Enzyme Replacement Therapy Market Size, Share & Industry Analysis, By Drug Class (Alglucosidase alfa, Agalsidase, Pancrelipase, Idursulfase, Laronidase, Imiglucerase, Elosulfase alfa, Asfotasealfa, Galsulfase, Velaglucerase alfa, and Others), By Route of Administration (Parenteral and Oral), By Indication (Type 1 Doença de Gaucher, doença de Pompe, parlamentares (mucopolissacaridose), insuficiência pancreática exócrina (EPI), doenças de Fabry, hipofosfatasia e outros), por usuários finais (hospitais e cenários e centros de infusão) e previsão regional, 2024-2022

O tamanho do mercado global de terapia de reposição enzimática foi de US $ 13,45 bilhões em 2023. O mercado deve crescer de US $ 14,61 bilhões em 2024 para US $ 29,49 bilhões em 2032 em um CAGR de 9,2% durante o período 2024-2032. A América do Norte dominou o mercado de terapia de reposição enzimática com uma participação de mercado de 47,96% em 2023.

Terapia de reposição enzimática é um processo em que diferentes tipos deenzimassão administrados em pacientes para superar deficiências enzimáticas ou mau funcionamento relacionado. A crescente prevalência de distúrbios raros, crônicos e herdados, incluindo vários tipos de doenças de armazenamento lisossômicas e distúrbios genéticos, está promovendo a demanda por opções eficazes de tratamento. De acordo com os dados publicados pela Cleveland Clinic, estimou -se que cerca de 6.000 pessoas nos EUA estavam sofrendo de doença de Gaucher e cerca de 95% deles tinham Gaucher tipo 1 em 2020.

Atualmente, grandes players de mercado, como Biomarin, Sanofi e Takeda Pharmaceutical Company Limited. estão constantemente focados na introdução de opções de terapia avançada com diferentes classes de medicamentos no mercado para atender à crescente demanda por essa terapia. Por exemplo, em julho de 2019, a Takeda Pharmaceutical Company Limited introduziu idursulfase, velaglucerase alfa e agalsidase alfa para o tratamento da síndrome de Hunter, doenças de Gaucher e Fabry na Índia para atender à demanda por opções de terapia entre pacientes que sofrem de doenças raras.

Assim, um aumento significativo na prevalência de distúrbios raros e o crescente número de produtos que estão sendo aprovados no mercado estão impulsionando a adoção do produto entre a população de pacientes. Isso, outros fatores, como melhorar a infraestrutura de saúde e as políticas favoráveis de reembolso para essa terapia, estão aumentando a demanda e a adoção do produto.

Durante a pandemia Covid-19, o mercado global foi impactado positivamente devido ao enorme crescimento nas vendas de medicamentos usados nessa terapia por participantes-chave. Além disso, o aumento das iniciativas dos profissionais de saúde para fornecer sessões de treinamento aos pacientes para auto-administração impediram atrasos no tratamento durante a pandemia Covid-19. Além disso, a partir de 2022, o mercado cresceu consistentemente devido ao aumento das vendas de medicamentos. Ele continuará a crescer durante o período de previsão com a crescente demanda por esses tipos de terapias.

Mercado de terapia de reposição enzimática global Takeaways

Tamanho e previsão do mercado:

• 2023 Tamanho do mercado: US $ 13,45 bilhões
• 2024 Tamanho do mercado: US $ 14,61 bilhões
• 2032 Tamanho do mercado de previsão: US $ 29,49 bilhões
• CAGR: 9,2% de 2024-2032

Quota de mercado:

• A América do Norte dominou o mercado de terapia de reposição enzimática com uma participação de 47,96% em 2023, impulsionada por uma alta prevalência de distúrbios de armazenamento lisossômicos raros (LSDs), forte presença de centros de infusão (~ 3.600 em 2019 por cura), reimburamento favorável, líderes de mercado e líderes de mercado.
• Por classe de drogas, a pancrelipase manteve a participação de mercado dominante em 2023 devido ao seu amplo uso no tratamento da insuficiência pancreática exócrina (EPI), que é comum entre pacientes com pancreatite crônica e fibrose cística.

