Mucopolysaccharidosis Traitement du marché Taille du marché, partage et analyse de l'industrie, par traitement (Thérapie de remplacement enzymatique (ERT), et autres), par type de maladie (mucopolysaccharidose type I (ICV)), par l'utilisateur final (hôpitaux, cliniques spécialisées et autres) et prévisions régionales, 2025-2032

La taille du marché mondial du traitement du traitement de la mucopolysaccharidose s'élevait à 3,58 milliards USD en 2024,Le marché devrait passer de 3,96 milliards USD en 2025 à7,96 milliards USD d'ici 2032, présentant un TCAC de 10,5% au cours de la période de prévision. L'Amérique du Nord a dominé le marché mondial avec une part de 51,95% en 2024.

Les députés, également connus sous le nom de mucopolysaccharidose, se réfèrent à un groupe de troubles métaboliques rares clés qui sont causés par l'absence, la carence ou le dysfonctionnement des enzymes lysosomales appelées glycosaminoglycanes (GAG). Cette incapacité à décomposer complètement le sucre conduit à l'accumulation anormale de certains composés tels que le sulfate de dermatane, le sulfate d'héparane et le sulfate de kératane, qui interfèrent avec la fonction cellulaire normale du corps. L'un des symptômes caractéristiques des MPS est la présence de symptômes neurologiques graves qui sont présents dans plusieurs types de députés, tels que le syndrome de Hunter et le syndrome de Sanfilippo, et un certain nombre de sociétés de stade clinique sont impliquées dans la R&D de nouvelles thérapies pour la gestion de ces symptômes.

Tendances du marché du traitement de la mucopolysaccharidose

Augmentation de la R&D pour les maladies rares pour stimuler la croissance du marché

Les tendances du marché présentes sur le marché du traitement de la mucopolysaccharidose (MPS) sont le nombre croissant de candidats au pipeline de grandes entreprises dans la zone thérapeutique des maladies rares ou des maladies orphelines. Étant donné que la mucopolysaccharidose est considérée comme un groupe de maladies orphelins potentiellement grave, certaines sociétés biopharmaceutiques de stade clinique proéminentes telles que Armagen et Regenxbio Inc. sont impliquées dans les essais cliniques pour de nouvelles thérapies. Cette initiative croissante dans le développement de thérapies de maladies rares est due au fait que le développement de principaux médicaments à succès est plus possible dans ces maladies rares par rapport aux portefeuilles pharmaceutiques conventionnels. Un autre facteur de conduite pour cette tendance est que les sociétés pharmaceutiques sont mandatées pour mener des études de résultats plus importantes pour les médicaments ou les thérapies conventionnels. Ceci s'applique aux thérapies pour traiter les maladies telles que les maladies cardiaques et le diabète par rapport à des troubles rares tels que plusieurs types de maladies de mucopolysaccharidose. Cela devrait entraîner davantage positivement la croissance du marché du traitement de la mucopolysaccharidose au cours de la période de prévision.

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Moteurs du marché

Besoin de thérapies avancées en raison des besoins cliniques non satisfaits et de meilleurs résultats de traitement pour propulser la croissance du marché

L'absence de présence d'un large éventail de thérapies pour les patients, ce qui a conduit à la création du monopole d'un type de thérapie, la thérapie de remplacement enzymatique est le moteur le plus critique de la croissance du marché. Par exemple, pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type II (syndrome de Hunter), l'elaprase est la thérapie thérapeutique la plus couramment utilisée, une thérapie de remplacement enzymatique (ERT). Cet ERT est une option de thérapie prohibitive coûteuse et souvent les patients des pays en développement ne peuvent pas facilement accéder à cette thérapeutique en raison de contraintes de coût. D'autres thérapies pour le traitement des députés comprennent VIMIMIMIM (ELOSULFASE ALFA) qui est administrée pour le traitement du MPS IV A (syndrome de Morquio) et qui, au moment du lancement sur le marché, coûterait 380 000 $ pour le traitement annuel du trouble. Par conséquent, en raison des coûts à six chiffres de la plupart du traitement de remplacement enzymatique (ERT), les patients des pays émergents comme l'Inde, ne peuvent souvent pas se permettre ces thérapies malgré des initiatives croissantes pour un accès amélioré de divers gouvernements. Les lancements prévus d'alternatives moins chers et de thérapies avancées devraient stimuler la croissance du marché mondial du traitement des MPS au cours de la période de prévision.

