Tamaño del mercado del tratamiento del tratamiento de mucopolisacáridosis, participación y análisis de la industria, por tratamiento (terapia de reemplazo de enzimas (ERT), y otros), por tipo de enfermedad (mucopolisacáridosis tipo I, mucopolisacáridosis tipo II, mucopolisacaridosis IV a, mucopolisacaridosis tipo VI y otros), por la ruta de la administración (intrvenoso e intráveno, e intrávenos, (intracereoscebrereos, (icv) Usuario final (hospitales, clínicas especializadas y otras) y pronóstico regional, 2025-2032

El tamaño global del mercado de tratamiento de mucopolisacáridosis se situó en USD 3.58 mil millones en 2024,Se proyecta que el mercado crecerá de USD 3.96 mil millones en 2025 aUSD 7.96 mil millones para 2032, exhibiendo una tasa compuesta anual de 10.5% durante el período de pronóstico. América del Norte dominó el mercado global con una participación de 51.95% en 2024.

Los MP, también conocidos como mucopolisacáridosis, se refiere a un grupo de trastornos metabólicos raros clave que son causados ​​por la ausencia, deficiencia o mal funcionamiento de enzimas lisosomales llamadas glucosaminoglicanos (GAG). Esta incapacidad para descomponer completamente el azúcar conduce a la acumulación anormal de ciertos compuestos como el sulfato de dermatán, el sulfato heparan y el sulfato de queratán, que interfieren con la función celular normal del cuerpo. Uno de los síntomas característicos de los MP es la presencia de síntomas neurológicos severos que están presentes en varios tipos de MPS, como el síndrome de cazadores y el síndrome de Sanfilippo, y una serie de compañías clínicas están involucradas en la I + D de la nueva terapéutica para el manejo de estos síntomas.

Tendencias del mercado de tratamiento de mucopolisacáridosis

Aumento de la I + D para enfermedades raras para impulsar el crecimiento del mercado

Las tendencias del mercado presentes en el mercado de tratamiento de mucopolisacáridos (MPS) es el creciente número de candidatos de tuberías de las principales empresas en el área terapéutica de enfermedades raras o enfermedades huérfanas. Dado que la mucopolisacáridosis se considera un grupo de enfermedad huérfana potencialmente grave, algunas compañías biofarmacéuticas de estadio clínico prominentes como Armagen y Regenxbio Inc. están involucradas en los ensayos clínicos para nuevas terapias. Esta creciente iniciativa sobre el desarrollo de las terapias de enfermedades raras se debe al hecho de que el desarrollo de los principales fármacos de gran éxito es más posible en estas enfermedades raras en comparación con las carteras farmacéuticas convencionales. Otro factor impulsor para esta tendencia es que las compañías farmacéuticas tienen el mandato de realizar estudios de resultados más grandes para medicamentos o terapias convencionales. Esto es aplicable para las terapias para tratar enfermedades como la enfermedad cardíaca y la diabetes en comparación con los trastornos raros, como los diversos tipos de enfermedades de mucopolisacáridosis. Se proyecta que esto impulse positivamente el crecimiento del mercado del tratamiento de mucopolisacáridosis durante el período de pronóstico.

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Conductores del mercado

Necesidad de terapéuticas avanzadas debido a las necesidades clínicas no satisfechas y mejores resultados de tratamiento para impulsar el crecimiento del mercado

