Orphan Drugs Market Size, Share & Industry Analysis, By Therapy Area (Oncology, Hematology, Neurology, Endocrinology, Cardiovascular, Respiratory, Immunotherapy, Infectious Diseases, and Others), By Drug Type (Biologics and Non-Biologics), By Distribution Channel (Hospital Pharmacy, Retail Pharmacy, Online Pharmacy, and Others), and Regional Forecast, 2024-2032

Die globale Größe des Orphan Drugs -Marktes wurde im Jahr 2023 mit 170,49 Milliarden USD bewertet. Der Markt wird voraussichtlich von 189,17 Mrd. USD im Jahr 2024 auf 468,58 Mrd. USD bis 2032 wachsen und im Prognosezeitraum einen CAGR von 12,0% aufwiesen. Nordamerika dominierte den globalen Markt mit einem Anteil von 53,94% im Jahr 2023. Darüber hinaus wird die Marktgröße der US -amerikanischen Waisenmedikamente im Jahr 2032 voraussichtlich erheblich wachsen und bis 2032 einen geschätzten Wert von 237,39 Mrd. USD erreicht, was von günstigen Regierungspolitik für Orpahn -Arzneimittel getrieben wurde.

Waisenmedikamente werden von der Pharmaindustrie aus wirtschaftlichen Gründen entwickelt, reagieren jedoch auf die Bedürfnisse der öffentlichen Gesundheit. Diese Medikamente werden entwickelt, um Patienten mit schweren Krankheiten zu behandeln, für die bisher keine oder zumindest eine zufriedenstellende oder zumindest zufriedenstellende Behandlung verfügbar ist. In einem von The Orphanet im Jahr 2023 veröffentlichten Artikel wurde beispielsweise festgestellt, dass die Anzahl seltener Krankheiten, für die derzeit keine Behandlung verfügbar ist, auf weltweit geschätzt wird. Darüber hinaus sollen 25 bis 30 Millionen Menschen von diesen seltenen Krankheiten in Europa betroffen sein.

Laut der Europäischen Organisation für seltene Krankheiten werden Waisenmedikamente zur Diagnose, Prävention und Behandlung seltener Störungen hergestellt. Der Onkologie-Therapiegebiet hat aufgrund der Entstehung neuer Krebskrankheiten einen erheblich höheren Anteil am globalen Markt. Darüber hinaus wird erwartet, dass FDA zu einer Reihe von krebsbedingten Orphan-Medikamenten zu einer erhöhten Vermarktung dieser Medikamente, insbesondere im Bereich der Onkologie-Therapie, während des Prognosezeitraums führen. Der Markt wird ein Wachstum durch eine höhere Nachfrage nach Immunmodulatoren erzielen, da er das Immunsystem reguliert oder verstärkt. Steigende Prävalenz von Infektionskrankheiten in entwickelten und aufstrebenden Nationen und höhere Preise für Medikamente werden voraussichtlich die Nachfrage nach FörderImmunmodulatorensomit zum globalen Wachstum des Waisenmedikamenten im Prognosezeitraum zum globalen Marktwachstum des Waisenmedikamente beiträgt.

Die Covid-19-Pandemie hatte aufgrund eines Anstiegs der regulatorischen Zulassungen einen positiven Einfluss auf das Marktwachstum. Im Jahr 2021 wurde das Wachstum des Marktes hauptsächlich aufgrund der Wiederaufnahme der Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten von Marktteilnehmern fortgesetzt. Dieses Wachstum wird voraussichtlich im Prognosezeitraum aufgrund der Einführung verschiedener Pipeline -Kandidaten für verschiedene Indikationen durch wichtige Akteure fortgesetzt. Solche Trends deuten darauf hin, dass der Markt während des Prognosezeitraums für ein stetiges Wachstum bereit ist.