Os principais destaques do país:

• Japão: O crescimento é apoiado pela crescente prevalência de doenças e aprovações de pompe e gaucher como Hunterase ICV (Clinigen, 2021). Os órgãos governamentais e regulatórios estão expandindo o acesso ao ERT, especialmente em cuidados pediátricos.
• Estados Unidos: Estima -se que cerca de 6.000 indivíduos tenham doença de Gaucher em 2020, com 95% sofrendo do tipo 1. A disponibilidade de centros de infusão e aprovações contínuas do produto (por exemplo, Adzynma por Takeda, 2023) aumentam o acesso ao tratamento.
• China: Com uma base populacional alta e programas de diagnóstico em expansão, incluindo a triagem recém -nascida para a doença de Pompe, a China está emergindo como um importante fator de crescimento. Iniciativas sob as estruturas raras de doenças estão aumentando a adoção da terapia.
• Europa: países como a Polônia implementaram programas de reembolso para doenças de Fabry (desde 2019). Os sistemas avançados de saúde e iniciativas de conscientização da Europa estão expandindo o pool de pacientes do ERT.

Tendências do mercado de terapia de reposição enzimática

Mudança de pacientes para ambientes de carros domésticos devido à relação custo-benefício e melhor qualidade de vida

Recentemente, está sendo observada uma mudança do hospital para os locais de atendimento domiciliar entre os pacientes diagnosticados com distúrbios de armazenamento lisossômicos.

Por exemplo, de acordo com um artigo de pesquisa de pesquisa ambiental e saúde pública, foi relatado que 80% dos pacientes pesquisados na Polônia preferiram o tratamento doméstico por uma enfermeira treinada. Além disso, afirmou -se que, devido à segurança, eficácia e melhor qualidade de vida nos ambientes domésticos, a maioria dos pacientes está disposta a mudar de atendimento hospitalar para ambientes domésticos para o tratamento.

Além disso, o surgimento do COVID-19 foi fundamental na crescente mudança em direção a ambientes de atendimento domiciliar. De acordo com uma análise de pesquisa publicada pela Galenos Publishing House, 89% dos participantes preferiram receber tratamento em casa durante a pandemia devido ao medo de serem infectados em ambientes hospitalares. Assim, vantagens distintas oferecidas por tratamento doméstico, como conforto, natureza econômica e ambiente livre de risco, estão direcionando as mudanças dos pacientes para os contextos de carros domésticos na pandemia.

Além disso, o crescente interesse dos pacientes sofrendo terapia de reposição enzimática em casa com doenças, comoDoenças de armazenamento lisossômicas (LSDS) eDistúrbios metabólicosestá impulsionando o crescimento do mercado.

• Por exemplo, de acordo com um estudo publicado na Science Direct, foi realizada pesquisas para descobrir as preferências do paciente para terapia de infusão em casa. Os dados de 30 pacientes que sofrem de Fabry, Gaucher e Doença de Pompe foram analisados e foi demonstrado que a terapia em casa aumentou a satisfação do paciente e também transmitiu cuidados de qualidade em comparação com os serviços de terapia fornecidos nas clínicas ou nos centros de terapia de reposição enzimática. Tais cenários levam ao crescimento do mercado.

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Fatores de crescimento do mercado de terapia de reposição enzimática

Aumentando a prevalência de doenças raras para impulsionar o crescimento do mercado

Há um aumento gradual na prevalência global de diferentes distúrbios de armazenamento lisossômicos, como Gaucher, Fabry, Pompe e MPS. Por exemplo, de acordo com os dados publicados pelo Instituto Nacional de Distúrbios Neurológicos e AVC em agosto de 2021, cerca de 1 em 40.000 pessoas nos EUA estavam sofrendo de doença de Pompe, estimada em cerca de 32.950.

Além disso, de acordo com os dados publicados pela Frontiers em janeiro de 2024, 11,6 milhões de recém -nascidos foram examinados quanto à doença de Pompe em 8 países e 4 continentes. Verificou -se que uma proporção de 1 para 18.711 recém -nascida sofria da doença de Pompe. 

Além disso, de acordo com a National Fabry Foundation, em maio de 2020, a população total de pacientes Fabry nos EUA era de cerca de 7.713. Assim, a presença de um grande pool de pacientes que sofre de distúrbios raros de armazenamento lisossômico gera maior demanda por opções de tratamento eficazes, como terapia de reposição de enzimas. Além disso, o aumento das iniciativas do governo e das organizações sem fins lucrativos em vários países para promover a conscientização entre a população em geral leva a um aumento gradual na taxa de diagnóstico de doenças raras. Portanto, esses fatores -chave e políticas favoráveis de reembolso e financiamento do governo para o tratamento nos países desenvolvidos estão aumentando a taxa de adoção dessa terapia e, posteriormente, impulsionando o crescimento do mercado durante o período de previsão.

