Marktgröße, Anteil und Branchenanalyse für Medikamente gegen lysosomale Speicherstörungen, nach Therapietyp (Enzymersatztherapie (ERT), Substratreduktionstherapie (SRT) und andere), nach Produkt (Fabrazyme, Cerezyme, Myozyme/Lumizyme, Nexviazyme, Cerdelga, Aldurazyme, Vimizim, Naglazyme und andere), nach Krankheitsindikation (Morbus Gaucher, Morbus Fabry, Morbus Pompe, MPS I, MPS II, MPS IVA, MPS VI, MPS VII und andere), nach Verabreichungsweg (intravenös (IV), intrazerebroventrikulär (ICV), oral und andere), nach Endbenutzer (Krankenhäuser, Spezialkliniken und andere) und regionale Prognose,

Die weltweite Marktgröße für Medikamente gegen lysosomale Speicherstörungen wurde im Jahr 2025 auf 8,52 Milliarden US-Dollar geschätzt. Der Markt soll von 9,55 Milliarden US-Dollar im Jahr 2026 auf 24,25 Milliarden US-Dollar im Jahr 2034 wachsen und im Prognosezeitraum eine jährliche Wachstumsrate von 12,35 % aufweisen. Nordamerika dominierte den globalen Markt für Medikamente gegen lysosomale Speicherstörungen mit einem Marktanteil von 46,48 % im Jahr 2025.

Lysosomale Speicherstörungen sind seltene genetische Erkrankungen, die zur Ansammlung toxischer Substanzen in Zellen führen. Menschen, die an LSD leiden, verfügen oft nicht über bestimmte Enzyme oder eine Substanz, die die Arbeit des Enzyms unterstützt. Steigendes Bewusstsein, verbesserte Diagnosetechniken und Fortschritte inEnzymErsatztherapien treiben die Nachfrage nach Medikamenten gegen lysosomale Speicherstörungen voran. Darüber hinaus wird das Marktwachstum durch steigende Prävalenzraten, laufende Forschung und die zunehmende Zulassung neuartiger Therapien vorangetrieben.

• Im März 2025 gab CANbridge Pharmaceuticals Inc. die erfolgreiche Freigabe der GMP-Compliance-Inspektionen vor der Zulassung und vor dem Inverkehrbringen für Velaglucerase-beta zur Injektion durch das Center of Food and Drug Inspection (CFDI) der chinesischen National Medical Products Administration bekannt.

Darüber hinaus verbessern viele wichtige Branchenakteure wie Sanofi und Pfizer Inc. ihr Produktangebot für LSD kontinuierlich, um ihre Marktpositionen auszubauen.

Markttrends für Arzneimittel gegen lysosomale Speicherstörung

Die Entwicklung einer Gentherapie für lysosomale Speicherstörungen ist ein wichtiger Trend

Die Entwicklung der Gentherapie für lysosomale Speicherstörungen (LSDs) ist ein bedeutender neuer Trend im Bereich der Behandlung seltener Krankheiten. Fortschritte in der viralen Vektortechnologie und verbesserte Verabreichungsmethoden haben die Sicherheit und Wirksamkeit von Gentherapien für Erkrankungen wie Morbus Gaucher, Morbus Fabry und Morbus Pompe erhöht. Darüber hinaus bietet dieser Ansatz funktionsfähige Kopien defekter Gene direkt in die Zellen des Patienten und stellt möglicherweise eine einmalige, heilende Lösung dar. Darüber hinaus konzentrieren sich viele Hauptakteure darauf, Gentherapieprodukte mit behördlicher Zulassung anzubieten, um das Marktwachstum anzukurbeln.

• Beispielsweise gab Ultragenyx Pharmaceutical Inc. im Februar 2025 bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration den Biologics License Application (BLA) für eine beschleunigte Zulassung von UX111 (ABO-102), einer AAV-Gentherapie, für Patienten mit Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA) angenommen hat.

Laden Sie ein kostenloses Muster herunter um mehr über diesen Bericht zu erfahren.

MARKTDYNAMIK

MARKTREIBER

Steigende Verbreitung von LSDsum das Marktwachstum voranzutreiben

Die steigende Prävalenz lysosomaler Speicherkrankheiten wie Morbus Gaucher, Morbus Fabry und Morbus Pompe ist ein wesentlicher Markttreiber. Da das Bewusstsein zunimmt und sich die Diagnosetechniken verbessern, werden mehr Patienten korrekt mit diesen seltenen genetischen Erkrankungen identifiziert. Somit treibt diese erhöhte Nachfrage nach Spezialbehandlungen für unerschlossene Krankheiten das allgemeine Wachstum und die Innovation der Branche in diesem Nischensegment des Gesundheitswesens voran.

