Mucopolysaccharidosis Treatment Market Size, Share & Industry Analysis, By Treatment (Enzyme Replacement Therapy (ERT), and Others), By Disease Type (Mucopolysaccharidosis Type I, Mucopolysaccharidosis Type II, Mucopolysaccharidosis Type IV A, Mucopolysaccharidosis Type VI, and Others), By Route of Administration (Intravenous, and Intracerebroventricular (ICV)), By Usuário final (hospitais, clínicas especializadas e outras) e previsão regional, 2025-2032

O tamanho do mercado global de tratamento de mucopolissacaridose ficou em US $ 3,58 bilhões em 2024,O mercado deve crescer de US $ 3,96 bilhões em 2025 paraUS $ 7,96 bilhões até 2032, exibindo uma CAGR de 10,5% durante o período de previsão. A América do Norte dominou o mercado global com uma participação de 51,95% em 2024.

Os parlamentares, também conhecidos como mucopolissacaridose, referem -se a um grupo de distúrbios metabólicos raros importantes, causados ​​pela ausência, deficiência ou mau funcionamento das enzimas lisossômicas chamadas glicosaminoglicanos (GAGs). Essa incapacidade de quebrar completamente o açúcar leva ao acúmulo anormal de certos compostos, como sulfato de dermatan, sulfato de heparan e sulfato de queratan, que interferem na função celular normal do corpo. Um dos sintomas característicos dos MPs é a presença de sintomas neurológicos graves presentes em vários tipos de parlamentares, como a síndrome de Hunter e a síndrome de Sanfilippo, e várias empresas de estágio clínico estão envolvidas na pesquisa e desenvolvimento da nova terapêutica para o gerenciamento desses sintomas.

Tendências do mercado de tratamento de mucopolissacaridose

Aumentando P&D para doenças raras para impulsionar o crescimento do mercado

As tendências do mercado presentes no mercado de tratamento da mucopolissacaridose (MPS) é o número crescente de candidatos a pipeline de grandes empresas na área terapêutica de doenças raras ou órfãs. Como a mucopolissacaridose é considerada um grupo de doenças órfãs potencialmente graves, algumas empresas biofarmacêuticas de estágio clínico proeminentes, como Armagen e Regenxbio Inc. Essas iniciativas crescentes no desenvolvimento de terapias de doenças raras se devem ao fato de que o desenvolvimento de principais medicamentos de sucesso de bilheteria é mais possível nessas doenças raras em comparação com as portfólios farmacêuticos convencionais. Outro fator determinante para essa tendência é que as empresas farmacêuticas devem realizar estudos maiores de resultados para medicamentos ou terapias convencionais. Isso é aplicável a terapias para tratar doenças como doenças cardíacas e diabetes em comparação a distúrbios raros, como os vários tipos de doenças de mucopolissacaridose. Isso é projetado para impulsionar ainda mais positivamente o crescimento do mercado de tratamento de mucopolissacaridose durante o período de previsão.

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Motoristas de mercado

Necessidade de terapêutica avançada devido a necessidades clínicas não atendidas e melhores resultados de tratamento para impulsionar o crescimento do mercado

A falta de presença de uma ampla gama de terapêuticas para os pacientes, o que levou à criação do monopólio de um tipo de terapia, a terapia de reposição enzimática é o fator mais crítico para o crescimento do mercado. Por exemplo, para o tratamento da mucopolissacaridose tipo II (síndrome de Hunter), a elaprase é a terapêutica terapêutica mais usada, uma terapia de reposição enzimática (ERT). Esta ERT é uma opção de terapia proibitivamente cara e, muitas vezes, os pacientes de países em desenvolvimento não podem acessar facilmente essa terapêutica devido a restrições de custos. Outras terapêuticas para o tratamento de MPs incluem Vimizim (ELOSULFASE ALFA), que é administrado para o tratamento de MPS IV A (síndrome de Morquio) e que no momento do lançamento no mercado custa US $ 380.000 para o tratamento anual do distúrbio. Portanto, devido aos custos de seis dígitos da maioria da terapia de reposição enzimática (ERT), os pacientes nos países emergentes como a Índia geralmente não podem pagar essas terapêuticas, apesar de crescentes iniciativas para melhorar o acesso de vários governos. Prevê -se lançamentos previstos de alternativas mais baratas e terapêutica avançada para impulsionar o crescimento do mercado global de tratamento de MPS durante o período de previsão.