La falta de presencia de una amplia gama de terapias para los pacientes, lo que ha llevado a la creación del monopolio de un tipo de terapia, la terapia de reemplazo de enzimas es el impulsor más crítico para el crecimiento del mercado. Por ejemplo, para el tratamiento de la mucopolisacáridos de tipo II (síndrome de cazadores), el elaprase es el terapéutico más utilizado, una terapia de reemplazo de enzimas (ERT). Esta ERT es una opción de terapia prohibitivamente costosa y, a menudo, los pacientes de los países en desarrollo no pueden acceder fácilmente a esta terapéutica debido a limitaciones de costos. Otros terapéuticos para el tratamiento de MPS incluyen Vimizim (elosulfase alfa) que se administra para el tratamiento de los MPS IV (síndrome de Morquio) y que en el momento del lanzamiento en el mercado se estima que costará US $ 380,000 para el tratamiento anual del trastorno. Por lo tanto, debido a los costos de seis cifras de la mayoría de la terapia de reemplazo enzimático (ERT), los pacientes en los países emergentes como India a menudo no pueden permitirse estas terapias a pesar de las crecientes iniciativas para mejorar el acceso de varios gobiernos. Se anticipa que los lanzamientos anticipados de alternativas más baratas y la terapéutica avanzada impulsan el crecimiento del mercado mundial de tratamiento de MPS durante el período de pronóstico.

Otro factor de conducción crítica es la creciente necesidad de terapéuticos avanzados debido a las necesidades clínicas no satisfechas y mejores resultados de tratamiento. Durante el período actual, la terapéutica, como el elaprase, y el aldurazyme no son capaces de cruzar la barrera hematoencefálica, un requisito clave para un manejo efectivo del trastorno. Por lo tanto, estos terapéuticos no pueden abordar adecuadamente los síntomas neurológicos y las complicaciones de los pacientes de mucopolisacáridosis (MP), que se ven más gravemente afectados. Por ejemplo, en los pacientes del síndrome de Hunter con los síntomas más graves, lo que afecta aproximadamente a dos tercios de la población total de pacientes, los síntomas neurológicos son severamente desactivantes. La terapéutica utilizada actualmente no puede tratar los síntomas neurológicos, por lo que una proporción significativa de la población sigue siendo la necesidad de un tratamiento apropiado. Esto se anticipa impulsar la demanda de terapéuticas efectivas que ayuden en el manejo de todo tipo de síntomas de la mucopolisacáridos e impulsan el crecimiento del tamaño del mercado del tratamiento de MPS durante el período de pronóstico.

Creciente número de candidatos en etapa clínica en las tuberías de I + D de los principales actores para impulsar el mercado

Existe un número significativo de candidatos de tuberías para el desarrollo de la terapéutica avanzada para un número creciente de trastornos raros y los diversos tipos de mucopolisacáridosis son uno de los grupos clave de enfermedades para estas compañías debido a la gravedad de la enfermedad. Según la Organización Nacional de Trastornos Raros (NORD) (NORD), la prevalencia de todos los tipos de enfermedades de mucopolisacáridosis se estima en 1 en 25,000 nacimientos. En abril de 2019, se informó que en Japón, se estima que 150 individuos sufrieron mucopolisacáridosis tipo II (síndrome de cazadores). Tales factores impulsores conducen a la presencia de candidatos de tuberías prominentes e importantes. Armagen, Denali Therapeutics y Regenxbio Inc., todos tienen candidatos de tuberías para los diversos tipos de parlamentarios en varias etapas de ensayos clínicos. Se anticipa aún más los factores anteriores combinados con la necesidad de una terapéutica avanzada para impulsar la demanda de estos terapéuticos y estimular el crecimiento del mercado de MPS. 

Restricción del mercado

Terapéutica de alto costo junto con tasas de diagnóstico más pobres y bajas tasas de tratamiento en los países emergentes para restringir el mercado

En los últimos tiempos, a nivel mundial debido a la sofisticación en el diagnóstico, existe una mayor prevalencia de parlamentarios en varios países que incluye regiones emergentes como Asia, hay ciertos factores que están restringiendo el uso generalizado de estas terapias. Debido a los altos costos asociados con las terapias de reemplazo de enzimas (ERT), que es el tratamiento principal para los parlamentarios, uno de los principales factores que limitan el crecimiento del mercado son las tasas de tratamiento de niveles bajos en los países emergentes. Esto limita severamente el número de pacientes sometidos a tratamiento, y una proporción significativa de los pacientes de MPS queda sin tratamiento debido a su incapacidad para pagar el tratamiento. A menudo, estas terapias no están disponibles para los pacientes en los países en desarrollo debido a la falta de conciencia y también opciones para el pago de estas terapias. Los gobiernos de estos países a menudo no tienen una conciencia adecuada con respecto a estas enfermedades y no las reembolsan adecuadamente. Otro factor limitante clave son los retrasos asociados con el diagnóstico de mucopolisacáridosis. Un estudio publicado en 2024, en el Orphanet Journal de Enfermedades Raras, indicó que no hay una falta en acortar el retraso diagnóstico en las dos enfermedades ultraorfanas de la mucopolisacáridosis I y la mucopolisacáridosis tipo III. Se espera que los factores como tales restrinjan el crecimiento del mercado.