Waisen Drogenmarkt Snapshot & Highlights

Marktgröße und Prognose:

• 2023 Marktgröße: USD 170,49 Milliarden
• 2024 Marktgröße: USD 189,17 Milliarden
• 2032 Prognose Marktgröße: USD 468,58 Milliarden
• CAGR: 12,0% von 2024 bis 2032

Marktanteil:

• Nordamerika dominierte den Orphan Drugs -Markt im Jahr 2023 mit einem Anteil von 53,94%, was auf günstige regulatorische Rahmenbedingungen, erhebliche FuE -Investitionen und eine große Patientenbevölkerung mit seltenen Krankheiten zurückzuführen ist. Allein der US -Markt wird voraussichtlich bis 2032 in Höhe von 237,39 Milliarden USD erreichen, unterstützt durch staatliche Anreize und hohe Behandlungsnachfrage.
• Nach dem Therapiebereich hielt die Onkologie den größten Anteil im Jahr 2023 aufgrund der hohen Anzahl von Krebsbedingungen im Zusammenhang mit krebsbedingten Waisenmedikamenten und dem Vorhandensein robuster Entwicklungspipelines. Die FDA -Zulassungen wie Pacritinib für Myelofibrose treiben dieses Segment weiter an.

Key Country Highlights:

• Japan: Das Wachstum wird durch das Bewusstsein für seltene Krankheiten, unterstützende regulatorische Reformen und nationale Strategien zur Förderung der Präzisionsmedizin und der Gentherapien angetrieben.
• Vereinigte Staaten: Ein starkes Wachstum wird aufgrund der großen Patientenbevölkerung (ca. 30 Millionen Amerikaner mit seltenen Krankheiten), fortgeschrittenem F & E -Ökosystem, günstigen Waisenmedikamentenpolitik (z. B. Marktexklusivität, Steuergutschriften) und zahlreichen FDA -Zulassungen erwartet.
• China: Steigende Gesundheitsausgaben, politische Unterstützung seltener Krankheiten und die zunehmende Beteiligung von inländischen Biotech -Unternehmen tragen zur Markterweiterung bei.
• Europa: Mit über 30 Millionen Menschen, die von seltenen Krankheiten betroffen sind, werden Initiativen wie die EU -Waisenregulierung und eine wachsende Pipeline von Arzneimitteln das Marktwachstum unterstützen.

Waisenmedikamente Markttrends

Starke Produkteinführungen, um das Marktwachstum voranzutreiben

Einer der herausragenden Trends auf dem globalen Markt sind starke Produkteinführungen für diese Krankheitsindikationen. Weltweit suchen Patienten mit seltenen Krankheiten eine effiziente und starke Behandlung für diese Störungen. Steigende F & E -Initiativen und steigende Interessenvertretung der Patientengruppen zur wirksamen Behandlung treiben die Einführung neuer und effektiverer Produktangebote vor. Diese Trends haben zur Entwicklung und Vermarktung mehrerer Blockbuster -Arzneimittel zur Behandlung vieler Arten von Krebsarten, immunologischen Erkrankungen und anderen seltenen Erkrankungen geführt.

• Gemäß dem Orphan Drug Report 2022 durch Bewertung von Pharma wird geschätzt, dass der Anstieg der Top -10 -Waisenmedikamenten bis 2026 zwischen 3,0 Milliarden USD und 13 Milliarden USD wert sein wird. Darüber hinaus schätzt es, dass 40% von Johnson und Johnsons Pharma -Verkäufen, insbesondere von Overphan -Drogen, insbesondere von Overphan -Drogen, insbesondere von Overphan -Drogen, die von uwdan -u. 23,0 Milliarden Bis 2026. Die Einführung solcher ausgefeilten Orphan -Therapeutika durch etablierte und aufstrebende Unternehmen haben also maßgeblich zur Steigerung der Einführung dieser Arzneimittel beteiligt, was das Wachstum des globalen Marktes im Prognosezeitraum erwartet wird.

