U.S. Sickle Cell Disease Treatment Market Size, Share & COVID-19 Impact Analysis, By Treatment Modality [Bone Marrow Transplant, Blood Transfusion, Pharmacotherapy {Hydroxyurea, Branded Products (Endari, Adakveo, Oxbryta, Zynteglo, PYRUKYND (Mitapivat), CTX001, Inclacumab, MGTA-145, Vamifeport (Vit-2763), ALXN1820, FT-4202 y GBT0216)}], por usuario final (hospitales, clínicas especializadas y otros), y pronóstico de país, 2023-2030

El tamaño del mercado del tratamiento de la enfermedad de células falciformes de EE. UU. Való USD 1.44 mil millones en 2022 y se proyecta que crecerá a una tasa compuesta anual del 17.3% durante el período de pronóstico.

Una enfermedad de las células falciformes es un grupo de trastornos sanguíneos que se hereda. Incluye enfermedad de las células falciformes de hemoglobina, enfermedad de hemoglobina SS, anemia de células falciformes y otros, causando deformación de glóbulos rojos. Su tratamiento incluye transfusiones sanguíneas, trasplantes de muñeca ósea y medicamentos. La prevalencia de la enfermedad de las células falciformes ha aumentado significativamente.

• Por ejemplo, según los datos publicados por los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades en 2020, alrededor de 100,000 estadounidenses tenían enfermedad de células falciformes.

La creciente prevalencia de la enfermedad ha creado conciencia entre la población sobre el tratamiento efectivo de la afección. Además, el creciente enfoque de los actores del mercado en el desarrollo efectivo de fármacos ha llevado a una introducción de nuevos medicamentos en el mercado estadounidense. Estos factores están alimentando el crecimiento del mercado del tratamiento del tratamiento de enfermedades de las células falciformes de EE. UU.

Durante la pandemia Covid-19 en 2020, el mercado estadounidense no se vio afectado. Esto se debió a las nuevas aprobaciones y comercialización de nuevos medicamentos en el segmento de farmacoterapia durante 2019-2020.

Últimas tendencias

Creciente énfasis en la I + D para el tratamiento de la enfermedad de las células falciformes

La carga de la enfermedad de las células falciformes ha aumentado significativamente. Citando esto, el gobierno y otras organizaciones enfatizan la mejora de la accesibilidad al tratamiento de enfermedades. El organismo gubernamental en los EE. UU. Ha estado trabajando en la creación de conciencia sobre la enfermedad y las opciones de tratamiento disponibles para controlar la enfermedad en el país. 

• Por ejemplo, la Fundación de la Sociedad Americana de Hematología trabaja para crear conciencia sobre el diagnóstico temprano y el tratamiento de SCD. Además, la organización también participa en la recaudación de fondos para la I + D de un tratamiento efectivo y para capacitar a los hematólogos para controlar efectivamente la enfermedad.

Dichas iniciativas han estado alimentando el financiamiento y el apoyo financiero en la I + D para obtener efectivotratamiento de la enfermedad de células falciformesdesarrollo.

• Por ejemplo, la iniciativa de células falciformes del Instituto Nacional de Salud (NIH) financió más de USD 366.0 millones en 2020 y USD 168.0 millones en 2021 en la investigación de enfermedades de células falciformes. Otros fondos de NIH en la investigación de enfermedades de células falciformes han aumentado de USD 80.0 millones en 2008 a USD 142.0 millones en 2020.

Factores de conducción

Aprobación de medicamentos de farmacoterapia avanzados para alimentar el crecimiento del mercado

Los pacientes con enfermedad de células falciformes a menudo experimentan episodios de dolor agudo causados ​​por la crisis vasooclusiva (VOC), una de las complicaciones más comunes de la enfermedad. Por ejemplo, la Sociedad Americana de Hematología (ASH) publicó un estudio en 2019 que incluye 16.092 pacientes. La duración del estudio fue de enero de 2001 a junio de 2018. De los pacientes totales, alrededor del 14.0% de los pacientes sufrieron al menos 1 VOC en un año. Además, según el mismo estudio, el 21.2% de los pacientes sufrieron al menos 2 VOC en un año.

Los jugadores del mercado han aumentado su enfoque en el lanzamiento de medicamentos innovadores para controlar la gravedad de la enfermedad y prevenir las complicaciones asociadas con la enfermedad.

• En febrero de 2022, Agios Pharmaceuticals, Inc. recibió la aprobación de la FDA estadounidense para su producto Pyrukynd (Mitapivat) indicado para la anemia hemolítica (síntoma de la anemia de células falciformes) y la deficiencia de piruvato quinasa (PK) en adultos.

La creciente aprobación de tales medicamentos para farmacoterapia y la creciente demanda de estos medicamentos para controlar efectivamente la enfermedad está alimentando el crecimiento del mercado.

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Novo Nordisk A/S 'FT-4202 se encuentra actualmente en el ensayo clínico de la fase II y la finalización estimada del ensayo clínico de la fase II es en julio de 2025. Se prevé que FT-4202 se comercialice en 2028. De manera similar, Dianthus Therapeutics' MGTA-145 se encuentra en el ensayo clínico de fase II, y su comercialización estimada en 2027. Más over, el Phase Inc. III ensayos clínicos y se espera que se lance en 2025.

