孤儿药物的市场规模，份额和行业分析，按治疗区域（肿瘤学，血液学，神经病学，内分泌学，心血管，呼吸系统，免疫疗法，传染病等）按药物类型（生物学和非生物学）（按分销渠道，分销渠道，零售商，零售药物，在线药物，在线药物，以及其他地区），以及区域性，forec 3

2023年，全球孤儿药市场规模的价值为1,704.9亿美元。预计该市场将从2024年的1891.7亿美元增长到2032年的468.58亿美元，在预测期内的复合年增长率为12.0％。北美在2023年以53.94％的份额统治了全球市场。此外，美国孤儿药市场规模的市场规模预计将大幅增长，到2032年，估计价值为2373.9亿美元，由Orpahn药物的有利政府政策驱动。

出于经济原因，制药行业开发了孤儿药，但响应公共卫生需求。这些药物的开发是为了治疗患有严重疾病的患者，迄今为止，没有治疗或至少一种令人满意的患者。例如，《孤子》在2023年发表的一篇文章指出，目前没有治疗的罕见疾病估计在全球范围内为4,000至5,000。此外，据报道，有25至3000万人受到欧洲罕见疾病的影响。

根据欧洲罕见疾病组织的说法，孤儿药是用于诊断，预防和治疗罕见疾病的药物。由于出现了与癌症相关的新疾病，肿瘤治疗区域在全球市场上的份额更高。此外，在预测期内，FDA对一系列与癌症相关的孤儿药物的批准有望导致这些药物的商业化增加，尤其是在肿瘤治疗区域。由于对免疫调节剂的需求更高，因为它们将免疫系统正规化或放大，因此市场将从更高的需求中获得增长。预计，发达国家以及新兴国家的传染病患病率上升，预计将促进对对需求的需求免疫调节剂，因此在预测期间促进了全球孤儿药市场的增长。

由于监管部门的批准增加，Covid-19-19对市场增长产生了积极影响。在2021年，市场的增长主要是由于市场参与者的研发活动的恢复。由于主要参与者为各种迹象推出了各种候选候选者，预计该增长将在预测期内持续下去。这种趋势表明，在预测期内，市场有望稳定增长。

孤儿药市场趋势

强大的产品推出以推动市场增长

全球市场的主要趋势之一是针对这些疾病适应症的强大产品推出。在全球范围内，患有罕见疾病的患者正在为这些疾病寻求高效而有效的治疗方法。日益增加的研发计划和患者群体有效治疗的倡导正在促进新的和更有效的产品。这些趋势导致了几种重磅炸弹药物的开发和销售，用于治疗许多类型的癌症，免疫疾病和其他罕见疾病。

• As per the Orphan Drug Report 2022 by Evaluate Pharma, it is estimated that the rise of top 10 orphan drugs blockbusters will be worth between USD 3.0 billion and USD 13 billion by 2026. Furthermore, it estimated that 40% of Johnson & Johnson’s pharmaceutical sales will come from orphan drugs, especially through blood cancer drugs, such as Imbruvica and Darzalex, which is expected to be worth over USD到2026年，由成熟和新兴的公司引入了如此复杂的孤儿治疗剂，这有助于促进这些药物的采用，预计在预测期内有助于全球市场的增长。

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孤儿药市场增长因素

增加研发计划以推动市场增长

在全球市场中占主导的关键驱动因素之一是，著名参与者开发新产品的研发投资不断提高。由于对罕见疾病的认识和理解增加了，因此许多关键的临床阶段生物制药公司和成熟的市场参与者正在临床试验的各个阶段为孤儿毒品创建强大的管道候选者。这种越来越多的罕见疾病疗法的尝试是由于与传统的药物组合相比，在罕见疾病中，很有可能在罕见疾病中产生大片药物的主要药物突破的原因。

• 2021年，FDA药物评估与研究中心（CDER）批准的一半以上，有孤儿指定，两种CAR-T细胞疗法得到了生物制剂评估与研究中心（CBER）的批准。

同样，某些国家的政府机构正在采取行动，以促进研究和主动活动。这些因素有望在预测期内推动市场增长。

• 2023年10月，印度政府启动了“印度制药科技领域的研发和创新国家政策”和“促进制药领域的研究与创新计划（PRIP）”。他们着重于印度制药和医疗技术领域的研究，开发和创新。该政策的部分集中在罕见疾病，基因治疗，孤儿药和精确药物上。

