小干扰 RNA (siRNA) 疗法规模、份额和行业分析，副产品（Fitusiran、Patisiran、Givosiran、Lumasiran、Inclisiran、Vutisiran 等），按疾病适应症（遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性、急性肝卟啉症、原发性高草酸尿症 1 型 (PH1) 临床动脉粥样硬化性心血管疾病等），按给药途径（静脉、皮下和其他）、按年龄（儿童和成人）、按分销渠道（医院药房、药店和零售药房以及在线药房）以及区域预测，2026-2034年

由于研究和开发投资的增加，全球小干扰 RNA (siRNA) 治疗市场正在大幅增长，这些投资通过增强小干扰 RNA 的递送、稳定性和功效来推进治疗。小干扰RNA代表一类能够调节基因表达和蛋白质产生的分子。这些分子旨在通过编码编码蛋白质的信使 RNA (mRNA) 来防止致病蛋白质的产生。治疗性小干扰 RNA (siRNA) 是双链 RNA，可通过激活 RNA 干扰途径 (RNAi) 来沉默基因。这些双链 RNA 允许设计用于特定基因沉默的有效 siRNA。 

投资和融资活动的增加导致了众多候选产品的开发，以满足不断增长的需求。由于对小干扰 RNA 疗法的需求不断增长，许多老牌企业专注于收购和合作等战略活动，以推动市场增长。

• 例如，2025年4月，小野制药有限公司与Jorna Therapeutics签订了研究合作协议，旨在使用核糖核酸（RNA）编辑平台进行药物发现。 
• 同样，2023 年 7 月，诺华公司收购了 DTx Pharma，利用其商标 FALCON 平台开发用于神经科学适应症的 siRNA 疗法。

小干扰 RNA 治疗驱动程序

加强与运营实体的合作和技术进步，推动市场增长

对个性化医疗的需求不断增长以及对有效替代疗法的需求催生了有效的 siRNA 疗法。为了支持这种不断增长的需求，市场上的各种运营实体正在进行合作和收购等战略活动。预计此类发展将引导市场增长。 

• 例如，2025 年 5 月，艾伯维公司与 ADARx Pharmaceuticals 合作，同意开发跨多个疾病领域的小干扰 RNA (siRNA) 疗法，包括神经科学、免疫学和肿瘤学。根据协议，ADARx 预计将收到 3.35 亿美元的预付款，并将有资格获得数十亿美元的额外或有付款，包括期权相关费用、里程碑付款和分级特许权使用费。此类战略合作和投资预计将推动市场的增长。 

此外，机器学习和人工智能等技术集成支持市场的增长。

• 例如，2024年10月，礼来公司与Insitro合作开发代谢疾病的治疗方法，将Insitro的人工智能（AI）机器学习（ML）平台与礼来公司的药物输送技术相结合。 GalNAc 技术被广泛用作 siRNA 疗法的递送方法，Insitro 将使用该技术来改善代谢功能障碍相关脂肪肝病 (MASLD) 等疾病的治疗。

原发性高草酸尿症 (PH) 的患病率（按类型）（每百万人口的百分比）

2020 年 1 月，Orphanet 更新了报告，指出原发性高草酸尿症 (PH) 的患病率范围为每 1,000,000 人中有 1 至 3 名患者。其中PH1占85.0%，PH2占8.0-10.0%，PH3占5.0-7.0%。如此高的 PH1 发病率（用 siRNA 治疗）预计将支持市场的增长。

小干扰RNA治疗限制

小干扰 RNA 的脱靶效应限制生长潜力

siRNA 疗法的主要问题之一是脱靶效应和非预期的基因表达。通常，临床试验会因脱靶效应（例如脱靶基因失调）而面临失败。这可能会导致潜在的毒副作用。这些因素可能会限制预测年份的市场增长。

• 例如，2022年1月，NIH发表了一篇题为“The siRNA Off-Target Effect Is Degreed by Base-Pairing Stabilities of Two Different Regions with Opposite Effects”的文章，报道称，脱靶效应是通过siRNA种子区域和脱靶mRNA之间稳定的碱基配对诱导的，而不是通过不稳定的碱基配对诱导的。