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Waisenmedikament -Marktwachstumsfaktoren für Orphan Drugs

Steigerung der F & E -Initiativen zur Förderung des Marktwachstums

Einer der kritischen treibenden Faktoren, die auf dem globalen Markt vorherrschen, sind die zunehmenden F & E -Investitionen prominenter Akteure für die Entwicklung neuer Produkte. Da das Bewusstsein und das Verständnis in Bezug auf seltene Krankheiten zugenommen habenBiopharmazeutischUnternehmen und etablierte Marktteilnehmer schaffen starke Pipeline -Kandidaten für Waisenmedikamente in verschiedenen Phasen klinischer Studien. Dieser zunehmende Einstieg in die Therapeutika für seltene Störungen beruht auf den Grund, dass wichtige pharmazeutische Durchbrüche, die zur Entwicklung von Blockbuster -Arzneimitteln führen, bei seltenen Störungen im Vergleich zu den traditionellen pharmazeutischen Portfolios durchaus möglich sind.

• Im Jahr 2021 hatte mehr als die Hälfte des FDA-Zentrums für Arzneimittelbewertung und -forschung (CDER) eine Orphan-Bezeichnung und zwei CAR-T-Zelltherapien wurden vom Zentrum für Biologika-Bewertung und -forschung (CBER) zugelassen.

In ähnlicher Weise führen Regierungsstellen einiger Länder Initiativen zur Förderung von Forschungs- und Initiativaktivitäten durch. Es wird erwartet, dass solche Faktoren das Marktwachstum im Prognosezeitraum vorantreiben.

• Im Oktober 2023 startete die indische Regierung die „Nationale Politik für Forschung und Entwicklung sowie Innovation im Pharma-Medtech-Sektor in Indien“ und das „Programm zur Förderung von Forschung und Innovation im Pharma Medtech-Sektor (PRIP)“. Sie konzentrieren sich auf die Förderung von Forschung, Entwicklung und Innovation in den Bereichen Pharma- und Medizintechnik in Indien. Die Teile der Politik konzentrieren sich auf seltene Krankheiten, Gentherapie, Waisenmedikamente und Präzisionsmedikamente.

Ein weiterer starker Treiber hierfür ist, dass Pharmaunternehmen mehr Ergebnisstudien für die regulatorischen Zulassungen traditioneller Therapeutika für Krankheiten wie Diabetes und Koronararterienerkrankungen (CAD) im Vergleich zu seltenen Krankheiten durchführen müssen. Dieser Faktor soll das Marktwachstum im Prognosezeitraum vorantreiben.

Die wachsende Patientenpopulation mit seltenen Krankheiten ist die Antriebsmarktentwicklung

Die Patientenpopulation mit seltenen Krankheiten ist weltweit gewachsen. Dieser erhebliche Patientenpool hat die Nachfrage nach geeigneten Behandlungsoptionen erhöht. Solche Szenarien haben auch starke Forschungs- und Entwicklungsinitiativen und Produkteinführungen für Therapeutika für seltene Krankheiten erweitert. Es wird erwartet, dass diese Faktoren einen signifikanten positiven Einfluss auf den globalen Markt haben.

• Laut einem von Euronews im Jahr 2023 veröffentlichten Artikel gibt es in Europa 5.000 bis 8.000 seltene Krankheiten und beeinflusst das tägliche Leben von fast 30,0 Millionen Menschen in der Region und 300,0 Millionen weltweit. Dies hat eine beträchtliche Patientenpopulation geschaffen, die erheblich nicht gedeckte klinische Bedürfnisse hat, die äußerst schwerwiegend sind. Daher wird erwartet, dass die wachsende Patientenbevölkerung mit seltenen Krankheiten und die zunehmende Beteiligung wichtiger und aufstrebender Marktteilnehmer bei der Entwicklung hoch entwickelter und effektiver Produkte das Marktwachstum steigern.

Rückhaltefaktoren

Hohe Kosten im Zusammenhang mit Waisenmedikamenten, um ihre Adoption zu begrenzen

Trotz des zunehmenden Fokus auf die Entwicklung und Vermarktung seltener Krankheiten weltweit einschränken bestimmte Einschränkungen das Wachstum des globalen Marktes. Einer der kritischen Rückhaltungsfaktoren sind die hohen Kosten, die mit diesen Medikamenten verbunden sind.