• Laut von Orphanet veröffentlichten Daten liegt die Prävalenz der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPDC) beispielsweise zwischen 1 von 45.000 und 1 von 286.000 Lebendgeburten weltweit.

MARKTBEGRENZUNGEN

Hohe Entwicklungs- und Behandlungskosten schränken das Marktwachstum ein

Hohe Entwicklungs- und Behandlungskosten hemmen das Wachstum des Marktes für Medikamente gegen lysosomale Speicherstörungen erheblich, da sowohl ERTs als auch Gentherapien eine komplexe biologische Herstellung erfordern.Kühlkettenlogistikund eine spezialisierte Verwaltung, was zu sehr hohen Stückpreisen führt. Diese Zugangsbarrieren können den Behandlungsbeginn verzögern, die Anzahl der in bestimmten Regionen behandelten Patienten begrenzen und für Hersteller Unsicherheit bei der Planung von Kapazitäten und Produkteinführungen schaffen.

• Beispielsweise gab Orchard Therapeutics im Januar 2024 eine Vereinbarung mit dem Beneluxa-Konsortium bekannt, um den erstattungsfähigen Zugang zu Libmeldy (MLD-Gentherapie) zu ermöglichen, und wies darauf hin, dass dies für einen „nachhaltigen Zugang“ wichtig sei und dass frühere Verhandlungen ohne eine Einigung beendet worden seien.

MARKTCHANCEN

Steigende Sensibilisierungsprogramme für seltene Krankheiten sollen das Marktwachstum ankurbeln

Sensibilisierungsprogramme für seltene Krankheiten, einschließlich Lysosomal Storage Disorders (LSDs), um die Diagnose und Behandlung dieser Krankheiten zu fördern. Diese Programme werden organisiert, um die Öffentlichkeit und medizinische Fachkräfte über diese Erkrankungen aufzuklären. Ein erhöhtes Bewusstsein führt zu einer früheren Diagnose, einem verbesserten Patientenmanagement und einer größeren Nachfrage nach Spezialbehandlungen, wodurch der Markt für LSD-Medikamente wächst.

Beispielsweise führt der Internationale Pompe-Tag im April 2025 eine weltweite Sensibilisierungskampagne auf pompeday.com durch, einschließlich einer virtuellen „Run, Walk, or Roll“-Veranstaltung, um das Bewusstsein für Morbus Pompe und die Bedeutung einer frühzeitigen Diagnose und Behandlung zu schärfen.

HERAUSFORDERUNGEN DES MARKTES

Preis- und Erstattungsbarrieren stellen eine Herausforderung für das Marktwachstum dar

Die hohen Kosten von LSD-Therapien erschweren die Sicherung eines günstigen Versicherungsschutzes und Erstattungsvereinbarungen. Dies kann den Zugang der Patienten zu lebenswichtigen Behandlungen behindern, insbesondere in Regionen mit knappen Gesundheitsbudgets. Darüber hinaus erhöhen der begrenzte Versicherungsschutz und die strenge Kontrolle der Kostenträger die Therapiekosten, was zu Verzögerungen oder Einschränkungen bei der Deckung führt.

Segmentierungsanalyse

Nach Therapietyp

Klinische Studien zur Enzymersatztherapie (ERT) trieben das Segmentwachstum voran

Basierend auf der Therapieart wird der Markt in Kategorien eingeteiltEnzymersatztherapie (ERT),

Substratreduktionstherapie (SRT) und andere.

Das Segment der Enzymersatztherapie (ERT) hatte im Jahr 2025 einen Marktanteil von 75,4 %. Es behebt direkt die für das Segment charakteristischen Enzymdefizite und bietet gezielte, wirksame Behandlungsoptionen mit nachgewiesener Wirksamkeit, um das Segmentwachstum voranzutreiben. Darüber hinaus konzentrieren sich wichtige Akteure auf klinische Studien und Veröffentlichungen, um den Marktanteil von Medikamenten gegen lysosomale Speicherstörungen zu steigern.

