Sickle Cell Disease Treatment Market Size, Share & COVID-19 Impact Analysis, By Treatment Modality [Bone Marrow Transplant, Blood Transfusion, Pharmacotherapy {Hydroxyurea, and Branded Products (Endari, Adakveo, Oxbryta, Zynteglo, PYRUKYND (Mitapivat), CTX001, Inclacumab, MGTA-145, Vamifeport (Vit-2763), ALXN1820, FT-4202 und GBT0216)}], von Endbenutzer [Krankenhäuser, Spezialkliniken und anderen] und regionale Prognose, 2023-2030

Der Markt der Sichelzellenkrankheitskrankheit wurde im Jahr 2022 auf 2,25 Milliarden USD geschätzt und wird voraussichtlich bis 2030 von 2,73 Milliarden USD im Jahr 2023 auf 9,84 Milliarden USD wachsen, was im Jahr 2023-2030 einen CAGR von 20,1% aufwies. Die Vereinigten Staaten dominierten den Markt für Sichelzellenkrankheiten mit einem Marktanteil von 64,% im Jahr 2022.

Sichelzellenerkrankung (SCD) ist eine ererbte Störung, die Krankheiten wie Hämoglobin -Sichelzellenerkrankung, Hämoglobin -SS -Krankheit, Sichelzellenanämie und andere verursacht, die eine Verformung von roten Blutkörperchen verursachen. Dies führt zum frühen Tod von Zellen, der Blutknappheit verursacht und auch den Blutfluss hemmt, was zu einer Blockierung führt. Das Behandlungsverfahren umfasst Bluttransfusionen, Medikamente und Knochenmarktransplantationen.

Das weltweite Marktwachstum für Sichelzellenkrankheiten wird auf die zunehmende Prävalenz von SCD, das steigende Bewusstsein für die Krankheit und die zunehmende Fokus der wichtigsten Akteure auf der Einführung neuer wirksamer Medikamente für die Behandlung der Sichelzellenerkrankung zurückgeführt.

• Im Februar 2022 kündigte Agios Pharmaceuticals, Inc. die Zulassung der US -amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für ihren Produktpyrukynd (Mitapivat) zur Behandlung von hämolytischer Anämie bei Erwachsenen mit Pyruvatkinase (PK) -Mangel, einer seltenen, schwächenden, lebenslanger hämolytischen Anemie.

Covid-19-Auswirkungen

Verringerte Knochenmarkspenden und Mangel an Spendern behinderten das Marktwachstum inmitten der Pandemie         

Der Ausbruch von COVID-19 hatte aufgrund der Vermarktung des Marken-Pharmazeutikums von 2019 bis 2020 keinen Einfluss auf das Marktsegment des Pharmakotherapie-Marktes.

• Zum Beispiel erhielt Emmaus Medical, Inc. im Juni 2020 vom israelischen Gesundheitsministerium für den kommerziellen Vertrieb und den Verkauf von Endari in Israel eine Marketinggenehmigung. Außerdem verzeichnete das Pharmakotherapie -Segment des Unternehmens im Jahr 2019 im Jahr 2020 ein Wachstum von 100,1%.

Die Bluttransfusions- und Knochenmarktransplantationsegmente verzeichneten jedoch im Vergleich zum Vorjahr einen Rückgang des Wachstums im Vergleich zum Vorjahr aufgrund der Neufliege von Gesundheitslösungen für die COVID-19-Behandlung. Da die Anzahl der Menschen, die sich für die Behandlung der Sichelzellenerkrankung entschieden haben, reduziert wurde, war der Markt negativ beeinflusst.

• Zum Beispiel, gemäß den Daten des Covid-19-Community-Umfrageberichts der Nationalen Organisation für seltene Erkrankungen (Nord), die 2020 veröffentlicht wurden, hatten rund 74,0% der 772 Teilnehmer in den USA, die an einer seltenen Krankheit leiden, medizinische Termine, um den Kontakt von Personen auf den Personen zu reduzieren und die Ausbreitung des Virus zu kontrollieren.

Darüber hinaus verzeichnete der Markt ein signifikantes Wachstum nach dem Ausbruch des 19. Jahrhunderts. Dies war auf den erhöhten Umsatz mit Medikamenten zur Behandlung von Sichelzellenerkrankungen zurückzuführen.

• Zum Beispiel erzielte Adakveo von Novartis im Jahr 2022 einen Nettoumsatz von 186,0 Mio. USD und verzeichnete ab 2020 ein Wachstum von 77,1%.