• Laut einem von USA Today im Jahr 2023 veröffentlichten Nachrichtenartikel gehört Zolgensma, eine einmalige Behandlung, die für die Behandlung von Muskelatrophie der Wirbelsäule zugelassen wurde, zu den am meisten preisgünstigsten Medikamenten auf dem US-amerikanischen Markt. Die Medikamente kosten rund 2,25 Millionen USD und haben weltweit mehr als 3.000 Patienten behandelt.

In Entwicklungsländern werden die Medikamente möglicherweise nicht ausreichend erstattet, was die Auslagen der Patienten erheblich erhöht. Dies schafft eine Kostenbelastung für die Behandlung über die Patienten, was zu einer begrenzten Einführung dieser Produkte führt. Solche Szenarien begrenzen das Marktwachstum.

Waisenmedikamente Marktsegmentierungsanalyse

Nach Analyse der Therapiebereiche

Onkologie -Segment, die aufgrund robuster regulatorischer Arzneimittelgenehmigungen dominieren sollen

Auf der Grundlage des Therapiegebiets wird der Markt in Onkologie, Hämatologie, Neurologie, Endokrinologie, Herz -Kreislauf, Atemwege, Immuntherapie, Infektionskrankheiten und andere eingeteilt.

Das Onkologie -Segment hielt 2023 einen Marktanteil von Waisenmedikamenten. Die Dominanz ist auf das Vorhandensein von mehreren zurückzuführenOnkologische DrogenIn den Produktentwicklungsleitungen der wichtigsten Akteure und der Anwesenheit einer großen Anzahl von Waisenmedikamenten, die sich der Behandlung verschiedener Krebserkrankungen widmen. Zum Beispiel erhielt CTI Biopharma im Februar 2022 die US -amerikanische FDA -Zulassung für sein Drogenpacritinib zur Behandlung erwachsener Patienten mit Myelofibrose, einem seltenen Knochenkrebs, der über 21.000 Patienten in den USA betrifft

Das Hämatologie -Segment wird aufgrund einer Reihe neuer Produkteinführungen und einer zunehmenden Anzahl von regulatorischen Genehmigungen das zweitgrößte Segment sein. Es wird auch erwartet, dass das Neurologie -Segment aufgrund positiver Entwicklungen in den Produktangeboten für chronische Krankheiten wie Multiple Sklerose eine vergleichsweise starke CAGR registriert.

Die Endokrinologie-, Atem- und kardiovaskulären Segmente wird jedoch im Prognosezeitraum niedrigere CAGRs registrieren. Es wird erwartet, dass das Immuntherapie -Segment aufgrund des Vorhandenseins zuverlässiger Produkte wie Keytruda und erhöhten Forschungsinitiativen eine starke CAGR registriert.

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Durch Arzneimitteltypanalyse

Biologics Segment dominiert aufgrund starker Produktangebote

Basierend auf dem Arzneimitteltyp ist der Markt in Biologika und Nicht-Biologika unterteilt.

Das Biologika -Segment dominierte den globalen Marktanteil im Jahr 2023 aufgrund des überwältigenden Vorhandenseins von Produktangeboten, die als Biologika eingestuft wurden. Nach einer Schätzung der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) hat das Office of Orphan Products Development (OOPD) der Organisation über 600 Arzneimittel und biologische Produkte zur Behandlung seltener Störungen seit 1983 entwickelt und vermarktet. Das Segment Nicht-Biologika machte einen geringeren Anteil des globalen Marktes aus und registrierte auch eine vergleichsweise niedrige Cagr.

Durch Verteilungskanalanalyse

Eine hohe Zugänglichkeit zu Krankenhausapotheken führte zu einer Segmentdominanz

Auf der Grundlage des Vertriebskanals ist der Markt in Krankenhausapotheken, Einzelhandelsapotheken, Online -Apotheken und andere unterteilt.

