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O tamanho do mercado global de medicamentos órfãos foi avaliado em 170,49 bilhões em 2023. A América do Norte dominou o mercado global com uma participação de 53,94% em 2023. Além disso, o tamanho do tamanho do mercado do mercado de medicamentos órfãos dos EUA cresce significativamente, atingindo um valor estimado de US $ 237,39 bilhões em 2032, impulsionado por políticas governamentais favoráveis para medicamentos orpahns.

Os medicamentos órfãos são desenvolvidos pela indústria farmacêutica por razões econômicas, mas respondem às necessidades de saúde pública. Esses medicamentos são desenvolvidos para tratar pacientes que sofrem de doenças graves para as quais nenhum tratamento, ou pelo menos satisfatório, já está disponível. Por exemplo, um artigo publicado pela Orphanet em 2023 afirmou que o número de doenças raras para as quais nenhum tratamento está disponível atualmente está entre 4.000 e 5.000 globalmente. Além disso, é relatado que 25 a 30 milhões de pessoas são afetadas por essas doenças raras na Europa.

De acordo com a Organização Europeia para doenças raras, medicamentos órfãos são produzidos para diagnóstico, prevenção e tratamento de distúrbios raros. A área de terapia oncológica detém uma participação consideravelmente mais alta no mercado global devido ao surgimento de novas doenças relacionadas ao câncer. Além disso, espera-se que as aprovações da FDA para uma série de medicamentos órfãos relacionados ao câncer resultem em aumento da comercialização desses medicamentos, especialmente na área de terapia de oncologia, durante o período de previsão. O mercado derivará o crescimento da maior demanda por imunomoduladores, à medida que regularizam ou amplificam o sistema imunológico. A crescente prevalência de doenças infecciosas em nações desenvolvidas e emergentes e preços mais altos dos medicamentos são projetados para alimentar a demanda porImunomoduladores, contribuindo assim para o crescimento global do mercado de medicamentos órfãos durante o período de previsão.

A pandemia Covid-19 teve um impacto positivo no crescimento do mercado devido a um aumento nas aprovações regulatórias. Em 2021, o crescimento do mercado continuou principalmente devido à retomada das atividades de pesquisa e desenvolvimento dos participantes do mercado. Espera -se que esse crescimento continue durante o período de previsão, devido ao lançamento de vários candidatos a pipeline para várias indicações dos principais players. Tais tendências indicam que o mercado está preparado para um crescimento constante durante o período de previsão.

Instantâneos e destaques do mercado de medicamentos órfãos

Tamanho e previsão do mercado:

• 2023 Tamanho do mercado: US $ 170,49 bilhões
• 2024 Tamanho do mercado: US $ 189,17 bilhões
• 2032 Tamanho do mercado de previsão: US $ 468,58 bilhões
• CAGR: 12,0% de 2024-2032

Quota de mercado:

• A América do Norte dominou o mercado de medicamentos órfãos em 2023, com uma participação de 53,94%, impulsionada por estruturas regulatórias favoráveis, investimentos significativos de P&D e uma grande população de pacientes com doenças raras. Somente o mercado dos EUA deve atingir US $ 237,39 bilhões até 2032, apoiado por incentivos do governo e alta demanda de tratamento.
• Por área de terapia, a oncologia detinha a maior participação em 2023 devido ao alto número de aprovações de medicamentos órfãos relacionados ao câncer e à presença de pipelines de desenvolvimento robustos. As aprovações da FDA, como o pacritinibe para a mielofibrose, continuam a alimentar esse segmento.

Os principais destaques do país:

• Japão: O crescimento é impulsionado pelo aumento da conscientização sobre doenças raras, reformas regulatórias de apoio e estratégias nacionais que promovem a medicina de precisão e as terapias genéticas.
• Estados Unidos: O forte crescimento é esperado devido à grande população de pacientes (aproximadamente 30 milhões de americanos com doenças raras), ecossistema avançado de P&D, políticas de medicamentos órfãos favoráveis (por exemplo, exclusividade do mercado, créditos tributários) e numerosas aprovações da FDA.
• China: o aumento dos gastos com saúde, o apoio político a doenças raras e o aumento da participação de empresas domésticas de biotecnologia estão contribuindo para a expansão do mercado.
• Europa: com mais de 30 milhões de pessoas afetadas por doenças raras, iniciativas como a regulamentação órfã da UE e um pipeline crescente de medicamentos estão ajudando no crescimento do mercado.