Outro fator determinante crítico é a crescente necessidade de terapêutica avançada devido a necessidades clínicas não atendidas e melhores resultados de tratamento. Durante o período atual, a terapêutica, como a elaprase e a aldurazima, não são capazes de atravessar a barreira hematoencefálica, um requisito essencial para um gerenciamento eficaz do distúrbio. Portanto, essas terapêuticas não são capazes de abordar adequadamente os sintomas neurológicos e complicações dos pacientes da mucopolissacaridose (MPS), que são mais severamente afetados. Por exemplo, na síndrome de Hunter com os sintomas mais graves, o que afeta aproximadamente dois terços da população total de pacientes, os sintomas neurológicos são severamente incapacitantes. Atualmente, a terapêutica utilizada não é capaz de tratar os sintomas neurológicos, portanto, uma proporção significativa da população permanece na necessidade de tratamento apropriado. Prevê -se que isso impulsione a demanda por terapêutica eficaz que auxilie no manejo de todos os tipos de sintomas da mucopolissacaridose e impulsionam o crescimento do tamanho do mercado de tratamento de MPS durante o período de previsão.

Número crescente de candidatos em estágio clínico em pipelines de P&D dos principais players para impulsionar o mercado

Há um número significativo de candidatos a pipeline para o desenvolvimento de terapêutica avançada para um número crescente de distúrbios raros e os vários tipos de mucopolissacaridose é um dos principais grupos de doenças para essas empresas devido à gravidade da doença. De acordo com a Organização Nacional de Distúrbios Raros (Nord) (Nord), a prevalência de todos os tipos de doenças de mucopolissacaridose é estimada em 1 em 25.000 nascimentos. Em abril de 2019, foi relatado que no Japão, estima -se que 150 indivíduos sofriam de mucopolissacaridose tipo II (Síndrome de Hunter). Esses fatores determinantes estão levando ainda mais à presença de candidatos importantes e importantes de oleodutos. Armagen, Denali Therapeutics e Regenxbio Inc., todos têm candidatos a pipeline para os vários tipos de deputados em vários estágios de ensaios clínicos. Os fatores acima combinados com a necessidade de terapêutica avançada são ainda mais previstos para impulsionar a demanda por essas terapêuticas e estimular o crescimento do mercado de MPS. 

Restrição de mercado

Terapêutica de alto custo, juntamente com taxas de diagnóstico mais pobres e baixas taxas de tratamento em países emergentes para restringir o mercado

Nos últimos tempos, globalmente devido à sofisticação no diagnóstico, há uma maior prevalência de MPs em vários países que incluem regiões emergentes, como a Ásia, existem certos fatores que estão restringindo o uso generalizado dessas terapias. Devido aos altos custos associados às terapias de reposição enzimática (ERT), que é o tratamento dos pilares para os MPs, um dos principais fatores que limitam o crescimento do mercado são as taxas de tratamento de baixos níveis nos países emergentes. Isso limita severamente o número de pacientes submetidos ao tratamento e uma proporção significativa dos pacientes dos MPs é deixada sem tratamento devido à sua incapacidade de proporcionar tratamento. Freqüentemente, essas terapias não estão disponíveis para os pacientes nos países em desenvolvimento devido à falta de conscientização e também às opções para o pagamento dessas terapias. Os governos desses países geralmente não têm consciência adequada sobre essas doenças e não as reembolsam adequadamente. Outro fator limitante -chave é os atrasos associados ao diagnóstico de mucopolissacaridose. Um estudo publicado em 2024, no Orphanet Journal of Rare Diseases, indicou que há uma falha em reduzir o atraso diagnóstico nas duas doenças ultra-orfãs dos tipos de mucopolisacaridose I e mucopolissacaridose tipo III. Espera -se que esses fatores restrinjam o crescimento do mercado.