此外，与施用治疗性 siRNA 分子相关的副作用，例如注射部位反应、关节痛、尿路感染、腹泻、支气管炎、四肢疼痛和呼吸困难，可能会阻碍市场增长。 

小干扰RNA治疗机会

使用小干扰 RNA 治疗癌症的联合疗法的出现为市场增长提供了途径

将 siRNA 疗法与其他药理方式（如分子药物、抗体，甚至基因编辑技术、寡核苷酸相结合）相结合，是联合疗法的一部分。这些进步扩大了 siRNA 疗法在传染病、癌症和心血管疾病等各个垂直领域的应用领域。 siRNA 治疗应用的研究和开发为增长提供了更大的扩展途径。

• 例如，2023年8月，Sirnaomics宣布成功进行了RNAi治疗STP707治疗多种实体瘤的I期临床研究。 STP707 由两种 siRNA 寡核苷酸组成，经证明可抑制其靶标 mRNA 的表达，两种 siRNA 组合可产生协同效应，减少促炎因子。这项篮子研究的结果鼓励探索 STP707 作为潜在的单一药物或与免疫检查点抑制剂药物的联合治疗。预计此类机会将为市场提供利润丰厚的增长机会。

主要见解

该报告涵盖以下主要见解：

• 主要参与者的管道分析 
• 市场技术进步
• 主要国家/地区的监管和报销情况
• 主要行业发展（合并、收购、合作等）

分割

按产品分析

按产品划分，市场分为 Fitusiran、Patisiran、Givosiran、Lumasiran、Inclisiran、Vutisiran 等。

预计 inclisiran 细分市场在全球小干扰 RNA 治疗市场的预测期内将显着增长。该产品的高市场份额归因于监管机构最近的营销批准。

• 例如，2021 年 12 月，诺华公司获得美国 FDA 批准使用 Leqvio (inclisiran)，这是一种小干扰 RNA (siRNA) 疗法，用于降低低密度脂蛋白胆固醇，每年服用两次。预计这些因素将推动市场增长。预计此类发展将促进市场的增长。

按疾病指征分析

按疾病适应症，全球小干扰RNA治疗市场分为遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）、急性肝卟啉症（AHP）、原发性高草酸尿症1型（PH1）、临床动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）等。 

其中，临床动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）预计将占据相当大的地位，因为与其他利用小干扰RNA治疗的疾病适应症相比，其患病率较高。此外，许多公司正在大力投资开发针对该疾病的新疗法。

• 例如，2025 年 5 月，Sirius Therapeutics Inc. 在 B2 轮融资中筹集了近 5000 万美元，以支持其用于心血管疾病适应症的小干扰 RNA (siRNA) 分子管道。主要的 siRNA 候选药物 SRSD-107 是一种用于治疗血栓栓塞性疾病的长效因子 XI 抗凝剂。对该细分市场如此高的投资预计将支持该市场的细分增长。 

按给药途径分析

根据给药途径，小干扰RNA治疗又分为皮下注射、静脉注射等。 

皮下业务预计在预测期内将大幅增长。各种研究和开发以及新产品的推出都集中在皮下给药途径上。此外，皮下注射 siRNA 疗法的监管批准也有望支持细分市场的增长。 

• 例如，2025 年 3 月，Rona Therapeutics Inc. 的 RN0361 试验新药 (IND) 获得美国 FDA 批准，RN0361 是一种靶向 APOC3 的 siRNA（小干扰 RNA）疗法，用于治疗严重高甘油三酯血症 (SHTG)、混合性血脂异常和家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS)。该候选人通过皮下注射实现了肝细胞特异性沉默。这些发展预计将加强该领域的市场份额。 

