Sickle Cell Disease Treatment Market Size, Share & COVID-19 Impact Analysis, By Treatment Modality [Bone Marrow Transplant, Blood Transfusion, Pharmacotherapy {Hydroxyurea, and Branded Products (Endari, Adakveo, Oxbryta, Zynteglo, PYRUKYND (Mitapivat), CTX001, Inclacumab, MGTA-145, Vamifeport (Vit-2763), ALXN1820, FT-4202 e GBT0216)}], por usuário final [hospitais, clínicas especializadas e outros] e previsão regional, 2023-2030

O tamanho do mercado de tratamento de doenças falciformes foi avaliado em US $ 2,25 bilhões em 2022 e deve crescer de US $ 2,73 bilhões em 2023 para US $ 9,84 bilhões em 2030, exibindo um CAGR de 20,1% durante 2023-2030. Os Estados Unidos dominaram o mercado de tratamento de doenças falciformes com uma participação de mercado de 64.% em 2022.

A doença das células falciformes (DF) é um distúrbio herdado que causa doenças, como doença falciforme da hemoglobina, doença da hemoglobina SS, anemia falciforme e outros causando deformação das glóbulos vermelhos. Isso leva à morte precoce das células, causando escassez de sangue e também inibe o fluxo sanguíneo, causando bloqueio. O procedimento de tratamento inclui transfusões de sangue, medicação e transplantes de medula óssea.

O crescimento do mercado global de tratamento de doenças falciformes é atribuído à crescente prevalência de DF, aumento da conscientização sobre a doença e o aumento do foco dos principais atores no lançamento de novos medicamentos eficazes para o tratamento da doença de células falciformes.

• Em fevereiro de 2022, a Agios Pharmaceuticals, Inc. anunciou a aprovação da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) para seu produto Pyrukynd (Mitapivat) para o tratamento da anemia hemolítica em adultos com deficiência de piruvato quinase (PK), raro, descilitante e descilitante e hemolítico da vida.

Impacto covid-19

Diminuição das doações de medula óssea e escassez de doadores dificultou o crescimento do mercado em meio à pandemia         

O surto de Covid-19 não teve impacto no segmento de farmacoterapia do mercado devido à comercialização de medicamentos para tratamento farmacêutico de marca de 2019-2020.

• Por exemplo, em junho de 2020, a Emmaus Medical, Inc. recebeu a aprovação de marketing do Ministério da Saúde de Israel para a distribuição comercial e venda de endari em Israel. Além disso, o segmento de farmacoterapia da empresa testemunhou um crescimento de 100,1% em 2020 em relação a 2019.

No entanto, os segmentos de transfusão de sangue e transplante de medula óssea sofreram um declínio no crescimento em 2020 em comparação com o ano anterior devido ao realamento de soluções de saúde para o tratamento com CoVID-19. Além disso, como o número de pessoas que optam pelo tratamento da doença falciforme foi reduzida, o mercado foi afetado negativamente.

• Por exemplo, de acordo com os dados do Relatório de Pesquisa da Comunidade Covid-19 realizada pela Organização Nacional para Distúrbios Raros (NORD) publicados em 2020, cerca de 74,0% dos 772 participantes dos EUA que sofrem de uma doença rara tiveram consultas médicas canceladas para reduzir a pessoa a pessoa e controlar a propagação do vírus.

Além disso, o mercado experimentou um surto significativo de crescimento pós-Covid-19. Isso ocorreu devido ao aumento das vendas de drogas de tratamento de doenças falciformes.

• Por exemplo, o Adakveo da Novartis gerou vendas líquidas de US $ 186,0 milhões em 2022, experimentando um crescimento de 77,1% em relação a 2020.

Últimas tendências

O aumento da adoção da terapia genética reforçou o desenvolvimento de tratamentos de SC eficazes 

A terapia genética emergiu como a cura final para várias doenças crônicas. No caso de doenças hereditárias,terapia genéticaé uma revolução que tem como alvo a causa raiz de uma doença. Com o aumento da pesquisa sobre a correção da mutação genética para o tratamento da doença, os participantes do mercado mudaram seu foco de P&D para a terapia genética.

• Por exemplo, em fevereiro de 2018, David Williams, em colaboração com o Boston Children's Hospital, iniciou um estudo clínico para determinar a viabilidade e a segurança da administração de um vetor de transferência de genes lentiviral que codifica um pequeno RNA (SH) direcionado ao repressor do gene γ-globina, BCL11A, em pacientes com severa de severa. O estudo está atualmente no estudo da Fase 1 e deve ser concluído em abril de 2024.