Neueste Trends

Die zunehmende Einführung der Gentherapie unterstützte die Entwicklung wirksamer SCD -Behandlungen 

Die Gentherapie hat sich als ultimatives Heilmittel für verschiedene chronische Krankheiten herausgestellt. Im Falle erblicher Krankheiten,Gentherapieist eine Revolution, die auf die Grundursache einer Krankheit abzielt. Mit zunehmender Erforschung der Korrektur der genetischen Mutation zur Behandlung der Krankheit haben die Marktteilnehmer ihren F & E -Fokus auf die Gentherapie verändert.

• Zum Beispiel startete David Williams im Februar 2018 in Zusammenarbeit mit dem Boston Children’s Hospital eine klinische Studie, um die Durchführbarkeit und Sicherheit der Verabreichung eines lentiviralen Gentransfervektors zu bestimmen, das einen kleinen Haarnadel (SH) -RNA-RNA-RNA-RNA-RNA-RNA-Gen auf das Repressor von γ-Globin-Genen, Bcl11a, bei Patienten mit schwerem SCD. Die Studie befindet sich derzeit in der Phase -1 -Studie und wird voraussichtlich im April 2024 abgeschlossen sein.

In ähnlicher Weise haben CRISPR-Therapeutika und Vertex-Pharmazeutika klinische Studien zu CRISPR-Cas9-Gen-bearbeiteten Therapie CTX001 durchführend. Es befindet sich derzeit in Phase 3 klinisch und wird im Oktober 2024 geschätzt. Positive klinische Studien zu CTX001 legen nahe, dass der Pipeline -Kandidat beim Einführung auf dem Markt zu einem Blockbuster -Medikament werden kann. Aufgrund dieses Faktors wird erwartet, dass der globale Markt in den kommenden Jahren ein Wachstum verzeichnet.

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Marktwachstumsfaktoren für Sichelzellenerkrankungen Behandlung

Erhöhung der Prävalenz zusammen mit einem hohen Schweregrad im Zusammenhang mit der Krankheit, um die Nachfrage nach wirksamen Behandlungsverfahren zu steigern

Weltweit sind Millionen von Menschen von Sichelzellenerkrankungen betroffen. Die wachsende Prävalenz von Sichelzellenerkrankungen treibt die Marktausdehnung vor.

• Zum Beispiel betroffene SCD im Mai 2022 laut den Zentren für die Kontrolle und Prävention von Krankheiten (CDC) fast 100.000 Amerikaner.

Jugendliche und Erwachsene mit Sichelzellenerkrankungen haben häufig die extreme Konsequenz, die als Vaso-Occlusive-Krise (VOC) bekannt ist. Der zunehmende Bedarf an medizinischer Notfallversorgung bei Patienten aufgrund plötzlicher akuter Beschwerden ist die Steigerung der Markterweiterung.

• Laut der Forschungsstudie des National Center for Biotechnology Information (NCBI) im Jahr 2021 können Patienten, die an der Krankheit leiden, bis zu 18 VOCs jährlich auftreten.

Die zunehmende Betonung der Einführung von Medikamenten zur Verringerung der Schärfe dieser Krankheiten durch führende Marktteilnehmer unterstützt die Markterweiterung.

• Zum Beispiel beschleunigte die Food and Drug Administration (FDA) im November 2019 die Zulassung des Oxbryta von Pfizer, der für erwachsene Patienten mit Sichelzellenerkrankungen und Kindern ab 12 Jahren angezeigt wurde. Im Jahr 2021 genehmigte die FDA den erweiterten Einsatz von Arzneimitteln für Patienten ab 4 Jahren in den USA.   

Die zunehmende Prävalenz von SCD und die Wirksamkeit der Produkte für die Krankheitsbehandlung bei der Verringerung der Wahrscheinlichkeit von VOC erhöhen ihre Adoption bei Patienten.

Aufkommen neuartiger Behandlungslösungen, um zum Marktwachstum beizutragen

Vorher wurden nur Knochenmarktransplantationen und Bluttransfusion in das SCD -Management einbezogen. Die wachsende Inzidenz von Sichelzellenerkrankungen und das zunehmende Bewusstsein dafür steigern die Einführung effizienter Behandlungsverfahren.

Die Hauptakteure haben ihren Fokus auf die Einführung neuer Produkte für die Behandlung dieser Krankheit und die Erfüllung der Anforderungen der Patienten erhöht.

