛋白SS病，镰状细胞贫血以及其他引起红细胞变形的疾病。这会导致细胞的早期死亡，导致血液短缺，并抑制血液流动，从而导致阻塞。治疗程序包括输血，药物和骨髓移植。

全球镰状细胞疾病治疗市场的增长归因于SCD的患病率不断提高，对疾病的认识不断提高以及主要参与者的重点越来越重点，以推出新的有效药物进行镰状细胞疾病治疗。

• 2022年2月，Agios Pharmaceuticals，Inc。宣布了美国食品和药物管理局（FDA）批准其产品pyrukynd（Mitapivat），用于治疗成人丙酮酸激酶（PK）缺乏症的成人溶血性贫血（PK），这是一种罕见的，衰弱的，衰弱的，lif的，lif的溶解了血液溶解性。

COVID-19影响

在大流行期间，骨髓捐赠减少和捐助者的稀缺性阻碍了市场的增长         

由于2019 - 2020年的品牌药物治疗药物商业化，Covid-19的爆发对市场的药物治疗领域没有影响。

• 例如，在2020年6月，Emmaus Medical，Inc。获得了以色列卫生部的营销批准，以在以色列的Endari商业分销和销售。此外，该公司的药物治疗领域在2020年在2019年的增长率增长了100.1％。

然而，与上一年相比，由于与前一年相比，2020年的血液骨髓移植片段的增长率下降，这是由于COVID-19治疗的医疗保健解决方案。此外，由于选择镰状细胞疾病治疗的人数减少了，因此市场受到负面影响。

• 例如，根据1920年出版的国家罕见疾病组织（NORD）所做的COVID-19社区调查报告的数据，在美国的772名参与者中，约有74.0％的患有罕见疾病的参与者，已取消医疗任命，以减少与人接触的人接触并控制病毒的传播。

此外，在199年爆发后，市场经历了显着的增长。这是由于镰状细胞疾病治疗药物的销量增加。

• 例如，诺华的Adakveo在2022年产生了1.86亿美元的净销售额，从2020年开始增长77.1％。

最新趋势

增加基因治疗的采用增强了有效SCD治疗的发展 

基因疗法已成为各种慢性疾病的最终治疗方法。在遗传疾病的情况下，基因疗法是针对疾病根本原因的革命。随着对疾病治疗遗传突变纠正的越来越多的研究，市场参与者将其研发的重点转移到了基因治疗上。

• 例如，2018年2月，戴维·威廉姆斯（David Williams）与波士顿儿童医院（Boston Children's Hospital）合作，开始了一项临床研究，以确定用于编码针对γ-全蛋白基因抑制剂的小发夹（SH）RNA的慢病毒基因转移载体的可行性和安全性，该RNA在患有BCL CLC11A的患者中，患有严重的患者。该研究目前正在第1阶段试验中，预计将于2024年4月完成。

同样，CRISPR疗法和顶点药物已经在CRISPR-CAS9基因编辑疗法CTX001上进行了临床试验。它目前处于第三阶段的临床状态，据估计将于2024年10月完成。对CTX001的积极临床研究表明，在市场上推出时，候选管道候选者可以成为轰动一时的药物。由于这一因素，预计全球市场将在未来几年内见证增长。

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镰状细胞疾病治疗市场增长因素

增加患病率以及与疾病有关的高严重程度，以激发对有效治疗程序的需求

在全球范围内，数以百万计的人受到镰状细胞疾病的影响。镰状细胞疾病的越来越流行正在推动市场的扩张。

• 例如，根据疾病控制与预防中心（CDC）的数据，2022年5月，SCD影响了近100,000名美国人。

患有镰状细胞疾病的年轻人和成年人经常经历极端的后果，称为血管熟悉的危机（VOC）。由于突然的急性不适情况，患者对紧急医疗服务的需求日益增加，这是在增加市场的扩张。

• 根据2021年国家生物技术信息中心（NCBI）研究的研究，患有这种疾病的患者每年最多可以遇到18个VOC。

越来越强调引入药物以通过领先的市场参与者来降低这些疾病的敏锐度，这是支持市场扩张的。

• 例如，2019年11月，食品药品监督管理局（FDA）加速了辉瑞牛ta的批准，这是针对患有镰状细胞疾病和12岁及以上儿童的成年患者的批准。在2021年，FDA批准了美国4岁及以上患者的药物扩展的使用。   