SEGMENTACIÓN

Por análisis del tratamiento

Se espera que la terapia de reemplazo enzimática (ERT) domine el mercado global

Según el tratamiento, el mercado global se segmenta en la terapia de reemplazo enzimático (ERT) y otros. El tratamiento primario para los trastornos de almacenamiento lisosómico, un grupo de trastornos a los que pertenece MPS, es la terapia de reemplazo enzimática (ERT). Estas terapias de reemplazo de enzimas tienen como objetivo reemplazar o generar la enzima faltante o deficiente en el cuerpo, debido a la cual se produce mucopolisacáridosis. Por lo tanto, el segmento de terapia de reemplazo de enzimas (ERT) dominó la cuota de mercado del tratamiento de mucopolisacáridosis en 2024. La única terapéutica importante aprobada por las agencias reguladoras a nivel mundial de MPS es la terapia de reemplazo de enzimas (ERT). Por ejemplo, en el caso de la mucopolisacáridosis tipo II (síndrome del cazador), los únicos dos productos aprobados son elaprase y la cazadores que son ERTS, y han sido fundamentales en el dominio de este segmento en el mercado global.

Se anticipa que el segmento otros crecerán en una CAGR relativamente más fuerte. Se anticipa que el crecimiento del mercado del tratamiento de la mucopolisacáridos (MP) durante el período de pronóstico será impulsado por el creciente número de ensayos clínicos que implican el uso del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT). Además del trasplante de células madre, una serie de compañías biofarmacéuticas de estadio clínico prominentes están realizando ensayos sobre terapia génica, incluida la terapéutica de Sangamo, que tiene un candidato de tuberías para el síndrome de cazadores.

Por análisis de tipo enfermedad

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MPS II (síndrome de cazador) para dominar el tipo de enfermedad debido a la presencia de productos clave

En términos de tipo de enfermedad, el mercado se segmenta en mucopolisacáridosis tipo I también conocido como síndrome de Hurler/síndrome de Hurler-Scheie/síndrome de Scheie, mucopolisacáridos de tipo II también conocido como síndrome de cazador, mucopolisacáridosis tipo IV también conocido como sindrome de mucopolisacárdico, también conocido como maroteaux y también conocido como maroteaux. Se espera que la mucopolisacáridosis tipo II (síndrome de cazador) domine el mercado debido a la presencia de productos clave como la cazatera y el trineo. Ambos productos representan una parte significativa de la participación de ingresos del mercado. Los otros segmentos en el mercado global de tratamiento de mucopolisacáridosis, que incluyen mucopolisacáridos de tipo I, mucopolisacáridos de tipo I IV y mucopolisacáridos tipo VI, todas las cuales tienen ofertas clave de productos atribuibles a ellos. Se anticipa que tales factores impulsan el mercado durante el período de pronóstico. Por tipo de enfermedad, se proyecta que el segmento de mucopolisacáridos de tipo II genereUSD 236.9 millonesen ingresos para 2025.

El otro segmento incluye mucopolisacáridosis tipo VII (síndrome de Sly), cuya oferta de productos de MEPSEVII (Vestronidasa alfa-VJBK) registra una fuerte tasa de crecimiento durante el período de pronóstico. Se espera que la creciente prevalencia de los tipos de mucopolisacáridosis, junto con la introducción de productos de terapia de reemplazo enzimático (ERT) en el mercado, impulsen el crecimiento del segmento durante el período de pronóstico.

