Taille du marché des médicaments orphelins des États-Unis, part, analyse, par zone de thérapie (oncologie, hématologie, neurologie, endocrinologie, cardiovasculaire, respiratoire, immunothérapie et autres), par type de médicament (biologiques et non-biologiques), par canal de distribution (pharmacies hospitalières, pharmacies de vente au détail et pharmacies en ligne) et prévisions de pays, 2024-2032

La taille du marché américain des médicaments orphelins valait 84,70 milliards USD en 2023 et devrait croître à un TCAC de 12,3% au cours de la période de prévision. 

Les médicaments orphelins sont destinés à traiter les maladies rares. Sur la base d'articles publiés et de bases de données nationales, la U.S. Food and Drug Administration (FDA) a approuvé davantagedrogues orphelinesque les médicaments non orphes au cours des cinq dernières années. Le nombre croissant de patients souffrant de maladies rares propulsent la demande d'introduction de thérapies efficaces dans le pays.

• Selon les données de la FDA publiées en 2022, plus de 7 000 maladies rares affectent plus de 30 millions de personnes aux États-Unis.

Une telle population d'énormes patients ayant des besoins non satisfaits encourage les fabricants à investir activement dans des activités de recherche et de développement pour étendre les options de traitement des maladies rares. Le déclenchement de Covid-19 a eu un impact positif sur la croissance du marché. Cette croissance positive était due à une augmentation des approbations réglementaires du produit.

Dernières tendances

Les candidats robustes sur les pipelines pour les maladies rares sont une tendance du marché majeure

La population de patients en croissance à la recherche d'un traitement médical pour des maladies rares telles que l'atrophie musculaire spinale, la myélofibrose, le myélome multiple, le lymphome à cellules B et bien d'autres augmente la nécessité de solutions thérapeutiques plus efficaces. Les acteurs du marché se concentrent sur la R&D pour établir l'efficacité des candidats potentiels pour traiter diverses conditions. Selon divers articles et communiqués de presse publiés, le médicament LeCanEMAB d'Eisai et Biogen devrait recevoir l'approbation de la FDA américaine à la fin de 2023 pour traiter la maladie d'Alzheimer.

Divers médicaments ont reçu des approbations de la FDA au cours des dernières années. En 2021, 40 médicaments spécialisés ont été approuvés par la FDA, représentant 75% de tous les médicaments approuvés. En 2022, 22 nouveaux médicaments ont été approuvés par la FDA et 16 autres devaient être approuvés avant la fin de 2022.

Facteurs moteurs

Politiques gouvernementales favorables pour les médicaments orphelins afin d'impulser la croissance du marché

L'Orphan Drug Act a été adoptée en 1983, offrant des incitations aux sociétés pharmaceutiques pour le développement de médicaments afin de traiter les maladies rares. La FDA américaine accorde une désignation de médicaments orphelins à des médicaments qui qualifient certains critères spécifiques. Ils ont également établi le programme de subventions de produits orphelins pour financer des produits en développement pour des maladies ou des conditions rares. En 2022, 20 sur 37, ou 54% des nouveaux médicaments ont été approuvés pour des maladies rares.

Le nombre croissant de médicaments orphelins approuvés est tiré par les progrès technologiques et l'introduction de modalités plus récentes telles que les cellules etthérapies génétiques, conjugués anticorps et anticorps bispécifiques. Ces modalités sont souvent testées dans des conditions de niche et bien définies qui les rendent plus adaptées à la désignation de médicaments orphelins. Ces nouvelles modalités approuvées par le Center for Drug Evaluation and Research (CDER) et le Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) ont capturé un tiers de tous les produits approuvés en 2022.

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Aux États-Unis, plus de 1,9 million de nouveaux cas de cancer (à l'exclusion des cellules basales, des cancers de la peau squameuse et du carcinome in situ (cancer non invasif), devraient être diagnostiqués conformément au rapport de l'American Cancer Society 2023.

Facteurs de contenus

L'adoption limitée des produits en raison d'un coût élevé peut entraver la croissance du marché

Un facteur critique qui limite le taux d'adoption des médicaments orphelins, en particulier les thérapies cellulaires et géniques, est leur coût élevé. Par exemple, la thérapie génique de la thérapie de Sarpeta Therapeutics a été approuvée pour la dystrophie musculaire de Duchenne en juin 2023 et devrait coûter 3,2 millions USD par patient.

De même, trois des thérapies géniques approuvées par la FDA en 2022 ont coûté 2,8 millions USD par patient. Il s'agit notamment du Zynteglo de Bluebird pour la bêta-thalassémie pour 2,8 millions USD par patient; Skysona pour l'adrénoléukodystrophie cérébral (CALD), un trouble neurologique rare pour 3 millions USD par patient; et CSL Behring et l'hémophilie B d'Uniqure B Hemgenix pour 3,5 millions USD par patient.

Ces thérapies remettent en question les payeurs et dépourvus la population potentielle de patients pour profiter du traitement pour les maladies orphelines. Cela peut diminuer le taux de traitement des maladies rares, limitant la croissance du marché des médicaments orphelins américains au cours de la période de prévision.

SEGMENTATION

Par analyse des zones de thérapie

Sur la base de la zone de thérapie, le marché est segmenté en hématologie, cardiovasculaire, oncologie, respiratoire, endocrinologie, neurologie, immunothérapie et autres.

