Taille du marché des médicaments orphelins, analyse des actions et de l'industrie, par zone de thérapie (oncologie, hématologie, neurologie, endocrinologie, cardiovasculaire, respiratoire, immunothérapie, maladies infectieuses, et autres), par type de médicament (biologie et non-biologique), par canal de distribution (pharmacie hospitalière, pharmacie au détail, pharmacie en ligne et autres) et prévisions régionales, 2024-2032

La taille du marché mondial des médicaments orphelins était évaluée à 170,49 milliards USD en 2023. Le marché devrait passer de 189,17 milliards USD en 2024 à 468,58 milliards USD d'ici 2032, présentant un TCAC de 12,0% au cours de la période de prévision. L'Amérique du Nord a dominé le marché mondial avec une part de 53,94% en 2023. De plus, la taille du marché américain du marché des médicaments orphelins devrait augmenter considérablement, atteignant une valeur estimée de 237,39 milliards USD d'ici 2032, motivé par des politiques gouvernementales favorables pour les médicaments ORPAHN.

Les médicaments orphelins sont développés par l'industrie pharmaceutique pour des raisons économiques mais répondent aux besoins de santé publique. Ces médicaments sont développés pour traiter les patients souffrant de maladies graves pour lesquelles aucun traitement, ou du moins satisfaisant, n'a jusqu'à présent été disponible. Par exemple, un article publié par l'Orphanet en 2023 a déclaré que le nombre de maladies rares pour lesquelles aucun traitement n'est actuellement disponible entre 4 000 et 5 000 à l'échelle mondiale. De plus, 25 à 30 millions de personnes seraient affectées par ces rares maladies en Europe.

Selon l'Organisation européenne des maladies rares, des médicaments orphelins sont produits pour le diagnostic, la prévention et le traitement des troubles rares. La zone de thérapie en oncologie détient une part considérablement plus élevée sur le marché mondial en raison de l'émergence de nouvelles maladies liées au cancer. De plus, les approbations de la FDA à une série de médicaments orphelins liés au cancer devraient entraîner une commercialisation accrue de ces médicaments, en particulier dans la zone de thérapie en oncologie, au cours de la période de prévision. Le marché tirera une croissance de la demande plus élevée d'immunomodulateurs, car ils régularisaient ou amplifient le système immunitaire. L'augmentation de la prévalence des maladies infectieuses dans les nations développées et émergentes et les prix plus élevés des médicaments devraient alimenter la demande deimmunomodulateurs, contribuant ainsi à la croissance du marché mondial des médicaments orphelins au cours de la période de prévision.

La pandémie Covid-19 a eu un impact positif sur la croissance du marché en raison d'une augmentation des approbations réglementaires. En 2021, la croissance du marché s'est poursuivie principalement en raison de la reprise des activités de recherche et de développement des acteurs du marché. Cette croissance devrait se poursuivre au cours de la période de prévision, en raison du lancement de divers candidats au pipeline pour diverses indications par des acteurs clés. De telles tendances indiquent que le marché est prêt pour une croissance régulière au cours de la période de prévision.

Instantané du marché des médicaments orphelins et points forts

Taille et prévisions du marché:

• 2023 Taille du marché: 170,49 milliards USD
• 2024 Taille du marché: 189,17 milliards USD
• 2032 Taille du marché des prévisions: 468,58 milliards USD
• CAGR: 12,0% de 2024 à 2032

Part de marché:

• L'Amérique du Nord a dominé le marché des médicaments orphelins en 2023 avec une part de 53,94%, tirée par des cadres réglementaires favorables, des investissements en R&D importants et une grande population de patients atteints de maladies rares. Le marché américain devrait à lui seul atteindre 237,39 milliards USD d'ici 2032, soutenu par des incitations gouvernementales et une forte demande de traitement.
• Par zone de thérapie, l'oncologie a détenu la plus grande part en 2023 en raison du nombre élevé d'approbations de médicaments orphelins liés au cancer et de la présence de pipelines de développement robustes. Les approbations de la FDA, comme le pacritinib pour la myélofibrose, continuent d'alimenter ce segment.

