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O tamanho do mercado de medicamentos órfãos dos EUA valeu 84,70 bilhões em 2023 e deve crescer a um CAGR de 12,3% durante o período de previsão. 

Os medicamentos órfãos têm como objetivo tratar doenças raras. Com base em artigos publicados e bancos de dados nacionais, a Food and Drug Administration dos EUA (FDA) aprovou maisdrogas órfãsdo que medicamentos não orfanos nos últimos cinco anos. O número crescente de pacientes que sofrem de doenças raras está impulsionando a demanda pela introdução de terapêutica eficaz no país.

• De acordo com os dados da FDA publicados em 2022, mais de 7.000 doenças raras afetam mais de 30 milhões de pessoas nos EUA

Uma população tão grande de pacientes com necessidades não atendidas incentiva os fabricantes a investir ativamente em atividades de pesquisa e desenvolvimento para expandir as opções de tratamento para doenças raras. O surto de Covid-19 afetou o crescimento do mercado positivamente. Esse crescimento positivo foi devido ao aumento das aprovações regulatórias para o produto.

Últimas tendências

Candidatos robustos de oleodutos para doenças raras é uma grande tendência de mercado

A crescente população de pacientes que busca tratamento médico para doenças raras, como atrofia muscular espinhal, mielofibrose, mieloma múltiplo, linfoma de células B e muitos outros está aumentando a necessidade de soluções terapêuticas mais eficazes. Os participantes do mercado estão se concentrando em P&D para estabelecer a eficiência de possíveis candidatos no tratamento de várias condições. De acordo com vários artigos publicados e comunicados à imprensa, espera -se que o medicamento para Lecanemab da Eisai e Biogen receba a aprovação do FDA dos EUA no final de 2023 para tratar a doença de Alzheimer.

Vários medicamentos receberam aprovações da FDA nos últimos anos. Em 2021, 40 medicamentos especiais foram aprovados pelo FDA, representando 75% de todos os medicamentos aprovados. Em 2022, 22 novos medicamentos foram aprovados pelo FDA e mais 16 deveriam ser aprovados antes do final de 2022.

Fatores determinantes

Políticas governamentais favoráveis ​​para medicamentos órfãos para impulsionar o crescimento do mercado

A Lei de Medicamentos Órfãos foi aprovada em 1983, fornecendo incentivos às empresas farmacêuticas para o desenvolvimento de medicamentos para tratar doenças raras. O FDA dos EUA concede designação de medicamentos órfãos a medicamentos que qualificam certos critérios específicos. Eles também estabeleceram o programa de concessão de produtos órfãos para financiar produtos em desenvolvimento para doenças ou condições raras. Em 2022, 20 de 37, ou 54% dos novos medicamentos foram aprovados para doenças raras.

O crescente número de medicamentos órfãos aprovados é impulsionado pelo progresso tecnológico e pela introdução de modalidades mais recentes, como células eterapias genéticas, conjugados de anticorpos-drogas e anticorpos biespecíficos. Essas modalidades são frequentemente testadas em condições de nicho e bem definidas que as tornam mais adequadas para a designação de medicamentos órfãos. Essas novas modalidades aprovadas pelo Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos (CDER) e pelo Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica (CBER) capturaram um terço de todos os produtos aprovados em 2022.

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Nos EUA, mais de 1,9 milhão de casos de câncer (excluindo células basais, câncer de pele escamosa de células e carcinoma in situ (câncer não invasivo) devem ser diagnosticados de acordo com o relatório da American Cancer Society 2023.

Fatores de restrição

A adoção limitada de produtos devido a alto custo pode dificultar o crescimento do mercado

Um fator crítico que está limitando a taxa de adoção de medicamentos órfãos, especialmente terapias celulares e genéticas, é o seu alto custo. Por exemplo, a Sarpeta Therapeutics Terapy Elevidys foi aprovada para a distrofia muscular de Duchenne em junho de 2023 e deve custar US $ 3,2 milhões por paciente.

Da mesma forma, três das terapias genéticas aprovadas pelo FDA em 2022 custam US $ 2,8 milhões por paciente. Isso inclui o Zynteglo da Bluebird para beta-talassemia por US $ 2,8 milhões por paciente; Skysona para adrenoleukistrofia cerebral (CALD), um distúrbio neurológico raro para US $ 3 milhões por paciente; e CSL Behring e Hemofilia B da UniQure B Hemgenix por US $ 3,5 milhões por paciente.

Essas terapias desafia os pagadores e desprovido de população potencial de pacientes na utilização de tratamento para doenças órfãs. Isso pode recusar a taxa de tratamento de doenças raras, limitando o crescimento do mercado de medicamentos órfãos dos EUA durante o período de previsão.

Segmentação

Por análise da área de terapia

Com base na área de terapia, o mercado é segmentado em hematologia, cardiovascular, oncologia, respiratório, endocrinologia, neurologia, imunoterapia e outros.

O segmento de oncologia foi responsável pela maior participação de mercado de medicamentos órfãos dos EUA em 2022 devido ao aumento da prevalência de câncer em todo o país. Um grande número de fabricantes oferece medicamentos para o tratamento desses cânceres, que são designados como medicamentos órfãos.