Le segment d'oncologie représentait la plus grande part de marché des médicaments orphelins américains en 2022 en raison de l'augmentation de la prévalence du cancer à travers le pays. Un grand nombre de fabricants proposent des médicaments pour le traitement de ces cancers, qui sont désignés comme médicaments orphelins.

• Selon le rapport de l'American Cancer Society 2023, environ 89 380 nouveaux cas de lymphome seront diagnostiqués aux États-Unis en 2023 et 21 080 personnes mourront de la maladie. Le lymphome est largement regroupé sous forme de lymphome hodgkinien (8 830 nouveaux cas et 900 décès en 2023) et de lymphome non hodgkinien (80 550 cas et 20 180 décès en 2023).

Par analyse de type de médicament

Par type de médicament, le marché est segmenté en biologiques et non-biologiques.

Le segment biologique a dominé le marché américain en 2022. La domination du segment est attribuée au grand nombre de biologiques approuvés pour plusieurs indications à travers le pays.

• Selon un article publié par l'Academy of Managed Care Pharmacy Nexcus en octobre 2022, 39 biosimilaires ont été approuvés par la FDA pour neuf biologiques de référence différents, dont 23 sont actuellement disponibles sur le marché. En outre, dix biosimilaires devraient entrer sur le marché en 2023.

Par analyse des canaux de distribution

En termes de canal de distribution, le marché américain est segmenté en pharmacies hospitalières et aux pharmacies de vente au détail et en ligne.

Le segment des pharmacies hospitaliers a tenu la grande part de marché en 2022. La domination de ce segment est attribuée au fait que la plupart des médicaments concernent les maladies orphelines et pour lesquelles le conseil à un professionnel de la santé qualifié dans les hôpitaux est nécessaire. Après un examen approfondi, ces médicaments peuvent être achetés par prescription. La plupart des médicaments doivent être administrés par voie intraveineuse par un professionnel de la santé formé. Ces facteurs devraient par la suite stimuler la croissance du segment.

• Par exemple, Soliris et Upliza sont deux médicaments approuvés par la FDA qui ont été indiqués pour traiter les symptômes de la neuromyélite optique Soctrum (NMOSD) en 2019 et 2020, respectivement. Ces deux médicaments doivent être injectés par voie intraveineuse dans un contexte clinique.

Jouants clés de l'industrie

Le marché est très compétitif, les acteurs du marché tels que Bristol Myers Squibb et Johnson & Johnson occupant les positions les plus importantes en 2022. La position Apex de Bristol Myers Squibb peut être attribuée à la forte performance des ventes de ses produits approuvés; Breyanzi, Abecma et Revlimid, ont approuvé le grand lymphome à cellules B (LBCL) et le myélome multiple. L'entreprise se concentre sur l'élargissement de ses offres de produits dans le domaine de la thérapie en oncologie. Johnson & Johnson a également établi sa présence sur le marché avec son orphelin star Darzalex et Imbruvica, et Carvykti, qui servent en grande partie une thérapie en oncologie.

Parmi les autres acteurs clés avec une présence considérable sur le marché, citons AstraZeneca, F. Hoffmann-La Roche Ltd., Novartis AG et autres. AstraZeneca mène dans la catégorie sanguine avec Ultomiris, qui est approuvé pour les conditions sanguines rares telles que l'hémoglobinurie nocturne paroxystique et le syndrome urémique hémolytique atypique. Certains des acteurs émergents de ce marché sont Biogen, Vertex Pharmaceuticals et d'autres. Ces entreprises élargissent leurs empreintes dans la catégorie de neurologie et de thérapeutique respiratoire.

Liste des principales sociétés profilé:

• Amgen Inc. (États-Unis)
• Bayer AG(Allemagne)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd(Suisse)
• Alexion Pharmaceuticals Inc. (États-Unis)
• Novo Nordisk A / S(Danemark)
• Novartis AG (Suisse)
• Bristol-Myers Squibb Company (États-Unis)
• AstraZeneca (Royaume-Uni)
• Daiichi Sankyo Company, Limited(Japon)
• GlaxoSmithKline plc (Royaume-Uni)

Développements clés de l'industrie: 

• Avril 2023 -Biogen a reçu l'approbation de la FDA pour Qalsody (Tofersen) pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) associée à une mutation dans le gène de superoxyde dismutase 1 (SOD1).
  
  
• Mars 2023 -Pharming Group N.V. a reçu l'approbation de la FDA pour Joenja (Leniolisib) pour le traitement du syndrome activé du phosphoinositide 3-kinase delta (PI3Kδ) (APD) chez les patients âgés de 12 ans et plus.
  
  
• Février 2023 -Travere Therapeutics, Inc. a reçu l'approbation accélérée de la FDA américaine pour Filspari (Sparsentan), la thérapie non immunosuppressive qui est indiquée pour réduire la protéinurie chez les adultes atteints d'immunoglobuline A néphropathie (Igan).

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Le rapport du marché fournit une analyse détaillée du marché. Il se concentre sur des aspects clés tels que la prévalence des maladies rares aux États-Unis et l'analyse des pipelines. En outre, il comprend un aperçu des développements technologiques, des développements clés de l'industrie et l'impact de Covid-19 sur le marché. En plus de cela, le rapport offre également un aperçu des tendances du marché et met en évidence la dynamique clé de l'industrie. Il englobe en outre plusieurs facteurs qui ont contribué à la croissance du marché au cours des dernières années.

Rapport Portée et segmentation