Faits saillants du pays clé:

• Japon: La croissance est motivée par la sensibilisation croissante aux maladies rares, les réformes réglementaires de soutien et les stratégies nationales favorisant la médecine de précision et les thérapies géniques.
• États-Unis: Une forte croissance est attendue en raison de la grande population de patients (environ 30 millions d'Américains atteints de maladies rares), de l'écosystème de R&D avancé, des politiques de médicaments orphelins favorables (par exemple, exclusivité du marché, crédits d'impôt) et de nombreuses approbations de la FDA.
• Chine: l'augmentation des dépenses de santé, le soutien politique aux maladies rares et la participation croissante des entreprises de biotechnologie nationales contribuent à l'expansion du marché.
• Europe: Avec plus de 30 millions de personnes touchées par des maladies rares, des initiatives comme la réglementation orpheline de l'UE et un pipeline croissant de médicaments aident la croissance du marché.

Tendances du marché des médicaments orphelins

Un produit solide lance pour stimuler la croissance du marché

L'une des tendances importantes du marché mondial est de forts lancements de produits pour ces indications de maladie. À l'échelle mondiale, les patients souffrant de maladies rares recherchent un traitement efficace et puissant pour ces troubles. L'augmentation des initiatives de R&D et l'augmentation du plaidoyer des groupes des patients pour un traitement efficace propulsent l'introduction d'offres de produits plus récentes et plus efficaces. Ces tendances ont conduit au développement et à la commercialisation de plusieurs médicaments à succès pour le traitement de nombreux types de cancers, de maladies immunologiques et d'autres troubles rares.

• Selon le rapport sur les médicaments orphelins 2022 en évaluant la pharma, il est estimé que la montée des 10 premiers blockbusters de médicaments orphelins vautra entre 3,0 milliards de dollars et 13 milliards USD d'ici 2026. 23,0 milliards d'ici 2026. Ainsi, l'introduction d'une telle thérapeutique orpheline sophistiquée par des sociétés établies et émergentes a contribué à stimuler l'adoption de ces médicaments, qui devrait aider à la croissance du marché mondial au cours de la période de prévision.

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Facteurs de croissance du marché des médicaments orphelins

Augmentation des initiatives de R&D pour stimuler la croissance du marché

L'un des facteurs de conduite essentiels prévalant sur le marché mondial est les investissements croissants de R&D par des acteurs de premier plan pour le développement de nouveaux produits. Depuis que la sensibilisation et la compréhension des maladies rares ont augmenté, un certain nombre de stades cliniques clésbiopharmaceutiqueLes entreprises et les acteurs du marché établis créent de solides candidats des pipelines pour les médicaments orphelins à divers stades des essais cliniques. Cette incursion croissante dans les thérapies de troubles rares est due à la raison pour laquelle les principales percées pharmaceutiques entraînant le développement de médicaments à succès sont tout à fait possibles dans des troubles rares par rapport aux portefeuilles pharmaceutiques traditionnels.

• En 2021, plus de la moitié des approbations du Center for Drug Evaluation and Research (CDER) de la FDA ont eu une désignation orpheline et deux thérapies cellulaires CAR-T ont été approuvées par le Center for Biologics Evaluation and Research (CBER).

De même, les organismes gouvernementaux de certains pays entreprennent des initiatives visant à promouvoir les activités de recherche et d'initiative. Ces facteurs devraient stimuler la croissance du marché au cours de la période de prévision.

• En octobre 2023, le gouvernement indien a lancé la «politique nationale sur la recherche et le développement et l'innovation dans le secteur pharmaceutique en Inde» et le «Schéma de promotion de la recherche et de l'innovation dans le secteur pharmaceutique Medtech (PRIP)». Ils se concentrent sur la promotion de la recherche, du développement et de l'innovation dans les secteurs de la technologie pharmaceutique et médicale en Inde. Les parties de la politique se concentrent sur les maladies rares, la thérapie génique, les médicaments orphelins et les médicaments de précision.