Un autre facteur de conduite essentiel est le besoin croissant de thérapies avancées en raison des besoins cliniques non satisfaits et de meilleurs résultats de traitement. Au cours de la période actuelle, les thérapies, comme l'elaprase et l'aldurazyme, ne sont pas capables de traverser la barrière hémato-encéphalique, une exigence clé pour une gestion efficace du trouble. Ainsi, ces thérapies ne sont pas en mesure d'aborder de manière appropriée les symptômes neurologiques et les complications des patients de la mucopolysaccharidose (MPS), qui sont les plus gravement touchés. Par exemple, chez les patients du syndrome de Hunter présentant les symptômes les plus graves, qui affecte environ les deux tiers de la population totale de patients, les symptômes neurologiques sont gravement invalidants. Les thérapies utilisées actuellement ne sont pas en mesure de traiter les symptômes neurologiques, donc une proportion importante de la population reste dans le besoin d'un traitement approprié. Cela devrait propulser la demande de thérapies efficaces qui facilitent la gestion de tous les types de symptômes de la mucopolysaccharidose et stimulent la croissance de la taille du marché du traitement MPS au cours de la période de prévision.

Nombre croissant de candidats en scène clinique dans des pipelines de R&D des principaux acteurs pour conduire le marché

Il existe un nombre important de candidats au pipeline pour le développement de thérapies avancées pour un nombre croissant de troubles rares et les différents types de mucopolysaccharidose sont l'un des principaux groupes de maladies pour ces entreprises en raison de la gravité de la maladie. Selon l'Organisation nationale des troubles rares (NORD) (NORD), la prévalence de tous les types de maladies de mucopolysaccharidose est estimée à 1 naissance sur 25 000. En avril 2019, il a été signalé qu'au Japon, environ 150 personnes souffraient de mucopolysaccharidose de type II (syndrome de Hunter). Ces facteurs moteurs conduisent en outre à la présence de candidats de pipeline importants et importants. Armagen, Denali Therapeutics et Regenxbio Inc., tous ont des candidats au pipeline pour les différents types de députés à divers stades des essais cliniques. Les facteurs ci-dessus combinés à la nécessité de thérapies avancées devraient en outre stimuler la demande de ces thérapies et stimuler la croissance du marché du MPS. 

Retenue du marché

Les thérapies à coût élevé associées à des taux de diagnostic plus pauvres et à de faibles taux de traitement dans les pays émergents pour restreindre le marché

Ces derniers temps, dans le monde en raison de la sophistication des diagnostics, il existe une prévalence plus élevée de MPS dans plusieurs pays qui comprend des régions émergentes telles que l'Asie, il existe certains facteurs qui relâchent l'utilisation généralisée de ces thérapies. En raison des coûts élevés associés aux thérapies de remplacement des enzymes (ERT), qui est le traitement de pilier pour les députés, l'un des principaux facteurs limitant la croissance du marché est les taux de traitement à faible niveaux dans les pays émergents. Cela limite gravement le nombre de patients subissant un traitement, et une proportion importante des patients des MPS est laissée sans traitement en raison de leur incapacité à se permettre un traitement. Souvent, ces thérapies ne sont pas disponibles pour les patients des pays en développement en raison du manque de sensibilisation et également d'options de paiement de ces thérapies. Les gouvernements de ces pays ne sont souvent pas conscients de ces maladies et ne les remboursent pas adéquatement. Un autre facteur de limitation clé est les retards associés au diagnostic de la mucopolysaccharidose. Une étude publiée en 2024, dans l'Orphanet Journal of Rare Diseases, a indiqué qu'il y a un échec à raccourcir le retard de diagnostic dans les deux maladies ultra-orpheliennes des types de mucopolysaccharidose I et de la mucopolysaccharidose de type III. Les facteurs en tant que tels devraient en outre restreindre la croissance du marché.