Da mesma forma, a terapêutica CRISPR e os produtos farmacêuticos de vértices têm conduzido ensaios clínicos na terapia com edição do gene CRISPR-CAS9 CTX001. Atualmente, está na Fase 3 clínica e estima -se que seja concluído em outubro de 2024. Estudos clínicos positivos no CTX001 sugerem que o candidato a pipeline pode se tornar um medicamento de grande sucesso quando for lançado no mercado. Devido a esse fator, o mercado global deve testemunhar o crescimento nos próximos anos.

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Fatores de crescimento do mercado de tratamento de doenças falciformes

Aumentar a prevalência, juntamente com a alta gravidade relacionada à doença para aumentar a demanda por procedimentos eficazes de tratamento

Globalmente, milhões de pessoas são afetadas pela doença falciforme. A crescente prevalência de doença falciforme está impulsionando a expansão do mercado.

• Por exemplo, em maio de 2022, a SCD impactou quase 100.000 americanos, de acordo com os Centros de Controle e Prevenção de Doenças (CDC).

Jovens e adultos com doença falciforme freqüentemente experimentam a conseqüência extrema conhecida como crise vaso-oclusiva (VOC). A crescente necessidade de assistência médica de emergência entre os pacientes devido a instâncias repentinas de desconforto agudo é aumentar a expansão do mercado.

• De acordo com o estudo de pesquisa do Centro Nacional de Informações de Biotecnologia (NCBI) em 2021, os pacientes que sofrem da doença podem encontrar até 18 COVs anualmente.

O aumento da ênfase na introdução de medicamentos para diminuir a agudeza dessas doenças pelos principais participantes do mercado está apoiando a expansão do mercado.

• Por exemplo, em novembro de 2019, a Food and Drug Administration (FDA) acelerou a aprovação do Oxbryta da Pfizer, indicado para pacientes adultos com doença falciforme e crianças com 12 anos ou mais. Em 2021, o FDA aprovou o uso expandido de medicamentos para pacientes com 4 anos ou mais nos EUA   

A crescente prevalência de DF e a eficácia dos produtos para o tratamento da doença na redução das chances de COV estão aumentando sua adoção entre os pacientes.

Advento de novas soluções de tratamento para contribuir para o crescimento do mercado

Anterior, apenas o transplante de medula óssea e a transfusão de sangue foram incluídos no gerenciamento de SCD. A crescente incidência de doença das células falciformes e o aumento da conscientização sobre isso aumentaram a adoção de procedimentos eficientes de tratamento.

Os principais participantes aumentaram seu foco no lançamento de novos produtos para o tratamento desta doença e para atender às demandas dos pacientes.

• Por exemplo, em 2017, o FDA aprovou o Drug Endari da Emmaus Life Sciences para pacientes com células falciformes com cinco anos ou mais. Até então, havia um foco limitado na inovação para o desenvolvimento de um tratamento para a doença, pois a Enderi foi a primeira droga de marca aprovada em décadas.

Após o lançamento da Enderi, mais algumas empresas surgiram no mercado com lançamentos de novos produtos, incluindo Oxbryta (Global Blood Therapeutics), Adakveo (Novartis), Zynteglo (Bluebird Bio, Inc.) e Pyrukynd (Agios Pharmaceuticals, Inc.).

Além disso, ao oferecer aprovações rápidas de produtos, a FDA e a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) também estão desempenhando um papel importante. O FDA concede aprovação rápida aos medicamentos para doenças graves para atender a uma necessidade médica não atendida.

• Em novembro de 2019, três meses antes do tempo legalmente exigido para a ação da agência, a Global Blood Therapeutics (Pfizer Inc.) informou que o FDA havia aprovado o Oxbryta.

Prevê -se que a crescente prevalência de DF e as novas introduções esperadas de medicamentos para promover o crescimento do mercado durante o período de previsão.

Fatores de restrição

Falta de opções de tratamento de SC em países emergentes para limitar o crescimento do mercado

A farmacoterapia do tratamento da doença falciforme consiste em hidroxiureia e alguns medicamentos de marca. A hidroxiureia é considerada a primeira linha de tratamento de doenças e é recomendada por muitos profissionais de saúde. No entanto, a falta de disponibilidade de opções de tratamento nos países em desenvolvimento em todo o mundo se destaca como um fator de restrição.

• De acordo com a Sociedade Americana de Hematologia, na região da África Subsaariana, quase 300.000 bebês nascem com DC todos os anos. Apesar da inclusão de hidroxiureia na lista de medicamentos essenciais para crianças, ela permanece indisponível na região. Além disso, a droga é considerada muito cara na África.

