Thérapie génique - révolutionner la médecine et un espoir pour des millions

La thérapie génique est un traitement qui comprend la modification / manipulation de l'expression des gènes dans le but de traiter les troubles génétiques. Les thérapies génétiques peuvent être livrées non plusin vivoouin vitro. Lein vivoLa livraison comprend l'administration du vecteur viral par voie intraveineuse dans le corps tandis que lein vitroL'administration comprend l'élimination des cellules du patient, l'administration du vecteur viral dans ces cellules, puis les cellules contenant le vecteur sont réintroduites dans le patient.

La prévalence croissante de troubles rares avec la composante génétique comme facteur parmi la population dans le monde est l'un des principaux facteurs contribuant à l'objectif croissant des fabricants de médicaments pour développer et introduire de nouvelles thérapies génétiques pour les conditions.

• Selon un article de 2021 publié par le National Human Genome Research Institute (NHGRI), il y a plus de 6 800 maladies rares et, au total, ces maladies rares affectent environ 25 à 30 millions de personnes aux États-Unis.
• De plus, selon un article de 2022 publié par le gouvernement du Royaume-Uni, environ 80% des maladies rares ont une origine génétique et collectivement, les maladies rares affectent 1 sur 17 personnes à un moment donné de leur vie.

L'investissement en hausse de la R&D par des acteurs clés conduit à un nombre croissant de produits de pipeline, et le nombre croissant d'approbations et l'introduction des thérapies géniques par les acteurs du marché pour répondre à la demande croissante sont certains des facteurs contribuant à la croissance du marché.

• Selon un rapport de 2022 publié par l'American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT), les produits du pipeline en thérapie génique ont augmenté de 6% en 2022 par rapport à l'année précédente.

Selon l'American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT), en décembre 2022, il y avait plus de 2 000 thérapies génétiques dans le pipeline dans le monde. La distribution de ces thérapies sur la base de la phase clinique est mentionnée ci-dessous:

• Phase I - 1 000+
• Phase II - 9905
• Phase III - 120

La figure mentionnée ci-dessous représente la distribution des thérapies géniques (y compris les thérapies cellulaires génétiquement modifiées) basées sur des phases cliniques, à partir de 2022.

Source: 2022 Rapport publié par l'American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT)

Énorme potentiel partiellement compensé par des coûts élevés 

La production, la manipulation et le contrôle des vecteurs viraux sont complexes par rapport au travail avec des produits chimiques pour la fabrication de médicaments et de thérapies traditionnels. Les activités complexes de R&D entraînent d'énormes coûts d'investissement pour les fabricants. Parallèlement à cela, les thérapies géniques sont principalement destinées aux rares troubles affectant une population plus petite et sont donnés comme traitement unique aux patients. Par conséquent, ce sont quelques-uns des facteurs importants responsables du coût élevé des thérapies.

Les cinq principaux thérapies géniques approuvées par la FDA avec leurs dates d'approbation respectives sont mentionnées dans le tableau ci-dessous:

Les sociétés pharmaceutiques et biotechnologiques sur le marché se concentrent continuellement sur des moyens stratégiques de réduire le coût des thérapies géniques dans le but d'augmenter l'accessibilité et la pénétration sur le marché.

Ci-dessous, certaines des approches adoptées par les sociétés pharmaceutiques pour surmonter le défi du coût élevé:

• Remises basées sur les résultats -Cette approche répand le risque entre le payeur et le fabricant. Le payeur verse au fabricant le prix total du médicament et en cas de médicament ne répondant pas aux résultats prédéterminés, le payeur est remboursé tout le coût.
• Certains fabricants proposent des contrats basés sur les résultats qui permettent aux plans de santé de réduire le coût associé aux médicaments sur ordonnance.
  • Par exemple, Bluebird Bio Inc., un fabricant de Zynteglo, a annoncé l'offre contractuelle basée sur les résultats et un programme complet de soutien aux patients pour stimuler l'accessibilité de la thérapie.
• Modèle d'abonnement -Selon ce modèle, les sociétés pharmaceutiques reçoivent un paiement initial des patients qui peuvent accéder aux thérapies plus tard à des prix relativement inférieurs.
• Paiements différés -Certains fabricants offrent un accès initial aux patients aux thérapies et aux paiements différés jusqu'à ce qu'ils terminent les négociations de prix avec les gouvernements. Cela permet aux organismes de remboursement de gérer l'impact budgétaire pendant la phase d'accès précoce.
  • Par exemple, Novartis a reçu l’approbation de la CE et a activé le programme d’accès «jour un» pour Zolgensma.
• Paiements de rente basés sur les résultats -Cette approche permet aux fabricants de répartir le coût au fil des ans et ainsi d'augmenter l'admissibilité et l'accessibilité des thérapies parmi la population de patients en réduisant le coût global.
• Paiements de versement basés sur les résultats -Ce modèle comprend les paiements à tempérament du médicament réparties sur une période de délai prédéterminée (paiements mensuels) sur la base du résultat obtenu par le fabricant préréglé.

Ainsi, avec des efforts croissants des fabricants et d'autres organisations, les thérapies géniques ont un potentiel prometteur pour fournir une guérison à vie pour divers troubles rares qui possèdent des options de gestion très limitées.