Factores de restricción

El alto costo de tratamiento está obstaculizando el crecimiento del mercado

Un aumento significativo en la prevalencia de la enfermedad falciforme ha alimentado la demanda de opciones de tratamiento efectivas. Los medicamentos para farmacoterapia han demostrado ser bastante efectivos en el manejo de la enfermedad de las células falciformes. Sin embargo, el tratamiento a través de estos medicamentos es costoso.

• Por ejemplo, el costo anual del tratamiento con Adakveo de Novartis AG es de alrededor de USD 88,000, por paciente.

Tal alto costo de estos medicamentos limita su adopción entre la población, impactando negativamente el crecimiento del mercado.  

SEGMENTACIÓN

Por análisis de modalidad de tratamiento

Según la modalidad de tratamiento, el mercado estadounidense se clasifica en trasplante de médula ósea, transfusión de sangre y farmacoterapia. El segmento de farmacoterapia está bifurcado en hidroxiuuro y productos de marca. Los productos de marca se sub-segmentan además en Adakveo, Oxbryta, Enderi, Zynteglo, CTX001, Pyrukynd (Mitapivat), inclacumab, Vamifeport (VIT-2763), ALXN1820, MGTA-45, FT-4202 y GBT021601.

Se espera que el segmento de farmacoterapia crezca en el CAGR más rápido durante el período de pronóstico. Se espera que la aprobación y comercialización de los medicamentos de la tubería alimente el crecimiento del segmento durante el período de pronóstico. Por ejemplo, el medicamento de la tubería de la Terapia de la Sangre Global inclacumab, que actualmente se encuentra en fase IIIensayos clínicosse espera que se lance en 2025 en los EE. UU.  

Por análisis del usuario final

Sobre la base del usuario final, el mercado estadounidense está trifurado en clínicas especializadas, hospitales y otros.

El segmento de hospitales dominó el mercado en 2022. El trasplante de médula ósea y los procedimientos de transfusión de sangre se realizan principalmente en hospitales. Este factor es responsable del dominio del segmento. Además, el aumento de los ingresos hospitalarios debido a episodios de VOC también ha impulsado el crecimiento del segmento.

Actores clave de la industria

Los actores del mercado como Global Blood Therapeutics Inc. (Pfizer Inc.), Novartis AG y Emmaus Medical, Inc. representaron una participación significativa en el tratamiento del tratamiento de enfermedades falciformes de las células falciformes en 2022. El crecimiento de estas empresas en el mercado se atribuye al creciente énfasis de los actores del mercado en las asociaciones para ampliar la accesibilidad de sus productos.

• En noviembre de 2021, Emaus Life Sciences, Inc. se asoció con UPScript IP Holdings, LLC. (Upscript), para ofrecertelesaludServicios a pacientes con enfermedad de células falciformes para expandir la accesibilidad de Enetari.

Otros jugadores en el mercado incluyen Forma Therapeutics, Inc., Alexion Pharmaceuticals y Magenta Therapeutics, Inc. Estos jugadores han aumentado su enfoque en desarrollar productos de farmacoterapia avanzados para fortalecer su posición en el mercado estadounidense.

Lista de empresas clave perfiladas:

• Bristol-Myers Squibb Company (EE. UU.)
• AddMedica(Francia)
• Novartis AG(Suiza)
• Global Blood Therapeutics, Inc. (Pfizer Inc.) (EE. UU.)
• EMMAUS MEDICAL, Inc. (EE. UU.)
• Bluebird Bio Inc.(A NOSOTROS.)
• Agios Pharmaceuticals, Inc.(A NOSOTROS.)

Desarrollos clave de la industria:

• Agosto de 2022 -Bluebird Bio Inc. recibió la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para Zynteglo para el tratamiento de la beta -talasemia en pacientes adultos y pediátricos.
• Agosto de 2019 -Emmaus Medical, Inc. se asoció con Oncology Supply para la distribución de Endari.
• Marzo de 2019 -Emmaus Medical, Inc. firmó un acuerdo con Express Scripts, un gerente de beneficios de farmacia (PBM). Este acuerdo aseguró que los pacientes necesitados tenían acceso al Endari de Emaus.

Cobertura de informes

An Infographic Representation of U.S. Sickle Cell Disease Treatment Market

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El informe de análisis del mercado del tratamiento de enfermedades de células falciformes de EE. UU. Proporciona un análisis detallado del mercado. El informe incluye la segmentación del mercado, puntos clave como el análisis de tuberías y la cartera de productos de los actores clave que operan en el mercado estadounidense. Además, incluye la adopción de medicamentos para farmacoterapia en los Estados Unidos, lanzamientos de nuevos productos, desarrollos clave de la industria como fusiones, colaboraciones, adquisiciones y el impacto de la pandemia Covid-19 en el mercado. Además de esto, el informe también ofrece información sobre las tendencias del mercado y destaca la dinámica clave de la industria. Además de los factores antes mencionados, abarca varios factores que han contribuido al crecimiento del mercado en los últimos años.

Informe de alcance y segmentación