Tamanho do mercado de tratamento da doença falciforme, participação e análise da indústria, por modalidade de tratamento [transplante de medula óssea, transfusão de sangue, farmacoterapia {hidroxiureia e produtos de marca (Endari, Adakveo, Oxbryta, Zynteglo, PYRUKYND (Mitapivat), CTX001, Inclacumab, MGTA-145, Vamifeport (VIT-2763), ALXN1820, FT-4202 e GBT0216)}], por usuário final [hospitais, clínicas especializadas e outros] e previsão regional, 2026-2034

O tamanho global do mercado de tratamento da doença falciforme foi estimado em US$ 3,94 bilhões em 2025 e deve atingir US$ 4,73 bilhões em 2026 para US$ 20,47 bilhões até 2034, crescendo a um CAGR de 20,10% de 2026 a 2034. Os Estados Unidos dominaram o mercado de tratamento da doença falciforme com uma participação de mercado de 63,35% em 2025.

A doença falciforme (DF) é um distúrbio hereditário que causa doenças, como a doença falciforme da hemoglobina, a doença da hemoglobina SS, a anemia falciforme e outras que causam deformação dos glóbulos vermelhos. Isso leva à morte precoce das células, causando escassez de sangue, e também inibe o fluxo sanguíneo, causando bloqueio. O procedimento de tratamento inclui transfusões de sangue, medicamentos e transplantes de medula óssea.

O crescimento global do mercado de tratamento da doença falciforme é atribuído à crescente prevalência da doença falciforme, à crescente conscientização sobre a doença e ao aumento do foco dos principais players no lançamento de novos medicamentos eficazes para o tratamento da doença falciforme.

• Em fevereiro de 2022, a Agios Pharmaceuticals, Inc. anunciou a aprovação da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para seu produto PYRUKYND (mitapivat) para o tratamento de anemia hemolítica em adultos com deficiência de piruvato quinase (PK), uma anemia hemolítica rara, debilitante e vitalícia.

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Instantâneo e destaques do mercado global de tratamento da doença falciforme

Tamanho e previsão do mercado:

• Tamanho do mercado em 2025: US$ 3,94 bilhões
• Tamanho do mercado em 2026: US$ 4,73 bilhões
• Tamanho do mercado previsto para 2034: US$ 20,47 bilhões
• CAGR: 20,10% de 2025–2034

Quota de mercado:

• Região: Os Estados Unidos dominaram o mercado com uma participação de 63,35% em 2025. Isto é impulsionado por um melhor acesso ao tratamento, potenciais candidatos a pipeline, forte apoio governamental e colaborações crescentes para melhorar a gestão de doenças.
• Por modalidade de tratamento: O segmento de Transfusão de Sangue detinha a maior participação de mercado. O domínio do segmento é atribuído à sua alta eficiência no manejo de sintomas graves da DF, como o AVC, o que aumenta a procura por essa modalidade de tratamento.

Principais destaques do país:

• Japão: Como parte da região de rápido crescimento do "Resto do Mundo", o mercado do Japão é impulsionado por um número crescente de ensaios clínicos e pela introdução de novas terapias, o que está expandindo as opções de tratamento disponíveis no país.
• Estados Unidos: O mercado é alimentado por uma população significativa de pacientes, com quase 100.000 americanos afetados pela doença falciforme. O mercado também é apoiado por um elevado número de aprovações de novos medicamentos da FDA dos EUA e por um forte pipeline de terapias genéticas e outros tratamentos inovadores.
• China: O crescimento é apoiado por uma prevalência crescente da doença, pela sensibilização crescente e por um foco crescente das principais empresas farmacêuticas na expansão da sua presença e na introdução de novas terapias na região Ásia-Pacífico.
• Europa: O mercado é avançado por uma população crescente de pacientes e por políticas de reembolso favoráveis. Os principais intervenientes também estão a concentrar-se na expansão da disponibilidade dos seus produtos na região, como os esforços da Novartis AG para aumentar o acesso ao seu programa Africano da Doença Falciforme.

TENDÊNCIAS do mercado de tratamento da doença falciforme

O aumento da adoção da terapia genética reforçou o desenvolvimento de tratamentos eficazes para a doença falciforme 

A terapia genética emergiu como a cura definitiva para várias doenças crônicas. No caso de doenças hereditárias,terapia genéticaé uma revolução que visa a causa raiz de uma doença. Com o aumento da pesquisa sobre a correção de mutações genéticas para o tratamento da doença, os participantes do mercado mudaram seu foco de P&D para a terapia genética.

