Enzyme Replacement Therapy Market Size, Share & Industry Analysis, By Drug Class (Alglucosidase alfa, Agalsidase, Pancrelipase, Idursulfase, Laronidase, Imiglucerase, Elosulfase alfa, Asfotasealfa, Galsulfase, Velaglucerase alfa, and Others), By Route of Administration (Parenteral and Oral), By Indication (Type 1 Enfermedad de Gaucher, enfermedad de Pompe, MP (mucopolisacáridosis), insuficiencia pancreática exocrina (EPI), enfermedad de Fabry, hipofosfatosia y otros), por usuario final (hospitales y entornos de atención domiciliaria y centros de infusión), y pronóstico regional, 2024-2032

El tamaño del mercado de la terapia de reemplazo de enzimas globales fue de USD 13.45 mil millones en 2023. Se proyecta que el mercado crecerá de USD 14.61 mil millones en 2024 a USD 29.49 mil millones para 2032 a una tasa compuesta anual del 9.2% durante el período 2024-2032. América del Norte dominó el mercado de terapia de reemplazo de enzimas con una cuota de mercado de 47.96% en 2023.

La terapia de reemplazo enzimático es un proceso en el que diferentes tipos deenzimasse administran en pacientes para superar las deficiencias enzimáticas o el mal funcionamiento relacionado. La creciente prevalencia de trastornos raros, crónicos y heredados, incluidos varios tipos de enfermedades de almacenamiento lisosómicas y trastornos genéticos está fomentando la demanda de opciones de tratamiento efectivas. Según los datos publicados por Cleveland Clinic, se estimó que alrededor de 6,000 personas en los Estados Unidos sufrían de la enfermedad de Gaucher y alrededor del 95% de ellas tenían Gaucher tipo 1 en 2020.

Actualmente, los principales actores del mercado como Biomarin, Sanofi y Takeda Pharmaceutical Company Limited. Se centran constantemente en introducir opciones de terapia avanzada con diferentes clases de drogas en el mercado para satisfacer la creciente demanda de esta terapia. Por ejemplo, en julio de 2019, Takeda Pharmaceutical Company Limited introdujo Idursulfase, Velaglucerasa alfa y ALFA agalsidasa para el tratamiento del síndrome de cazadores, la enfermedad de Gaucher y la enfermedad de Fabry en India para satisfacer la demanda de opciones de terapia entre los pacientes que sufren enfermedades raras.

Por lo tanto, un aumento significativo en la prevalencia de trastornos raros y el creciente número de productos que se aproban en el mercado están impulsando la adopción del producto entre la población de pacientes. Esto, otros factores, como mejorar la infraestructura de salud y las políticas de reembolso favorables para esta terapia, están aumentando la demanda y la adopción del producto.

Durante la pandemia Covid-19, el mercado global se vio impactado positivamente debido al enorme crecimiento en las ventas de medicamentos utilizados en esta terapia por parte de los actores clave. Además, el aumento de las iniciativas de los profesionales de la salud para proporcionar sesiones de capacitación a los pacientes para la autoadministración impidió demoras en el tratamiento durante la pandemia Covid-19. Además, desde 2022 en adelante, el mercado ha crecido constantemente debido a la creciente ventas de drogas. Continuará creciendo durante el período de pronóstico con la creciente demanda de este tipo de terapias.

Takeo de la llave del mercado global de terapia de reemplazo enzimático

Tamaño y pronóstico del mercado:

• 2023 Tamaño del mercado: USD 13.45 mil millones
• 2024 Tamaño del mercado: USD 14.61 mil millones
• Tamaño del mercado de pronóstico 2032: USD 29.49 mil millones
• CAGR: 9.2% de 2024–2032

Cuota de mercado:

• América del Norte dominó el mercado de terapia de reemplazo de enzimas con una participación del 47.96% en 2023, impulsada por una alta prevalencia de trastornos de almacenamiento lisosómicos raros (LSD), una fuerte presencia de centros de infusión (~ 3,600 en 2019 por curación), estructuras de reembolso favorables y liderazgo de mercado de compañías como BioMarin, Sanofi y Takeda.
• Por clase de drogas, la pancrelipasa mantuvo la cuota de mercado dominante en 2023 debido a su uso extenso en el tratamiento de la insuficiencia pancreática exocrina (EPI), que es común entre los pacientes con pancreatitis crónica y fibrosis quística.