Tendências do mercado de medicamentos órfãos

Fortes lançamentos de produtos para impulsionar o crescimento do mercado

Uma das tendências proeminentes no mercado global são fortes lançamentos de produtos para essas indicações de doenças. Globalmente, os pacientes que sofrem de doenças raras estão buscando tratamento eficiente e potente para esses distúrbios. O aumento das iniciativas de P&D e o aumento da defesa dos grupos de pacientes para tratamento eficaz está impulsionando a introdução de ofertas de produtos mais novas e eficazes. Essas tendências levaram ao desenvolvimento e comercialização de vários medicamentos para o tratamento de muitos tipos de câncer, doenças imunológicas e outros distúrbios raros.

• As per the Orphan Drug Report 2022 by Evaluate Pharma, it is estimated that the rise of top 10 orphan drugs blockbusters will be worth between USD 3.0 billion and USD 13 billion by 2026. Furthermore, it estimated that 40% of Johnson & Johnson’s pharmaceutical sales will come from orphan drugs, especially through blood cancer drugs, such as Imbruvica and Darzalex, which is expected to be worth over USD 23,0 bilhões em 2026. Assim, a introdução de uma terapêutica órfã sofisticada por empresas estabelecidas e emergentes tem sido fundamental para aumentar a adoção desses medicamentos, o que deve ajudar no crescimento do mercado global durante o período de previsão.

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Fatores de crescimento do mercado de medicamentos órfãos

Aumentando as iniciativas de P&D para impulsionar o crescimento do mercado

Um dos fatores motrizes críticos que prevalecem no mercado global são os crescentes investimentos em P&D de players de destaque para o desenvolvimento de novos produtos. Desde que a conscientização e o entendimento sobre doenças raras aumentou, vários estágios clínicos -chaveBiofarmacêuticoAs empresas e os participantes do mercado estabelecidos estão criando fortes candidatos a medicamentos órfãos em vários estágios de ensaios clínicos. Essa incursão crescente na terapêutica de transtorno raro se deve ao motivo pelo qual os principais avanços farmacêuticos, resultando no desenvolvimento de medicamentos de grande sucesso, são bem possíveis em distúrbios raros em comparação com os portfólios farmacêuticos tradicionais.

• Em 2021, mais da metade das aprovações do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA (CDER) teve designação órfã e duas terapias de células-T foram aprovadas pelo Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica (CBER).

Da mesma forma, os órgãos governamentais de alguns países estão realizando iniciativas para promover atividades de pesquisa e iniciativa. Espera -se que esses fatores impulsionem o crescimento do mercado durante o período de previsão.

• Em outubro de 2023, o governo indiano lançou a “política nacional de pesquisa e desenvolvimento e inovação no setor farmacêutico-medtech na Índia” e o “Esquema para promoção de pesquisa e inovação no setor farmacêutico medtech (PRIP)”. Eles se concentram em promover a pesquisa, o desenvolvimento e a inovação nos setores farmacêuticos e de tecnologia médica na Índia. As partes da política se concentram em doenças raras, terapia genética, medicamentos órfãos e medicamentos de precisão.

Outro fator forte para isso é que as empresas farmacêuticas devem realizar estudos maiores de resultados para as aprovações regulatórias da terapêutica tradicional para doenças, como diabetes e doença arterial coronariana (CAD) em comparação com doenças raras. Este fator é projetado para impulsionar o crescimento do mercado durante o período de previsão.

A crescente população de pacientes com doenças raras está impulsionando o desenvolvimento do mercado

A população de pacientes com doenças raras vem crescendo em todo o mundo. Esse pool substancial de pacientes aumentou a demanda por opções de tratamento adequadas. Tais cenários também aumentaram fortes iniciativas de pesquisa e desenvolvimento e lançamentos de produtos para terapêutica de doenças raras. Espera -se que esses fatores tenham um impacto positivo significativo no mercado global.

• Por intensidade, de acordo com um artigo publicado pela Euronews em 2023, existem 5.000 a 8.000 doenças raras na Europa e afeta a vida cotidiana de quase 30,0 milhões de pessoas na região e 300,0 milhões em todo o mundo. Isso criou uma população considerável de pacientes com necessidades clínicas significativamente não atendidas, que são extremamente graves por natureza. Portanto, a crescente população de pacientes com doenças raras e o crescente envolvimento dos principais e emergentes participantes do mercado no desenvolvimento de produtos sofisticados e eficazes devem aumentar o crescimento do mercado.

Fatores de restrição

Alto custo associado a medicamentos órfãos para limitar sua adoção

Apesar do foco crescente no desenvolvimento e marketing de terapêuticas de doenças raras em todo o mundo, certas limitações estão restringindo o crescimento do mercado global. Um dos fatores de restrição críticos são os altos custos associados a esses medicamentos.

• De acordo com um artigo de notícias publicado pelo USA Today em 2023, Zolgensma, um tratamento único aprovado para o tratamento da atrofia muscular da coluna vertebral, está entre os medicamentos de maior preço no mercado dos EUA. Os medicamentos custam cerca de US $ 2,25 milhões e trataram mais de 3.000 pacientes em todo o mundo.