Por ruta de análisis de administración

Presencia de grandes terapias en forma intravenosa para ayudar al dominio del segmento

En términos de ruta de administración, el mercado está segmentado en intravenoso e intracerebroventricular (ICV). Se anticipa que el tipo intravenoso representará la mayoría de la participación de los ingresos de la ruta del segmento de administración, porque la mayoría de los terapéuticos para el tratamiento de MPS deben administrarse solo a través de inyecciones intravenosas. Por ejemplo, el mas destacadoTerapéutico para el síndrome de cazadores, Elaprase, se administra por vía intravenosa. La terapéutica intravenosa tiene un monopolio sobre el mercado de tratamiento de mucopolisacáridosis y se anticipa que mantendrán el control sobre su participación de mercado en el período de pronóstico.

La única otra terapéutica aprobada que no está en una forma intravenosa y cuya ruta de administración es intracerebroventricular (ICV) es la cazadora. Se espera que la creciente aprobaciones en otros países de estos terapéuticos, junto con la introducción anticipada en otros países de todo el mundo, impulsen el crecimiento del segmento durante el período de pronóstico.

Por análisis del usuario final

Mayor necesidad de administración de terapias en los hospitales para permitir el dominio del segmento

Sobre la base del usuario final, el mercado está segmentado en hospitales, clínicas especializadas y otras. El factor clave que ayuda en el segmento de dominio del segmento de hospitales es que las terapias utilizadas en el tratamiento de MPS a menudo pueden ser administradas por profesionales médicos capacitados que pueden administrar estos terapéuticos en entornos como hospitales con atención y pautas adecuadas. Esto permite la adherencia adecuada a las pautas de tratamiento de MPS y la administración de la terapéutica crítica que deben administrarse por vía intravenosa, en un entorno seguro para gestionar el mayor riesgo de infecciones del sitio de infusión. Por usuario final, se espera que el segmento de hospitales tenga un61.4%Compartir en 2025.

El creciente número de clínicas especializadas, debido a la creciente necesidad de atención especializada de un mayor grado para el tratamiento y el manejo de varios tipos de pacientes con mucopolisacáridosis (MPS), es uno de los principales factores responsables del período de pronóstico de dominio de este segmento.  Además, varias de estas clínicas especializadas se basan en países desarrollados, lo que resulta en una sólida participación en los ingresos del mercado. Además, también se anticipa las crecientes iniciativas gubernamentales, como la iniciativa del gobierno brasileño para la creación de pautas de tratamiento, contribuirán al crecimiento del segmento.

Análisis regional

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El tamaño del mercado del tratamiento de la mucopolisacáridos (MPS) en América del Norte se situó en USD 1.86 millones en 2024. Algunas de las características de este mercado son un diagnóstico y tasas de tratamiento más altas para una serie de trastornos raros, junto con políticas de reembolso adecuadas para estos terapéuticos. Estos factores, junto con una mayor conciencia entre la población de pacientes hacia las opciones de tratamiento avanzadas, el aumento de la sofisticación diagnóstica, la presencia de ensayos clínicos significativos y la presencia de las principales compañías biofarmacéuticas de la etapa clínica son sus candidatos a la tubería, son responsables de la mayor participación de la región en el mercado global.

Se anticipa que el mercado europeo representará la segunda participación de ingresos más grande durante el período de pronóstico. Se anticipa que la presencia de productos clave en la región, como elaprase y el aldurazyme, impulsan la demanda de tratamiento de MPS en Europa durante 2025-2032. Se anticipa que Europa crece en unCAGR del 9.9%durante el período de pronóstico.

Se proyecta que Asia-Pacífico registre la CAGR más alta durante el período de pronóstico. El lanzamiento anticipado de algunas terapias, como la cazatina en Japón en Asia Pacífico, los próximos lanzamientos de productos en la región debido al aumento de las aplicaciones regulatorias para las aprobaciones y la presencia de una sólida base de población de pacientes potenciales en la región, se proyectan para alimentar el crecimiento del mercado del tratamiento de la mucopolisacáridos (MP) en Asia Pacífico durante el período de prevención. Se espera que el mercado de tratamiento de mucopolisacáridos en Japón llegueUSD 333.9 millonespara 2025. Se proyecta que China presencie una fuerteCAGR del 11.90%durante el período de pronóstico.
 