Destacados del país clave:

• Japón: el crecimiento está respaldado por la creciente prevalencia de enfermedades y aprobaciones de Pompe y Gaucher como Hunterase ICV (Clinigen, 2021). Los organismos gubernamentales y reguladores están expandiendo el acceso a ERT, especialmente en el cuidado pediátrico.
• Estados Unidos: se estimó que alrededor de 6,000 personas tenían enfermedad de Gaucher en 2020, con un 95% que padece el tipo 1. La disponibilidad de centros de infusión y aprobaciones continuas de productos (por ejemplo, Adzynma por Takeda, 2023) mejora el acceso al tratamiento.
• China: con una alta base de población y programas de diagnóstico en expansión, incluida la detección de recién nacidos para la enfermedad de Pompe, China está emergiendo como un impulsor de crecimiento clave. Las iniciativas bajo los marcos de enfermedades raras están aumentando la adopción de la terapia.
• Europa: países como Polonia han implementado programas de reembolso para la enfermedad de Fabry (desde 2019). Los sistemas de salud avanzados de Europa y las iniciativas de concientización están expandiendo el grupo de pacientes ERT.

Tendencias del mercado de terapia de reemplazo enzimático

Cambio de pacientes a entornos de atención domiciliaria debido a la rentabilidad y una mejor calidad de vida

Recientemente, se observa un cambio del hospital a los entornos de atención domiciliaria entre los pacientes diagnosticados con trastornos de almacenamiento lisosómico.

Por ejemplo, según un artículo de investigación de Ambient Research and Public Health, se informó que el 80% de los pacientes encuestados en Polonia preferían el tratamiento en el hogar por una enfermera capacitada. Además, se afirmó que debido a la seguridad, la eficacia y la mejor calidad de vida en los entornos del hogar, la mayoría de los pacientes están dispuestos a pasar de la atención hospitalaria a los entornos del hogar para su tratamiento.

Además, la aparición de Covid-19 ha sido fundamental en el cambio creciente hacia el entorno de atención domiciliaria. Según un análisis de la encuesta publicado por Galenos Publishing House, el 89% de los participantes prefirieron recibir tratamiento de atención domiciliaria durante la pandemia debido al temor de infectarse en entornos hospitalarios. Por lo tanto, las distintas ventajas ofrecidas por el tratamiento de atención domiciliaria, como la comodidad, la naturaleza rentable y el entorno libre de riesgos están dirigiendo los cambios de los pacientes hacia entornos de atención domiciliaria en la pandemia.

Además, el creciente interés de los pacientes para someterse a una terapia de reemplazo enzimático en el hogar con enfermedades, comoEnfermedades de almacenamiento lisosomal (LSD) ytrastornos metabólicosestá impulsando el crecimiento del mercado.

• Por ejemplo, según un estudio publicado en Science Direct, se realizó una investigación para descubrir las preferencias del paciente para la terapia de infusión en el hogar. Se analizaron los datos de 30 pacientes que padecían Fabry, Gaucher y la enfermedad de Pompe, y se demostró que la terapia en el hogar aumentó la satisfacción del paciente y también impartió atención de calidad en comparación con los servicios de terapia proporcionados en clínicas o centros de terapia de reemplazo de enzimas. Tales escenarios conducen al crecimiento del mercado.

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Factores de crecimiento del mercado de la terapia de reemplazo enzimático

Aumento de la prevalencia de enfermedades raras para impulsar el crecimiento del mercado

Hay un aumento gradual en la prevalencia global de diferentes trastornos de almacenamiento lisosómico como Gaucher, Fabry, Pompe y MPS. Por ejemplo, según los datos publicados por el Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y accidente cerebrovascular en agosto de 2021, alrededor de 1 de cada 40,000 personas en los EE. UU. Sufrían de enfermedad de Pompe, que se estima en alrededor de 32,950.

Además, según los datos publicados por las fronteras en enero de 2024, 11.6 millones de recién nacidos fueron examinados por enfermedad de Pompe en 8 países y 4 continentes. Se descubrió que una proporción de 1 a 18,711 recién nacida sufría la enfermedad de Pompe. 

