유전자 치료 - 의학 혁명과 수백만의 희망

유전자 요법은 유전자 장애를 치료하기위한 목표로 유전자 발현의 변형/조작을 포함하는 치료법이다. 유전자 요법도 전달 될 수 있습니다생체 내또는시험 관내. 그만큼생체 내전달은 바이러스 벡터를 정맥 내로 신체에 투여하는 반면시험 관내전달은 환자의 세포 제거, 이들 세포에서 바이러스 벡터의 투여를 포함하고, 벡터를 함유하는 세포를 환자에게 재 도입된다.

전 세계 인구의 요인으로 유전자 성분을 가진 희귀 장애의 증가하는 유병률은 조건에 대한 새로운 유전자 요법을 개발하고 도입하기 위해 의약품 제조업체의 초점이 상승하는 데 기여하는 주요 요인 중 하나입니다.

• NHGRI (National Human Genome Research Institute)가 발표 한 2021 년 기사에 따르면, 6,800 개 이상의 희귀 질병이 있으며 이러한 희귀 질병은 미국에서 약 2,500 만 명에 영향을 미칩니다.
• 또한 영국 정부가 발표 한 2022 년 기사에 따르면 희귀 질환의 약 80%가 유전 적 기원을 가지고 있으며 총체적으로 희귀 질환은 평생 17 명 중 1 명에 영향을 미칩니다.

주요 업체의 R & D 투자 증가는 점점 더 많은 파이프 라인 제품을 이끌어 내고 있으며, 시장 플레이어가 증가하는 수요를 충족시키기 위해 시장 플레이어의 유전자 요법의 승인 및 도입이 증가하는 것은 시장의 성장에 기여하는 일부 요소입니다.

• ASGCT (American Society of Gene & Cell Therapy)가 발표 한 2022 년 보고서에 따르면, 유전자 요법의 파이프 라인 제품은 전년 대비 2022 년에 6% 증가했습니다.

2022 년 12 월 현재 ASGCT (American Society of Gene & Cell Therapy)에 따르면 전 세계적으로 파이프 라인에 2,000 개 이상의 유전자 요법이있었습니다. 임상 단계에 기초하여 이들 요법의 분포는 다음과 같습니다.

• 1 단계 - 1,000+
• 2 단계 - 9905
• III 단계 - 120
• 사전 등록 -25

아래에 언급 된 그림은 2022 년 현재 임상 단계에 기초한 유전자 요법 (유전자 변형 세포 요법 포함)의 분포를 나타낸다.

출처 : 2022 American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT)에 의해 출판되었습니다.

큰 잠재력은 높은 비용으로 부분적으로 상쇄됩니다 

바이러스 성 벡터의 생산, 취급 및 제어는 전통적인 약물 및 요법의 제조를 위해 화학 물질과의 작업과 비교하여 복잡합니다. 복잡한 R & D 활동으로 인해 제조업체의 투자 비용이 많이 듭니다. 이와 함께, 유전자 요법은 주로 소규모 인구에 영향을 미치는 드문 장애에 대한 것이며 환자에게 일회성 치료로 제공됩니다. 따라서 이들은 요법의 높은 비용을 담당하는 중요한 요소 중 일부입니다.

각각의 승인 날짜가있는 상위 5 개의 비싼 FDA 승인 유전자 요법은 아래 표에 언급되어 있습니다.

시장의 생명 공학 회사뿐만 아니라 제약 및 생명 공학 회사는 시장의 접근성과 침투력을 높이기위한 목표로 유전자 요법 비용을 줄이는 전략적 방법에 지속적으로 초점을 맞추고 있습니다.

다음은 제약 회사가 채택한 일부 접근법이 높은 비용의 도전을 극복하기 위해 다음과 같습니다.

• 결과 기반 리베이트-이 접근법은 지불 인과 제조업체 사이의 위험을 전파합니다. 지불 인은 제조업체에게 약물의 전체 가격을 지불하고 약물이 미리 정해진 결과를 충족시키지 못한 경우 지불 자에게 전액 비용을 상환합니다.
• 일부 제조업체는 건강 플랜이 처방약과 관련된 비용을 줄일 수있는 결과 기반 계약을 제공하고 있습니다.
  • 예를 들어, Zynteglo의 제조업체 인 Bluebird Bio Inc.는 결과 기반 계약 제안과 치료의 접근성을 주도하기위한 포괄적 인 환자 지원 프로그램을 발표했습니다.
• 구독 모델 -이 모델에 따르면, 제약 회사는 나중에 나중에 요법에 접근 할 수있는 환자로부터 상대적으로 낮은 가격으로 선불 결제를받습니다.
• 연기 지불 -일부 제조업체는 정부와의 가격 협상을 완료 할 때까지 치료법에 대한 선행 환자 및 연기 지불을 제공합니다. 이를 통해 상환 기관은 초기 액세스 단계에서 예산 영향을 관리 할 수 ​​있습니다.
  • 예를 들어, Novartis는 EC 승인을 받았으며 Zolgensma의 'Day One'액세스 프로그램을 활성화했습니다.
• 결과 기반 연금 지불 -이 접근법은 제조업체가 수년에 걸쳐 비용을 확산시켜 전체 비용을 줄임으로써 환자 집단의 요법의 자격과 접근성을 증가시킬 수있게합니다.
• 결과 기반 할부 지불-이 모델에는 사전 설정된 제조업체가 달성 한 결과에 기초하여 미리 정해진 기간 (월별 지불)에 걸쳐 확산 된 약물의 할부 지불이 포함됩니다.

따라서, 제조업체 및 기타 조직의 노력이 증가함에 따라 유전자 요법은 매우 제한된 관리 옵션을 가진 다양한 희귀 장애에 대한 평생 치료를 제공 할 수있는 유망한 잠재력을 가지고 있습니다.