Fatores de restrição

Alto custo de tratamento para limitar o crescimento do mercado

Disponibilidade de políticas favoráveis de reembolso em países desenvolvidos e a crescente prevalência de distúrbios raros são fatores principais para o crescimento do mercado. No entanto, a falta de técnicos qualificados de saúde para essa terapia e políticas inadequadas de reembolso em países emergentes são alguns dos fatores que limitam o crescimento do mercado.

• Por exemplo, de acordo com a National Gaucher Foundation, o custo médio para um paciente gaucher é de cerca de US $ 0,2 milhão por ano. Além disso, de acordo com um artigo publicado por Elsevier B.V., afirmou -se que foi observado um atraso significativo entre o início e o início dos sintomas do processo de ERT na população doente no Brasil, principalmente devido à falta de cobertura do seguro neste país.
• Em setembro de 2022, a Biomed Central Ltd publicou dados demonstrando que a taxa de custo-efetividade para a doença de Pompe de início infantil foi estimada em US $ 1.130.039 por ano de vida ajustado à qualidade (Qaly) ao utilizar uma dose de alglucosidase a 40 mg/kg por semana. Para adultos com doença de Pompe, o ICER relatado foi de US $ 1,9 milhão/ Qaly.

Além disso, a disponibilidade de terapias alternativas, incluindo terapia de acompanhante, na qual chaperonas farmacológicas pode facilmente atravessar a barreira hematoencefálica do corpo humano para tratamento eficaz, leva a uma maior preferência por essas terapias sobre os procedimentos da ERT.

Os fatores acima e vários efeitos colaterais, incluindo pirexia, descarga, dispneia e outros nos primeiros 1-4 meses de terapia, restringem ainda mais o crescimento do mercado global de terapia de reposição de enzimas.

Análise de segmentação de mercado da terapia de reposição enzimática

Por análise da classe de drogas

Maior adoção de pancrelipase para o tratamento do EPI levou à sua posição dominante em 2023

Entre os tipos de classe de medicamentos, o segmento de pancrelipase foi responsável pela posição dominante da participação no mercado da terapia de reposição enzimática global em 2023. A crescente prevalência de insuficiência pancreática exócrina leva a uma maior demanda e taxa de adoção dessa classe de medicamentos. Além disso, de acordo com o relatório anual dos principais players do mercado, como a Abbvie Inc. e outros, estima -se que essa classe de medicamentos seja o segmento mais alto contribuinte em comparação com outras classes de medicamentos do ERT, o que leva ao domínio desse segmento.

Além disso, as colaborações entre os principais participantes do mercado para fabricar agalsidase estão aumentando o crescimento do segmento no mercado.

• Por exemplo, em fevereiro de 2024, a Mabxience anunciou a colaboração com a Biosidus para fabricar o ingrediente ativo da agalsidase beta para o tratamento da doença de Fabry. Tais esforços colaborativos levam ao crescimento do segmento.

Além disso, o segmento da agalsidase detinha a segunda maior participação de mercado em 2023. O alto custo e a crescente demanda por este medicamento para oTratamento da doença de Fabrysão as principais razões para a participação de mercado significativa desse segmento.

Por análise de rota de administração

Benefícios clínicos oferecidos pela Rota Parenteral preparada para aumentar a demanda durante o período de previsão

Com base na rota de administração, o segmento parenteral deve crescer no CAGR mais alto durante o período de previsão. O domínio desse segmento é atribuído à maioria dos medicamentos usados na terapia está disponível na formulação parenteral.

A rota parenteral oferece várias vantagens, como a entrega direta na corrente sanguínea, ignorando a degradação gastrointestinal e a dosagem consistente, e também é adequada para pacientes com problemas gastrointestinais. Além disso, de acordo com diferentes artigos de pesquisa, a administração parenteral de diferentes medicamentos é altamente eficaz em comparação com as rotas de administração oral.

• Por exemplo, de acordo com a Pharm Approach Limited, a via parenteral de administração tem várias vantagens distintas sobre a rota oral, como alta taxa de absorção, biodisponibilidade mais rápida e outros.