Además, según la Fundación Nacional Fabry, en mayo de 2020, la población total de pacientes con Fabry en los Estados Unidos fue de alrededor de 7.713. Por lo tanto, la presencia de una gran piscina de pacientes que padece raros trastornos de almacenamiento lisosómico genera una mayor demanda de opciones de tratamiento efectivas, como la terapia de reemplazo de enzimas. Además, el aumento de las iniciativas de las organizaciones gubernamentales y sin fines de lucro en varios países para promover la conciencia entre la población general conduce a un aumento gradual en la tasa de diagnóstico de enfermedades raras. Por lo tanto, tales factores clave y políticas de reembolso favorables y la financiación del gobierno para el tratamiento en los países desarrollados están aumentando la tasa de adopción de esta terapia y, posteriormente, impulsan el crecimiento del mercado durante el período de pronóstico.

Factores de restricción

Alto costo de tratamiento para limitar el crecimiento del mercado

La disponibilidad de políticas de reembolso favorables en los países desarrollados y la creciente prevalencia de trastornos raros son factores importantes para el crecimiento del mercado. Sin embargo, la falta de técnicos de atención médica calificados para esta terapia y políticas inadecuadas de reembolso en los países emergentes son algunos de los factores que limitan el crecimiento del mercado.

• Por ejemplo, según la Fundación Nacional de Gaucher, el costo promedio para un paciente de Gaucher es de alrededor de USD 0.2 millones por año. Además, según un artículo publicado por Elsevier B.V., se afirmó que se observó un retraso significativo entre el inicio y el inicio de los síntomas del proceso ERT en la población enferma en Brasil, principalmente debido a la falta de cobertura de seguro en este país.
• En septiembre de 2022, Biomed Central Ltd publicó datos que demuestran que la relación de rentabilidad de la efectividad para la enfermedad de Pompe en inicio infantil se estimó en USD 1.130,039 por año de vida ajustado a la calidad (QALY) cuando utilizaba una dosis de alglucosidasa a 40 mg/kg por semana. Para los adultos con enfermedad de Pompe, el ICER informado fue de USD 1.9 millones/ Qaly.

Además, la disponibilidad de terapias alternativas, incluida la terapia de chaperona, en la que las chaperonas farmacológicas pueden cruzar fácilmente la barrera hematoencefálica del cuerpo humano para un tratamiento efectivo, conduce a una mayor preferencia por estas terapias sobre los procedimientos ERT.

Los factores anteriores y varios efectos secundarios, incluidos la piroxia, el lavado, la disnea y otros dentro de los primeros 1-4 meses de la terapia, restringen aún más el crecimiento del mercado de la terapia de reemplazo enzimático global.

Análisis de segmentación del mercado de terapia de reemplazo enzimático

Por análisis de clase de drogas

Una mayor adopción de pancrelipasa para el tratamiento de EPI condujo a su posición dominante en 2023

Entre los tipos de clase de drogas, el segmento de pancrelipasa representó la posición dominante de la cuota de mercado de la terapia de reemplazo de enzimas globales en 2023. La creciente prevalencia de insuficiencia pancreática exocrina conduce a una mayor demanda y tasa de adopción de esta clase de drogas. Además, según el informe anual de los actores clave del mercado, como Abbvie Inc. y otros, se estimó que esta clase de drogas es el segmento más alto que contribuye en comparación con otras clases de medicamentos ERT, lo que conduce al dominio de este segmento.

Además, las colaboraciones entre los actores clave del mercado para fabricar agalidasa están aumentando el crecimiento del segmento en el mercado.

• Por ejemplo, en febrero de 2024, Mabxience anunció la colaboración con Biosidus para fabricar el ingrediente beta de ingredientes activos para el tratamiento de la enfermedad de Fabry. Tales esfuerzos de colaboración conducen al crecimiento del segmento.

Además, el segmento de agaliasitas tenía la segunda cuota de mercado más grande en 2023. El alto costo y la creciente demanda de este medicamento para elTratamiento de la enfermedad de Fabryson las principales razones de la importante cuota de mercado de este segmento.

Por ruta de análisis de administración

Beneficios clínicos ofrecidos por Parenteral Route a punto de aumentar la demanda durante el período de pronóstico

Basado en la ruta de administración, se espera que el segmento parenteral crezca a la CAGR más alta durante el período de pronóstico. El dominio de este segmento se atribuye a la mayoría de los medicamentos utilizados en la terapia están disponibles en la formulación parenteral.

La ruta parenteral ofrece varias ventajas, como el suministro directo al torrente sanguíneo, evitando la degradación gastrointestinal y la dosis consistente, y también es adecuada para pacientes con problemas gastrointestinales. Además, según diferentes artículos de investigación, la administración parenteral de diferentes medicamentos es altamente efectiva en comparación con las rutas de administración oral.