• De acordo com o relatório da American Cancer Society 2023, estima -se que 89.380 novos casos de linfoma serão diagnosticados nos EUA em 2023 e 21.080 pessoas morrerão da doença. O linfoma é amplamente agrupado como linfoma de Hodgkin (8.830 novos casos e 900 mortes em 2023) e linfoma não-hodgkin (80.550 casos e 20.180 mortes em 2023).

Por análise de tipo de droga

Por tipo de medicamento, o mercado é segmentado em besteiras e não biológicos.

O segmento biológico dominou o mercado dos EUA em 2022. O domínio do segmento é atribuído ao grande número de biológicos que estão sendo aprovados para múltiplas indicações em todo o país.

• De acordo com um artigo publicado pela Academia de Managed Care Pharmacy Nexcus em outubro de 2022, 39 biossimilares foram aprovados pelo FDA para nove biológicos de referência diferentes, dos quais 23 estão atualmente disponíveis no mercado. Além disso, espera -se que dez biossimilares entrem no mercado em 2023.

Por análise de canal de distribuição

Em termos de canal de distribuição, o mercado dos EUA é segmentado em farmácias hospitalares e farmácias de varejo e on -line.

O segmento de farmácias hospitalares manteve a principal participação de mercado em 2022. O domínio desse segmento é atribuído ao fato de que a maioria dos medicamentos é para doenças órfãs e para a qual é necessária consultoria a um profissional médico treinado nos hospitais. Após um exame completo, esses medicamentos podem ser adquiridos através de uma receita. A maioria dos medicamentos deve ser administrada por via intravenosa por um profissional de saúde treinado. Espera -se que esses fatores conduzam subsequentemente o crescimento do segmento.

• Por exemplo, Soliris e Upliza são dois medicamentos aprovados pela FDA que foram indicados para tratar os sintomas do transtorno de neuromielite óptica (NMOSD) em 2019 e 2020, respectivamente. Ambos os medicamentos precisam ser injetados por via intravenosa em um ambiente clínico.

Principais participantes do setor

O mercado é altamente competitivo, com players do mercado como Bristol Myers Squibb e Johnson & Johnson ocupando as posições principais em 2022. A posição do ápice de Bristol Myers Squibb pode ser atribuída ao forte desempenho de vendas de seus produtos aprovados; Breyanzi, Abecma e Revlimid aprovaram o linfoma de células B grandes (LBCL) e mieloma múltiplo. A empresa está focada em expandir suas ofertas de produtos na área de terapia oncológica. A Johnson & Johnson também estabeleceu sua presença no mercado com sua estrela Orphan Darzalex e Imbruvica, e Carvykti, que servem em grande parte terapia oncológica.

Alguns outros participantes-chave com uma presença considerável no mercado incluem AstraZeneca, F. Hoffmann-La Roche Ltd., Novartis AG e outros. A AstraZeneca lidera a categoria sanguínea com Ultomiris, que é aprovada para condições de sangue raras, como hemoglobinúria noturna paroxística e síndrome urêmica hemolítica atípica. Alguns dos players emergentes deste mercado são biogen, farmacêuticos de vértices e outros. Essas empresas estão expandindo suas pegadas na neurologia e na categoria terapêutica respiratória.

Lista de empresas -chave perfiladas:

• Amgen Inc. (EUA)
• Bayer AG(Alemanha)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd(Suíça)
• Alexion Pharmaceuticals Inc. (EUA)
• Novo Nordisk A/S.(Dinamarca)
• Novartis AG (Suíça)
• Bristol-Myers Squibb Company (EUA)
• AstraZeneca (Reino Unido)
• Daiichi Sankyo Company, Limited(Japão)
• GlaxoSmithKline plc (Reino Unido)

Principais desenvolvimentos da indústria: 

• Abril de 2023 -O biogênio recebeu a aprovação do FDA para Qalsody (Tofersen) para o tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ALS) associada a uma mutação no gene da superóxido dismutase 1 (SOD1).
  
  
• Março de 2023 -O Grupo de Farming N.V. recebeu a aprovação da FDA para Joenja (Leniolisibe) para o tratamento da síndrome do delta (PI3Kδ) (APDS) (APDS) em pacientes com 12 anos de idade e mais.
  
  
• Fevereiro de 2023 -A Travere Therapeutics, Inc. recebeu a aprovação acelerada do FDA dos EUA para Filspari (Sparsentan), a terapia não imunossupressora que é indicada para reduzir a proteinúria em adultos com imunoglobulina A Nefropatia (Igan).

Cobertura do relatório

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O relatório do mercado fornece uma análise detalhada do mercado. Ele se concentra em aspectos -chave, como a prevalência de doenças raras nos EUA e análise de oleodutos. Além disso, inclui uma visão geral dos desenvolvimentos tecnológicos, os principais desenvolvimentos da indústria e o impacto do Covid-19 no mercado. Além disso, o relatório também oferece informações sobre as tendências do mercado e destaca a dinâmica importante da indústria. Além disso, abrange vários fatores que contribuíram para o crescimento do mercado nos últimos anos.

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