SEGMENTATION

Par analyse du traitement

La thérapie de remplacement enzymatique (ERT) devrait dominer le marché mondial

Sur la base du traitement, le marché mondial est segmenté en thérapie de remplacement enzymatique (ERT) et autres. Le traitement principal des troubles du stockage lysosomal, un groupe de troubles auxquels appartient les MPS, est le traitement de remplacement enzymatique (ERT). Ces thérapies de remplacement des enzymes visent à remplacer ou à générer l'enzyme manquante ou déficiente dans le corps, en raison de laquelle se produit la mucopolysaccharidose. Par conséquent, le segment de la thérapie de remplacement des enzymes (ERT) a dominé la part de marché du traitement du mucopolysaccharidose en 2024. La seule thérapeutique majeure approuvée par les organismes de régulation du traitement mondial des MPS est la thérapie de remplacement enzymatique (ERT). Par exemple, dans le cas de la mucopolysaccharidose de type II (syndrome de Hunter), les deux seuls produits approuvés sont l'élaprase et la hunterase qui sont à la fois des ETT, et ont contribué à la domination de ce segment sur le marché mondial.

Le segment des autres devrait croître à un TCAC relativement plus fort. La croissance du marché du traitement de la mucopolysaccharidose (MPS) au cours de la période de prévision devrait être entraînée par le nombre croissant d'essais cliniques impliquant l'utilisation de la greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT). Outre la transplantation de cellules souches, un certain nombre de sociétés biopharmaceutiques de stade clinique proéminentes mènent des essais sur la thérapie génique, notamment Sangamo Therapeutics, qui a un candidat de pipeline pour le syndrome de Hunter.

Par analyse de type maladie

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MPS II (syndrome de Hunter) pour dominer le type de maladie en raison de la présence de produits clés

En termes de type de maladie, le marché est segmenté en mucopolysaccharidose de type I, également connu sous le nom de syndrome de Hurler / Syndrome de Hurler-Scheie, également connu sous le nom de syndrome de chasseur, Mucopolysaccharidosis de type IV également connu sous le nom de Syndrome, Mucopolysaccharidosis syndrome et autres. La mucopolysaccharidose de type II (syndrome de Hunter) devrait dominer le marché en raison de la présence de produits clés tels que Hunterase et Elaprase. Ces deux produits représentent une partie importante de la part des revenus du marché. Les autres segments sur le marché mondial du traitement de la mucopolysaccharidose, qui comprennent la mucopolysaccharidose de type I, la mucopolysaccharidose de type IV A et la mucopolysaccharidose de type VI, qui ont tous des offres de produits clés qui leur sont attribuables. Ces facteurs devraient stimuler le marché au cours de la période de prévision. Par type de maladie, le segment de type II de mucopolysaccharidose devrait générer236,9 millions USDen revenus d'ici 2025.

L'autre segment comprend la mucopolysaccharidose de type VII (syndrome de SLY), dont l'offre de produits de MepSevii (Vestronidase Alfa-VJBK) devrait enregistrer un taux de croissance fort au cours de la période de prévision. La prévalence croissante des types de mucopolysaccharidose, ainsi que l'introduction des principaux produits de thérapie de remplacement enzymatique (ERT) sur le marché, devrait stimuler la croissance du segment au cours de la période de prévision.

