U.S. Orphan Drugs Market Size, Share, Analysis, By Therapy Area (Oncology, Hematology, Neurology, Endocrinology, Cardiovascular, Respiratory, Immunotherapy, and Others), By Drug Type (Biologics and Non-Biologics), By Distribution Channel (Hospital Pharmacies, Retail Pharmacies, and Online Pharmacies), and Country Forecast, 2024-2032

在2023年，美国孤儿毒品市场规模为847亿美元，预计在预测期间的复合年增长率为12.3％。 

孤儿药旨在治疗罕见疾病。根据已发表的文章和国家数据库，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了更多孤儿药过去五年中的非孔药。患有罕见疾病的患者数量越来越多，这推动了该国引入有效治疗剂的需求。

• 根据2022年发布的FDA数据，有7,000多种罕见疾病影响了美国超过3000万人

如此庞大的未满足需要的患者鼓励制造商积极投资研究和开发活动，以扩大罕见疾病的治疗选择。 Covid-19的爆发对市场的增长产生了积极影响。这种正增长是由于对产品的监管批准增加所致。

最新趋势

强大的稀有疾病候选管道是主要市场趋势

不断增长的患者寻求治疗治疗的罕见疾病，例如脊柱肌肉萎缩，骨髓纤维化，多发性骨髓瘤，B细胞淋巴瘤和许多其他患者正在升级需要更有效的治疗溶液。市场参与者专注于研发，以确立潜在候选人在治疗各种情况方面的效率。根据各种发表的文章和新闻稿，Eisai和Biogen的Lecanemab药物有望在2023年底获得美国FDA的批准，以治疗阿尔茨海默氏病。

在过去的几年中，各种药物已获得FDA批准。 2021年，FDA批准了40种特殊药物，占所有批准药物的75％。在2022年，FDA批准了22种新型药物，预计有16种将在2022年底之前获得批准。

驱动因素

有利的政府政策对孤儿毒品促进市场增长

《孤儿药法》于1983年通过，为制药公司提供了药物开发治疗罕见疾病的激励措施。美国FDA将孤儿的药物称为符合某些特定标准的药物。他们还建立了孤儿产品赠款计划，以资助开发稀有疾病或状况的产品。在2022年，有37种或54％的新药被批准用于稀有疾病。

批准的孤儿药的数量越来越多，由技术进步驱动，并引入了较新的模式，例如细胞和基因疗法，抗体 - 药物结合物和双特异性抗体。这些方式通常在利基市场，定义明确的条件下进行测试，使其更适合孤儿药物名称。这些新模式得到了药物评估与研究中心（CDER）和生物制度评估与研究中心（CBER）的批准，该模式捕获了2022年批准的所有产品的三分之一。

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在美国，预计将根据2023年美国癌症协会的报告，预计将诊断出超过190万新的癌症病例（不包括基底细胞，鳞状细胞皮肤癌和原位癌（无创癌）。

限制因素

由于成本高而产生的产品采用有限，可能会阻碍市场增长

限制孤儿药物的采用率，尤其是细胞和基因疗法的关键因素是它们的高成本。例如，Sarpeta Therapeutics的基因疗法Levidys在2023年6月被批准用于Duchenne肌肉营养不良，预计每位患者将花费320万美元。

同样，FDA在2022年批准的三种基因疗法耗资280万美元。其中包括蓝鸟的Zynteglo，可用于每位患者280万美元的β-核阿无血症； Skysona用于脑肾上腺肾上腺肿瘤（CALD），这是一种罕见的神经系统疾病，每位患者300万美元；每位患者350万美元，CSL Behring和Uniqure的血友病B疗法Hemganix。

这些疗法在利用孤儿疾病的治疗方面挑战了付款人和缺乏潜在的患者人群。这可能会降低稀有疾病的治疗率，从而限制了预测期内美国孤儿药市场的增长。

分割

通过治疗区域分析

基于治疗区域，市场被细分为血液学，心血管，肿瘤学，呼吸道，内分泌学，神经病学，免疫疗法等。

肿瘤学细分市场占2022年美国最大的美国孤儿药市场份额，这是由于全国癌症患病率的增加。许多制造商提供的药物用于治疗这些癌症，这些癌症被指定为孤儿药。

• 根据美国癌症协会2023年的报告，估计将在2023年在美国诊断出89,380例新的淋巴瘤病例，而21,080人将死于这种疾病。淋巴瘤大致分为霍奇金淋巴瘤（2023年的新病例8,830例，900例死亡）和非霍奇金淋巴瘤（80,550例病例和20,180例死亡，2023年死亡）。

