Tamaño del mercado, participación, análisis, análisis de la terapia de EE. UU. (Oncología, hematología, neurología, endocrinología, cardiovascular, respiratoria, inmunoterapia y otros), por tipo de drogas (productos biológicos y no biológicos), por canal de distribución (farmacias, farmacias minoristas y farmacias en línea), y no biológicos, 2024-2032.

El tamaño del mercado de drogas huérfanas de EE. UU. Con un valor de USD 84.70 mil millones en 2023 y se proyecta que crecerá a una tasa compuesta anual del 12.3% durante el período de pronóstico. 

Los medicamentos huérfanos están destinados a tratar enfermedades raras. Basado en artículos publicados y bases de datos nacionales, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado másdrogas huérfanasque las drogas no órfanas en los últimos cinco años. El creciente número de pacientes que padecen enfermedades raras están impulsando la demanda de la introducción de la terapéutica efectiva en el país.

• Según los datos de la FDA publicados en 2022, más de 7,000 enfermedades raras afectan a más de 30 millones de personas en los EE. UU.

Una población tan grande de pacientes con necesidades no satisfechas alienta a los fabricantes a invertir activamente en actividades de investigación y desarrollo para expandir las opciones de tratamiento para enfermedades raras. El estallido de Covid-19 impactó positivamente el crecimiento del mercado. Este crecimiento positivo se debió al aumento de las aprobaciones regulatorias para el producto.

Últimas tendencias

Los candidatos robustos de tuberías para enfermedades raras es una tendencia de mercado importante

La creciente población de pacientes que busca tratamiento médico para enfermedades raras como la atrofia muscular espinal, mielofibrosis, mieloma múltiple, linfoma de células B y muchos otros está aumentando la necesidad de soluciones terapéuticas más efectivas. Los actores del mercado se centran en la I + D para establecer la eficiencia de los posibles candidatos en el tratamiento de diversas afecciones. Según varios artículos publicados y comunicados de prensa, se espera que Eisai y el medicamento Lecanemab de Biogen reciban la aprobación de la FDA de los EE. UU. A fines de 2023 para tratar la enfermedad de Alzheimer.

Varias drogas han recibido aprobaciones de la FDA en los últimos años. En 2021, la FDA aprobó 40 medicamentos especializados, lo que representa el 75% de todos los medicamentos aprobados. En 2022, la FDA aprobó 22 nuevos medicamentos y se esperaba que se aprobara 16 más antes de finales de 2022.

Factores de conducción

Políticas gubernamentales favorables para drogas huérfanas para impulsar el crecimiento del mercado

La Ley de Drogas Huérfanas se aprobó en 1983, proporcionando incentivos a las compañías farmacéuticas para el desarrollo de medicamentos para tratar enfermedades raras. La FDA de EE. UU. Otorga la designación de medicamentos huérfanos a las drogas que califican ciertos criterios específicos. También han establecido el programa de subvenciones de productos huérfanos para financiar el desarrollo de productos para enfermedades o condiciones raras. En 2022, 20 de 37, o 54% de los nuevos medicamentos fueron aprobados para enfermedades raras.

El creciente número de medicamentos huérfanos aprobados está impulsado por el progreso tecnológico y la introducción de modalidades más nuevas como las células yterapias génicas, conjugados de anticuerpos y anticuerpos biespecíficos. Estas modalidades a menudo se prueban en condiciones nicho y bien definidas que los hacen más adecuados para la designación de medicamentos huérfanos. Estas nuevas modalidades aprobadas por el Centro para la Evaluación e Investigación de Drogas (CDER) y el Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER) capturaron un tercio de todos los productos aprobados en 2022.

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En EE. UU., Se espera que más de 1,9 millones de casos de cáncer nuevos (excluyendo células basales, cánceres de piel de células escamosas y carcinoma in situ (cáncer no invasivo) se diagnostican según el informe 2023 de la Sociedad Americana del Cáncer 2023.

Factores de restricción

La adopción limitada del producto debido al alto costo puede obstaculizar el crecimiento del mercado

Un factor crítico que es limitar la tasa de adopción de los medicamentos huérfanos, especialmente las terapias celulares y génicas, es su alto costo. Por ejemplo, la terapia génica de Sarpeta Therapeutics Elevidys fue aprobada para la distrofia muscular de Duchenne en junio de 2023 y se espera que cueste USD 3.2 millones por paciente.

Del mismo modo, tres de las terapias genéticas aprobadas por la FDA en 2022 cuestan USD 2.8 millones por paciente. Estos incluyen Zynteglo de Bluebird para beta-talasemia por USD 2.8 millones por paciente; Skysona para adrenoleukodistrofia cerebral (CALD), un trastorno neurológico raro para USD 3 millones por paciente; y la terapia Hemgenix de Hemofilia B de CSL Behring y Uniqure por USD 3.5 millones por paciente.

Estas terapias desafían a los pagadores y a la población potencial de los pacientes modernos al aprovechar el tratamiento para enfermedades huérfanas. Esto puede rechazar la tasa de tratamiento de enfermedades raras, lo que limita el crecimiento del mercado de medicamentos huérfanos de EE. UU. Durante el período de pronóstico.

SEGMENTACIÓN

Por análisis de área de terapia

Basado en el área de terapia, el mercado se segmenta en hematología, cardiovascular, oncología, respiratoria, endocrinología, neurología, inmunoterapia y otros.