Das Segment der Krankenhausapotheke wird voraussichtlich im Prognosezeitraum den größten Marktanteil haben. Der Hauptgrund für die Dominanz des Segments ist, dass eine deutlich große Anzahl von Medikamenten von ausgebildeten Gesundheitsberufen intravenös in Krankenhäusern verabreicht werden muss. Es wird erwartet, dass das Segment für Einzelhandelsparnisse während des Prognosezeitraums eine vergleichsweise niedrigere CAGR registriert.

Das Online -Apothekensegment wird voraussichtlich aufgrund der Leichtigkeit der Verbraucher beim Kauf von Medikamenten eine hohe CAGR registrieren. Während der Covid-19-Pandemie verzeichneten Online-Apotheken ein starkes Wachstum aufgrund der zunehmenden Anzahl von Verbrauchern, die auf Online-Apotheken umgestellt wurden, um diese Medikamente zu kaufen.

Regionale Erkenntnisse

In Bezug auf die Region ist der globale Markt in Nordamerika, Europa, asiatisch -pazifisch und den Rest der Welt unterteilt.

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In Nordamerika lag die Marktgröße im Jahr 2023 bei 91,97 Milliarden USD. Die Dominanz Nordamerikas ist auf die erheblichen Ausgaben für Waisenmedikamente, starke Patientenpopulation und das Vorhandensein wichtiger Marktteilnehmer zurückzuführen, die zur Entwicklung komplexer und innovativer Produkte führen.

• Zum Beispiel gibt es nach dem Informationszentrum für genetische und seltene Erkrankungen (Gard) in den USA mehr als 10.000 seltene Krankheiten bekannt, die etwa 1 von 10 Menschen oder 30 Millionen Menschen in den USA betreffen. Dieser Faktor ist in Verbindung mit der Anwesenheit einer günstigen Erstattungspolitik in den USA verantwortlich für die Dominanz von Nordamerik auf dem globalen Markt.
• Im Dezember 2023 erhielt die Bioversys AG die US-amerikanische Food and Drug Administration für die Bezeichnung von Orphan-Drogen (ODD) für Alpibectir (BVL-GSK098) und Ethionamid Fixed-Dosis-Kombination. Es wird zur Behandlung von Tuberkulose (TB) verwendet.

Auf dem Europa -Markt wird erwartet, dass er aufgrund der steigenden Patientenpopulation in der Region eine starke CAGR registriert und eine starke Einführung ausgefeilter Therapeutika für seltene Krankheiten. Der Markt im asiatisch -pazifischen Raum wird voraussichtlich aufgrund der zunehmenden Gesundheitsausgaben und des hohen Bewusstseins für seltene Krankheiten das höchste Wachstum registrieren. Der Rest der Welt umfasst Lateinamerika und den Nahen Osten und Afrika, was aufgrund der Unterdrückung dieser Medikamente in den Regionen einen geringeren Anteil des globalen Marktes ausmacht.

Liste der wichtigsten Unternehmen auf dem Waisenmedikamentenmarkt

Starkes Portfolio von Bristol-Myers Squibb Company und F. Hoffmann-La Roche Ltd., um das Marktwachstum voranzutreiben

Der Markt ist aufgrund der Anwesenheit einer großen Anzahl wichtiger Marktteilnehmer und ihrer vielfältigen Produktentwicklungs -Pipelines in hohem Maße wettbewerbsfähig. Derzeit dominieren Bristol-Myers Squibb Company und F. Hoffmann La Roche Ltd. den Markt und berücksichtigt 2023 einen erheblichen Anteil des globalen Marktes. Dies ist in erster Linie auf die starken Umsatz- und Produktportfolios von onkologischen Arzneimitteln dieser Unternehmen zurückzuführen.

In dieser Branche tauchen jedoch mehrere wichtige Akteure wie Biogen Inc. und Biomarin Pharmaceutical Inc. mit ihren innovativen Produktpipelines für verschiedene seltene Krankheiten auf. Weitere prominente Akteure sind Amgen, Alexion, Novartis, AstraZeneca, Daiichi Sankyo Company Limited sowie Agios Pharmaceuticals, die auch auf dem globalen Markt für neuartige Medikamente vorhanden sind.