• Zum Beispiel genehmigte die FDA im Jahr 2017 die Medikamentenendari von Emmaus Life Sciences für Patienten mit Sichelzellenkrankheiten im Alter von fünf Jahren ab. Bis dahin konzentrierte sich nur begrenzte Innovationen für die Entwicklung einer Behandlung der Krankheit, da Endari das erste Markenmedikament war, das seit Jahrzehnten zugelassen wurde.

Nach der Einführung von Endari tauchten einige weitere Unternehmen auf dem Markt mit neuen Produkteinführungen auf, darunter Oxbryta (Global Blood Therapeutics), Adakveo (Novartis), Zynteglo (Bluebird Bio, Inc.) und Pyrukynd (Agios Pharmaceuticals, Inc.).

Darüber hinaus spielen die FDA- und European Medicines Agency (EMA) eine wichtige Rolle. Die FDA gewährt den Medikamenten für schwere Krankheiten eine schnelle Zulassung, um einen ungedeckten medizinischen Bedarf zu befriedigen.

• Im November 2019, drei Monate vor der gesetzlich vorgeschriebenen Zeit für Agenturmaßnahmen, berichtete Global Blood Therapeutics (Pfizer Inc.), dass die FDA Oxbryta zugelassen habe.

Die wachsende Prävalenz von SCD und die erwarteten neuen Arzneimitteleinführungen sollen im Prognosezeitraum das Marktwachstum fördern.

Rückhaltefaktoren

Mangel an SCD -Behandlungsoptionen in Schwellenländern, um das Marktwachstum zu begrenzen

Die Pharmakotherapie der Behandlung mit Sichelzellenkrankheiten besteht aus Hydroxyharnstoff und einigen Markenmedikamenten. Hydroxyharnstoff gilt als erste Krankheitszeile und wird von vielen Angehörigen der Gesundheitsberufe empfohlen. Die mangelnde Verfügbarkeit von Behandlungsoptionen in den Entwicklungsländern auf der ganzen Welt ist jedoch ein einstweiliger Faktor.

• Nach Angaben der American Society of Hämatologie werden jedes Jahr in der Region Subsahara-Afrika fast 300.000 Babys mit SCD geboren. Trotz der Einbeziehung von Hydroxyharnstoff in die WHO -Modellliste wesentlicher Medikamente für Kinder ist es in der Region nicht verfügbar. Außerdem wird das Medikament in Afrika als zu teuer angesehen.

Darüber hinaus sind Bluttransfusionen für das SCD -Management auch von der Verfügbarkeit von Spendern abhängig. Es besteht die Chancen auf unangemessenes Screening, was zu erhöhten Bluttransfusionsinfektionen führt, obwohl die Spender zugänglich sind.

Die öffentliche und private Finanzierung in afrikanischen Ländern reicht nicht aus, um die Gesundheitseinrichtungen und die Versorgung von Patienten mit der Krankheit zu verbessern.

In Verbindung mit dem mangelnden Bewusstsein für die Krankheit in der Bevölkerung in Schwellenländern kann das globale Marktwachstum während des Prognosezeitraums einschränken. 

SEGMENTIERUNG

Durch Behandlungsmodalitätsanalyse

Bluttransfusionssment

Der Markt ist in Bezug auf die Behandlungsmodalität in Bluttransfusion, Knochenmarktransplantation und Pharmakotherapie unterteilt. Das Pharmakotherapie -Segment wird in Markenprodukte und Hydroxyharnstoff unterteilt.

Das Bluttransfusionssegment erzielte 2022 den höchsten Einnahmen und wird voraussichtlich im Prognosezeitraum in einem stagnierenden CAGN wachsen. Die Bluttransfusion ist die effizienteste Behandlungsmethode, um Striche zu behandeln, was eines der schweren Symptome von SCD ist. Die zunehmende Anzahl von Schlaganfällen bei SCD -Patienten hat den Bedarf der Bluttransfusionsbehandlung erhöht. Dieser Faktor ist für die Dominanz des Segments verantwortlich.