Nos países em desenvolvimento, os medicamentos podem não ser adequadamente reembolsados, aumentando significativamente os custos diretos dos pacientes. Isso cria uma carga de custo para o tratamento sobre os pacientes, o que resulta na adoção limitada desses produtos. Tais cenários limitam o crescimento do mercado.

Análise de segmentação de mercado de medicamentos órfãos

Por análise da área de terapia

Segmento de oncologia para dominar devido a aprovações robustas de medicamentos regulatórios

Com base na área de terapia, o mercado é classificado em oncologia, hematologia, neurologia, endocrinologia, cardiovascular, respiratório, imunoterapia, doenças infecciosas e outros.

O segmento de oncologia possuía uma participação de mercado de medicamentos órfãos dominantes em 2023. O domínio é devido à presença de váriosDrogas oncológicasNos pipelines de desenvolvimento de produtos dos principais atores e presença de um grande número de medicamentos órfãos dedicados ao tratamento de vários tipos de câncer. Por exemplo, em fevereiro de 2022, a CTI Biopharma recebeu a aprovação da FDA dos EUA para o seu medicamento pacitinibe para o tratamento de pacientes adultos com mielofibrose, um raro câncer ósseo que afeta mais de 21.000 pacientes nos EUA

O segmento de hematologia é projetado para ser o segundo segmento mais dominante devido a vários lançamentos de novos produtos e um número crescente de aprovações regulatórias. O segmento de neurologia também é previsto para registrar um CAGR comparativamente forte devido a desenvolvimentos positivos nas ofertas de produtos para doenças crônicas, como a esclerose múltipla.

No entanto, prevê -se que a endocrinologia, os segmentos respiratórios e cardiovasculares registrem CAGRs mais baixos durante o período de previsão. O segmento de imunoterapia deve registrar um CAGR forte devido à presença de produtos confiáveis, como Keytruda, e também aumentando as iniciativas de pesquisa.

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Por análise de tipo de droga

O segmento biológico dominou devido a fortes ofertas de produtos

Com base no tipo de medicamento, o mercado é segmentado em besteiras e não-biológicos.

O segmento biológico dominou a participação de mercado global em 2023 devido à presença esmagadora de ofertas de produtos classificadas como biológicas. De acordo com uma estimativa da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA), o Escritório de Desenvolvimento de Produtos Órfãos (OOPD) da organização desenvolveu e comercializou mais de 600 medicamentos e produtos biológicos para tratar distúrbios raros desde 1983. O segmento não biológico foi responsável por uma participação mais baixa do mercado global e também registrou um CAGR comparativamente baixo.

Por análise de canal de distribuição

Alta acessibilidade em relação às farmácias hospitalares levou ao domínio do segmento

Com base no canal de distribuição, o mercado é segmentado em farmácia hospitalar, farmácia de varejo, farmácia on -line e outros.

O segmento de farmácia hospitalar deve manter a maior participação de mercado durante o período de previsão. A principal razão por trás do domínio do segmento é que um número significativamente grande de medicamentos deve ser administrado em hospitais por via intravenosa por profissionais de saúde treinados. O segmento de farmácia de varejo deve registrar um CAGR comparativamente menor durante o período de previsão.

O segmento de farmácia on -line deve registrar um CAGR alto devido à facilidade dada aos consumidores enquanto compra medicamentos. Além disso, durante a pandemia covid-19, as farmácias on-line registraram um forte crescimento devido ao crescente número de consumidores que mudam para farmácias on-line para comprar esses medicamentos.

Insights regionais

Em termos de região, o mercado global é segmentado na América do Norte, Europa, Ásia -Pacífico e o resto do mundo.

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Na América do Norte, o tamanho do mercado ficou em US $ 91,97 bilhões em 2023. O domínio da América do Norte é atribuído às despesas significativas em medicamentos órfãos, forte população de pacientes e presença de participantes importantes do mercado que levam ao desenvolvimento de produtos sofisticados e inovadores.

• Por exemplo, de acordo com o centro de informações genéticas e raras (GARD), existem mais de 10.000 doenças raras conhecidas nos EUA que afetam cerca de 1 em cada 10 pessoas ou 30 milhões de pessoas nos EUA. Esse fator, juntamente com a presença de políticas favoráveis de reembolso nos EUA, é responsável pelo domínio da América do Norte no mercado global.
• Em dezembro de 2023, a Bioversys AG recebeu a concessão da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA de designação órfã-droga (ODD) para Alpibectir (BVL-GSK098) e combinação de dose fixa de etionamida. É usado para o tratamento da tuberculose (TB).