Por outro lado, o segmento oral capturou uma participação de mercado mais baixa durante o período do estudo, devido a um número limitado de medicamentos disponíveis na formulação oral para tratar os principais distúrbios de armazenamento lisossômicos.

Por análise de indicação

Maior prevalência de insuficiência pancreática exócrina levou à sua principal participação de mercado em 2023

Com base na indicação, o segmento de insuficiência pancreática exócrina capturou a maior participação de mercado em 2023, devido à crescente prevalência desse distúrbio entre as pessoas em geral. Além disso, a alta ocorrência de insuficiência pancreática exócrina entre pacientes com pancreatite crônica efibrose císticaleva a um aumento na população de pacientes desta doença. Assim, por sua vez, atributos ao domínio deste segmento em 2023.

• Por exemplo, de acordo com os dados publicados pelo Instituto Nacional de Saúde (NIH) em janeiro de 2023, estima -se que 42 a 73 por 100.000 da população nos EUA sofrem de pancreatite crônica e 36 a 125 por 100.000 da população sofrem de pancreatite crônica no Japão, China e Índia. 60% a 90% dos pacientes com pancreatite crônica sofrerão de insuficiência pancreática exócrina dentro de 10 a 12 anos após o diagnóstico.

Por outro lado, espera -se que o segmento de outros cresça com o CAGR mais alto durante o período de previsão devido ao surgimento de novos distúrbios genéticos e lisossômicos raros, onde o ERT é a única opção preferível.

• Por exemplo, de acordo com um artigo publicado pelo Centro Nacional de Informações de Biotecnologia em novembro de 2019, foi declarado que Brineura, que é uma terapia de reposição enzimática, é a única opção de tratamento para o distúrbio do tipo 2 de lipofuscinose ceréo neuronal.

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Por análise do usuário final

Número crescente de pacientes mudam para cenários e centros de infusão de carros -domicílios para registrar o maior CAGR

Com base no usuário final, espera -se que o segmento de cenários e centros de infusão de carros domésticos cresça com o maior CAGR durante o período de previsão, devido a mudanças preferenciais de pacientes diagnosticados com doenças raras de hospitais para ambientes de atendimento domiciliar. Além disso, diferentes governos e hospitais privados estão incentivando os pacientes para tratamento de atendimento domiciliar durante a pandemia covid-19, dando-lhes treinamento adequado para administrar os medicamentos de forma independente, o que deve aumentar o crescimento desse segmento durante o período de previsão.

Por outro lado, o segmento hospitalar deverá crescer em um CAGR significativo devido ao crescente número de hospitais em países emergentes, equipamentos médicos avançados para terapia de infusão e a disponibilidade de profissionais de saúde qualificados para o monitoramento contínuo de uso dos pacientes.

Insights regionais

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O tamanho do mercado na América do Norte ficou em US $ 6,45 bilhões em 2023. A crescente prevalência de distúrbios de armazenamento lisossômicos raros, como doença de Pompe, doença de Fabry e outros e a forte presença direta de principais participantes do mercado nessa região estão contribuindo com o domínio dessa região na mercado global. Além disso, a presença de muitos centros de infusão nessa região está aumentando o crescimento do mercado.

• Por exemplo, de acordo com a Healio, havia quase 3.600 centros de infusão nos EUA em 2019, atendendo a um grande pool de pacientes em terapia de reposição enzimática para várias doenças raras.

A Europa foi responsável pela segunda maior parte do mercado global em 2023. O crescimento é atribuído principalmente a políticas favoráveis de reembolso em alguns países europeus para diferentes distúrbios lisossômicos raros, como doença de Gaucher, parlamentares e outros.

• Por exemplo, de acordo com a F1000 Research Ltd., o Fundo Nacional de Saúde Polonês lançou um programa nacional de drogas sob o qual um paciente recebeu o primeiro reembolso no ERT para a doença de Fabry em 2019.

Além disso, o rápido avanço na infraestrutura de saúde e a crescente demanda por opções de tratamento para doenças raras alimentam o crescimento do mercado nessa região. A Ásia -Pacífico deve crescer em um CAGR significativo durante o período de previsão. O crescente número de populações de pacientes que sofrem de distúrbios raros e crescentes iniciativas do governo e de outras organizações privadas para a conscientização sobre essa terapia está aumentando a demanda e a adoção dessa terapia entre as pessoas em geral e impulsionando o crescimento do mercado.