Un autre moteur solide pour cela est que les sociétés pharmaceutiques sont tenues de mener des études de résultats plus importantes pour les approbations réglementaires des thérapies traditionnelles pour les maladies, telles que le diabète et les maladies coronariennes (CAD) par rapport aux maladies rares. Ce facteur devrait propulser la croissance du marché au cours de la période de prévision.

La croissance de la population de patients atteints de maladies rares propulse le développement du marché

La population de patients atteints de maladies rares a augmenté à travers le monde. Ce bassin de patients substantiel a augmenté la demande d'options de traitement appropriées. De tels scénarios ont également augmenté de solides initiatives de recherche et de développement et de lancements de produits pour les thérapies rares. Ces facteurs devraient avoir un impact positif significatif sur le marché mondial.

• Par intérêt, selon un article publié par Euronews en 2023, il y a 5 000 à 8 000 maladies rares en Europe et affecte la vie quotidienne de près de 30,0 millions de personnes dans la région et 300,0 millions à travers le monde. Cela a créé une population de patients importante qui a des besoins cliniques significativement non satisfaits, qui sont de nature extrêmement grave. Par conséquent, la population croissante de patients atteints de maladies rares et la participation croissante des acteurs du marché majeur et émergent dans le développement de produits sophistiqués et efficaces devraient augmenter la croissance du marché.

Facteurs de contenus

Coût élevé associé aux médicaments orphelins pour limiter leur adoption

Malgré l'accent croissant sur le développement et la commercialisation de thérapies de maladies rares dans le monde, certaines limites restreignent la croissance du marché mondial. L'un des facteurs d'interdiction critiques est les coûts élevés associés à ces médicaments.

• Selon un article de presse publié par USA Today en 2023, Zolgensma, un traitement unique approuvé pour le traitement de l'atrophie musculaire spinale, est parmi les médicaments les plus chers sur le marché américain. Les médicaments coûtent environ 2,25 millions USD et ont traité plus de 3 000 patients dans le monde.

Dans les pays en développement, les médicaments peuvent ne pas être remboursés de manière adéquate, augmentant considérablement les coûts directs des patients. Cela crée un fardeau de coût pour le traitement par rapport aux patients, ce qui entraîne l'adoption limitée de ces produits. De tels scénarios limitent la croissance du marché.

Analyse de segmentation du marché des médicaments orphelins

Par analyse des zones de thérapie

Segment d'oncologie à dominer en raison des approbations de médicaments réglementaires robustes

Sur la base de la zone de thérapie, le marché est classé en oncologie, hématologie, neurologie, endocrinologie, cardiovasculaire, respiratoire, immunothérapie, maladies infectieuses et autres.

Le segment d'oncologie a tenu une part de marché des médicaments orphelins dominants en 2023. La domination est due à la présence de plusieursmédicaments en oncologieDans les pipelines de développement de produits des acteurs clés et la présence d'un grand nombre de médicaments orphelins dédiés au traitement de divers cancers. Par exemple, en février 2022, CTI Biopharma a reçu l'approbation américaine de la FDA pour son pacritinib médicamenteux pour le traitement des patients adultes atteints de myélofibrose, un cancer des os rare affectant plus de 21 000 patients aux États-Unis.

Le segment d'hématologie devrait être le deuxième segment le plus dominant en raison d'un certain nombre de lancements de nouveaux produits et d'un nombre croissant d'approbations réglementaires. Le segment de neurologie devrait également enregistrer un TCAC relativement fort en raison de développements positifs dans les offres de produits pour les maladies chroniques, telles que la sclérose en plaques.