• Por exemplo, em fevereiro de 2018, David Williams, em colaboração com o Boston Children's Hospital, iniciou um estudo clínico para determinar a viabilidade e segurança da administração de um vetor lentiviral de transferência de genes que codifica um pequeno RNA em gancho (sh) direcionado ao repressor do gene γ-globina, BCL11A, em pacientes com doença falciforme grave. O estudo está atualmente na fase 1 do estudo e deverá ser concluído em abril de 2024.

Da mesma forma, CRISPR Therapeutics e Vertex Pharmaceuticals têm conduzido ensaios clínicos na terapia editada pelo gene CRISPR-Cas9 CTX001. Atualmente está na fase clínica 3 e estima-se que seja concluído em outubro de 2024. Estudos clínicos positivos no CTX001 sugerem que o candidato ao pipeline pode se tornar um medicamento de grande sucesso quando for lançado no mercado. Devido a esse fator, espera-se que o mercado global testemunhe um crescimento nos próximos anos.

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FATORES DE CRESCIMENTO DO MERCADO DE TRATAMENTO DA DOENÇA FALCIFORME

O aumento da prevalência juntamente com a alta gravidade relacionada à doença aumenta a demanda por procedimentos de tratamento eficazes

Globalmente, milhões de pessoas são afetadas pela doença falciforme. A crescente prevalência da doença falciforme está impulsionando a expansão do mercado.

• Por exemplo, em maio de 2022, a doença falciforme afetou quase 100.000 americanos, de acordo com os Centros de Controle e Prevenção de Doenças (CDC).

Jovens e adultos com doença falciforme frequentemente experimentam a consequência extrema conhecida como Crise Vaso-oclusiva (COV). A crescente necessidade de atendimento médico de emergência entre os pacientes devido a casos súbitos de desconforto agudo está impulsionando a expansão do mercado.

• De acordo com o estudo de pesquisa do Centro Nacional de Informações sobre Biotecnologia (NCBI) em 2021, os pacientes que sofrem da doença podem encontrar até 18 COVs anualmente.

A crescente ênfase na introdução de medicamentos para diminuir a gravidade destas doenças pelos principais intervenientes no mercado está a apoiar a expansão do mercado.

• Por exemplo, em Novembro de 2019, a Food and Drug Administration (FDA) acelerou a aprovação do Oxbryta da Pfizer, indicado para pacientes adultos com doença falciforme e crianças com 12 anos ou mais. Em 2021, o FDA aprovou a expansão do uso de medicamentos para pacientes com 4 anos ou mais nos EUA.   

A crescente prevalência de MSC e a eficácia dos produtos para o tratamento da doença na redução das chances de COVs estão aumentando sua adoção entre os pacientes.

Advento de novas soluções de tratamento para contribuir para o crescimento do mercado

Anteriormente, apenas o transplante de medula óssea e a transfusão de sangue eram incluídos no manejo da DF. A crescente incidência da doença falciforme e a crescente conscientização sobre ela impulsionaram a adoção de procedimentos de tratamento eficientes.

Grandes players aumentaram o foco no lançamento de novos produtos para o tratamento desta doença e para atender às demandas dos pacientes.

• Por exemplo, em 2017, a FDA aprovou o medicamento Endari da Emmaus Life Sciences para pacientes com doença falciforme com cinco anos ou mais. Até então, o foco na inovação para o desenvolvimento de um tratamento para a doença era limitado, já que o Endari foi o primeiro medicamento de marca aprovado em décadas.

Após o lançamento do Endari, mais algumas empresas surgiram no mercado com lançamentos de novos produtos, incluindo Oxbryta (Global Blood Therapeutics), Adakveo (Novartis), Zynteglo (bluebird bio, Inc.) e PYRUKYND (Agios Pharmaceuticals, Inc.).

Além disso, ao oferecer aprovações rápidas de produtos, a FDA e a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) também desempenham um papel importante. A FDA concede aprovação rápida a medicamentos para doenças graves para atender a uma necessidade médica não atendida.

• Em novembro de 2019, três meses antes do prazo legalmente exigido para a ação da agência, a Global Blood Therapeutics (Pfizer Inc.) informou que o FDA havia aprovado o Oxbryta.

Prevê-se que a crescente prevalência da SCD e as esperadas introduções de novos medicamentos promovam o crescimento do mercado durante o período de previsão.

FATORES DE RESTRIÇÃO

Falta de opções de tratamento de SCD em países emergentes para limitar o crescimento do mercado

A farmacoterapia do tratamento da doença falciforme consiste em hidroxiureia e alguns medicamentos de marca. A hidroxiureia é considerada a primeira linha no tratamento de doenças e é recomendada por muitos profissionais de saúde. No entanto, a falta de disponibilidade de opções de tratamento nos países em desenvolvimento em todo o mundo destaca-se como um factor restritivo.