按年龄分析

根据年龄，市场进一步分为儿科和成人。成人市场预计将占据相当大的市场份额。成人市场的高市场份额归因于众多美国 FDA 批准的产品的可用性。 

• 例如，2025 年 3 月，Alnylam 制药公司其 RNAi 疗法 AMVUTTRA（vutrisiran）获得美国 FDA 批准，用于治疗成人野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以降低心血管死亡率、心血管住院率和紧急心力衰竭就诊率。预计此类发展将促进该领域的增长。

 按分销渠道分析

按分销渠道划分，市场分为医院药房、药店及零售药房、网上药房。

医院药房预计将占据重要的市场份额。由于医院药房越来越多地参与为患者提供住院和门诊护理，预计医院药房的市场份额将很高。 

• 例如，2024 年，美国卫生系统药剂师协会对 250 名医院药房主管进行了一项民意调查，结果显示药剂师经常为医院的大多数住院患者提供临床服务。医院药房的如此高参与度推动了该领域的增长。

区域分析

按地区划分，市场分为北美、欧洲、亚太地区、中东和非洲、拉丁美洲。

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2024 年，北美占据全球小干扰 RNA (siRNA) 治疗市场的最大份额。该地区市场的增长归因于临床试验数量的增加和正在进行的研究，以促进 siRNA 治疗市场的增长。

此外，该地区各个监管机构的营销批准将推动预测年份的市场增长。 

• 例如，2025 年 3 月，Alnylam Pharmaceutical Inc. 的 Qfitlia (fitusiran) 获得美国 FDA 批准，用于常规预防治疗，以预防或减少使用或不使用 VIII 或 IX 因子抑制剂的 A 型或 B 型血友病成人和儿童患者的出血发作频率。 Qfitlia 是一种小干扰 RNA 治疗药物，利用结合技术——此类技术的发展可促进该区域的生长。

预计欧洲在预测期内将以可观的复合年增长率增长。该地区的高市场份额归功于对研究计划的高投资。该地区许多老牌企业正致力于优化其产品供应并扩大小干扰RNA的生产能力，以满足该地区不断增长的需求。 

• 例如，2025 年 4 月，Silexion Therapeutics Corp. 与 Catalent 合作，在法国为 Silexion 的下一代 siRNA 候选药物 SIL204 开发配方和临床生产活动。此次合作的重点是优化 SIL204 的全身和瘤内递送配方。 

预计亚太地区在预测期内将以复合年增长率大幅增长。区域增长归因于各种战略活动，例如商业化协议以及该区域运营实体内的合作。 

• 例如，2024 年 4 月，中外制药有限公司与罗氏公司签署了 zilebesiran 的许可协议，这是一种用于治疗高血压的研究性 siRNA 疗法。该许可协议为中外制药有限公司提供了 zilebesiran 在日本的独家商业化权利。预计此类发展将推动亚太地区 siRNA 治疗的增长。

涵盖的主要参与者

全球小干扰RNA治疗市场处于半整合状态，存在少数集团和大量新兴公司。

该报告包括以下主要参与者的简介：

• Alnylam Pharmaceuticals, Inc.（美国剑桥）
• 艾伯维公司（美国北芝加哥）
• 勃林格殷格翰国际有限公司。 （德国因格尔海姆）
• 诺和诺德 A/S（巴格斯瓦德，丹麦）
• 诺华公司（瑞士巴塞尔）
• Sirnaomics（美国盖瑟斯堡）
• 再生元制药公司（美国纽约）
• Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.（美国帕萨迪纳）

主要行业发展

• 2024年11月, Sarepta Therapeutics, Inc. 与 Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. 合作签订了独家全球许可协议。该协议为该公司提供了针对肌肉、中枢神经系统 (CNS) 和肺部罕见遗传疾病的多个临床、临床前和发现阶段 siRNA 项目的全球独家权利。
• 2024年1月，勃林格殷格翰国际有限公司。与苏州瑞博生命科学有限公司和 Ribocure AB (Ribo) 合作，开发非酒精性或代谢功能障碍相关脂肪性肝炎 (NASH/MASH) 的新疗法。此次合作旨在临床开发针对心血管、肾脏和代谢疾病 (CRM) 的小干扰 RNA (siRNA) 疗法。