Terapia genética - revolucionando a medicina e uma esperança para milhões

A terapia genética é um tratamento que inclui modificação/manipulação da expressão gênica com o objetivo de tratar distúrbios genéticos. Terapias genéticas podem ser entregues tambémin vivoouin vitro. Oin vivoA entrega inclui a administração do vetor viral por via intravenosa no corpo, enquanto oin vitroA entrega inclui a remoção das células do paciente, a administração do vetor viral nessas células e, em seguida, as células que contêm o vetor são reintroduzidas no paciente.

A crescente prevalência de distúrbios raros com componente genético como fator entre a população globalmente é um dos principais fatores que contribuem para o foco crescente dos fabricantes de medicamentos para desenvolver e introduzir novas terapias genéticas para as condições.

• De acordo com um artigo de 2021 publicado pelo National Human Genome Research Institute (NHGRI), existem mais de 6.800 doenças raras e, no total, essas doenças raras afetam aproximadamente 25 a 30 milhões de pessoas nos EUA
• Além disso, de acordo com um artigo de 2022 publicado pelo governo do Reino Unido, cerca de 80% das doenças raras têm origem genética e, coletivamente, doenças raras afetam 1 em 17 pessoas em algum momento de sua vida.

O aumento do investimento em P&D dos principais players está levando a um número crescente de produtos de pipeline, e o crescente número de aprovações e introdução de terapias genéticas pelos participantes do mercado para atender à crescente demanda são alguns dos fatores que contribuem para o crescimento do mercado.

• De acordo com um relatório de 2022 publicado pela American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT), os produtos de pipeline na terapia genética aumentaram 6% em 2022 em comparação com o ano anterior.

• Fase III - 120
• Pré -registro - 25

A figura abaixo mencionada representa a distribuição de terapias genéticas (incluindo terapias celulares geneticamente modificadas) com base em fases clínicas, a partir de 2022.

Fonte: 2022 Relatório publicado pela American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT)

Enorme potencial parcialmente compensado por altos custos 

A produção, manuseio e controle dos vetores virais são complexos em comparação com o trabalho com produtos químicos para a fabricação de medicamentos e terapias tradicionais. As complexas atividades de P&D resultam em enormes custos de investimento para os fabricantes. Junto com isso, as terapias genéticas são principalmente para os distúrbios raros que afetam uma população menor e são dados como tratamento único aos pacientes. Portanto, esses são alguns dos fatores significativos responsáveis ​​pelo alto custo das terapias.

As cinco principais terapias genéticas aprovadas pela FDA com suas respectivas datas de aprovação são mencionadas na tabela abaixo:

As empresas farmacêuticas e biotecnológicas no mercado estão se concentrando continuamente em maneiras estratégicas de reduzir o custo das terapias genéticas com o objetivo de aumentar a acessibilidade e a penetração no mercado.

Abaixo mencionados estão algumas das abordagens adotadas pelas empresas farmacêuticas para superar o desafio de alto custo:

• Descontos baseados em resultados-Essa abordagem espalhou o risco entre o pagador e o fabricante. O pagador paga ao fabricante o preço total do medicamento e, em caso de medicamento que não atenda aos resultados predeterminados, o pagador reembolsou o custo total.
• Alguns fabricantes estão oferecendo contratos baseados em resultados que permitem que os planos de saúde reduzam o custo associado a medicamentos prescritos.
  • Por exemplo, a Bluebird Bio Inc., fabricante da Zynteglo, anunciou a oferta de contrato baseada em resultados e um programa abrangente de apoio ao paciente para impulsionar a acessibilidade da terapia.
• Modelo de assinatura -De acordo com esse modelo, as empresas farmacêuticas recebem um pagamento inicial de pacientes que podem acessar as terapias posteriormente a preços comparativamente mais baixos.
• Pagamentos adiados -Alguns fabricantes fornecem acesso inicial aos pacientes às terapias e pagamentos diferidos até concluir as negociações de preços com os governos. Isso permite que os órgãos de reembolso gerenciem o impacto do orçamento durante a fase de acesso precoce.
  • Por exemplo, a Novartis recebeu a aprovação da CE e ativou o programa de acesso "um dia" para Zolgensma.
• Pagamentos de anuidade baseados em resultados -Essa abordagem permite que os fabricantes espalhem o custo ao longo dos anos e, assim, aumentando a elegibilidade e a acessibilidade das terapias entre a população de pacientes, reduzindo o custo geral.
• Pagamentos parcelados baseados em resultados-Este modelo inclui pagamentos parcelados do medicamento espalhado por um período de tempo predeterminado (pagamentos mensais) com base no resultado alcançado pelo fabricante predefinido.

Assim, com os crescentes esforços de fabricantes e outras organizações, as terapias genéticas têm um potencial promissor para fornecer cura ao longo da vida para vários distúrbios raros que possuem opções de gerenciamento muito limitadas.