Tamaño del mercado del tratamiento del tratamiento de la enfermedad de células falciformes, Share & Covid-19 Analysis, por modalidad de tratamiento [trasplante de médula ósea, transfusión de sangre, farmacoterapia {hidroxyurea y productos de marca (Enderi, Adakveo, Oxbryta, Zynteglo, Pyrukynd (Mitapivat), CTX001, Inclacumab, MGTA-45, Vamifeport, Vamifeport, Vamifeport, VamiFeport, VamiFeport. (Vit-2763), ALXN1820, FT-4202 y GBT0216)}], por usuario final [hospitales, clínicas especializadas y otros], y pronóstico regional, 2023-2030

El tamaño del mercado del tratamiento de la enfermedad de células falciformes se valoró en USD 2.25 mil millones en 2022 y se prevé que crecerá de USD 2.73 mil millones en 2023 a USD 9.84 mil millones para 2030, exhibiendo una tasa compuesta anual de 20.1% durante 2023-2030. Estados Unidos dominó el mercado de tratamiento de enfermedades de células falciformes con una cuota de mercado de 64.% en 2022.

La enfermedad de las células falciformes (SCD) es un trastorno heredado que causa enfermedades, como la enfermedad de las células falciformes de hemoglobina, la enfermedad de la hemoglobina SS, la anemia falciforme y otros que causan la deformación de los glóbulos rojos. Esto conduce a la muerte temprana de las células, causando escasez de sangre y también inhibe el flujo sanguíneo, causando bloqueo. El procedimiento de tratamiento incluye transfusiones de sangre, medicamentos y trasplantes de médula ósea.

El crecimiento del mercado global de tratamiento de enfermedades de células falciformes se atribuye a la creciente prevalencia de SCD, la creciente conciencia sobre la enfermedad y el enfoque creciente de los actores clave en el lanzamiento de nuevos medicamentos efectivos para el tratamiento de la enfermedad de las células falciformes.

• En febrero de 2022, Agios Pharmaceuticals, Inc. anunció la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para su producto Pyrukynd (Mitapivat) para el tratamiento de la anemia hemolítica en adultos con deficiencia de piruvato quinasa (PK), una anemia hemolítica de por vida rara y debilitante y de por vida.

Impacto Covid-19

La disminución de las donaciones de médula ósea y la escasez de donantes obstaculizó el crecimiento del mercado en medio de la pandemia         

El estallido de Covid-19 no tuvo impacto en el segmento de farmacoterapia del mercado debido a la comercialización de medicamentos para el tratamiento farmacéutico de marca de 2019-2020.

• Por ejemplo, en junio de 2020, Emmaus Medical, Inc. recibió la aprobación de marketing del Ministerio de Salud Israelí para la distribución comercial y la venta de Enderi en Israel. Además, el segmento de farmacoterapia de la compañía fue testigo de un crecimiento del 100.1% en 2020 durante 2019.

Sin embargo, los segmentos de transfusión de sangre y trasplante de médula ósea experimentaron una disminución en el crecimiento en 2020 en comparación con el año anterior debido a la reasignación de soluciones de salud para el tratamiento con CoVID-19. Además, dado que el número de personas que optan por el tratamiento de la enfermedad de las células falciformes se redujo, el mercado se vio afectado negativamente.

• Por ejemplo, según los datos del informe de la encuesta comunitaria de Covid-19 realizado por la Organización Nacional de Trastornos Raros (NORD) publicados en 2020, alrededor del 74.0% de los 772 participantes en los EE. UU. Sigue una enfermedad rara que se canceló las citas médicas para reducir el contacto de la persona a la persona y controlar la propagación del virus.

Además, el mercado experimentó un brote significativo de crecimiento posterior al covid-19. Esto se debió al aumento de las ventas de medicamentos para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes.

• Por ejemplo, el Adakveo de Novartis generó ventas netas de USD 186.0 millones en 2022, experimentando un crecimiento del 77.1% desde 2020.

Últimas tendencias

El aumento de la adopción de la terapia génica reforzó el desarrollo de tratamientos SCD efectivos 

La terapia génica se ha convertido en la máxima cura para varias enfermedades crónicas. En el caso de enfermedades hereditarias,terapia génicaes una revolución que se dirige a la causa raíz de una enfermedad. Con la creciente investigación sobre la corrección de la mutación genética para el tratamiento de la enfermedad, los actores del mercado han cambiado su enfoque de I + D hacia la terapia génica.

• Por ejemplo, en febrero de 2018, David Williams, en colaboración con el Boston Children's Hospital, comenzó un estudio clínico para determinar la viabilidad y la seguridad de administrar un vector de transferencia de genes lentivirales que codifica un pequeño ARN de horquilla (SH) dirigida al represor del gen de la globina γ, BCL11a, en pacientes con bordes severos. El estudio se encuentra actualmente en el ensayo de fase 1 y se espera que se complete en abril de 2024.