Segmentação

Por análise de tratamento

Espera -se que a terapia de reposição enzimática (ERT) domine o mercado global

Com base no tratamento, o mercado global é segmentado em terapia de reposição enzimática (ERT) e outros. O tratamento primário para distúrbios de armazenamento lisossômico, um grupo de distúrbios aos quais os MPs pertencem, é a terapia de reposição enzimática (ERT). Essas terapias de reposição enzimática, têm como objetivo substituir ou gerar a enzima ausente ou deficiente no corpo, devido à qual ocorre mucopolissacaridose. Portanto, o segmento de terapia de reposição enzimática (ERT) dominou a participação no mercado de tratamento com mucopolissacaridose em 2024. A única grande terapêutica aprovada pelas agências reguladoras globalmente de tratamento de MPs, é a terapia de reposição enzimática (ERT). Por exemplo, no caso de mucopolissacaridose tipo II (síndrome de Hunter), os únicos dois produtos aprovados são a Elaprase e a Hunterase, que são ambos ERTs e foram fundamentais no domínio desse segmento no mercado global.

Prevê -se que o segmento de outros cresça em um CAGR comparativamente mais forte. Prevê -se que o crescimento do mercado de tratamento com mucopolissacaridose (MPS) durante o período de previsão seja impulsionado pelo crescente número de ensaios clínicos que envolvem o uso do transplante de células -tronco hematopoiéticas (HSCT). Além do transplante de células -tronco, várias empresas biofarmacêuticas proeminentes estão realizando ensaios sobre terapia genética, incluindo a Sangamo Therapeutics, que possui um candidato a síndrome de Hunter.

Por análise do tipo de doença

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MPS II (Síndrome de Hunter) para dominar o tipo de doença devido à presença de produtos -chave

In terms of disease type, the market is segmented into mucopolysaccharidosis type I also known as Hurler syndrome/Hurler-Scheie syndrome/Scheie syndrome, mucopolysaccharidosis type II also known as Hunter syndrome, mucopolysaccharidosis type IV A also known as Morquio A syndrome, mucopolysaccharidosis Type VI also known as Maroteaux–Lamy syndrome, and others. Espera -se que a mucopolissacaridose tipo II (síndrome de Hunter) domine o mercado devido à presença de produtos -chave, como hunterase e elaprase. Ambos os produtos representam uma parcela significativa da participação na receita do mercado. Os outros segmentos no mercado global de tratamento de mucopolissacaridose, que incluem mucopolissacaridose tipo I, mucopolissacaridose tipo IV A e mucopolissacaridose tipo VI, todos os quais têm ofertas importantes de produtos atribuíveis a eles. Esses fatores são previstos para impulsionar o mercado durante o período de previsão. Por tipo de doença, o segmento de mucopolissacaridose tipo II é projetado para gerarUS $ 236,9 milhõesem receita até 2025.

O outro segmento inclui mucopolissacaridose tipo VII (síndrome de Sly), cuja oferta de produtos de MEPSEVII (vestrenidase alfa-vjbk) é prevista para registrar uma forte taxa de crescimento durante o período de previsão. Espera -se que a crescente prevalência dos tipos de mucopolissacaridose, juntamente com a introdução dos principais produtos de terapia de reposição enzimática (ERT) no mercado, impulsione o crescimento do segmento durante o período de previsão.