• De acordo com a Sociedade Americana de Hematologia, na região da África Subsaariana, quase 300 mil bebês nascem com DF todos os anos. Apesar da inclusão da hidroxiureia na Lista Modelo de Medicamentos Essenciais para Crianças da OMS, esta continua indisponível na região. Além disso, o medicamento é considerado demasiado caro em África.

Além disso, as transfusões de sangue para o manejo da DF também dependem da disponibilidade do doador. Existem possibilidades de rastreio inadequado, levando ao aumento de infecções transmitidas por transfusões de sangue, mesmo que os dadores estejam acessíveis.

O financiamento público e privado nos países africanos é insuficiente para melhorar as instalações de saúde e os cuidados necessários aos pacientes que sofrem da doença.

Além disso, combinado com a falta de consciência sobre a doença entre a população nas economias emergentes pode limitar o crescimento do mercado global durante o período de previsão. 

ANÁLISE DE SEGMENTAÇÃO

Por análise de modalidade de tratamento

Segmento de transfusão de sangue liderado por sua eficiência na modalidade de tratamento para tratamento de AVC

O mercado é dividido em transfusão de sangue, transplante de medula óssea e farmacoterapia, em termos de modalidade de tratamento. O segmento de farmacoterapia é segregado em produtos de marca e hidroxiureia.

O segmento de transfusão de sangue gerou a maior receita em 2022 e deverá crescer a um CAGR estagnado durante o período de previsão. A transfusão de sangue é o método de tratamento mais eficiente para o manejo do AVC, que é um dos sintomas graves da DF. O número crescente de episódios de AVC entre pacientes com DF aumentou a demanda por tratamento de transfusão de sangue. Esse fator é responsável pelo domínio do segmento.

Além disso, espera-se que o segmento de farmacoterapia cresça no CAGR mais rápido durante o período de previsão. A elevada taxa de crescimento do segmento deve-se ao lançamento de novos medicamentos farmacoterapêuticos de marca e ao aumento das iniciativas governamentais nos lançamentos antecipados destes medicamentos, contribuindo com 45,05% globalmente em 2026. Além disso, as opções limitadas de tratamento atualmente disponíveis no mercado também são responsáveis ​​pelo crescimento do segmento no período de previsão. O governo de países como os EUA, a Índia e outros apoia actividades de investigação para o tratamento da doença falciforme através de financiamento e designações comomedicamentos órfãos, fast track e revisão de prioridades, entre outros. Espera-se que estes fatores acelerem a introdução de novos medicamentos farmacoterapêuticos rotulados e proporcionem um impulso significativo ao segmento de farmacoterapia.

• Por exemplo, na Índia, o Programa Nacional de Eliminação da Anemia Falciforme introduzido no Orçamento da União para 2023, centrou-se na abordagem de problemas de saúde significativos, como a doença falciforme, especificamente na população tribal do país.

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Por análise do usuário final

Segmento de hospitais dominado devido à crescente prevalência de pacientes que visitam hospitais 

Com base no usuário final, o mercado é segmentado em hospitais, clínicas especializadas, entre outros.

O segmento de hospitais detinha uma participação significativa no mercado global de tratamento da doença falciforme em 2022. A grande parte do segmento é atribuída à crescente prevalência da doença falciforme e ao aumento do número de internações hospitalares para tratamento da doença falciforme.

• Segundo a OMS, cerca de 20 a 25 milhões de pessoas vivem com a doença em todo o mundo. Além disso, prevê-se que o número de pacientes aumente 30% até 2050, facilitando assim o crescimento do segmento hospitalar.

Estima-se que o segmento de clínicas especializadas cresça a um CAGR significativo durante o período de previsão. O crescimento deste segmento é atribuído ao número crescente de clínicas especializadas que oferecem tratamento e cuidados para a doença falciforme.

ANÁLISE REGIONAL

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NÓS. 

Os EUA dominaram o mercado com uma avaliação de US$ 2,49 bilhões em 2025 e US$ 3,00 bilhões em 2026. Os EUA dominaram o mercado global com uma participação de 63,35% em 2025. O domínio do mercado no país é atribuído ao melhor acesso ao tratamento da SCD, potenciais candidatos a gasodutos, forte apoio governamental e colaborações crescentes para melhorar o tratamento da doença.

• Em dezembro de 2019, a Global Blood Therapeutics, Inc. anunciou uma colaboração de pesquisa com a Syros Pharmaceuticals Inc.

Europa

A Europa foi responsável por uma participação de mercado significativa em 2022 e deverá testemunhar um crescimento considerável durante o período de previsão. O crescimento do mercado na Europa é atribuído a políticas de reembolso favoráveis, ao aumento da prevalência da doença e ao aumento da ênfase dos participantes do mercado na expansão de suas ofertas na região.

