Terapia génica: revolucionar la medicina y una esperanza de millones

La terapia génica es un tratamiento que incluye modificación/manipulación de la expresión génica con el objetivo de tratar los trastornos genéticos. Las terapias génicas se pueden entregarin vivooin vitro. Elin vivoLa entrega incluye la administración del vector viral por vía intravenosa en el cuerpo, mientras que elin vitroLa entrega incluye la eliminación de las células del paciente, la administración del vector viral en esas células y luego las células que contienen el vector se reintroducen en el paciente.

La creciente prevalencia de trastornos raros con componente genético como factor entre la población a nivel mundial es uno de los principales factores que contribuyen al creciente enfoque de los fabricantes de medicamentos para desarrollar e introducir nuevas terapias genéticas para las condiciones.

• Según un artículo de 2021 publicado por el Instituto Nacional de Investigación del Genoma Humano (NHGRI), hay más de 6.800 enfermedades raras y, en conjunto, estas enfermedades raras afectan aproximadamente 25 a 30 millones de personas en los Estados Unidos.
• Además, según un artículo de 2022 publicado por el gobierno del Reino Unido, alrededor del 80% de las enfermedades raras tienen un origen genético y colectivamente, las enfermedades raras afectan 1 de cada 17 personas en algún momento de su vida.

La creciente inversión de I + D por parte de jugadores clave está llevando a un número creciente de productos de tuberías, y el creciente número de aprobaciones e introducción de terapias génicas por parte de los actores del mercado para satisfacer la creciente demanda son algunos de los factores que contribuyen al crecimiento del mercado.

• Según un informe de 2022 publicado por la Sociedad Americana de Terapia Genética y Celular (ASGCT), los productos de la tubería en la terapia génica aumentaron en un 6% en 2022 en comparación con el año anterior.

Según la Sociedad Estadounidense de Terapia Genética y Células (ASGCT), a diciembre de 2022, había más de 2,000 terapias genéticas en la tubería a nivel mundial. La distribución de estas terapias sobre la base de la fase clínica se menciona a continuación:

• Fase I - 1,000+
• Fase II - 9905
• Fase III - 120
• Preinscripción - 25

La figura mencionada a continuación representa la distribución de terapias génicas (incluidas las terapias celulares modificadas genéticamente) basadas en fases clínicas, a partir de 2022.

Fuente: Informe 2022 publicado por la Sociedad Americana de Gene y Terapia Celular (ASGCT)

Enorme potencial parcialmente compensado por altos costos 

La producción, el manejo y el control de los vectores virales son complejos en comparación con el trabajo con productos químicos para la fabricación de medicamentos y terapias tradicionales. Las complejas actividades de I + D resultan en enormes costos de inversión para los fabricantes. Junto con esto, las terapias genéticas son principalmente para los trastornos raros que afectan a una población más pequeña, y se administran como un tratamiento único para los pacientes. Por lo tanto, estos son algunos de los factores significativos responsables del alto costo de las terapias.

Las cinco mejores terapias genéticas aprobadas por la FDA con sus respectivas fechas de aprobación se mencionan en la tabla a continuación:

Las empresas farmacéuticas y biotecnológicas en el mercado se centran continuamente en formas estratégicas para reducir el costo de las terapias génicas con el objetivo de aumentar la accesibilidad y la penetración en el mercado.

A continuación se mencionan algunos de los enfoques adoptados por las compañías farmacéuticas para superar el desafío del alto costo:

• RECOBRACIONES basadas en resultados-Este enfoque extiende el riesgo entre el pagador y el fabricante. El pagador le paga al fabricante el precio total del medicamento y en caso de que el medicamento no cumpla con los resultados predeterminados, el pagador se reembolsa el costo total.
• Algunos fabricantes ofrecen contratos basados ​​en resultados que permiten planes de salud para reducir el costo asociado con los medicamentos recetados.
  • Por ejemplo, Bluebird Bio Inc., un fabricante de Zynteglo, anunció la oferta de contratos basada en resultados y un programa integral de apoyo al paciente para impulsar la accesibilidad de la terapia.
• Modelo de suscripción -Según este modelo, las compañías farmacéuticas obtienen un pago por adelantado de pacientes que pueden acceder a las terapias más tarde a precios relativamente más bajos.
• Pagos diferidos -Algunos fabricantes proporcionan acceso inicial al paciente a las terapias y pagos diferidos hasta que completen las negociaciones de precios con los gobiernos. Esto permite que los organismos de reembolso gestionen el impacto del presupuesto durante la fase de acceso temprano.
  • Por ejemplo, Novartis recibió la aprobación de la CE y activó el programa de acceso "Día uno" para Zolgensma.
• Pagos de anualidades basados ​​en resultados -Este enfoque permite a los fabricantes extender el costo durante años y, por lo tanto, aumentar la elegibilidad y accesibilidad de las terapias entre la población de pacientes al reducir el costo total.
• Pagos a plazos basados ​​en resultados-Este modelo incluye pagos a plazos del fármaco extendido en un período de tiempo predeterminado (pagos mensuales) sobre la base del resultado logrado por el fabricante preestablecido.

Por lo tanto, con los crecientes esfuerzos de fabricantes y otras organizaciones, las terapias génicas tienen un potencial prometedor para ofrecer una cura de por vida para varios trastornos raros que poseen opciones de gestión muy limitadas.