脊髓性肌萎缩症 (SMA) 治疗市场规模、份额和行业分析、副产品（Nusinersen 和 Onasemnogen Abeparvovec）、按疾病类型（1 型 SMA、2 型 SMA 等）、分销渠道（医院药房、零售药房等）以及区域预测，2026-2034 年

2025年，全球脊髓性肌萎缩症治疗市场规模为52.5亿美元。预计该市场将从2026年的62.6亿美元增长到2034年的257.2亿美元，预测期内复合年增长率为19.31%。  到2025年，北美将占据全球市场的49.65%的份额。全球脊髓性肌萎缩症发病率不断上升，预计将增加对先进疗法的需求，以减轻疾病负担。

尽管这种疾病相对罕见且与批准药物相关的成本较高，但产品上市数量的大幅增加推动了全球市场的增长。瑞士制药商诺华公司通过基因治疗药物 Zolgensma 治疗脊髓性肌萎缩症，一次性治疗价格为 210 万美元。尽管成本如此之高，但这种被认为是婴儿死亡的主要遗传原因的疾病的严重性正在推动这些昂贵药物的采用。据《科学日报》发表的一篇文章称，全球估计每 11,000 名婴儿中就有 1 名患有脊髓性肌萎缩症，在目前使用的 Spinraza 和 Zolgensma 等疗法获得批准之前，大多数患有 1 型疾病的儿童在 2 岁之前死亡。

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脊髓性肌萎缩症治疗市场概况和亮点

市场规模及预测：

• 2025 年价值：52.5 亿美元
• 2026 年价值：62.6 亿美元
• 2034 年预测价值：257.2 亿美元
• 复合年增长率：2026-2034 年 19.31%

市场份额：

• 得益于较早的治疗批准、强大的报销框架和较高的治疗采用率，北美在 2018 年以 49.65% 的份额主导全球市场。
• 从产品来看，Nusinersen 在 2018 年占据了最大的市场份额，因为它是当时唯一获得批准的治疗方法。然而，由于全球市场的推出和患者采用率的增加，Onasemnogen Abeparvovec 预计将在 2019 年后获得强劲的发展势头。

主要国家亮点：

• 日本：政府支持所有患者获得报销，提高了治疗的接受率。
• 美国：尽管成本高昂（Zolgensma 第一年 210 万美元，Spinraza 75 万美元），但快速批准、高认知度和私人保险覆盖推动了采用。
• 中国：报销审批流程正在进行中；庞大的患者群体预计将推动未来的增长。
• 欧洲：奥地利、法国、德国和意大利等国家提供全额报销，支持市场扩张。

脊髓性肌萎缩症治疗市场趋势

增加治疗脊髓性肌萎缩症的研发计划以及主要参与者的研发管线

脊髓性肌萎缩症治疗市场的主要市场趋势之一是不断增加的研发计划，导致大公司的管道中出现潜在的治疗选择。  一些拥有处于临床试验后期阶段的候选药物的大公司包括基因泰克/罗氏的候选药物 Risdiplam，该药物最近获得了 FDA 的优先审查，预计将在 2020 年 5 月之前获得 FDA 批准的决定。此类研发举措正在为患者带来更多的认识和治疗选择。预计这将推动未来几年选择接受治疗的患者数量。这一趋势遵循了最近对罕见疾病加大研发力度的趋势。

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增加全球患者的报销机会

全球脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗市场的市场趋势之一是在全球许多地区增加昂贵药物的报销机会。预计这将对昂贵的基因疗法的采用产生积极影响，从而导致全球市场的大幅增长。向所有患者提供报销服务的一些国家包括欧洲的奥地利、法国、德国、意大利，而中东的以色列和亚洲的香港则向所有患者提供报销服务。在美国，报销的访问将得到各个保险公司的批准，那些被拒绝的患者可以接触百健（Biogen）的人道主义计划

市场驱动因素

疾病发生率不断上升，扩大了市场

在罕见疾病中，脊髓性肌萎缩症的总体负担在成本和医疗服务方面是最高的之一。由于人口增长导致脊髓性肌萎缩症发病率上升，是全球 SMA 治疗市场增长的关键因素之一。尽管被认为是一种罕见疾病，但据脊髓性肌肉萎缩基金会估计，全球每 6,000 至 10,000 名出生的婴儿中就有 1 人被诊断患有这种疾病。因此，该疾病患病率的上升是市场创收增加的关键因素之一。不断增加的产品发布和对新疗法的认识不断提高是影响市场增长的一些主要因素。人们对这种疾病的致命影响的认识以及对优质治疗方案的需求激增将极大地促进市场的发展。

新品上市高效带动全球市场

脊髓性肌萎缩症的发病率和认识显着提高，这推动了对有效治疗方案的需求，从而改善患者的治疗效果。最近，用于治疗脊髓性肌萎缩症的基因治疗领域出现了两项实质性且非常重要的产品上市。脊髓性肌萎缩症在很长一段时间内是一种罕见的疾病，没有治疗选择，这对患有这种疾病的婴儿和儿童来说往往是致命的。两款产品的推出：百健（Biogen）公司的 Spinraza（Nusinersen）和诺华（Novartis）公司用于治疗这种疾病的 Zolgensma（Onasemnogene abeparvovec）预计将极大地推动市场发展。再加上治疗方法的高效率，预计这些因素将推动市场发展。