• Segundo os dados da Agência Europeia de Medicamentos, em 2019, cerca de 1 em cada 10 mil pessoas vivia com a doença no Espaço Económico Europeu (EEE).

Oriente Médio e África

Espera-se que o mercado no resto do mundo se expanda a um CAGR significativo nos anos projetados. A expansão do mercado na região é impulsionada pela maior incidência de SCD no Médio Oriente e África, nas regiões mediterrânicas e na América do Sul e pelo aumento do rendimento disponível. Além disso, espera-se também que a crescente conscientização sobre a SCD e o forte pipeline de medicamentos de marca alimentem o crescimento do mercado na região.

PRINCIPAIS ATORES DA INDÚSTRIA

Empresas com fortes vendas de tratamento para doença falciforme dominarão a concorrência

(Pfizer Inc.), Novartis AG e Emmaus Medical, Inc. são os players proeminentes no mercado e capturaram uma participação de mercado global considerável em 2022.

(Pfizer Inc.) foi responsável por uma participação de mercado significativa em 2022 devido às fortes vendas da empresa de Oxbryta para tratamento de SCD.

• Por exemplo, a Oxbryta gerou uma receita de 195,0 milhões de dólares em 2021, registando um aumento de 57,5% nas suas vendas em relação ao ano anterior.

Da mesma forma, a Novartis AG detinha uma participação considerável do mercado em 2022 devido ao foco crescente em parcerias com diversas organizações governamentais. Esta parceria pode permitir que a empresa atenda às necessidades não atendidas da população de pacientes. Além disso, a ênfase da empresa na expansão da disponibilidade global do seu produto também é responsável pela sua posição significativa no mercado.

• Em Junho de 2020, a Novartis AG anunciou a expansão do programa Africano da Doença Falciforme para a África Oriental com dois novos memorandos de entendimento com os Ministérios da Saúde do Uganda e da Tanzânia. O programa visa melhorar e prolongar a vida das pessoas com doença falciforme na África Subsaariana.

Além disso, o segmento de transfusão de sangue também gerou receitas significativas devido ao aumento das complicações da doença falciforme, como o acidente vascular cerebral, que pode ser prevenido através da terapia de transfusão de sangue.

LISTA DAS PRINCIPAIS EMPRESAS NO MERCADO TRATAMENTO DA DOENÇA FALCIFORME:

• Empresa Bristol-Myers Squibb (EUA)
• Adicionarmedica(França)
• Novartis AG(Suíça)
• Global Blood Therapeutics, Inc. (Pfizer Inc.) (EUA)
• (EUA)
• pássaro azul bio Inc.(NÓS.)
• Agios Farmacêutica, Inc.(NÓS.)

PRINCIPAIS DESENVOLVIMENTOS DA INDÚSTRIA:

• Março de 2023- A AddMedica fez parceria com a Abacus Medicine Pharma Services para a distribuição de Siklos (hidroxiureia) na Bélgica, Holanda e Luxemburgo. A terapia é indicada para pacientes com 2 anos ou mais.
• Agosto de 2022- Para auxiliar no acesso rápido ao ZYNTEGLO, incluindo uma oferta de contrato avançada baseada em resultados e um programa abrangente de suporte ao paciente, a bluebird bio Inc. divulgou detalhes de sua infraestrutura comercial nos EUA.
• Novembro de 2021 –Emmaus Life Sciences, Inc. anunciou sua parceria com UpScript IP Holdings, LLC. (UpScript), para oferecertelessaúdesoluções aos pacientes, ampliando o acesso ao Endari. 
• Outubro de 2020– A Novartis AG anunciou a aprovação do Adakveo pela Comissão Europeia (CE) para prevenir crises vaso-oclusivas (COV) recorrentes em pacientes com doença falciforme com 16 anos ou mais.
• Setembro de 2020– Para dispensar Oxbryta no Kuwait, Catar, Bahrein, Arábia Saudita, Omã e Emirados Árabes Unidos, a Global Blood Therapeutics, Inc. fez um acordo exclusivo com a Biopharma-MEA.

COBERTURA DO RELATÓRIO

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O relatório de pesquisa de mercado fornece um cenário competitivo detalhado. Inclui a prevalência da doença falciforme e os principais desenvolvimentos da indústria, como parcerias, fusões e aquisições. Além disso, foca em pontos-chave como lançamentos de novos produtos no mercado. Além disso, o relatório abrange análises regionais de diferentes segmentos e perfis de empresas dos principais intervenientes no tratamento da doença falciforme, incluindo visão geral dos negócios, dados financeiros e análise SWOT para cada empresa. Além disso, o relatório inclui tendências de mercado e o impacto do COVID-19 no mercado. O relatório consiste em insights quantitativos e qualitativos que contribuem para o crescimento do mercado.

Escopo e segmentação do relatório