对此的另一个强大驱动力是，与罕见疾病相比，制药公司必须对糖尿病和冠状动脉疾病（CAD）等传统疾病的监管批准进行更大的结果研究。预计该因素将在预测期内推动市场增长。

稀有疾病的患者人群不断增长，正在推动市场发展

罕见疾病的患者在全球范围内一直在增长。这个大量的患者池增加了对合适治疗选择的需求。这种情况还增加了强大的研发计划和稀有疾病疗法的产品推出。预计这些因素将对全球市场产生重大积极影响。

• 根据欧罗恩（Euronews）在2023年发表的一篇文章，欧洲有5,000至8,000种罕见疾病，影响该地区近3000万人的日常生活，全球3亿人的日常生活。这创造了相当大的患者人群，他们的临床需求明显未满足，这本质上是非常严重的。因此，不断增长的患者人群患有罕见疾病，主要和新兴市场参与者参与了成熟且有效的产品的发展，预计将促进市场增长。

限制因素

与孤儿毒品相关的高成本以限制其采用

尽管越来越关注全球罕见疾病疗法的发展和营销，但某些局限性限制了全球市场的增长。关键限制因素之一是与这些药物相关的高成本。

• 根据《今日美国》在2023年发表的一篇新闻文章，佐尔根斯玛（Zolgensma）是一种用于治疗脊柱肌肉萎缩的一次性治疗方法，是美国市场上价格最高的药物之一。这些药物的成本约为225万美元，在全球治疗了3,000多名患者。

在发展中国家，可能无法充分补偿这些药物，从而大大增加了患者的自付费用。这为患者的治疗带来了成本负担，这导致这些产品的采用有限。这种情况限制了市场的增长。

孤儿药市场细分分析

通过治疗区域分析

肿瘤学部分由于强大的调节药物批准而占主导地位

在治疗领域，市场分为肿瘤学，血液学，神经病学，内分泌学，心血管，呼吸，免疫疗法，传染病等。

肿瘤学部分在2023年占据了主导的孤儿药市场份额。肿瘤学药物在关键参与者的产品开发管道中，以及大量用于治疗各种癌症的孤儿药物。例如，在2022年2月，CTI Biopharma因其药物pacritinib的治疗而获得了美国FDA的批准，以治疗成年患者，这是一种罕见的骨癌，影响了美国21,000多名患者。

由于许多新产品的推出和越来越多的监管批准，该血液学细分市场被预计是第二大领域。由于慢性疾病的积极发展，例如多发性硬化症，预计神经病学细分市场还会获得相对较强的复合年增长率。

但是，预计在预测期内，内分泌学，呼吸道和心血管段预计将登记较低的复合年增长率。由于存在可靠的产品（例如KeyTruda）以及增加的研究计划，因此预计免疫疗法细分将获得强大的复合年增长率。

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通过药物类型分析

由于产品强大而占主导地位的生物制剂细分市场

根据药物类型，市场被细分为生物制剂和非生物制剂。

由于被归类为生物制剂的产品，生物制剂细分市场在2023年占据了全球市场份额。根据美国食品药品监督管理局（FDA）的估计，该组织的孤儿产品开发办公室（OOPD）自1983年以来已经开发并销售了600多种药物和生物学产品，以治疗罕见疾病。非生物学领域的占全球市场份额较低的非生物学细分市场，也记录了相对较低的公案。

通过分配渠道分析

医院药房的高可访问性导致了细分市场的优势

根据分销渠道，市场被细分为医院药房，零售药房，在线药房等。

预计医院药房将在预测期内占有最大的市场份额。该部门主导地位的主要原因是，训练有素的医疗保健专业人员必须在医院静脉内服用大量药物。预计在预测期内，零售药房细分市场的复合年增长率相对较低。

由于在购买药物时给消费者提供了易于赋予的，因此预计在线药房细分市场将获得高复合年增长率。同样，在Covid-19大流行期间，由于越来越多的消费者转向在线药房购买这些药物，在线药房的增长强劲。