Del mismo modo, la terapéutica CRISPR y los productos farmacéuticos de vértices han estado realizando ensayos clínicos sobre la terapia editada por genes CRISPR-CAS9 CTX001. Actualmente se encuentra en la fase 3 clínica y se estima que se completará en octubre de 2024. Los estudios clínicos positivos en CTX001 sugieren que el candidato de la tubería puede convertirse en un medicamento de gran éxito cuando se lanza en el mercado. Debido a este factor, se espera que el mercado global sea testigo del crecimiento en los próximos años.

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Factores de crecimiento del mercado del tratamiento con enfermedades de células falciformes

Aumento de la prevalencia junto con la alta gravedad relacionada con la enfermedad para aumentar la demanda de procedimientos de tratamiento efectivos

A nivel mundial, millones de personas se ven afectados por la enfermedad de las células falciformes. La creciente prevalencia de la enfermedad de las células falciformes está impulsando la expansión del mercado.

• Por ejemplo, en mayo de 2022, SCD impactó a casi 100,000 estadounidenses, según los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC).

Los jóvenes y los adultos con enfermedad de células falciformes con frecuencia experimentan la consecuencia extrema conocida como crisis vaso-oclusiva (VOC). La creciente necesidad de atención médica de emergencia entre los pacientes debido a instancias repentinas de incomodidad aguda está impulsando la expansión del mercado.

• Según el estudio de investigación del Centro Nacional de Información Biotecnología (NCBI) en 2021, los pacientes que sufren de la enfermedad pueden encontrar hasta 18 VOC anuales.

El aumento del énfasis en la introducción de medicamentos para disminuir la agudeza de estas enfermedades por parte de los principales actores del mercado está apoyando la expansión del mercado.

• Por ejemplo, en noviembre de 2019, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aceleró la aprobación de la OxBryta de Pfizer, indicada para pacientes adultos que tienen enfermedad de células falciformes y niños de 12 años o más. En 2021, la FDA aprobó el uso ampliado de medicamentos para pacientes de 4 años o más en los EE. UU.   

La creciente prevalencia de SCD y la eficacia de los productos para el tratamiento de la enfermedad para reducir las posibilidades de VOC están aumentando su adopción entre los pacientes.

Avance de nuevas soluciones de tratamiento para contribuir al crecimiento del mercado

Anteriormente, solo el trasplante de médula ósea y la transfusión de sangre se incluyeron en el manejo de SCD. La creciente incidencia de la enfermedad de las células falciformes y la creciente conciencia al respecto aumentaron la adopción de procedimientos de tratamiento eficientes.

Los principales jugadores aumentaron su enfoque en el lanzamiento de nuevos productos para el tratamiento de esta enfermedad y para satisfacer las demandas de los pacientes.

• Por ejemplo, en 2017, la FDA aprobó el medicamento de las ciencias de la vida de Emaus para pacientes con enfermedades de células falciformes de cinco años o más. Hasta entonces, había un enfoque limitado en la innovación para desarrollar un tratamiento para la enfermedad, ya que Enderi fue el primer medicamento de marca aprobado en décadas.

Después del lanzamiento de Endari, algunas compañías más surgieron en el mercado con nuevos lanzamientos de productos, incluidos OxBryta (Global Blood Therapeutics), Adakveo (Novartis), Zynteglo (Bluebird Bio, Inc.) y Pyrukynd (Agios Pharmaceuticals, Inc.).

Además, al ofrecer aprobaciones rápidas de productos, la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) también están jugando un papel importante. La FDA otorga una rápida aprobación a los medicamentos para enfermedades graves para abordar una necesidad médica no satisfecha.

• En noviembre de 2019, tres meses antes del tiempo legalmente requerido para la acción de la agencia, Global Blood Therapeutics (Pfizer Inc.) informó que la FDA había aprobado oxbryta.

Se anticipa la creciente prevalencia de SCD y las nuevas presentaciones de drogas esperadas para fomentar el crecimiento del mercado durante el período de pronóstico.

Factores de restricción

Falta de opciones de tratamiento con SCD en los países emergentes para limitar el crecimiento del mercado

La farmacoterapia del tratamiento con enfermedad de células falciformes consiste en hidroxiurea y algunos medicamentos de marca. La hidroxiurea se considera la primera línea de tratamiento de la enfermedad y es recomendado por muchos profesionales de la salud. Sin embargo, la falta de disponibilidad de opciones de tratamiento en los países en desarrollo de todo el mundo se destaca como un factor de restricción.

