U.S. Sickle Cell Disease Treatment Market Size, Share & COVID-19 Impact Analysis, By Treatment Modality [Bone Marrow Transplant, Blood Transfusion, Pharmacotherapy {Hydroxyurea, Branded Products (Endari, Adakveo, Oxbryta, Zynteglo, PYRUKYND (Mitapivat), CTX001, Inclacumab, MGTA-145, Vamifeport (Vit-2763), ALXN1820, FT-4202 e GBT0216)}], por usuário final (hospitais, clínicas especializadas e outros) e previsão do país, 2023-2030

O tamanho do mercado de tratamento de doenças falciformes dos EUA valia US $ 1,44 bilhão em 2022 e deve crescer a um CAGR de 17,3% durante o período de previsão.

Uma doença falciforme é um grupo de distúrbios sanguíneos herdados. Inclui doença falciforme da hemoglobina, doença da hemoglobina SS, anemia falciforme e outros, causando deformação por glóbulos vermelhos. Seu tratamento inclui transfusões de sangue, transplantes de medula óssea e medicamentos. A prevalência de doença das células falciformes tem aumentado significativamente.

• Por exemplo, conforme os dados publicados pelos Centros de Controle e Prevenção de Doenças em 2020, cerca de 100.000 americanos tiveram doença falciforme.

A crescente prevalência da doença criou a conscientização entre a população sobre o tratamento eficaz da condição. Além disso, o crescente foco dos participantes do mercado no desenvolvimento eficaz de medicamentos levou a uma introdução de novos medicamentos no mercado dos EUA. Esses fatores estão alimentando o crescimento do mercado de tratamento de doença falciforme dos EUA.

Durante a pandemia Covid-19 em 2020, o mercado dos EUA permaneceu inalterado. Isso ocorreu devido às novas aprovações e comercialização de novos medicamentos no segmento de farmacoterapia durante 2019-2020.

Últimas tendências

Ênfase crescente em P&D para tratamento de doença de células falciformes

O ônus da doença das células falciformes tem aumentado significativamente. Citando isso, o governo e outras organizações estão enfatizando melhorar a acessibilidade ao tratamento da doença. O órgão do governo nos EUA tem trabalhado na conscientização sobre a doença e as opções de tratamento disponíveis para gerenciar a doença no país. 

• Por exemplo, a Fundação Americana da Sociedade de Hematologia trabalha para conscientizar sobre o diagnóstico precoce e o tratamento da DF. Além disso, a organização também está envolvida na arrecadação de fundos para P&D de tratamento eficaz e treinar hematologistas para gerenciar efetivamente a doença.

Tais iniciativas têm alimentado o financiamento e apoio financeiro na P&D para efetivosTratamento da doença de células falciformesdesenvolvimento.

• Por exemplo, o Instituto Nacional de Saúde (NIH) CURE Iniciativa Falcão financiou mais de US $ 366,0 milhões em 2020 e US $ 168,0 milhões em 2021 na pesquisa de doenças falciformes. Outros financiamento do NIH em pesquisas falciformes de doenças de células aumentou de US $ 80,0 milhões em 2008 para US $ 142,0 milhões em 2020.

Fatores determinantes

Aprovação de medicamentos avançados de farmacoterapia para alimentar o crescimento do mercado

Pacientes com doença falciforme geralmente sofrem episódios de dor aguda causada por crise vaso-oclusiva (VOC), uma das complicações mais comuns da doença. Por exemplo, a Sociedade Americana de Hematologia (Ash) publicou um estudo em 2019, incluindo 16.092 pacientes. A duração do estudo foi de janeiro de 2001 a junho de 2018. Do total de pacientes, cerca de 14,0% dos pacientes sofreram pelo menos 1 VOC em um ano. Além disso, de acordo com o mesmo estudo, 21,2% dos pacientes sofreram pelo menos 2 COVs em um ano.

Os participantes do mercado aumentaram seu foco no lançamento de medicamentos inovadores para controlar a gravidade da doença e impedir as complicações associadas à doença.

• Em fevereiro de 2022, a Agios Pharmaceuticals, Inc. recebeu a aprovação da FDA dos EUA por seu produto Pyrukynd (Mitapivat) indicada para anemia hemolítica (sintoma de anemia falciforme) e deficiência de piruvato quinase (PK) em adultos.

A crescente aprovação de tais medicamentos para farmacoterapia e a crescente demanda por esses medicamentos para gerenciar efetivamente a doença estão alimentando o crescimento do mercado.

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O Novo Nordisk A/S 'FT-4202 está atualmente no ensaio clínico de Fase II e a conclusão estimada do ensaio clínico de Fase II é em julho de 2025. Prevê-se que FT-4202 seja comercializado em 2028. Simplemente, o Inclact, que está em que o MGTA-145 da Fase II, e seu Indication, mais o que está em que o PSGTA-145, em II, o ICMAT, o que está em mais de um pouco de fase. Iii ensaios clínicos e deve ser lançado em 2025.