区域见解

就地区而言，全球市场被细分为北美，欧洲，亚太地区和世界其他地区。

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在北美，2023年的市场规模为919.7亿美元。北美的主导地位归因于孤儿药，强大的患者人口以及主要市场参与者的大量支出，导致了成熟和创新产品的发展。

• 例如，根据遗传和罕见疾病（GARD）信息中心，美国有10,000多种已知的稀有疾病在美国影响大约十分之一的人或3000万人，加上美国在美国的有利报销政策的存在，是北美在全球全球市场上的统治地位。
• 2023年12月，Bioversys AG获得了Alpibectir（BVL-GSK098）和Ethionamide固定剂量组合的美国食品和药物管理局授予孤儿药物名称（ODD）。它用于治疗结核病（TB）。

由于该地区的患者人口不断增加，并且采用了精致的稀有疾病疗法，预计欧洲市场将获得强大的复合年增长率。由于医疗保健支出不断增长和对罕见疾病的高度认识，亚太市场的增长率最高。世界其他地区包括拉丁美洲和中东和非洲，由于这些地区在该地区的渗透率不足，该地区占全球市场的份额较低。

孤儿药市场中的主要公司清单

Bristol-Myers Squibb Company和F. Hoffmann-La Roche Ltd.的强大投资组合来推动市场增长

由于存在大量关键市场参与者及其多样化的产品开发管道，因此市场本质上具有很高的竞争性质。目前，Bristol-Myers Squibb Company和F. Hoffmann La Roche Ltd.在市场上占主导地位，这在2023年全球市场占了很大的份额。这主要是由于这些公司的肿瘤学相关药物的强大销售和产品组合。

但是，在该行业中，有几个主要参与者，例如Biogen Inc.和Biomarin Pharmaceutical Inc.，及其针对各种罕见疾病的创新产品管道正在出现。其他杰出的球员包括Amgen，Alexion，Novartis，Astrazeneca，Daiichi Sankyo Company Limited和Agios Pharmaceuticals，他们在全球新型药物市场中也有很大的影响力。

关键公司列表：

• Amgen Inc.（美国）
• 拜耳AG（德国）
• F. Hoffmann-La Roche Ltd（瑞士）
• Alexion Pharmaceuticals Inc.（美国）
• Novo Nordisk A/s（丹麦）
• 诺华AG（瑞士）
• Bristol-Myers Squibb Company（美国）
• 阿斯利康（英国）
• Daiichi Sankyo Company，Limited（日本）
• GlaxoSmithkline plc（英国）

关键行业发展：

• 2024年2月 -  快速商业化合作伙伴（RCP）与孤儿合作，现在帮助开发孤儿的公司加速推销时间并更有效地为世界各地的患者提供治疗。
• 2023年2月 - GSK PLC的Benlysta（BelimiMab）接受了美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药物名称（ODD）。它是一种B细胞抑制单克隆抗体的治疗全身性硬化症。 GSK计划在2023年上半年开始对系统性硬化症相关的间质性肺疾病（SSC-ILD）进行II/III期试验。
• 2022年12月 - Amgen Inc.宣布决定与其孤儿毒品组合一起购买278亿美元的地平线治疗plc。
• 2022年11月 - Alexion是一群针对罕见疾病的阿斯利康，收购了一家开创性的基因组医学公司Logicbio Therapeutics，Inc。。这次收购是为了加速亚历山大的增长基因组药物同时治疗稀有疾病。
• 2022年3月 - Marinus Pharmaceuticals获得了Ztalmy（Ganaxolone）的美国FDA批准，该批准治疗与两岁及以上年龄较大的患者中与稀有细胞周期蛋白依赖性激酶5（CDKL5）缺陷障碍（CDKL5）缺陷障碍（CDD）相关的癫痫发作。
• 2022年2月 - Adalvo与SK Pharma合作创建了Arphio。它是一个专门用于孤儿和稀有疾病药物的新业务实体。
• 2021年8月 - 美国FDA接受了Agios Pharmaceuticals，Inc。的新药应用，用于Mitapivat，用于治疗丙酮酸激酶（PK）缺乏症的成年人。
• 2021年5月 - 美国FDA对BCMA CAR-T细胞疗法进行了优先审查，BCMA CAR-T细胞疗法是传奇生物技术公司的研究疗法，以治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。

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