Por análise de rota de administração

Presença de grande terapêutica na forma intravenosa para ajudar a dominar o segmento

Em termos de via de administração, o mercado é segmentado em intravenosos e intracerebroventriculares (ICV). Prevê -se que o tipo intravenoso seja responsável pela maior parte da participação da receita da rota do segmento de administração, porque a maioria da terapêutica para o tratamento de MPS deve ser administrada apenas por injeções intravenosas. Por exemplo, o mais proeminenteterapêutico para síndrome de Hunter, A elaprase, é administrada por via intravenosa. A terapêutica intravenosa mantém um monopólio sobre o mercado de tratamento de mucopolissacaridose e prevê -se que mantenha o controle sobre sua participação de mercado no período de previsão.

A única outra terapêutica aprovada que não está em uma forma intravenosa e cuja via de administração é intracerebroventricular (ICV) é a hunterase. Espera -se que as crescentes aprovações em outros países dessas terapêuticas, juntamente com a introdução prevista em outros países do mundo, impulsionem o crescimento do segmento durante o período de previsão.

Por análise do usuário final

Maior necessidade de administração de terapêutica em hospitais para permitir o domínio do segmento

Com base no usuário final, o mercado é segmentado em hospitais, clínicas especializadas e outros. O fator -chave que auxilia no segmento de domínio dos hospitais é que a terapêutica usada no tratamento de MPS pode ser administrada por profissionais médicos treinados que podem administrar essas terapêuticas em ambientes como hospitais com cuidados e diretrizes adequadas. Isso permite a adesão adequada às diretrizes de tratamento de MPS e a administração de terapêuticas críticas que devem ser administradas por via intravenosa, em um ambiente seguro para gerenciar o aumento do risco de infecções no local de infusão. Por usuário final, o segmento de hospitais deve manter um61,4%Compartilhe em 2025.

O crescente número de clínicas especializadas, devido à crescente necessidade de atendimento especializado de um grau mais alto para o tratamento e o tratamento de vários tipos de pacientes com mucopolissacaridose (MPS), é um dos principais fatores responsáveis ​​pelo período de previsão de dominância deste segmento.  Além disso, várias dessas clínicas especializadas são baseadas em países desenvolvidos, resultando em uma forte participação na receita do mercado. Além disso, as crescentes iniciativas governamentais, como a iniciativa do governo brasileiro para a criação de diretrizes de tratamento, também estão previstas para contribuir para o crescimento do segmento.

Análise Regional

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O tamanho do mercado de tratamento com mucopolissacaridose (MPS) na América do Norte ficou em US $ 1,86 milhão em 2024. Algumas das características desse mercado são maiores taxas de diagnóstico e tratamento para vários distúrbios raros, juntamente com políticas adequadas de reembolso para essas terapêuticas. Esses fatores, juntamente com a maior conscientização da população de pacientes em relação às opções avançadas de tratamento, aumentando a sofisticação diagnóstica, a presença de ensaios clínicos significativos e a presença de grandes empresas biofarmacêuticas em estágio clínico são seus candidatos a pipeline, são responsáveis ​​pela maior participação da região do mercado global.

Prevê -se que o mercado europeu seja responsável pela segunda maior participação de receita durante o período de previsão. A presença de produtos-chave na região, como a elaprase e a aldurazima, é prevista para impulsionar a demanda por tratamento de MPS na Europa durante 2025-2032. Prevê -se que a Europa cresça em umCAGR de 9,9%durante o período de previsão.

A Ásia-Pacífico deve registrar o CAGR mais alto durante o período de previsão. O lançamento previsto de algumas terapêuticas, como a hunterase no Japão, na Ásia -Pacífico, o próximo lançamento de produtos na região devido ao aumento de aplicações regulatórias para aprovações e a presença de uma forte base de população de pacientes em potencial na região, juntos são projetados para alimentar o crescimento do mercado do mercado de mucopolissacaridose (MPS) no ASIA -Pacífico durante o período de prevenção. Espera -se que o mercado de tratamento de mucopolissacaridose no Japão chegueUS $ 333,9 milhõesaté 2025. A China é projetada para testemunhar um forteCAGR de 11,90%durante o período de previsão.