El segmento de oncología representó la mayor participación del mercado de medicamentos huérfanos de EE. UU. En 2022 debido al aumento de la prevalencia del cáncer en todo el país. Una gran cantidad de fabricantes ofrecen medicamentos para el tratamiento de estos tipos de cáncer, que se designan como medicamentos huérfanos.

• Según el informe de la Sociedad Americana del Cáncer 2023, se estima que 89,380 casos de linfoma nuevos serán diagnosticados en los EE. UU. En 2023 y 21,080 personas morirán por la enfermedad. El linfoma se agrupa ampliamente como linfoma de Hodgkin (8,830 casos nuevos y 900 muertes en 2023) y linfoma no Hodgkin (80,550 casos y 20,180 muertes en 2023).

Por análisis de tipo de drogas

Por tipo de fármaco, el mercado está segmentado en productos biológicos y no biológicos.

El segmento de productos biológicos dominó el mercado estadounidense en 2022. El dominio del segmento se atribuye a la gran cantidad de productos biológicos que se aproban para múltiples indicaciones en todo el país.

• Según un artículo publicado por la Farmacia de la Academia de Cuidado Administrado Nexcus en octubre de 2022, 39 biosimilares han sido aprobados por la FDA para nueve biológicos de referencia diferentes, de los cuales 23 están disponibles actualmente en el mercado. Además, se espera que diez biosimilares ingresen al mercado en 2023.

Por análisis de canales de distribución

En términos de canal de distribución, el mercado estadounidense está segmentado en farmacias hospitalarias y farmacias minoristas y en línea.

El segmento de farmacias hospitalarias mantuvo la principal participación de mercado en 2022. El dominio de este segmento se atribuye al hecho de que la mayoría de los medicamentos son para enfermedades huérfanas y para la cual se necesita consultar a un profesional médico capacitado en los hospitales. Después de un examen exhaustivo, estos medicamentos se pueden adquirir a través de una receta. La mayoría de los medicamentos deben ser administrados por vía intravenosa por un profesional de la salud capacitado. Se espera que estos factores impulsen posteriormente el crecimiento del segmento.

• Por ejemplo, Soliris y Upliza son dos medicamentos aprobados por la FDA que se indicaron para tratar los síntomas del trastorno de neuromielitis óptica (NMOSD) en 2019 y 2020, respectivamente. Ambos medicamentos deben inyectarse por vía intravenosa en un entorno clínico.

Actores clave de la industria

El mercado es altamente competitivo, con actores del mercado como Bristol Myers Squibb y Johnson & Johnson ocupando las posiciones principales en 2022. Breyanzi, Abecma y Revlimid, aprobados para linfoma grande de células B (LBCL) y mieloma múltiple. La compañía se centra en expandir sus ofertas de productos en el área de terapia de oncología. Johnson & Johnson también ha establecido su presencia en el mercado con su huérfano Star Darzalex e Imbruvica, y Carvykti, que en gran medida sirven a la terapia oncológica.

Algunos otros jugadores clave con una presencia considerable en el mercado incluyen AstraZeneca, F. Hoffmann-La Roche Ltd., Novartis AG y otros. Astrazeneca lidera en la categoría de sangre con ultomiris, que está aprobado para condiciones de sangre raras como la hemoglobinuria nocturna paroxística y el síndrome urémico hemolítico atípico. Algunos de los jugadores emergentes en este mercado son Biogen, Vertex Pharmaceuticals y otros. Estas compañías están expandiendo sus huellas en la categoría de neurología y terapéutica respiratoria.

Lista de empresas clave perfiladas:

• Amgen Inc. (EE. UU.)
• Bayer AG(Alemania)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd(Suiza)
• Alexion Pharmaceuticals Inc. (EE. UU.)
• Novo Nordisk A/S(Dinamarca)
• Novartis AG (Suiza)
• Bristol-Myers Squibb Company (EE. UU.)
• AstraZeneca (Reino Unido)
• Daiichi Sankyo Company, Limited(Japón)
• GlaxoSmithKline plc (Reino Unido)

Desarrollos clave de la industria: 

• Abril de 2023 -Biogen recibió la aprobación de la FDA para QalSody (ToFersen) para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ALS) asociada con una mutación en el gen superóxido dismutasa 1 (SOD1).
  
  
• Marzo de 2023 -Pharming Group N.V. recibió la aprobación de la FDA para Joenja (Leniolisib) para el tratamiento del síndrome delta de fosfoinositida 3-quinasa activado (PI3Kδ) (APD) en pacientes de 12 años y mayores.
  
  
• Febrero de 2023 -Travere Therapeutics, Inc. recibió la aprobación acelerada de la FDA de EE. UU. Para Filspari (Sparsentan), la terapia no inmunosupresora que está indicada para reducir la proteinuria en adultos con nefropatía por inmunoglobulina A (IGAN).

Cobertura de informes

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El informe de mercado proporciona un análisis detallado del mercado. Se centra en aspectos clave como la prevalencia de enfermedades raras en los EE. UU. Y el análisis de tuberías. Además, incluye una visión general de los desarrollos tecnológicos, desarrollos clave de la industria y el impacto de Covid-19 en el mercado. Además de esto, el informe también ofrece información sobre las tendencias del mercado y destaca la dinámica clave de la industria. Además, abarca varios factores que han contribuido al crecimiento del mercado en los últimos años.

Informe de alcance y segmentación