Além disso, as transfusões de sangue para o gerenciamento de SCD também dependem da disponibilidade de doadores. Há chances de triagem inadequada, levando ao aumento das infecções transmitidas por transfusão de sangue, mesmo que os doadores estejam acessíveis.

O financiamento público e privado em países africanos é insuficiente para melhorar as instalações de saúde e os cuidados exigidos pelos pacientes que sofrem da doença.

Além disso, combinado com a falta de conscientização sobre a doença entre a população nas economias emergentes, pode limitar o crescimento do mercado global durante o período de previsão. 

Segmentação

Por análise de modalidade de tratamento

Segmento de transfusão de sangue liderado por sua eficiência na modalidade de tratamento para gerenciamento de acidente vascular cerebral

O mercado é dividido em transfusão sanguínea, transplante de medula óssea e farmacoterapia, em termos de modalidade de tratamento. O segmento de farmacoterapia é segregado em produtos de marca e hidroxiureia.

O segmento de transfusão de sangue gerou a maior receita em 2022 e deve crescer em um CAGR estagnado durante o período de previsão. A transfusão sanguínea é o método de tratamento mais eficiente para gerenciar derrames, que é um dos sintomas graves da DF. O número crescente de episódios de derrames entre pacientes com DD aumentou a demanda por tratamento de transfusão de sangue. Esse fator é responsável pelo domínio do segmento.

Além disso, o segmento de farmacoterapia deve crescer no CAGR mais rápido durante o período de previsão. A alta taxa de crescimento do segmento se deve ao lançamento de novos medicamentos para farmacoterapia com a marca e o aumento das iniciativas governamentais nos primeiros lançamentos desses medicamentos. Além disso, as opções de tratamento limitadas atualmente disponíveis no mercado também são responsáveis ​​pelo crescimento do segmento no período de previsão. O governo em países, como EUA, Índia e outros, apóia atividades de pesquisa para tratamento de doenças falciformes de células por meio de financiamento e designações comodrogas órfãs, Fast Track e Revisão Prioritária, entre outros. Espera -se que esses fatores acelerem a introdução de novos medicamentos de farmacoterapia rotulados e forneçam impulso significativo ao segmento de farmacoterapia.

• Por exemplo, na Índia, o Programa Nacional de Eliminação da Anemia das Células falciformes introduzido no Orçamento da União 2023, concentrou -se em abordar problemas significativos de saúde, como doença falciforme, especificamente na população tribal do país.

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Por análise do usuário final

O segmento de hospitais dominou atribuível à crescente prevalência de pacientes que visitam hospitais 

Com base no usuário final, o mercado é segmentado em hospitais, clínicas especializadas e outros.

O segmento de hospitais realizou uma participação significativa do mercado global de tratamento de doenças falciformes em 2022. A grande participação do segmento é atribuída à crescente prevalência de DF e ao crescente número de admissões hospitalares para tratamento de doenças falciformes.

• De acordo com a OMS, cerca de 20 a 25 milhões de pessoas estão vivendo com a doença em todo o mundo. Além disso, o número de pacientes deve aumentar em 30% até 2050, facilitando assim o crescimento do segmento hospitalar.

Estima -se que o segmento de clínicas especializadas cresça em um CAGR significativo durante o período de previsão. O crescimento desse segmento é atribuído ao crescente número de clínicas especializadas que fornecem tratamento e cuidados de doenças falciformes de células.

Insights regionais

Os EUA dominaram o mercado global com uma participação de 64% em 2022. O domínio do mercado no país é atribuído a um melhor acesso ao tratamento de SC, potenciais candidatos a tubulações, forte apoio do governo e colaborações crescentes para melhorar o tratamento da doença.

• Em dezembro de 2019, a Global Blood Therapeutics, Inc. anunciou uma colaboração de pesquisa com a Syros Pharmaceuticals Inc. para desenvolver e comercializar novas terapias para SCD e beta-talassemia.

A Europa foi responsável por uma participação de mercado significativa em 2022 e deve testemunhar um crescimento considerável durante o período de previsão. O crescimento do mercado na Europa é atribuído a políticas favoráveis ​​de reembolso, aumentando a prevalência da doença e o aumento da ênfase dos participantes do mercado na expansão de suas ofertas na região.

• De acordo com os dados da Agência Europeia de Medicamentos, em 2019, cerca de 1 em cada 10.000 pessoas viviam com a doença no Espaço Econômico Europeu (EEA).