O restante do mercado mundial é composto por América Latina e Oriente Médio e África e está atualmente em estágio inicial. No entanto, o desenvolvimento de infraestrutura de saúde nessas regiões, o aumento das iniciativas governamentais e a crescente conscientização sobre distúrbios raros é projetada para alimentar a demanda do mercado de tratamento com mucopolissacaridose durante o período de previsão.

Principais participantes do setor

Ofertas principais de produtos e foco central na mucopolissacaridose de Shire (Takeda Pharmaceutical Company Limited) e Biomarina, para levar a empresa a uma posição de liderança

O cenário da concorrência do mercado de tratamento de mucopolissacaridose (MPS) descreve um cenário competitivo dominado por alguns participantes importantes. A Shire (agora de propriedade da Takeda Pharmaceutical Company Limited), cujo produto proeminente da ELAPRASE comanda uma forte participação na receita, e a biomarina são alguns dos principais participantes do mercado. Por exemplo, a oferta de produtos da Shire (Takeda Pharmaceutical Company Limited) de ELAPRASE (IDURSULFASE), sua eficiência em termos de resultados do tratamento e também sua indispensabilidade no tratamento do MPS II, são fatores proeminentes responsáveis ​​pela dominância da Companhia no tratamento da mucopolissacidose. A biomarina possui as principais ofertas de produtos de aldurazima, vimizim e naglazyme em seu portfólio de produtos, cobrindo três tipos de mucopolissacaridose.

No entanto, Armagen e Regenxbio Inc. são algumas das proeminentes empresas biofarmacêuticas em estágio clínico, que entraram nos ensaios clínicos com seus possíveis candidatos a medicamentos. É projetado que isso afeta positivamente o mercado global, pois essas empresas estão prontas para obter participação de mercado durante o período de previsão por meio de aprovações regulatórias importantes.

Lista de empresas -chave perfiladas:

• Shire (Takeda Pharmaceutical Company Limited)
• Denali Therapeutics
• Armagen
• Regenxbio Inc.
• Sangamo Therapeutics
• Biomarina
• Lisogene
• Abeona Therapeutics Inc.
• Ultragenyx Pharmaceutical
• Genzyme Corporation
• Outros

Principais desenvolvimentos da indústria:

• Fevereiro de 2020 -A Lysogene, uma empresa biofarmacêutica de estágio clínico-chave, recebeu a designação de pista rápida da FDA para o candidato a pipeline da terapia genética LYS-SAF302 no MPS IIIA, também conhecida como síndrome de Sanfilippo.
• Abril de 2019 -A Abeona Therapeutics, um líder integrado-chave no desenvolvimento de terapia celular e genético, recebeu a designação de pista rápida da FDA para seu candidato a Pipeline da ABO-101 para o tratamento da síndrome de Sanfilippo tipo B ou MPS IIIB.
• Agosto de 2018 -A Ultragenyx anunciou a aprovação da MEPSEVII (vestrenidase alfa) na Europa para o tratamento da mucopolissacaridose VII, também conhecida como síndrome de Sly.

Cobertura do relatório

O relatório do mercado de tratamento de tratamento de mucopolissacaridose fornece uma análise detalhada do mercado e se concentra em aspectos -chave, como a prevalência dos principais tipos de mucopolissacaridose - por regiões -chave (2018), análise de pipeline, desenvolvimentos da indústria, cenário regulatório. Além disso, o relatório oferece informações sobre as tendências do mercado e destaca os principais desenvolvimentos do setor. Além dos fatores acima mencionados, o relatório abrange vários fatores que contribuíram para o crescimento do mercado nos últimos anos.

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Scopo e segmentação de relatório