市场约束

与批准产品相关的高成本限制了脊髓性肌萎缩症治疗市场的增长

限制全球市场增长的关键因素之一是罕见遗传病治疗的高价格。例如; Spinraza 预计第一年的费用为 75 万美元，此后每年费用为 37.5 万美元，使该疗法十多年来的治疗费用达到 410 万美元。而诺华公司对 Zolgensma 的治疗一次性治疗费用估计为 210 万美元。这些高昂的费用往往会影响许多患者接受治疗，但世界上绝大多数国家都有优惠的报销政策。预计此类措施将限制高成本产品的采用。

细分分析

按产品分析

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Onasemnogen Abeparvovec 将在预测期内获得动力

根据产品，市场分为 Nusinersen 和 Onasemnogen Abeparvovec。 Nusinersen在2018年占据了最大份额，这归因于Nusinersen是2018年市场上唯一获批的产品。然而，Onasemnogen Abeparvovec 于 2019 年获得批准，预计将于 2019 年和 2020 年在多个市场上市。由于全球市场上市数量不断增加以及患者采用率的提高，预计 Onasemnogen Abeparvovec 在未来几年将出现增长。 

通过脊髓性肌萎缩症（SMA）疾病类型分析

1 型 SMA 以实现最大份额

按疾病类型，全球脊髓性肌萎缩症治疗市场分为1型SMA、2型SMA和其他。 2018 年，1 型 SMA 在这三个类别中产生了最高的收入，预计在整个预测期内将在收入方面保持主导地位。预计 1 型 SMA 仍将是最主要的，因为大多数疾病病例都属于这种类型，这导致它在市场份额方面占据主导地位。预计对 2 型 SMA 的认识不断提高以及治疗方法的不断采用也将推动预测期内该类型的增长。

按分销渠道分析

脊髓性肌萎缩症 (SMA) 治疗中心和医院保持领先地位

按分销渠道划分，全球 SMA 治疗市场分为医院药房、零售药房等。就价值而言，医院药房在2018年占据了领先的市场份额，这是因为大多数治疗药物只能静脉注射，并且只能由经过培训的医疗专业人员来完成。因此，零售药店部门的复合年增长率相对较低。

区域分析

2018年北美SMA治疗市场价值8.54亿美元。美国SMA治疗产品的早期批准，加上充足的报销，导致2018年接受治疗的患者数量不断增加。欧洲由于长期强劲增长，预计将在该市场占据第二领先地位。根据我们的市场研究，预计亚太地区脊髓性肌萎缩症治疗市场价值将出现相对显着的增长。公共和私人参与者为提高高成本治疗方案的可及性提供的资金可能会在预测期内扩大市场的扩张。例如，在亚洲的主要地区，如日本和香港，已授予所有患者报销资格，而在中国，报销审批程序目前正在进行中。脊髓性肌萎缩症治疗的这种积极报销方案预计将在预测期内促进亚太地区市场的扩张。

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世界其他地区包括拉丁美洲、中东和非洲地区。在拉丁美洲，人口中该疾病发病率的上升正在推动脊髓性肌萎缩症治疗市场的增长。据估计，中东和非洲在预测期内将出现缓慢至温和的增长，这是由于非洲国家对该疾病的诊断延迟。然而，中东国家地区积极的报销政策以及人们对疾病严重性的认识不断提高，是预测期内推动中东和非洲脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗市场收入的关键因素。

主要行业参与者

百健（Biogen）和诺华公​​司（Novartis AG）专注于引进先进产品，以获得全球战略地位

百健（Biogen）和诺华（Novartis AG）凭借两款用于治疗脊髓性肌萎缩症的主要产品占据了 2018 年的全部市场份额。百健 (Biogen) 的 Spinraza (Nusinersen) 和诺华 (Novartis) 的 Zolgensma (Onasemnogene abeparvovec) 是仅有的两种被批准用于治疗这种疾病的产品。因此，这两家公司在市场份额方面占据绝对主导地位。基因泰克公司（F. Hoffmann-La Roche Ltd）和安斯泰来制药等其他公司拥有关键的候选产品，其中一些处于临床试验的后期阶段。

主要公司简介：

• 百健公司  
• 诺华公司
• 基因泰克公司/F.霍夫曼-拉罗氏有限公司
• 安斯泰来制药公司
• 健赞公司
• 其他的

主要行业发展：

• 2019 年 5 月 -诺华公司的 Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) 获得美国 FDA 批准，成为第一个也是唯一一个针对脊髓性肌萎缩症 (SMA) 儿科患者的基因疗法
• 2016 年 12 月 –美国FDA批准百健（Biogen）公司首款治疗脊髓性肌萎缩症的药物Spinraza（Nusinersen）

报告范围

An Infographic Representation of Spinal Muscular Atrophy Treatment Market

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该报告提供了有关 SMA 治疗产品的定性和定量见解，并对市场中所有可能细分市场的市场规模和增长率进行了详细分析。除此之外，该报告还对市场动态、新兴趋势和竞争格局进行了详尽的分析。报告提供的主要见解包括主要国家脊髓性肌萎缩症的患病率、关键行业发展、管道分析、新产品发布、报销政策、监管情况和主要行业趋势。

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