Darüber hinaus wird erwartet, dass das Pharmakotherapie -Segment während des Prognosezeitraums am schnellsten CAGR wachsen wird. Die hohe Wachstumsrate des Segments beruht auf der Einführung neuer Medikamente mit Marken -Pharmakotherapie und zunehmender staatlicher Initiativen zur frühzeitigen Einführung dieser Medikamente. Darüber hinaus sind begrenzte Behandlungsoptionen, die derzeit auf dem Markt verfügbar sind, auch für das Wachstum des Segments im Prognosezeitraum verantwortlich. Die Regierung in Ländern wie den USA, Indien und anderen unterstützt Forschungsaktivitäten für die Behandlung der Sichelzellenkrankheiten durch Finanzierung und Bezeichnung wie z.Orphan Drugs, schnelle Spur und vorrangige Überprüfung unter anderem. Es wird erwartet, dass diese Faktoren die Einführung neuer markierter Pharmakotherapie -Arzneimittel beschleunigen und das Pharmakotherapie -Segment erheblich im Dynamik verleihen.

• Zum Beispiel konzentrierte sich in Indien das im Haushaltshaushalt 2023 eingeführte National Sinle Cell Anämia -Elimination -Programm auf erhebliche Gesundheitsprobleme wie Sichelzellenerkrankungen, insbesondere in der Stammesbevölkerung des Landes.

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Durch Endbenutzeranalyse

Krankenhäuser Segment dominiert dominiert, die auf die steigende Prävalenz von Patienten zugehen, die Krankenhäuser besuchen 

Basierend auf dem Endbenutzer ist der Markt in Krankenhäuser, Spezialkliniken und andere unterteilt.

Das Krankenhäuser -Segment hielt 2022 einen signifikanten Marktanteil für Sichelzellenerkrankungen. Der große Anteil des Segments wird auf die zunehmende Prävalenz von SCD und die steigende Anzahl von Krankenhauseinweisungen für die Behandlung der Sichelzellenerkrankung zurückgeführt.

• Laut der WHO leben rund 20 bis 25 Millionen Menschen weltweit mit der Krankheit. Darüber hinaus wird die Zahl der Patienten voraussichtlich bis 2050 um 30% steigen, wodurch das Wachstum des Krankenhauses des Krankenhauses erleichtert wird.

Das Segment Specialty Clinics wird im Prognosezeitraum voraussichtlich in einem signifikanten CAGR wachsen. Das Wachstum dieses Segments ist auf die zunehmende Anzahl von Spezialkliniken zurückzuführen, die die Behandlung und Behandlung von Sichelzellenkrankheiten anbieten.

Regionale Erkenntnisse

Die USA dominierten den globalen Markt mit einem Anteil von 64% im Jahr 2022. Die Dominanz des Marktes im Land ist auf einen besseren Zugang zur SCD -Behandlung, potenzielle Pipeline -Kandidaten, starke Unterstützung der Regierung und steigende Zusammenarbeit zur Verbesserung der Behandlung der Krankheit zurückzuführen.

• Im Dezember 2019 kündigte Global Blood Therapeutics, Inc. eine Forschungszusammenarbeit mit Syros Pharmaceuticals Inc. an, um neuartige Therapien für SCD und Beta-Thalassämie zu entwickeln und zu kommerzialisieren.

Europa hat im Jahr 2022 einen erheblichen Marktanteil ausmacht und wird im Prognosezeitraum ein erhebliches Wachstum verfolgen. Das Marktwachstum in Europa wird auf eine günstige Erstattungspolitik, die zunehmende Prävalenz der Krankheit und die Erhöhung der Schwerpunkte auf die Expansion ihrer Angebote in der Region zurückgeführt.

• Nach den Daten der Europäischen Medikamentenbehörde lebten im Jahr 2019 rund 1 von 10.000 Menschen mit der Krankheit im Europäischen Wirtschaftsbereich (EWR).

Der Markt im Rest der Welt wird voraussichtlich in den projizierten Jahren mit einem bedeutenden CAGR wachsen. Die Markterweiterung in der Region wird von der höchsten SCD -Inzidenz im Nahen Osten und in Afrika, den mediterranen Regionen und Südamerika und dem steigenden verfügbaren Einkommen angetrieben. Darüber hinaus wird erwartet, dass das zunehmende Bewusstsein für SCD und die starke Pipeline von Markenmedikamenten das Marktwachstum in der Region feiern.

Hauptakteure der Branche

Unternehmen mit starken Verkäufe von Sichelzellenkrankheiten, um den Wettbewerb zu dominieren

Global Blood Therapeutics Inc. (Pfizer Inc.), Novartis AG und Emmaus Medical, Inc. sind die wichtigsten Akteure auf dem Markt und haben 2022 einen beträchtlichen globalen Marktanteil erobert.

Global Blood Therapeutics Inc. (Pfizer Inc.) machte im Jahr 2022 einen erheblichen Marktanteil aufgrund des starken Umsatzes des Unternehmens bei Oxbryta für die SCD -Behandlung aus.