Par voie d'analyse administrative

Présence de thérapies majeures sous forme intraveineuse pour faciliter la domination du segment

En termes de voie d'administration, le marché est segmenté en intraveineux et intracérébroventriculaire (ICV). Le type intraveineux devrait tenir compte de la majorité de la part des revenus du segment de l'itinéraire d'administration, car la plupart des thérapies pour le traitement MPS doivent être administrées par injection intraveineuse uniquement. Par exemple, le plus importantthérapeutique pour le syndrome de Hunter, Elaprase, est administré par voie intraveineuse. Les thérapies intraveineuses détiennent un monopole sur le marché du traitement de la mucopolysaccharidose et devraient maintenir le contrôle de leur part de marché au cours de la période de prévision.

La seule autre thérapeutique approuvée qui n'est pas sous une forme intraveineuse et dont la voie d'administration est intracérébroventriculaire (ICV) est la hunterase. Les approbations croissantes dans d'autres pays de ces thérapies, ainsi que l'introduction prévue dans d'autres pays à travers le monde, devraient stimuler la croissance du segment au cours de la période de prévision.

Par analyse des utilisateurs finaux

Besoin accru d'administration de thérapies dans les hôpitaux pour permettre la domination du segment

Sur la base de l'utilisateur final, le marché est segmenté en hôpitaux, en cliniques spécialisées et autres. Le facteur clé aidant dans le segment de la domination des hôpitaux est que les thérapies utilisées dans le traitement des MPS peuvent souvent être administrées par des professionnels de la santé formés qui peuvent administrer ces thérapies dans des contextes tels que les hôpitaux avec soin et les directives appropriées. Cela permet l'adhésion appropriée aux directives de traitement des MPS et l'administration de thérapies critiques qui doivent être administrées par voie intraveineuse, dans un environnement sûr pour gérer le risque accru d'infections du site de perfusion. Par l'utilisateur final, le segment des hôpitaux devrait contenir un61,4%Partager en 2025.

Le nombre croissant de cliniques spécialisées, en raison du besoin croissant de soins spécialisés d'un degré plus élevé pour le traitement et la gestion de plusieurs types de patients de mucopolysaccharidose (MPS), est l'un des principaux facteurs responsables de la période de prévision de dominance de ce segment.  De plus, un certain nombre de ces cliniques spécialisées sont basées dans des pays développés, ce qui entraîne une forte part des revenus du marché. En outre, les initiatives croissantes du gouvernement, telles que l’initiative du gouvernement brésilien pour la mise en place des directives de traitement, devraient également contribuer à la croissance du segment.

Analyse régionale

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La taille du marché du traitement de la mucopolysaccharidose (MPS) en Amérique du Nord s'est élevé à 1,86 million USD en 2024. Certaines des caractéristiques de ce marché sont des taux de diagnostic et de traitement plus élevés pour un certain nombre de troubles rares, couplés à des politiques de remboursement adéquates pour ces thérapies. Ces facteurs, associés à une sensibilisation plus élevée à la population de patients vers des options de traitement avancées, à une augmentation de la sophistication diagnostique, à la présence d'essais cliniques importants et à la présence de grandes sociétés biopharmaceutiques à stade clinique sont leurs candidats au pipeline, sont responsables de la part la plus élevée de la région sur le marché mondial.

Le marché européen devrait tenir compte de la deuxième plus grande part des revenus au cours de la période de prévision. La présence de produits clés dans la région, tels que l'elaprase et l'aldurazyme, devrait stimuler la demande de traitement des MPS en Europe au cours de 2025-2032. L'Europe devrait croître à unTCAC de 9,9%au cours de la période de prévision.

L'Asie-Pacifique devrait enregistrer le TCAC le plus élevé au cours de la période de prévision. Lancement prévu de certaines thérapies telles que Hunterase au Japon en Asie-Pacifique, le produit à venir se lance dans la région en raison de l'augmentation des applications réglementaires pour les approbations et de la présence d'une base de population potentielle potentielle dans la région, ensemble, se projettent ensemble pour alimenter la période de la mucopolysaccharidose (MPS) dans la croissance du marché du traitement en Asie-Pacifique pendant la période de prévision. Le marché du traitement de la mucopolysaccharidose au Japon devrait atteindre333,9 millions USDd'ici 2025. La Chine devrait assister à une forteTCAC de 11,90%au cours de la période de prévision.
 