• Im Dezember 2025 gab Denali Therapeutics Inc. die Veröffentlichung der Ergebnisse seiner offenen klinischen Phase-1/2-Studie zur Enzymersatztherapie (ERT) der nächsten Generation, Tividenofusp alfa (DNL310), für das Hunter-Syndrom (Mukopolysaccharidose Typ II oder MPS II) in der Ausgabe des New England Journal of Medicine vom 1. Januar 2026 bekannt.

Das Segment der Substratreduktionstherapie (SRT) wird im Prognosezeitraum voraussichtlich mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate von 19,29 % wachsen. 

Erfahren Sie, wie unser Bericht Ihr Geschäft optimieren kann, Sprechen Sie mit einem Analysten

Nach Produkt

Behördliche Zulassungen für Fabrazyme steigerten das Segmentwachstum

Basierend auf dem Produkt wird der Markt in Fabrazyme, Cerezyme, Myozyme/Lumizyme, Nexviazyme, Cerdelga, Aldurazyme, Vimizim, Naglazyme und andere unterteilt.

Im Jahr 2025 dominierte das Fabrazyme-Segment den Weltmarkt mit einem Anteil von 16,3 %. Das Wachstum des Segments wird durch zunehmende behördliche Zulassungen für den Einsatz dieser Medikamente zur Behandlung lysosomaler Speicherstörungen vorangetrieben.

• Beispielsweise kündigte Laboratorio Biosidus im August 2025 nach der Zulassung von Agalzyme in Argentinien die Einführung von Agalzyme an, einem Biosimilar zu Sanofis Fabrazyme zur Behandlung der Fabry-Krankheit. 

Das Cerezyme-Segment wird im Prognosezeitraum voraussichtlich mit einer jährlichen Wachstumsrate von 7,66 % wachsen. 

Nach Krankheitsindikation

Steigende Prävalenz und die Einführung neuer Medikamente steigerten das Wachstum des Morbus Pompe-Segments

Basierend auf der Krankheitsindikation ist der Markt in Morbus Gaucher, Morbus Fabry, Morbus Pompe, MPS I, MPS II, MPS IVA, MPS VI, MPS VII und andere unterteilt.

Das Segment Morbus Pompe hatte im Jahr 2025 einen Marktanteil von 24,4 %. Der dominierende Anteil des Segments ist auf die steigende Prävalenz der Krankheit und die zunehmenden Zulassungen und Markteinführungen von Medikamenten zu ihrer Behandlung zurückzuführen.

• So gab Sanofi beispielsweise im August 2021 bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Nexviazyme für die Behandlung von Patienten ab einem Jahr mit spät einsetzendem Morbus Pompe zugelassen hat.

Das Segment der Gaucher-Krankheit wird im Prognosezeitraum voraussichtlich mit einer jährlichen Wachstumsrate von 10,32 % wachsen. 

Auf dem Verwaltungsweg

Die Zulassung neuer intravenöser (IV) Medikamente stärkte das Segmentwachstum

Basierend auf dem Verabreichungsweg ist der Markt in intravenös (IV), intrazerebroventrikulär (ICV), oral und andere unterteilt.

Das intravenöse (IV) Segment hatte im Jahr 2025 einen Marktanteil von 74,1 %. Das Wachstum des Segments wird durch die intravenöse Verabreichung biologischer Enzymersatztherapien (ERTs) vorangetrieben, die als wiederholte Infusionen über einen längeren Zeitraum verabreicht werden.

• Beispielsweise gab Chiesi Farmaceutici S.p.A. im Februar 2023 bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Lamzede-IV-Injektionen zur Behandlung von Manifestationen der Alpha-Mannosidose (AM) außerhalb des Zentralnervensystems bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten zugelassen hat.

Das orale Segment wird im Prognosezeitraum voraussichtlich mit einer jährlichen Wachstumsrate von 10,92 % wachsen. 

Vom Endbenutzer

Steigende Nachfrage nach der Indikation klinischer genetischer Erkrankungen soll das Wachstum des Segments ankurbeln

Basierend auf dem Endverbraucher wird der Markt in Krankenhäuser, Spezialkliniken und andere unterteilt.