• Por ejemplo, según el enfoque de Pharm Limited, la ruta parenteral de administración tiene varias ventajas distintas sobre la ruta oral, como la alta tasa de absorción, la biodisponibilidad más rápida y otras.

Por otro lado, el segmento oral capturó una participación de mercado más baja durante el período de estudio, debido al número limitado de medicamentos disponibles en la formulación oral para tratar los trastornos clave de almacenamiento lisosómico.

Por análisis de indicación

Una mayor prevalencia de insuficiencia pancreática exocrina condujo a su principal participación de mercado en 2023

Según la indicación, el segmento de insuficiencia pancreática exocrina capturó la mayor participación de mercado en 2023, debido a la creciente prevalencia de este trastorno entre las personas generales. Además, la alta aparición de insuficiencia pancreática exocrina entre pacientes con pancreatitis crónica yfibrosis quísticaconduce a un aumento en la población de pacientes de esta enfermedad. Así, a su vez, atribuye el dominio de este segmento en 2023.

• Por ejemplo, según los datos publicados por el Instituto Nacional de Salud (NIH) en enero de 2023, se estima que 42 a 73 por cada 100,000 de la población en los Estados Unidos sufre de pancreatitis crónica, y 36 a 125 por 100,000 de la población sufre de pancreatitis crónica en Japón, China e India. El 60% al 90% de los pacientes con pancreatitis crónica sufrirán de insuficiencia pancreática exocrina dentro de los 10 a 12 años del diagnóstico.

Por otro lado, se espera que el segmento otros crezcan con la CAGR más alta durante el período de pronóstico debido a la aparición de nuevos trastornos genéticos y lisosómicos raros donde ERT es la única opción preferible.

• Por ejemplo, según un artículo publicado por el Centro Nacional de Información de Biotecnología en noviembre de 2019, se afirmó que Brineura, que es una terapia de reemplazo enzimática, es la única opción de tratamiento para el trastorno de lipofuscinosis ceroide neuronal tipo 2.

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Por análisis del usuario final

El creciente número de pacientes cambia hacia los centros de entornos e infusión de la atención domiciliaria para registrar la CAGR más alta

Según el usuario final, se espera que el segmento de Centros de Configuración y Infusión de Homecare crezca con la CAGR más alta durante el período de pronóstico, debido a los cambios preferenciales de los pacientes diagnosticados con enfermedades raras desde el hospital hasta los entornos de atención domiciliaria. Además, los diferentes gobiernos y los hospitales privados alentan a los pacientes para el tratamiento de atención domiciliaria durante la pandemia Covid-19 al darles la capacitación adecuada para administrar las drogas de forma independiente, lo que se espera que aumente el crecimiento de este segmento durante el período de pronóstico.

Por otro lado, se espera que el segmento hospitalario crezca a una CAGR significativa debido al creciente número de hospitales en los países emergentes, equipos médicos avanzados para la terapia de infusión y la disponibilidad de profesionales de la salud calificados para el monitoreo continuo de los pacientes.

Ideas regionales

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El tamaño del mercado en América del Norte se situó en USD 6.45 mil millones en 2023. La creciente prevalencia de trastornos de almacenamiento lisosómicos raros, como la enfermedad de Pompe, la enfermedad de Fabry y otros, y la fuerte presencia directa de actores clave del mercado en esta región son factores contribuyentes al dominio de esta región en el mercado global. Además, la presencia de muchos centros de infusión en esta región está aumentando el crecimiento del mercado.

• Por ejemplo, según Healio, había casi 3,600 centros de infusión en los EE. UU. En 2019, que atiende a una gran piscina de pacientes que se somete a una terapia de reemplazo de enzimas para varias enfermedades raras.

Europa representó la segunda participación más grande del mercado global en 2023. El crecimiento se atribuye principalmente a políticas de reembolso favorables en algunos países europeos para diferentes trastornos lisosómicos raros como la enfermedad de Gaucher, los parlamentarios y otros.

• Por ejemplo, según F1000 Research Ltd., Polaco National Health Fund lanzó un programa nacional de drogas bajo el cual un paciente recibió el primer reembolso en ERT por la enfermedad de Fabry en 2019.