Le reste du marché mondial comprend l'Amérique latine et le Moyen-Orient et l'Afrique et est actuellement au stade naissant. Cependant, le développement d'une infrastructure de santé dans ces régions, une augmentation des initiatives du gouvernement et une sensibilisation croissante aux troubles rares devraient alimenter la demande du marché du traitement de la mucopolysaccharidose au cours de la période de prévision.

Jouants clés de l'industrie

Les principales offres de produits et l'accent mis sur la mucopolysaccharidose de Shire (Takeda Pharmaceutical Company Limited) et Biomarine, pour propulser l'entreprise à un poste de premier plan

Le paysage de la concurrence du marché du traitement de la mucopolysaccharidose (MPS) représente un paysage concurrentiel dominé par quelques acteurs clés. Shire (maintenant détenu par Takeda Pharmaceutical Company Limited), dont le produit proéminent d'Elaprase commande une forte part des revenus, et la biomarine est quelques-uns des principaux acteurs du marché. Par exemple, l'offre de produits de Shire (Takeda Pharmaceutical Company Limited) d'Elaprase (Idursulfase), son efficacité en termes de résultats du traitement et également son indispensabilité dans le traitement du MPS II, sont des facteurs importants responsables de la domination de l'entreprise dans le traitement de la mucopolysaccharidose. La biomarine a les principales offres de produits d'aldurazyme, de vimizim et de naglazyme dans son portefeuille de produits, couvrant trois types de mucopolysaccharidose.

Cependant, Armagen et Regenxbio Inc. sont quelques-unes des sociétés biopharmaceutiques de stade clinique éminentes telles que qui sont entrées dans les essais cliniques avec leurs candidats potentiels. Cela devrait avoir un impact positif sur le marché mondial, car ces sociétés sont sur le point d'obtenir des parts de marché au cours de la période de prévision grâce à des approbations réglementaires clés.

Liste des principales sociétés profilé:

• Shire (Takeda Pharmaceutical Company Limited)
• Denali Therapeutics
• Armagen
• Regenxbio Inc.
• Sangamo Therapeutics
• Biomarine
• Lysogène
• Abeona Therapeutics Inc.
• Ultragenyx pharmaceutique
• Genzyme Corporation
• Autres

Développements clés de l'industrie:

• Février 2020 -Lysogene, une société biopharmaceutique de stade clinique clé, a reçu la désignation de la FDA Fast Track pour le candidat du pipeline de la thérapie génique LYS-SAF302 dans MPS IIIA, également connue sous le nom de syndrome de Sanfilippo.
• Avril 2019 -Abeona Therapeutics, un leader intégré clé dans le développement de la thérapie cellulaire et génique, a reçu la désignation de la FDA Fast Track pour son candidat de pipeline d'ABO-101 pour le traitement du syndrome du syndrome de Sanfilippo de type B ou MPS IIIB.
• Août 2018 -Ultragenyx a annoncé l'approbation de Mepsevii (vestronidase alpha) en Europe pour le traitement de la mucopolysaccharidose VII, également connue sous le nom de syndrome de Sly.

Reporter la couverture

Le rapport sur le marché du traitement de la mucopolysaccharidose fournit une analyse détaillée du marché et se concentre sur des aspects clés tels que la prévalence des principaux types de mucopolysaccharidose - par des régions clés (2018), l'analyse des pipelines, les développements clés de l'industrie, le scénario réglementaire - par des réceptions clés, la vue d'ensemble des traitements émergents pour les régions de la clés. En plus de cela, le rapport offre un aperçu des tendances du marché et met en évidence les principaux développements de l'industrie. En plus des facteurs susmentionnés, le rapport englobe plusieurs facteurs qui ont contribué à la croissance du marché au cours des dernières années.

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Rapport Portée et segmentation