Auf den Krankenhaussektor entfielen 59,1 % des Marktes.  Der dominierende Anteil des Segments ist auf die steigende Nachfrage zurückzuführen. Brineura (Cerliponase alfa) und Lenmeldy (Atidarsagene Autotemcel) werden oft über ausgewiesene Behandlungszentren (d. h. spezialisierte Krankenhäuser/ATMP-Zentren) verabreicht. Diese Zentren verfügen über die Fähigkeit zur Zellsammlung/-konditionierung und zur stationären Behandlung.

Das Segment der Spezialkliniken wird im Prognosezeitraum voraussichtlich mit einer jährlichen Wachstumsrate von 16,10 % wachsen. 

Regionaler Ausblick auf den Markt für Medikamente gegen lysosomale Speicherstörungen

Geografisch ist der Markt in Europa, Nordamerika, den asiatisch-pazifischen Raum, Lateinamerika sowie den Nahen Osten und Afrika unterteilt.

Nordamerika

Um weitere Informationen zur regionalen Analyse dieses Marktes zu erhalten, Laden Sie ein kostenloses Beispiel herunter

Nordamerika hielt im Jahr 2024 mit 3,53 Milliarden US-Dollar den dominierenden Anteil und behauptete seine Spitzenposition im Jahr 2025 mit 3,96 Milliarden US-Dollar. Es wird erwartet, dass der Markt in Nordamerika aufgrund fortschrittlicher Forschungs- und Entwicklungseinrichtungen und einer robusten Gesundheitsinfrastruktur für die Behandlung seltener Krankheiten wachsen wird.

US-Markt für Medikamente gegen lysosomale Speicherstörungen

Angesichts des erheblichen Beitrags Nordamerikas und der Dominanz der USA in der Region wird der US-Markt im Jahr 2025 auf etwa 3,68 Milliarden US-Dollar geschätzt, was etwa 43,2 % des weltweiten Umsatzes mit Medikamenten gegen lysosomale Speicherstörungen ausmacht.

Europa

Europa wird in den kommenden Jahren voraussichtlich um 11,97 % wachsen, das zweithöchste aller Regionen, und im Jahr 2025 auf 2,55 Milliarden US-Dollar geschätzt. Das Marktwachstum der Region wird durch die steigende Prävalenz der Pompe- und Gaucher-Krankheit und die Präsenz wichtiger Marktteilnehmer mit fortschrittlichen Produktangeboten vorangetrieben.

Britischer Markt für Medikamente gegen lysosomale Speicherstörungen

Der britische Markt wurde im Jahr 2025 auf 0,49 Milliarden US-Dollar geschätzt, was etwa 5,75 % des weltweiten Umsatzes mit Medikamenten gegen lysosomale Speicherstörungen entspricht.

Deutschland Markt für Medikamente gegen lysosomale Speicherstörungen

Der Wert des deutschen Marktes belief sich im Jahr 2025 auf 0,55 Milliarden US-Dollar, was etwa 6,4 % des weltweiten Umsatzes mit Medikamenten gegen lysosomale Speicherstörungen ausmacht.

Asien-Pazifik

Der asiatisch-pazifische Raum hatte im Jahr 2025 einen Wert von 1,57 Milliarden US-Dollar und lag damit an dritter Stelle des Marktes. In der Region wurden Indien und China im Jahr 2025 auf 0,13 Milliarden US-Dollar bzw. 0,37 Milliarden US-Dollar geschätzt, was auf die steigende Nachfrage nach angemessener Behandlung dieser Krankheiten und die Einführung von . zurückzuführen istBiosimilarsum das Marktwachstum anzukurbeln.

Japanischer Markt für Medikamente gegen lysosomale Speicherstörungen

Der japanische Markt hatte im Jahr 2025 einen Wert von 0,31 Milliarden US-Dollar und machte etwa 3,6 % des weltweiten Umsatzes mit Medikamenten gegen lysosomale Speicherstörungen aus.

Markt für Medikamente gegen lysosomale Speicherstörungen in China

Chinas Markt dürfte einer der größten weltweit sein und wurde im Jahr 2025 auf 0,37 Milliarden US-Dollar geschätzt, was etwa 4,4 % des weltweiten Umsatzes mit Medikamenten gegen lysosomale Speicherstörungen ausmacht.

Markt für Medikamente gegen lysosomale Speicherstörungen in Indien

Der indische Markt wurde im Jahr 2025 auf 0,13 Milliarden US-Dollar geschätzt, was etwa 1,5 % des weltweiten Umsatzes mit Medikamenten gegen lysosomale Speicherstörungen ausmacht.