• Según la Sociedad Americana de Hematología, en la región de África subsahariana, casi 300,000 bebés nacen con SCD cada año. A pesar de la inclusión de hidroxiurea en la lista de modelos de medicamentos esenciales de la OMS para niños, no está disponible en la región. Además, la droga se considera demasiado costosa en África.

Además, las transfusiones de sangre para el manejo de SCD también dependen de la disponibilidad de donantes. Hay posibilidades de detección inapropiada, que conducen a un aumento de las infecciones transmitidas por transfusión de sangre, a pesar de que son accesibles los donantes.

La financiación pública y privada en los países africanos es insuficiente para mejorar los centros de salud y la atención requerida por los pacientes que padecen la enfermedad.

Además, combinado con la falta de conciencia sobre la enfermedad entre la población en las economías emergentes puede limitar el crecimiento del mercado global durante el período de pronóstico. 

SEGMENTACIÓN

Por análisis de modalidad de tratamiento

Segmento de transfusión de sangre LED respaldado por su eficiencia en la modalidad de tratamiento para el manejo del accidente cerebrovascular

El mercado se divide en transfusión de sangre, trasplante de médula ósea y farmacoterapia, en términos de modalidad de tratamiento. El segmento de farmacoterapia está segregado en productos de marca e hidroxiurea.

El segmento de transfusión de sangre generó los ingresos más altos en 2022 y se espera que crezca en una CAGR estancada durante el período de pronóstico. La transfusión de sangre es el método de tratamiento más eficiente para manejar los accidentes cerebrovasculares, que es uno de los síntomas graves de SCD. El creciente número de episodios de accidentes cerebrovasculares entre pacientes con SCD ha aumentado la demanda de tratamiento de transfusión de sangre. Este factor es responsable del dominio del segmento.

Además, se espera que el segmento de farmacoterapia crezca en el CAGR más rápido durante el período de pronóstico. La alta tasa de crecimiento del segmento se debe al lanzamiento de nuevos medicamentos para la farmacoterapia de marca y al aumento de las iniciativas gubernamentales en los primeros lanzamientos de estos medicamentos. Además, las opciones de tratamiento limitadas actualmente disponibles en el mercado también son responsables del crecimiento del segmento en el período de pronóstico. El gobierno en países, como Estados Unidos, India y otros, apoya las actividades de investigación para el tratamiento de la enfermedad de las células falciformes a través de la financiación y las designaciones comodrogas huérfanas, pista rápida y revisión de prioridad, entre otros. Se espera que estos factores aceleren la introducción de nuevos fármacos de farmacoterapia marcados y proporcionen un impulso significativo al segmento de farmacoterapia.

• Por ejemplo, en la India, el Programa Nacional de Anemia de Células Stickle introducida en el Presupuesto de la Unión 2023, centrado en abordar problemas de salud significativos como la enfermedad de las células falciformes, específicamente en la población tribal del país.

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Por análisis del usuario final

Segmento de hospitales dominado atribuible a la creciente prevalencia de pacientes que visitan hospitales 

Basado en el usuario final, el mercado está segmentado en hospitales, clínicas especializadas y otras.

El segmento de hospitales tuvo una importante participación del mercado del tratamiento global de la enfermedad de las células falciformes en 2022. La gran proporción del segmento se atribuye a la creciente prevalencia de SCD y el creciente número de ingresos hospitalarios por el tratamiento de la enfermedad de las células falciformes.

• Según la OMS, alrededor de 20-25 millones de personas viven con la enfermedad en todo el mundo. Además, se prevé que el número de pacientes aumente en un 30% para 2050, facilitando así el crecimiento del segmento del hospital.

Se estima que el segmento de clínicas especializadas crece a una CAGR significativa durante el período de pronóstico. El crecimiento de este segmento es atribuible al creciente número de clínicas especializadas que proporcionan tratamiento y atención de enfermedades de células falciformes.

Ideas regionales

Estados Unidos dominó el mercado global con una participación del 64% en 2022. El dominio del mercado en el país se atribuye a un mejor acceso al tratamiento con SCD, posibles candidatos de tuberías, un fuerte apoyo gubernamental y el aumento de las colaboraciones para mejorar el tratamiento de la enfermedad.

• En diciembre de 2019, Global Blood Therapeutics, Inc. anunció una colaboración de investigación con Syros Pharmaceuticals Inc. para desarrollar y comercializar nuevas terapias para SCD y beta-talasemia.

Europa representó una participación de mercado significativa en 2022 y se proyecta que presenciará un crecimiento considerable durante el período de pronóstico. El crecimiento del mercado en Europa se atribuye a políticas de reembolso favorables, aumentando la prevalencia de la enfermedad y el aumento del énfasis de los actores del mercado en la expansión de sus ofertas en la región.