Prevê -se que o mercado da Europa registre um forte CAGR devido à crescente população de pacientes na região e à forte adoção de terapêuticas sofisticadas de doenças raras. Espera -se que o mercado na Ásia -Pacífico registre o maior crescimento devido ao crescente gasto de saúde e alta consciência de doenças raras. O resto do mundo compreende a América Latina e o Oriente Médio e a África, que representaram uma participação mais baixa do mercado global devido à penetração desses medicamentos nas regiões.

Lista de empresas -chave no mercado de medicamentos órfãos

Forte portfólio da Bristol-Myers Squibb Company e F. Hoffmann-La Roche Ltd. para impulsionar o crescimento do mercado

O mercado é de natureza altamente competitiva, devido à presença de um grande número de participantes importantes do mercado e seus diversos pipelines de desenvolvimento de produtos. Atualmente, a Bristol-Myers Squibb Company e a F. Hoffmann La Roche Ltd. estão dominando o mercado, representando uma parcela significativa do mercado global em 2023. Isso se deve principalmente às fortes portfólios de vendas e produtos de medicamentos relacionados a oncologia dessas empresas.

No entanto, vários participantes -chave, como a Biogen Inc. e a Biomarin Pharmaceutical Inc., com seus oleodutos inovadores de produtos para várias doenças raras, estão surgindo nesse setor. Outros atores de destaque incluem Amgen, Alexion, Novartis, AstraZeneca, Daiichi Sankyo Company Limited e Agios Pharmaceuticals, que também têm uma presença significativa no mercado global de novos medicamentos.

Lista de empresas -chave perfiladas:

• Amgen Inc. (EUA)
• Bayer AG (Alemanha)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd(Suíça)
• Alexion Pharmaceuticals Inc. (EUA)
• Novo Nordisk A/S.(Dinamarca)
• Novartis AG (Suíça)
• Bristol-Myers Squibb Company (EUA)
• AstraZeneca (Reino Unido)
• Daiichi Sankyo Company, Limited (Japão)
• GlaxoSmithKline plc (Reino Unido)

Principais desenvolvimentos da indústria:

• Fevereiro de 2024 - Os parceiros de comercialização rápida (RCP) fizeram parceria com a Orphan agora para ajudar as empresas a desenvolver medicamentos órfãos a acelerar o tempo para comercializar e obter tratamentos para pacientes em todo o mundo com mais eficiência.
• Fevereiro de 2023 - A Benlysta (Belimumab) da GSK PLC recebeu a designação de medicamentos órfãos da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA (ODD). É um anticorpo monoclonal que inibe as células B para tratar a esclerose sistêmica. A GSK planeja iniciar um estudo de fase II/III do belimumab para doença pulmonar intersticial associada à esclerose sistêmica (SSC-ILD) na primeira metade de 2023.
• Dezembro de 2022 -A Amgen Inc. anunciou sua decisão de adquirir a Horizon Therapeutics PLC com um valor de US $ 27,8 bilhões, juntamente com seu portfólio de medicamentos órfãos.
• Novembro de 2022 -Alexion, um grupo de AstraZeneca se concentrou em doenças raras, adquiriu a Logicbio Therapeutics, Inc., uma empresa pioneira em medicina genômica. Esta aquisição foi feita para acelerar o crescimento de Alexion emgenômicomedicina enquanto trata doenças raras.
• Março de 2022 -A Marinus Pharmaceuticals recebeu a aprovação da FDA dos EUA para Ztalmy (Ganaxolona) que trata as convulsões associadas ao distúrbio de deficiência de 5 (CDKL5) do tipo quinase dependente de ciclina (CDD) em pacientes com dois anos de idade e mais.
• Fevereiro de 2022 -Adalvo fez uma parceria com a SK Pharma para criar Arphio. É uma nova entidade comercial dedicada apenas a medicamentos órfãos e de doenças raras.
• Agosto de 2021 -O FDA dos EUA aceitou uma nova aplicação de medicamentos da Agios Pharmaceuticals, Inc. para Mitapivat para o tratamento de adultos com deficiência de piruvato quinase (PK).
• Maio de 2021 -O FDA dos EUA concedeu uma revisão prioritária à terapia celular BCMA CAR-T, uma terapia de investigação da Legend Biotech Corporation para tratar mieloma múltiplo recidivado ou refratário.

Cobertura do relatório

An Infographic Representation of Orphan Drugs Market

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O relatório de pesquisa global fornece uma análise detalhada do mercado e se concentra em aspectos -chave, como a prevalência de grandes doenças raras nos principais países, revisão de pipeline de novos medicamentos, desenvolvimentos tecnológicos e gastos com saúde dos principais países em 2019. Além disso, o relatório oferece informações sobre as últimas tendências do mercado e destaca os principais desenvolvimentos da indústria. Além dos fatores acima mencionados, o relatório abrange vários fatores que contribuíram para o crescimento do mercado nos últimos anos.

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