A América Latina e o Oriente Médio e a África devem crescer com uma CAGR moderada durante o período de previsão devido ao número limitado de centros de infusão e falta de políticas adequadas de reembolso para o tratamento de doenças raras nessas regiões. No entanto, governos e outras organizações privadas estão se concentrando no desenvolvimento de infraestrutura de saúde em alguns países, incluindo o Brasil, os Emirados Árabes Unidos, a Arábia Saudita e outros.

• Por exemplo, de acordo com um relatório da Administração Internacional de Comércio em janeiro de 2021, foi declarado que o Brasil é o maior e mais em desenvolvimento mercado de saúde da América Latina, gastando cerca de 9,1% de seu PIB em saúde.

Assim, o aumento do foco no desenvolvimento da infraestrutura de saúde e na crescente prevalência dos principais distúrbios de armazenamento lisossômica prevê -se que aumente a demanda e a adoção do ERT em um futuro próximo.

Lista de empresas -chave no mercado de terapia de reposição enzimática

Ofertas de produtos amplas por jogadores -chave lideradospara forte presença no mercado

Alguns players estabelecidos, como Biomarin, Sanofi, Abbvie Inc. e Takeda Pharmaceutical Company Limited, dominam o mercado. Um forte foco na aquisição e parceria com outros principais players do mercado para expandir o alcance do produto em todo o mundo é uma das principais razões para o domínio do mercado dessas empresas.

• Por exemplo, em setembro de 2021, a Takeda Pharmaceutical Company Limited anunciou um contrato de colaboração e parceria com a JCR Pharmaceuticals Co., Ltd., com a intenção de comercializar JR-141 fora dos EUA paraTratamento da síndrome de Hunter.

Por outro lado, jogadores emergentes, incluindo a Teijin Limited. O CLINGEN GROUP PLC e outros estão constantemente focados no lançamento de novos produtos para diferentes condições terapêuticas. Além disso, um forte foco em receber a aprovação de marketing das autoridades reguladoras está ajudando -as a atender à crescente demanda pelo tratamento de distúrbios de armazenamento lisossômicos nos países desenvolvidos e emergentes.

Por exemplo, em maio de 2019, a Teijin Limited lançou o Revcovi 2,4 mg com a intenção de tratar a deficiência de adenosina desaminase (ADA) através da rota de administração parenteral.

Os outros principais players que operam no mercado são a líder da Biosciences, Inc., Pfizer Inc., Actelion Pharmaceuticals US, Inc., AstraZeneca e Zoetis.

Lista de empresas -chave perfiladas:

• Biomarina(NÓS.)
• Leadiant Biosciences, Inc. (EUA)
• Pfizer Inc. (EUA)
• Sanofi (França)
• AbbVie Inc.(NÓS.)
• Takeda Pharmaceutical Company LimitedJapão)
• JCR Pharmaceutical Co., Ltd. (Japão)
• Nestlé (Suíça)

Principais desenvolvimentos da indústria:

• Novembro de 2023- A Takeda Pharmaceutical Company Limited anunciou a aprovação da Adzynma. É a primeira e única terapia de reposição da enzima Recombinante ADAMTS13 (RADAMTS13) para tratar pacientes adultos e pediátricos com purpura trombocitopênica trombótica congênita (CTTP).
• Setembro de 2023-A Amicus Therapeutics anunciou a aprovação e o lançamento da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA de Pombiliti (Cipaglucosidase Alfa-ATGA) + Opfolda (Miglustat) 65mg cápsulas para tratar pacientes com doença de pompe de início tardio.
• Janeiro de 2021–Clinigen Group plc., Anunciou a aprovação de fabricação e marketing da Hunterase ICV no Japão para tratar pacientes com síndrome de Hunter.
• Outubro de 2018- A Lead Toadiant Biosciences Inc. anunciou a aprovação da FDA dos EUA da Revcovi com a intenção de tratar a adenosina desaminase, uma síndrome de imunodeficiência grave em pacientes pediátricos e adultos.

Cobertura do relatório

An Infographic Representation of Enzyme Replacement Therapy Market

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O relatório do mercado de terapia de reposição enzimática fornece uma análise detalhada do setor e se concentra em aspectos -chave, como empresas líderes, produtos e usuários finais. Além disso, oferece informações sobre as tendências do mercado e destaca os principais desenvolvimentos da indústria. Além dos fatores acima, o relatório de mercado abrange vários fatores que contribuíram para o crescimento do mercado avançado nos últimos anos.

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