SCD的患病率不断增加，产品对疾病治疗减少VOC的机会的疗效正在增加患者的采用。

新颖的治疗解决方案的出现以促进市场增长

先前，SCD管理中仅包括骨髓移植和输血。镰状细胞疾病的发生率不断增长，对其意识的提高增强了采用有效的治疗程序。

主要参与者将专注于推出新产品以治疗这种疾病并满足患者的需求。

• 例如，在2017年，FDA批准了Emmaus Life Sciences的药物Endari，用于五岁及以上的镰状细胞病患者。在此之前，由于Endari是数十年来首次批准的品牌药物，因此对开发这种疾病的创新有限。

Endari推出后，又有一些新产品推出，包括Oxbryta（全球血液疗法），Adakveo（Novartis），Zynteglo（Bluebird Bio，Inc.）和Pyrukynd（Agios Pharmaceuticals，Inc。）。

此外，通过提供快速产品批准，FDA和欧洲药品局（EMA）也发挥了重要作用。 FDA对严重疾病的药物进行了快速认可，以满足未满足的医疗需求。

• 2019年11月，是在法律要求进行代理行动的时间之前的三个月，全球血液疗法（Pfizer Inc.）报告说，FDA批准了Oxbryta。

预计在预测期内，SCD的越来越流行和预期的新药介绍将促进市场增长。

限制因素

在新兴国家缺乏SCD治疗方案以限制市场增长

镰状细胞疾病治疗的药物疗法包括羟基脲和一些品牌药物。羟基脲被认为是疾病治疗的第一线，并且被许多医疗保健专业人员推荐。但是，全球发展中国家缺乏治疗方案的可用性是限制因素。

• 根据美国血液学学会的说法，在撒哈拉以南非洲地区，每年有近30万婴儿出生于SCD。尽管将羟基脲纳入WHO儿童基本药物的模型清单中，但该地区仍无法使用。此外，该药物在非洲被认为太贵了。

此外，SCD管理的输血还取决于供体的可用性。有可能进行不适当的筛查，即使可以使用捐助者，也会导致输血传播感染增加。

非洲国家的公共和私人资金不足以改善患有该疾病的患者所需的医疗机构和护理。

此外，加上对新兴经济体中人口中这种疾病的认识的不足，可能会限制预测期内全球市场的增长。 

分割

通过治疗方式分析

流血部分以其中风管理的治疗方式效率为支持

在治疗方式方面，市场分为输血，骨髓移植和药物治疗。药物疗法段被隔离为品牌产品和羟基脲。

输血部分在2022年产生了最高的收入，预计在预测期内将以停滞的复合年增长率增长。输血是管理中风的最有效的治疗方法，这是SCD的严重症状之一。 SCD患者中风发作的数量增加增加了输血治疗的需求。该因素是该部门的主导地位的原因。

此外，预计在预测期内，药物治疗段预计将在最快的复合年增长率上生长。该细分市场的高增长率是由于推出了新品牌药物治疗药物以及对这些药物早期发射的政府倡议的增加。此外，当前市场上可用的有限治疗方案还负责该细分市场在预测期内的增长。美国，印度等国家的政府通过资金和名称（例如孤儿药，快速轨道和优先审查等。这些因素有望加速引入新标记的药物疗法药物，并为药物治疗段提供明显的动力。

• 例如，在印度，在2023年工会预算中引入的国家镰状细胞贫血消除计划，重点是解决诸如镰状细胞疾病之类的重大健康问题，特别是在该国部落人群中。

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通过最终用户分析

医院细分市场归因于访问医院患者的患病率上升 

根据最终用户，市场被细分为医院，专科诊所等。

医院领域在2022年拥有大量的全球镰状细胞疾病治疗市场份额。该细分市场的很大份额归因于SCD的患病率的增加以及镰状细胞疾病治疗的医院入院数量增加。

• 根据世卫组织的说法，全球约有20-25万人患有该疾病。此外，到2050年，预计患者人数将增加30％，从而促进了医院细分市场的增长。

据估计，在预测期内，专业诊所细分市场将以显着的复合年增长率增长。该细分市场的增长归因于提供镰状细胞疾病治疗和护理的专业诊所数量的增加。

区域见解

美国在2022年以64％的份额统治了全球市场。该国市场的主导地位归因于更好地获得SCD治疗，潜在的候选管道，强有力的政府支持以及不断增加的合作，以改善疾病的治疗方法。