Cependant, les segments d'endocrinologie, respiratoires et cardiovasculaires devraient enregistrer des TCAC inférieurs au cours de la période de prévision. Le segment d'immunothérapie devrait enregistrer un CAGR solide en raison de la présence de produits fiables, tels que Keytruda, ainsi que des initiatives de recherche accrues.

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Par analyse de type de médicament

Le segment biologique dominé en raison de fortes offres de produits

Sur la base du type de médicament, le marché est segmenté en biologiques et non-biologiques.

Le segment biologique a dominé la part de marché mondiale en 2023 en raison de la présence écrasante d'offres de produits classées comme biologiques. Selon une estimation de la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA), le Bureau du développement des produits orphelins (OOPD) de l'organisation a développé et commercialisé plus de 600 médicaments et produits biologiques pour traiter les troubles rares depuis 1983. Le segment non biologique a représenté une part plus faible du marché mondial et a également enregistré un CACG comparativement bas.

Par analyse des canaux de distribution

Une forte accessibilité aux pharmacies hospitalières a conduit à la domination du segment

Sur la base du canal de distribution, le marché est segmenté en pharmacie hospitalière, pharmacie de vente au détail, pharmacie en ligne et autres.

Le segment de la pharmacie hospitalière devrait détenir la plus grande part de marché au cours de la période de prévision. La principale raison de la domination du segment est qu’un nombre considérablement important de médicaments doivent être administrés dans les hôpitaux par voie intraveineuse par des professionnels de la santé qualifiés. Le segment de la pharmacie de détail devrait enregistrer un TCAC relativement inférieur au cours de la période de prévision.

Le segment de pharmacie en ligne devrait enregistrer un TCAC élevé en raison de la facilité accorde aux consommateurs lors de l'achat de médicaments. De plus, pendant la pandémie Covid-19, les pharmacies en ligne ont enregistré une forte croissance en raison du nombre croissant de consommateurs passant aux pharmacies en ligne pour acheter ces médicaments.

Idées régionales

En termes de région, le marché mondial est segmenté en Amérique du Nord, en Europe, en Asie-Pacifique et dans le reste du monde.

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En Amérique du Nord, la taille du marché s'élevait à 91,97 milliards USD en 2023. La domination de l'Amérique du Nord est attribuée aux dépenses importantes des médicaments orphelins, de la forte population de patients et de la présence d'acteurs clés du marché menant au développement de produits sophistiqués et innovants.

• Par exemple, selon le centre d'information sur les maladies génétiques et rares (GARD), il existe plus de 10 000 maladies rares connues aux États-Unis qui affectent environ 1 personne sur 10 ou 30 millions de personnes aux États-Unis, ce facteur, associé à la présence de politiques de remboursement favorables aux États-Unis, est responsable de la domination de l'Amérique du Nord sur le marché mondial.
• En décembre 2023, Bioversys AG a reçu la subvention de la Food and Drug Administration des États-Unis de désignation orpheline (impair) pour Alpibectir (BVL-GSK098) et une combinaison à dose fixe éthionamide. Il est utilisé pour le traitement de la tuberculose (TB).

Le marché de l'Europe devrait enregistrer un TCAC solide en raison de l'augmentation de la population de patients dans la région et d'une forte adoption de thérapies sophistiquées des maladies rares. Le marché en Asie-Pacifique devrait enregistrer la croissance la plus élevée en raison de l'augmentation des dépenses de santé et de la sensibilisation élevée aux maladies rares. Le reste du monde comprend l'Amérique latine et le Moyen-Orient et l'Afrique, qui représentait une part plus faible du marché mondial en raison de la sous-pénétration de ces médicaments dans les régions.

Liste des principales sociétés du marché des médicaments orphelins

Portfolio solide de Bristol-Myers Squibb Company et F. Hoffmann-La Roche Ltd. pour stimuler la croissance du marché

Le marché est de nature hautement compétitive, en raison de la présence d'un grand nombre d'acteurs du marché clés et de leurs divers pipelines de développement de produits. Actuellement, Bristol-Myers Squibb Company et F. Hoffmann La Roche Ltd. dominent le marché, représentant une part importante du marché mondial en 2023. Cela est principalement dû au solide portefeuille de ventes et de produits de médicaments liés à l'oncologie de ces sociétés.