Liste der wichtigsten Unternehmen, die vorgestellt wurden:

• Amgen Inc. (USA)
• Bayer AG (Deutschland)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd.(Schweiz)
• Alexion Pharmaceuticals Inc. (USA)
• Novo nordisk a/s(Dänemark)
• Novartis AG (Schweiz)
• Bristol-Myers Squibb Company (USA)
• AstraZeneca (Großbritannien)
• Daiichi Sankyo Company, Limited (Japan)
• GlaxoSmithKline plc (UK)

Schlüsselentwicklungen der Branche:

• Februar 2024 - Rapid Commercialization Partners (RCP) hat sich jetzt mit Orphan zusammengetan, um Unternehmen dabei zu helfen, Waisenmedikamente zu entwickeln, die Zeit beschleunigen, um Patienten auf der ganzen Welt effizienter zu vermarkten und Behandlungen zu erhalten.
• Februar 2023 - Benrysta (Belimumab) von GSK PLC erhielt die Orphan Drug Designation (ODD) der US -amerikanischen Food and Drug Administration (FDA). Es handelt sich um einen B-Zell, der den monoklonalen Antikörper zur Behandlung systemischer Sklerose hemmt. GSK plant, in der ersten Hälfte 2023 eine Phase-II/III-Studie mit Belimumab für systemische Sklerose-assoziierte interstitielle Lungenerkrankungen (SSC-GLID) einzuleiten.
• Dezember 2022 -Amgen Inc. kündigte seine Entscheidung an, Horizon Therapeutics plc zu einem Wert von 27,8 Milliarden USD zusammen mit seinem Orphan Drug Portfolio zu erwerben.
• November 2022 -Alexion, eine Gruppe von AstraZeneca, die sich auf seltene Krankheiten konzentrierte, erwarb Logicbio Therapeutics, Inc., eine Pionierunternehmen für Genommedizin. Diese Akquisition wurde erstellt, um das Wachstum von Alexion zu beschleunigengenomischMedizin bei der Behandlung seltener Krankheiten.
• März 2022 -Marinus Pharmaceuticals erhielt die US-amerikanische FDA-Zulassung für Ztalmy (Ganaxolon), die Anfälle behandelt, die mit seltenen Cyclin-abhängigen Kinase-ähnlichen 5 (CDKL5) -Mangelerkrankungen (CDD) bei Patienten mit zwei Jahren und älteren Jahren verbunden sind.
• Februar 2022 -Adalvo hat sich mit SK Pharma zusammengetan, um Arphio zu erstellen. Es handelt sich um eine neue Geschäftseinheit, die sich ausschließlich den Arzneimitteln für Waisen und seltene Krankheiten widmet.
• August 2021 -Die US -amerikanische FDA nahm eine neue Arzneimittelanwendung von Agios Pharmaceuticals, Inc. für Mitapivat zur Behandlung von Erwachsenen mit Pyruvatkinase (PK) -Mangel an.
• Mai 2021 -Die US-amerikanische FDA erteilte eine vorrangige Überprüfung der BCMA-CAR-T-Zelltherapie, einer Untersuchungstherapie der Legend Biotech Corporation zur Behandlung von Rückfälligen oder refraktärem Multipler Myelom.

Berichterstattung

An Infographic Representation of Waisenmedikamentenmarkt

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Der globale Forschungsbericht enthält eine detaillierte Analyse des Marktes und konzentriert sich auf wichtige Aspekte wie die Prävalenz wichtiger seltener Krankheiten in Schlüsselländern, Pipeline -Überprüfung neuer Arzneimittel, technologische Entwicklungen und Gesundheitsausgaben im Jahr 2019. Außerdem bietet der Bericht Einblicke in die neuesten Markttrends und Highlights wichtige Entwicklungen der Branche. Zusätzlich zu den oben genannten Faktoren umfasst der Bericht mehrere Faktoren, die zum Wachstum des Marktes in den letzten Jahren beigetragen haben.

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