• 2019年12月，Global Blood Therapeutics，Inc。宣布了与Syros Pharmaceuticals Inc.进行的研究合作，以开发和商业化SCD和Beta-Thalalsassya的新型疗法。

欧洲在2022年占了很大的市场份额，预计在预测期内有了可观的增长。欧洲的市场增长归因于有利的报销政策，增加了疾病的患病率，并增加了市场参与者对该地区产品的扩张的重视。

• 根据欧洲药品局的数据，2019年，欧洲经济区（EEA）患有这种疾病的人数中有十分之一。

预计在预计的几年中，世界其他地区的市场将以大量的复合年增长率扩大。该地区的市场扩张是由中东和非洲，地中海地区和南美的SCD发病率最高的驱动的，以及可支配收入的上升。此外，人们对SCD和品牌药物的强大渠道的越来越多，预计还会推动该地区的市场增长。

关键行业参与者

具有强大镰状细胞疾病治疗销售的公司以主导竞争

Global Blood Therapeutics Inc.（Pfizer Inc.），Novartis AG和Emmaus Medical，Inc。是市场上的杰出参与者，并在2022年占据了相当大的全球市场份额。

全球血液Therapeutics Inc.（Pfizer Inc.）在2022年占了大量市场份额，原因是该公司从Oxbryta销售了SCD治疗。

• 例如，Oxbryta在2021年产生了1.95亿美元的收入，其销售额从上一年增长了57.5％。

同样，由于与几个政府组织的合作伙伴关系，诺华AG在2022年占有相当大的市场份额。这种合作伙伴关系可以使公司能够满足患者群体的未满足需求。此外，该公司强调全球产品可用性的扩展也是其在市场上的重要地位的原因。

• 2020年6月，诺华AG宣布将非洲镰状细胞疾病计划扩展到东非，并与乌干达和坦桑尼亚卫生部的两个新的谅解备忘录有关。该计划旨在改善和延长撒哈拉以南非洲SCD人民的生活。

此外，由于SCD并发症（例如中风）可以通过输血疗法预防，因此输血部分还产生了大量收入。

镰状细胞疾病治疗市场中的主要公司清单：

• Bristol-Myers Squibb Company（美国）
• addmedica（法国）
• 诺华AG（瑞士）
• Global Blood Therapeutics，Inc。（Pfizer Inc.）（美国）
• Emmaus Medical，Inc。（美国）
• Bluebird Bio Inc.（我们。）
• Agios Pharmaceuticals，Inc。（我们。）

关键行业发展：

• 2023年3月 - Addmedica与Abacus Medicine Pharma Services合作，在比利时，荷兰和卢森堡分发西克洛斯（羟基脲）。该疗法适用于2岁及以上的患者。
• 2022年8月 - 为了帮助快速访问Zynteglo，包括基于先进的合同产品和全面的患者支持计划，Bluebird Bio Inc.发布了其美国商业基础设施的详细信息。
• 2021年11月 - Emmaus Life Sciences，Inc。宣布了与Upscript IP Holdings，LLC的合作伙伴关系。 （upscript），提供远程医疗对患者的解决方案，扩大获得耐受性的机会。 
• 2020年10月 - 诺华AG宣布欧盟委员会（EC）的Adakveo批准，以防止16岁及16岁以上的镰状细胞疾病患者中经常性的血管熟悉危机（VOC）。
• 2020年9月 - 在科威特，卡塔尔，巴林沙特阿拉伯，阿曼和阿拉伯联合酋长国的oxbryta中，全球血液Therapeutics，Inc。与Biopharma-Mea达成了独家协议。

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