Fatores de restrição

Alto custo de tratamento está prejudicando o crescimento do mercado

Um aumento significativo na prevalência de doença falciforme alimentou a demanda por opções eficazes de tratamento. Os medicamentos para farmacoterapia provaram ser bastante eficazes no manejo da doença falciforme. No entanto, o tratamento através desses medicamentos é caro.

• Por exemplo, o custo anual de tratamento com Adakveo da Novartis AG é de cerca de US $ 88.000, por paciente.

Esse alto custo desses medicamentos limita sua adoção entre a população, impactando negativamente o crescimento do mercado.  

Segmentação

Por análise de modalidade de tratamento

Com base na modalidade de tratamento, o mercado dos EUA é classificado em transplante de medula óssea, transfusão de sangue e farmacoterapia. O segmento de farmacoterapia é bifurcado em hidroxiureia e produtos de marca. Os produtos da marca são ainda mais sub-segmentados em Adakveo, Oxbryta, Endari, Zynteglo, CTX001, Pyrukynd (Mitapivat), Incracumab, Vamifeport (Vit-2763), Alxn1820, MGTA-145, FT-4202, e GBT02161021021021021610, MGTA-145, FT-4202, e GBT021610210210210216021021610, MGTA-145, FT-4202, e GBT021610210210216021602160210216021610, mgta-145, FT-4202, e GBT0216102.

O segmento de farmacoterapia é esperado crescer no CAGR mais rápido durante o período de previsão. Espera -se que a aprovação e comercialização dos medicamentos para oleodutos aliviem o crescimento do segmento durante o período de previsão. Por exemplo, o medicamento do oleoduto da Global Blood Therapeutics inclacumab, que atualmente está passando pela Fase IIIensaios clínicos, espera -se que seja lançado em 2025 nos EUA  

Por análise do usuário final

Com base no usuário final, o mercado dos EUA é trifurcado em clínicas especializadas, hospitais e outros.

O segmento de hospitais dominou o mercado em 2022. Os procedimentos de transplante de medula óssea e transfusão de sangue são realizados principalmente em hospitais. Esse fator é responsável pelo domínio do segmento. Além disso, as crescentes admissões hospitalares devido a episódios de COV também têm alimentado o crescimento do segmento.

Principais participantes do setor

Os participantes do mercado como a Global Blood Therapeutics Inc. (Pfizer Inc.), a Novartis AG e a Emmaus Medical, Inc. foram responsáveis ​​por uma participação significativa do mercado de tratamento de doenças falciformes dos EUA em 2022. O crescimento dessas empresas no mercado é atribuído aos crescentes ênfase dos participantes do mercado nas parcerias para expandir a acessibilidade de seus produtos.

• Em novembro de 2021, a Emmaus Life Sciences, Inc. fez uma parceria com a UPScript IP Holdings, LLC. (Upscript), a oferecertelessaúdeServiços para pacientes com doenças falciformes, para expandir a acessibilidade do Endari.

Outros participantes do mercado incluem a FormA Therapeutics, Inc., Alexion Pharmaceuticals e Magenta Therapeutics, Inc. Esses jogadores aumentaram seu foco no desenvolvimento de produtos avançados de farmacoterapia para fortalecer sua posição no mercado dos EUA.

Lista de empresas -chave perfiladas:

• Bristol-Myers Squibb Company (EUA)
• Addmedica(França)
• Novartis AG(Suíça)
• Global Blood Therapeutics, Inc. (Pfizer Inc.) (EUA)
• Emmaus Medical, Inc. (EUA)
• Bluebird Bio Inc.(NÓS.)
• Agios Pharmaceuticals, Inc.(NÓS.)

Principais desenvolvimentos da indústria:

• Agosto de 2022 -A Bluebird Bio Inc. recebeu a aprovação da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) para Zynteglo para o tratamento da beta -talassemia em pacientes adultos e pediátricos.
• Agosto de 2019 -A Emmaus Medical, Inc. fez uma parceria com o Oncology Supply para a distribuição de Endari.
• Março de 2019 -A Emmaus Medical, Inc. assinou um contrato com o Express Scripts, um gerente de benefícios de farmácia (PBM). Este acordo garantiu que os pacientes carentes tivessem acesso ao Endari da Emmaus.

Cobertura do relatório

An Infographic Representation of U.S. Sickle Cell Disease Treatment Market

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O Relatório de Análise de Mercado de Tratamento de Doenças da Doença das Células Forreicas dos EUA fornece uma análise detalhada do mercado. O relatório inclui segmentação de mercado, pontos -chave como análise de pipeline e o portfólio de produtos dos principais players que operam no mercado dos EUA. Além disso, inclui a adoção de medicamentos para farmacoterapia nos EUA, lançamentos de novos produtos, desenvolvimentos importantes do setor, como fusões, colaborações, aquisições e o impacto da pandemia covid-19 no mercado. Além disso, o relatório também oferece informações sobre as tendências do mercado e destaca a dinâmica importante da indústria. Além dos fatores acima mencionados, abrange vários fatores que contribuíram para o crescimento do mercado nos últimos anos.

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