Lateinamerika und Naher Osten und Afrika

Für die Regionen Lateinamerika sowie Naher Osten und Afrika wird im Prognosezeitraum ein moderates Wachstum in diesem Marktsegment erwartet. Der lateinamerikanische Markt wurde im Jahr 2025 auf 0,39 Milliarden US-Dollar geschätzt. Der wachsende Fokus der Region auf eine angemessene Diagnose und Behandlung von Krankheiten durch staatliche Stellen treibt ihr Wachstum voran. Im Nahen Osten und in Afrika hatte der GCC im Jahr 2025 einen Wert von 0,11 Milliarden US-Dollar.

WETTBEWERBSFÄHIGE LANDSCHAFT

Wichtige Akteure der Branche

Schwerpunkt auf Schlüsselakteuren, die angemessene Facility-Management-Dienste für Gesundheitssysteme anbieten

Der globale Markt für Medikamente gegen lysosomale Speicherstörungen ist stark konzentriert und wird von einigen wenigen Spezialisten für seltene Krankheiten und engen Beziehungen zu Stoffwechselzentren dominiert. Sanofi undTakedaPharmazeutischCompany Limited nahm eine herausragende Stellung auf dem Markt einaufgrund ihrer umfangreichen Portfolios und globalen Zugangsprogramme.

Andererseits schaffen Pfizer Inc. und AstraZeneca auch einen Mehrwert durch die Kommerzialisierung seltener Krankheiten und wichtige Vermögenswerte. Darüber hinaus BioMarinPharmaceutical Inc.konzentriert sich auf LSDs, die bei Kindern auftreten, und Amicus und Chiesi expandieren in den Bereich extrem seltener Enzymmängel, während Kyowa Kirin Co., Ltd. seine Position mit fortschrittlichen Therapien und gezielter Kommerzialisierung stärkt.

• Beispielsweise erwarb Kyowa Kirin Co., Ltd. im Januar 2024 Orchard Therapeutics, um seine Bemühungen zur Entwicklung von Behandlungen für schwere genetische und andere schwere Krankheiten mit begrenzten oder keinen vorhandenen Optionen zu verstärken.

LISTE DER WICHTIGSTEN UNTERNEHMEN, DIE ARZNEIMITTEL FÜR LYSOSOMALEN LAGERUNGSKRANKHEITEN PROFILIEREN

• Sanofi(Frankreich)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japan)
• Pfizer Inc.(UNS.)
• BioMarin Pharmaceutical Inc.(UNS.)
• Amicus Therapeutics, Inc. (USA)
• AstraZeneca PLC(VEREINIGTES KÖNIGREICH.)
• Chiesi Farmaceutici S.p.A.(Italien)
• Johnson & Johnson Services Inc. (USA)
• Kyowa Kirin Co., Ltd.(Japan)
• Zevra Therapeutics, Inc.(UNS.)

WICHTIGE ENTWICKLUNGEN IN DER INDUSTRIE

• Juli 2025:Zevra Therapeutics kündigte seine Teilnahme an der Konferenz der National Niemann-Pick Disease Foundation an, um Vorträge und Posterpräsentationen zu MIPLYFFA (Arimoclomol) zu halten.
• Juli 2024:BioMarin Pharmaceutical erhielt die FDA-Zulassung für seinen ergänzenden Biologics License Application (sBLA) für BRINEURA zur Behandlung der neuronalen Ceroidlipofuszinose Typ 2 (CLN2-Krankheit).
• September 2023:Amicus Therapeutics gab bekannt, dass die FDA Pombiliti in Kombination mit Opfolda (Miglustat) 65-mg-Kapseln für Erwachsene mit spät einsetzender Pompe-Krankheit (LOPD) zugelassen hat.
• August 2022:Sanofi gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Xenpozyme zur Behandlung von nicht-ZNS-Symptomen des sauren Sphingomyelinase-Mangels (ASMD) sowohl bei Erwachsenen als auch bei Kindern zugelassen hat.
• Juni 2022:  Sanofi erhielt von der Europäischen Kommission die Zulassung für Xenpozyme als erste Enzymersatztherapie für nicht-zentrale Manifestationen von saurem Sphingomyelinase-Mangel (ASMD) bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten.

BERICHTSBEREICH

Anfrage zur Anpassung  um umfassende Marktkenntnisse zu erlangen.

Berichtsumfang und Segmentierung