El resto del mercado mundial se compone de América Latina y Medio Oriente y África y actualmente se encuentra en una etapa naciente. Sin embargo, se proyecta que el desarrollo de la infraestructura de salud en estas regiones, el aumento de las iniciativas gubernamentales y la creciente conciencia de los trastornos raros alimentarán la demanda del mercado del tratamiento de mucopolisacáridos durante el período de pronóstico.

Actores clave de la industria

Las ofertas clave de productos y el enfoque central en la mucopolisacáridos de la Comarca (Takeda Pharmaceutical Company Limited) y Biomarina, para impulsar a la compañía a una posición de liderazgo

El panorama de la competencia del mercado de tratamiento de mucopolisacáridosis (MPS) muestra un panorama competitivo dominado por algunos jugadores clave. Shire (ahora propiedad de Takeda Pharmaceutical Company Limited), cuyo producto prominente de Elaprase tiene una fuerte participación de ingresos, y la biomarina son algunos de los actores clave del mercado. Por ejemplo, la oferta de productos de Shire (Takeda Pharmaceutical Company Limited) de Elaprase (Idursulfase), su eficiencia en términos de resultados del tratamiento y también su indispensabilidad en el tratamiento de MPS II, son factores prominentes responsables del dominio de la empresa en el tratamiento con mucopolisacáridosis. La biomarina tiene las ofertas clave de productos de Aldurazyme, Vimizim y Naglazyme en su cartera de productos, que cubre tres tipos de mucopolisacáridosis.

Sin embargo, Armagen y Regenxbio Inc. son algunas de las destacadas compañías biofarmacéuticas de estadio clínico que han ingresado a los ensayos clínicos con sus posibles candidatos a medicamentos. Se prevé que esto impacte positivamente en el mercado global, ya que estas compañías están a punto de ganar cuota de mercado durante el período de pronóstico a través de aprobaciones regulatorias clave.

Lista de empresas clave perfiladas:

• Shire (Takeda Pharmaceutical Company Limited)
• Terapéutica de Denali
• Armágeno
•  
• Sangamo Therapeutics
• Biomarina
• Lisogeno
• Abeona Therapeutics Inc.
• Ultrageníxico farmacéutico
• Genzyme Corporation
• Otros

Desarrollos clave de la industria:

• Febrero de 2020 -LySogene, una compañía biofarmacéutica de etapa clínica clave, recibió la designación de la vía rápida de la FDA para el candidato de tuberías de la terapia génica LYS-SAF302 en MPS IIIA, también conocida como síndrome de Sanfilippo.
• Abril de 2019 -Abeona Therapeutics, un líder integrado clave en el desarrollo de la terapia celular y génica, recibió la designación de la vía rápida de la FDA para su candidato de tuberías de ABO-101 para el tratamiento del síndrome de Sanfilippo tipo B o MPS IIIB.
• Agosto de 2018 -Ultragenyx anunció la aprobación de MePSEVII (vestronidasa alfa) en Europa para el tratamiento de la mucopolisacáridosis VII, también conocida como síndrome de Sly.

Cobertura de informes

El informe del mercado del tratamiento de mucopolisacáridosis proporciona un análisis detallado del mercado y se centra en aspectos clave como la prevalencia de tipos clave de mucopolisacáridosis, por regiones clave (2018), análisis de tuberías, desarrollos clave de la industria, escenarios regulatorios por regiones clave, regiones clave de los tratamientos emergentes para la mucopolisacáridos y los escenarios de reimulación, por regiones clave, por regiones clave. Además de esto, el informe ofrece información sobre las tendencias del mercado y destaca los desarrollos clave de la industria. Además de los factores antes mencionados, el informe abarca varios factores que han contribuido al crecimiento del mercado en los últimos años.

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