• Zum Beispiel erzielte Oxbryta im Jahr 2021 einen Umsatz von 195,0 Mio. USD und verzeichnete einen Anstieg von 57,5% im Umsatz des Vorjahres.

In ähnlicher Weise hielt die Novartis AG im Jahr 2022 einen erheblichen Marktanteil, da sie sich zunehmend auf Partnerschaften mit mehreren staatlichen Organisationen konzentrieren. Diese Partnerschaft kann es dem Unternehmen ermöglichen, die ungedeckten Bedürfnisse der Patientenpopulation zu befriedigen. Darüber hinaus ist der Schwerpunkt des Unternehmens auf die weltweite Verfügbarkeit des Produkts weltweit verantwortlich für seine bedeutende Position auf dem Markt verantwortlich.

• Im Juni 2020 kündigte die Novartis AG die Expansion des Programms Afrika Sichelzellenkrankheiten nach Ostafrika mit zwei neuen Memoranda of Understanding mit den Gesundheitsministerien von Uganda und Tansania an. Das Programm zielt darauf ab, das Leben von Menschen mit SCD in Afrika südlich der Sahara zu verbessern und zu verlängern.

Darüber hinaus erzielte das Bluttransfusionsegment auch erhebliche Einnahmen aufgrund zunehmender SCD -Komplikationen wie Schlaganfall, die durch Bluttransfusionstherapie verhindert werden können.

Liste der wichtigsten Unternehmen auf dem Markt für Sichelzellenkrankheiten:

• Bristol-Myers Squibb Company (USA)
• AddMedica(Frankreich)
• Novartis AG(Schweiz)
• Global Blood Therapeutics, Inc. (Pfizer Inc.) (USA)
• Emmaus Medical, Inc. (USA)
• Bluebird Bio Inc.(UNS.)
• Agios Pharmaceuticals, Inc.(UNS.)

Schlüsselentwicklungen der Branche:

• März 2023- AddMedica hat sich mit Abacus Medicine Pharma Services für die Verteilung von Siklos (Hydroxyurea) in Belgien, den Niederlanden und Luxemburg zusammengetan. Die Therapie ist für Patienten ab 2 Jahren angezeigt.
• August 2022- Um den schnellen Zugang zu Zynteglo zu unterstützen, einschließlich eines fortschrittlichen, ergebnisbasierten Vertragsangebots und eines umfassenden Programms zur Unterstützung des Patienten, veröffentlichte Bluebird Bio Inc. Details zu seiner US-amerikanischen kommerziellen Infrastruktur.
• November 2021 -Emmaus Life Sciences, Inc. kündigte seine Partnerschaft mit Upscript IP Holdings, LLC an. (Upscript), anbietenTelegesundheitLösungen für die Patienten, Erweiterung des Zugangs zu Endari. 
• Oktober 2020-Novartis AG kündigte die Zulassung von Adakveo durch die Europäische Kommission (EC) an, wiederkehrende Vaso-Occlusive-Krisen (VOCs) bei Patienten mit Sichelzellenerkrankungen ab 16 Jahren zu verhindern.
• September 2020-Oxbryta in Kuwait, Katar, Bahrain Saudi-Arabien, Oman und die Vereinigten Arabischen Emirate zuzugeben, hat Global Blood Therapeutics, Inc. eine ausschließliche Vereinbarung mit Biopharma-mea getroffen.

Berichterstattung

An Infographic Representation of Markt zur Behandlung von Sichelzellkrankheiten

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Der Marktforschungsbericht bietet eine detaillierte Wettbewerbslandschaft. Es umfasst die Prävalenz von Sichelzellenerkrankungen und wichtige Industrieentwicklungen wie Partnerschaften, Fusionen und Übernahmen. Darüber hinaus konzentriert es sich auf wichtige Punkte wie neue Produkteinführungen auf dem Markt. Darüber hinaus deckt der Bericht die regionale Analyse verschiedener Segmente und Unternehmensprofile von Akteuren der Behandlung von Sichelzellenkrankheiten ab, einschließlich Geschäftsübersicht, Finanzdaten und SWOT -Analyse für jedes Unternehmen. Darüber hinaus enthält der Bericht Markttrends und die Auswirkungen von Covid-19 auf den Markt. Der Bericht besteht aus quantitativen und qualitativen Erkenntnissen, die zum Wachstum des Marktes beitragen.

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