• Según los datos de la Agencia Europea de Medicamentos, en 2019, alrededor de 1 de cada 10,000 personas vivieron con la enfermedad en el Área Económica Europea (EEE).

Se espera que el mercado en el resto del mundo se expanda a una CAGR significativa en los años proyectados. La expansión del mercado en la región está impulsada por la mayor incidencia SCD en Medio Oriente y África, las regiones mediterráneas y América del Sur y el aumento de los ingresos disponibles. Además, la creciente conciencia sobre SCD y la sólida tubería de medicamentos de marca también se espera que impulsen el crecimiento del mercado en la región.

Actores clave de la industria

Empresas con fuertes ventas de tratamiento de enfermedades de células falciformes para dominar la competencia

Global Blood Therapeutics Inc. (Pfizer Inc.), Novartis AG y Emmaus Medical, Inc. son los jugadores prominentes en el mercado y capturaron una considerable cuota de mercado global en 2022.

Global Blood Therapeutics Inc. (Pfizer Inc.) representó una participación de mercado significativa en 2022 debido a las fuertes ventas de la compañía de OxBryta para el tratamiento con SCD.

• Por ejemplo, OxBryta generó un ingreso de USD 195.0 millones en 2021, experimentando un aumento del 57.5% en sus ventas del año anterior.

Del mismo modo, Novartis AG mantuvo una participación considerable del mercado en 2022 debido al aumento del enfoque en las asociaciones con varias organizaciones gubernamentales. Esta asociación puede permitir a la compañía abordar las necesidades insatisfechas de la población de pacientes. Además, el énfasis de la compañía en la expansión de la disponibilidad de su producto a nivel mundial también es responsable de su posición significativa en el mercado.

• En junio de 2020, Novartis AG anunció la expansión del Programa de Enfermedades de Células Scoqué de África a África Oriental con dos nuevos memorandos de entendimiento con los Ministerios de Salud de Uganda y Tanzania. El programa tiene como objetivo mejorar y extender la vida de las personas con SCD en África subsahariana.

Además, el segmento de transfusión de sangre también generó ingresos significativos debido al aumento de las complicaciones de SCD, como el accidente cerebrovascular, que se puede prevenir mediante la terapia de transfusión de sangre.

Lista de empresas clave en el mercado de tratamiento de enfermedades de células falciformes:

• Bristol-Myers Squibb Company (EE. UU.)
• AddMedica(Francia)
• Novartis AG(Suiza)
• Global Blood Therapeutics, Inc. (Pfizer Inc.) (EE. UU.)
• EMMAUS MEDICAL, Inc. (EE. UU.)
• Bluebird Bio Inc.(A NOSOTROS.)
• Agios Pharmaceuticals, Inc.(A NOSOTROS.)

Desarrollos clave de la industria:

• Marzo de 2023- AddMedica se asoció con los servicios farmacéuticos de Abacus Medicine para la distribución de Siklos (Hydroxyurea) en Bélgica, Países Bajos y Luxemburgo. La terapia está indicada para pacientes de 2 años o más.
• Agosto de 2022- Para ayudar al rápido acceso a Zynteglo, incluida una oferta de contratos avanzada basada en resultados y un programa integral de apoyo al paciente, Bluebird Bio Inc. publicó detalles de su infraestructura comercial estadounidense.
• Noviembre de 2021 -EMMAUS Life Sciences, Inc. anunció su asociación con UPScript IP Holdings, LLC. (Upscript), para ofrecertelesaludSoluciones a los pacientes, expandiendo el acceso a Enetari. 
• Octubre de 2020-Novartis AG anunció la aprobación de Adakveo por parte de la Comisión Europea (CE) para prevenir crisis vaso-oclusivas recurrentes (VOC) en pacientes con enfermedad de células falciformes de 16 años o más.
• Septiembre de 2020-dispensar Oxbryta en Kuwait, Qatar, Bahrein Arabia Saudita, Omán y los Emiratos Árabes Unidos, Global Blood Therapeutics, Inc., llegó a un acuerdo exclusivo con BioPharma-MEA.

Cobertura de informes

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El informe de investigación de mercado proporciona un panorama competitivo detallado. Incluye la prevalencia de enfermedades de células falciformes y desarrollos clave de la industria, como asociaciones, fusiones y adquisiciones. Además, se centra en puntos clave como los nuevos lanzamientos de productos en el mercado. Además, el informe cubre el análisis regional de diferentes segmentos y perfiles de la compañía de actores clave de tratamiento de enfermedades de células falciformes, incluida la descripción general de los negocios, los datos financieros y el análisis FODA para cada compañía. Además, el informe incluye las tendencias del mercado y el impacto de Covid-19 en el mercado. El informe consiste en ideas cuantitativas y cualitativas que contribuyen al crecimiento del mercado.

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