Espera -se que o mercado do resto do mundo se expanda em um CAGR significativo nos anos projetados. A expansão do mercado na região é impulsionada pela maior incidência de SC no Oriente Médio e na África, nas regiões do Mediterrâneo e pela América do Sul e pela crescente renda disponível. Além disso, a crescente conscientização sobre a DC e o forte oleoduto de medicamentos de marca também deve alimentar o crescimento do mercado na região.

Principais participantes do setor

Empresas com fortes vendas de tratamento de doenças falciformes de células para dominar a concorrência

A Global Blood Therapeutics Inc. (Pfizer Inc.), Novartis AG e Emmaus Medical, Inc. são os participantes proeminentes do mercado e capturaram uma considerável participação de mercado global em 2022.

A Global Blood Therapeutics Inc. (Pfizer Inc.) foi responsável por uma participação de mercado significativa em 2022 devido às fortes vendas da Companhia do Oxbryta para o tratamento da SCD.

• Por exemplo, o Oxbryta gerou uma receita de US $ 195,0 milhões em 2021, experimentando um aumento de 57,5% em suas vendas em relação ao ano anterior.

Da mesma forma, a Novartis AG manteve uma parcela considerável do mercado em 2022 devido ao crescente foco em parcerias com várias organizações governamentais. Essa parceria pode permitir que a empresa atenda às necessidades não atendidas da população de pacientes. Além disso, a ênfase da empresa na expansão da disponibilidade de seu produto globalmente também é responsável por sua posição significativa no mercado.

• Em junho de 2020, a Novartis AG anunciou a expansão do Programa de Doenças das Células Filhote da África para a África Oriental com dois novos memorandos de entendimento com os ministérios da saúde de Uganda e Tanzânia. O programa tem como objetivo melhorar e prolongar a vida de pessoas com DF na África Subsaariana.

Além disso, o segmento de transfusão sanguínea também gerou receitas significativas devido ao aumento das complicações da DD, como o AVC, que pode ser evitado através da terapia com transfusão de sangue.

Lista de empresas -chave no mercado de tratamento de doenças falciformes de células:

• Bristol-Myers Squibb Company (EUA)
• Addmedica(França)
• Novartis AG(Suíça)
• Global Blood Therapeutics, Inc. (Pfizer Inc.) (EUA)
• Emmaus Medical, Inc. (EUA)
• Bluebird Bio Inc.(NÓS.)
• Agios Pharmaceuticals, Inc.(NÓS.)

Principais desenvolvimentos da indústria:

• Março de 2023- A Addmedica fez parceria com a Abacus Medicine Pharma Services para a distribuição de Siklos (Hydroxyurea) na Bélgica, Holanda e Luxemburgo. A terapia é indicada para pacientes com 2 anos ou mais.
• Agosto de 2022- Para ajudar o acesso rápido ao Zynteglo, incluindo uma oferta avançada de contratos baseada em resultados e um programa abrangente de apoio ao paciente, a Bluebird Bio Inc. divulgou detalhes de sua infraestrutura comercial dos EUA.
• Novembro de 2021 -A Emmaus Life Sciences, Inc. anunciou sua parceria com a UPScript IP Holdings, LLC. (Upscript), a oferecertelessaúdeSoluções para os pacientes, expandindo o acesso a Endari. 
• Outubro de 2020-A Novartis AG anunciou a aprovação de Adakveo pela Comissão Europeia (CE) para evitar crises vaso-oclusivas recorrentes (VOCs) em pacientes com doença falciforme com 16 anos ou mais.
• Setembro de 2020-dispensar Oxbryta no Kuwait, Catar, Bahrein Arábia Saudita, Omã e Emirados Árabes Unidos, Global Blood Therapeutics, Inc. fez um acordo exclusivo com a Biopharma-Mea.

Cobertura do relatório

An Infographic Representation of Sickle Cell Disease Treatment Market

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O relatório de pesquisa de mercado fornece um cenário competitivo detalhado. Inclui a prevalência de doenças falciformes e desenvolvimentos importantes da indústria, como parcerias, fusões e aquisições. Além disso, ele se concentra em pontos -chave, como o lançamento de novos produtos no mercado. Além disso, o relatório abrange a análise regional de diferentes segmentos e perfis da empresa dos principais players de tratamento de doenças falciformes de células, incluindo visão geral dos negócios, dados financeiros e análise SWOT para cada empresa. Além disso, o relatório inclui tendências de mercado e o impacto do Covid-19 no mercado. O relatório consiste em informações quantitativas e qualitativas, contribuindo para o crescimento do mercado.

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