Además, el rápido avance en la infraestructura de salud y el aumento de la demanda de opciones de tratamiento para enfermedades raras alimentan el crecimiento del mercado en esta región. Se espera que Asia Pacific crezca a una CAGR significativa durante el período de pronóstico. El creciente número de poblaciones de pacientes que padecen trastornos raros y crecientes iniciativas por parte del gobierno y otras organizaciones privadas para la conciencia sobre esta terapia están aumentando la demanda y la adopción de esta terapia entre las personas generales y impulsando el crecimiento del mercado.

Se espera que América Latina y Medio Oriente y África crezcan con una CAGR moderada durante el período de pronóstico debido al número limitado de centros de infusión y la falta de políticas de reembolso adecuadas para tratar enfermedades raras en estas regiones. Sin embargo, los gobiernos y otras organizaciones privadas se centran en desarrollar infraestructura de salud en algunos países, incluidos Brasil, los EAU, Arabia Saudita y otros.

• Por ejemplo, según un informe de la Administración Internacional de Comercio en enero de 2021, se afirmó que Brasil es el mercado de salud más grande y más en desarrollo en América Latina, gastando alrededor del 9.1% de su PIB en atención médica.

Por lo tanto, se prevé un enfoque creciente en el desarrollo de la infraestructura de atención médica y la creciente prevalencia de los trastornos clave de almacenamiento lisosómico para aumentar la demanda y la adopción de ERT en el futuro cercano.

Lista de empresas clave en el mercado de terapia de reemplazo enzimático

Amplias ofertas de productos por jugadores clave LEDa una fuerte presencia del mercado

Algunos jugadores establecidos, como Biomarin, Sanofi, Abbvie Inc. y Takeda Pharmaceutical Company Limited, dominan el mercado. Un fuerte enfoque en la adquisición y la asociación con otros actores importantes del mercado para expandir el alcance del producto a nivel mundial es una de las razones clave para el dominio del mercado de estas compañías.

• Por ejemplo, en septiembre de 2021, Takeda Pharmaceutical Company Limited anunció un acuerdo de colaboración y asociación con JCR Pharmaceuticals Co., Ltd., con la intención de comercializar JR-141 fuera de los Estados Unidos paraTratamiento del síndrome de cazador.

Por otro lado, jugadores emergentes, incluido Teijin Limited. Clinigen Group PLC, y otros se centran constantemente en los lanzamientos de nuevos productos para diferentes afecciones terapéuticas. Además, un fuerte enfoque en recibir la aprobación de marketing de las autoridades reguladoras es ayudarlos a atender la creciente demanda de tratamiento de los trastornos de almacenamiento lisosómico en los países desarrollados y emergentes.

Por ejemplo, en mayo de 2019, Teijin Limited lanzó Revcovi 2.4 mg con la intención de tratar la deficiencia de adenosina desaminasa (ADA) a través de la ruta parenteral de administración.

Los otros jugadores clave que operan en el mercado son Biosciences, Inc., Pfizer Inc., Actelion Pharmaceuticals US, Inc., Astrazeneca y Zoetis.

Lista de empresas clave perfiladas:

• Biomarina(A NOSOTROS.)
• Biosciences líderes, Inc. (EE. UU.)
• Pfizer Inc. (EE. UU.)
• Sanofi (Francia)
• Abbvie Inc.(A NOSOTROS.)
• Takeda Pharmaceutical Company LimitedJapón)
• JCR Pharmaceutical Co., Ltd. (Japón)
• Nestlé (Suiza)

Desarrollos clave de la industria:

• Noviembre de 2023- Takeda Pharmaceutical Company Limited anunció la aprobación de Adzynma de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA). Es la primera y única terapia de reemplazo de enzimas ADAMTS13 (RADAMTS13) recombinante para tratar pacientes adultos y pediátricos con púrpura trombocitopénica trombótica congénita (CTTP).
• Septiembre de 2023-Amicus Therapeutics anunció la aprobación y el lanzamiento de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. De Pombiliti (Cipaglucosidasa Alfa-ATGA) + Opfolda (Miglustat) cápsulas de 65 mg para tratar pacientes con enfermedad de Pompe de inicio tardío.
• Enero de 2021–Clinigen Group Plc., Anunció la aprobación de fabricación y marketing de Hunterase ICV en Japón para tratar a pacientes con síndrome de cazadores.
• Octubre de 2018- El líder Biosciences Inc., anunció la aprobación de la FDA estadounidense de Revcovi con la intención de tratar la adenosina desaminasa, un síndrome de inmunodeficiencia grave en pacientes pediátricos y adultos.

Cobertura de informes

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