Cependant, plusieurs acteurs clés, tels que Biogen Inc. et Biomarin Pharmaceutical Inc., avec leurs pipelines de produits innovants pour diverses maladies rares, émergent dans cette industrie. Les autres acteurs éminents incluent Amgen, Alexion, Novartis, AstraZeneca, Daiichi Sankyo Company Limited et Agios Pharmaceuticals qui ont également une présence significative sur le marché mondial de nouveaux médicaments.

Liste des principales sociétés profilé:

• Amgen Inc. (États-Unis)
• Bayer AG (Allemagne)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd(Suisse)
• Alexion Pharmaceuticals Inc. (États-Unis)
• Novo Nordisk A / S(Danemark)
• Novartis AG (Suisse)
• Bristol-Myers Squibb Company (États-Unis)
• AstraZeneca (Royaume-Uni)
• Daiichi Sankyo Company, Limited (Japon)
• GlaxoSmithKline plc (Royaume-Uni)

Développements clés de l'industrie:

• Février 2024 - Rapid Commercialisation Partners (RCP) s'est associé à Orphan Now pour aider les entreprises à développer des médicaments orphelins accélèrent le temps de commercialiser et d'obtenir des traitements aux patients du monde entier plus efficacement.
• Février 2023 - Benlysta (Belimumab) de GSK PLC a reçu la désignation de médicaments orphelins de la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) (ODD). Il s'agit d'un anticorps monoclonal inhibant les cellules B pour traiter la sclérose systémique. GSK prévoit d'initier un essai de phase II / III du Belimumab pour la maladie pulmonaire interstitielle associée à la sclérose systémique (SSC-ILD) dans la première moitié de 2023.
• Décembre 2022 -Amgen Inc. a annoncé sa décision d'acquérir Horizon Therapeutics Plc à une valeur de 27,8 milliards USD avec son portefeuille de médicaments orphelins.
• Novembre 2022 -Alexion, un groupe d'AstraZeneca s'est concentré sur les maladies rares, a acquis Logicbio Therapeutics, Inc., une société de médecine génomique pionnière. Cette acquisition a été faite pour accélérer la croissance de AlexiongénomiqueMédecine tout en traitant des maladies rares.
• Mars 2022 -Marinus Pharmaceuticals a reçu l'approbation américaine de la FDA pour le ztalmy (ganaxolone) qui traite les convulsions associées à un trouble de carence en kinase de type kinase (CDKL5) rare (CDD) chez les patients de deux ans et plus.
• Février 2022 -Adalvo s'est associé à SK Pharma pour créer Arphio. Il s'agit d'une nouvelle entité commerciale dédiée uniquement aux médicaments orphelins et aux maladies rares.
• Août 2021 -La FDA américaine a accepté une nouvelle application de médicament d'Agios Pharmaceuticals, Inc. pour Mitapivat pour le traitement des adultes ayant une carence en pyruvate kinase (PK).
• Mai 2021 -La FDA américaine a accordé une revue prioritaire à la BCMA CAR-T Cell Therapy, une thérapie d'investigation de Legend Biotech Corporation pour traiter le myélome multiple en rechute ou réfractaire.

Reporter la couverture

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Le rapport de recherche mondial fournit une analyse détaillée du marché et se concentre sur des aspects clés tels que la prévalence des principales maladies rares dans les pays clés, l'examen des pipelines de nouveaux médicaments, les développements technologiques et les dépenses de santé par des pays clés en 2019. En plus de cela, le rapport offre des informations sur les dernières tendances du marché et met en évidence les développements clés de l'industrie. En plus des facteurs susmentionnés, le rapport englobe plusieurs facteurs qui ont contribué à la croissance du marché ces dernières années.

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Rapport Portée et segmentation