通过药物类型分析

按药物类型，市场被细分为生物制剂和非生物制剂。

生物制剂细分市场于2022年主导美国市场。该部分的主导地位归因于全国各地多种迹象的众多生物制剂。

• 根据2022年10月的托管护理药房Nexcus发表的一篇文章，FDA已批准了39个生物仿制药，以九种不同的参考生物制剂，其中23个目前在市场上可用。此外，预计十个生物仿制药将在2023年进入市场。

通过分配渠道分析

在分销渠道方面，美国市场被分为医院药房，以及零售和在线药房。

医院药房细分市场在2022年占据了主要市场份额。该细分市场的主导地位归因于大多数药物是针对孤儿疾病的，并且需要在医院向受过训练的医疗专业人员进行咨询。经过彻底检查，可以通过处方采购这些药物。大多数药物必须由训练有素的医疗保健专业人员静脉注射。这些因素有望随后推动细分市场的增长。

• 例如，Soliris和Upliza是两种由FDA批准的药物，这些药物分别在2019年和2020年分别治疗Optica Soectrum疾病（NMOSD）的症状。这两种药物都需要在临床环境中静脉注射。

关键行业参与者

市场具有很高的竞争力，布里斯托尔·迈尔斯·斯奎布（Bristol Myers Squibb）和约翰逊（Johnson＆Johnson）等市场参与者在2022年担任领先地位。布里斯托尔·迈尔斯·索斯（Bristol Myers Squibb）的最高职位可以归因于其批准产品的出色销售表现； Breyanzi，Abecma和Revlimid批准了大型B细胞淋巴瘤（LBCL）和多发性骨髓瘤。该公司专注于在肿瘤治疗领域扩展其产品。 Johnson＆Johnson还通过其明星Orphan Darzalex和Imbruvica以及Carvykti建立了其在市场上的业务，这些明星在很大程度上提供了肿瘤疗法。

其他一些在市场上拥有大量业务的主要参与者包括阿斯利康，霍夫曼 - 拉罗奇有限公司，诺华AG等。阿斯利康（Astrazeneca）在血液类别中与Ultomiris融为一体，该类别被批准用于罕见的血液状况，例如阵发性夜间血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒症综合征。这个市场上的一些新兴参与者是Biogen，Vertex Pharmaceuticals等。这些公司正在扩大神经病学和呼吸治疗类别的足迹。

关键公司列表：

• Amgen Inc.（美国）
• 拜耳（德国）
• F. Hoffmann-La Roche Ltd（瑞士）
• Alexion Pharmaceuticals Inc.（美国）
• Novo Nordisk A/s（丹麦）
• 诺华AG（瑞士）
• Bristol-Myers Squibb Company（美国）
• 阿斯利康（英国）
• Daiichi Sankyo Company，Limited（日本）
• GlaxoSmithkline plc（英国）

关键行业发展： 

• 2023年4月 - Biogen获得了Qalsody（Tofersen）的FDA批准，用于治疗与超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变相关的肌萎缩性侧面硬化症（ALS）。
  
  
• 2023年3月 - Pharming Group N.V.获得了Joenja（Leniolisib）的FDA批准，用于治疗12岁及以上的患者，以治疗活化的磷酸肌醇3-激酶三酶（PI3Kδ）综合征（PI3KΔ）综合征（APDS）。
  
  
• 2023年2月 - Travere Therapeutics，Inc。获得了美国FDA（Sparsentan）的加速批准，这是一种非免疫抑制疗法，该疗法旨在减少免疫球蛋白A肾病（Igan）的成年人的蛋白尿。

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市场报告提供了对市场的详细分析。它着重于关键方面，例如美国罕见疾病的流行和管道分析。此外，它还概述了技术发展，关键行业发展以及Covid-19对市场的影响。除此之外，该报告还提供了有关市场趋势的见解，并突出了关键行业动态。它进一步涵盖了近年来有助于市场增长的几个因素。

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